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자가면역 공막염에 대한 Sirolimus 주사 (ISAS)

2020년 6월 4일 업데이트: National Eye Institute (NEI)

활동성 자가면역 비괴사성 전공막염의 치료를 위한 결막하 시롤리무스의 임상 1/2상 연구

배경:

자가면역공막염은 눈의 흰자위 부분에 발생하는 염증성 질환입니다. 류마티스 관절염과 같은 면역 체계 장애와 관련이 있습니다. 심한 경우 실명을 유발할 수 있습니다. 대부분의 공막염 치료에는 스테로이드나 면역억제제가 포함되지만 전신에 부작용을 일으킬 수 있습니다.

Sirolimus는 이식 거부를 예방하는 데 사용되는 약물입니다. 그것은 면역 체계가 신체를 공격하는 것을 방지하는 데 도움이 됩니다. 연구자들은 심각한 공막염을 치료하기 위해 눈에 시롤리무스 주사를 시도하려고 합니다.

목표:

시롤리무스가 자가면역 공막염에 대한 안전하고 효과적인 치료법인지 확인합니다.

적임:

표준 치료에 반응하지 않는 적어도 한쪽 눈에 자가면역 공막염이 있는 18세 이상의 개인.

설계:

  • 참가자는 병력, 신체 검사 및 시력 검사를 통해 선별됩니다. 혈액 및 소변 샘플도 수집됩니다.
  • 한 눈이 주사를 받을 연구 안구로 선택됩니다.
  • 참가자는 4개월 동안 6번의 연구 방문(초기 방문 및 2주, 4주, 8주, 12주 및 16주)을 갖게 됩니다. 주사는 첫 방문시 제공됩니다. 연구 눈이 치료에 반응하는 경우 참가자는 두 번째 방문 시 다른 눈에 주사를 맞을 수 있습니다.
  • 첫 번째 주사 후에도 여전히 염증이 있거나 공막염이 호전되었다가 재발하는 경우 참가자는 4주차에 두 번째 주사를 맞을 수 있습니다.
  • 주사는 혈액 검사와 눈 검사로 모니터링됩니다.
  • 참가자는 주사가 효과가 있는 것으로 보이면 최대 1년 동안 연구 방문 및 주사를 받을 수 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

목적:

공막염은 상공막 및 공막 조직의 부종을 특징으로 하는 만성적이고 통증이 있으며 실명할 가능성이 있는 염증성 질환이며 일반적으로 전신 자가면역 질환과 관련이 있습니다. Sirolimus는 사이토카인 유도 T 세포 증식을 억제하여 공막염과 관련된 많은 성장 인자의 생성, 신호 전달 및 활성을 억제합니다. 결막하 시롤리무스 투여는 이환율을 감소시킬 수 있는 면역억제 장애와 함께 종종 복용하는 국소 및/또는 전신 면역억제제의 필요성을 줄이거나 없앨 수 있습니다. 연구 목적은 활동성, 자가면역, 비괴사성 전방 공막염에 대한 가능한 치료제로서 결막하 시롤리무스의 안전성, 내약성 및 잠재적 효능을 조사하는 것입니다.

연구 인구:

최소 한 사분면에서 공막 염증 등급이 1+ 이상인 활성, 자가면역, 비괴사성 전방공막염이 있는 5명의 참가자가 초기에 등록됩니다. 참여자는 경구용 비스테로이드성 항염증제(NSAIDS), 경구 또는 국소 코르티코스테로이드 또는 면역억제제가 필요한 과거 발적 병력이 있어야 합니다. 최대 7명의 참가자가 등록될 수 있으며, 조사 제품을 받기 전에 연구에서 탈퇴한 참가자를 설명하기 위해 최대 2명의 참가자가 누적될 수 있습니다.

설계:

이것은 활성, 자가면역, 비괴사성 전방 공막염에 대한 결막하 시롤리무스 주사의 안전성과 가능한 효능을 평가하기 위한 I/II상, 단일 센터, 공개 라벨, 비무작위, 전향적 및 비통제 파일럿 연구입니다. 두 눈이 활성화된 경우 기준선에서 염증이 더 심한 눈(연구 안구)에 먼저 주사하고 2주 후에 두 번째 눈(동료 눈)에 주사합니다. 양쪽 눈의 염증이 동일한 경우 참가자와의 상담 후 의사의 재량에 따라 연구 눈이 선택됩니다. 초기 연구 안구 주사 후 여전히 활동성 염증을 나타내거나 재발을 경험하는 참가자는 4주 또는 그 이후에 재주사를 받을 수 있습니다(8주 기간 내에 눈당 1,320μg의 용량을 초과하지 않음).

결과 측정:

1차 결과는 8주까지 National Eye Institute(NEI)에서 개발한 표준화된 사진 공막염 등급 시스템에 따라 연구 안구에서 공막 염증의 0등급으로 최소 2단계 감소 또는 감소를 경험한 참가자의 수입니다. 방문하다. 2차 결과에는 시력의 변화, 공막 염증의 단계적 변화, 질병 발적을 경험한 참가자 수, 16주 후 표준 면역억제 요법에서 감소한 참가자 수, 질병 발적을 경험한 참가자 수, 플레어로 인해 재주입이 필요한 참가자의 수뿐만 아니라 베이스라인에서 질병 플레어까지의 일수. 안전성 결과에는 전신 및 안구 독성 및 부작용(AE)의 수와 중증도, 시력 상실을 경험한 참가자의 비율 ≥ 15 ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 서신, 수치 상승을 경험한 참가자의 수가 포함됩니다. 안압(IOP).

연구 유형

중재적

등록 (실제)

5

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 참가자는 정보에 입각한 동의 문서를 이해하고 서명할 수 있습니다.
  2. 참가자는 18세 이상입니다.
  3. 참가자는 활성, 자가 면역, 비 괴사성 전방 공막염 진단을 받았습니다.
  4. 현재 면역억제제를 복용하고 있는 참가자는 지난 4주 동안 면역억제제의 안정적인 요법을 받고 있습니다(새로운 면역억제제의 증가 및/또는 시작 없음).
  5. 참여자는 과거에 공막염 발적을 조절하기 위해 경구 비스테로이드성 항염증제(NSAID), 경구 또는 국소 코르티코스테로이드 또는 면역억제제와 같은 요법을 시도했거나 이러한 약물에 대한 불내성 또는 금기 사항이 있습니다.
  6. 참가자는 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.
  7. 가임기 여성 참가자는 임신 중이거나 모유 수유 중이 아니어야 하고, 스크리닝 시 임신 테스트 결과가 음성이어야 하며 연구 기간 내내 임신 테스트를 받을 의향이 있어야 합니다.
  8. 가임 여성 참가자와 아이를 낳을 수 있는 남성 참가자 모두 자궁 절제술 또는 정관 절제술을 받았거나, 성교를 완전히 금하거나, 연구 과정 전반에 걸쳐 허용되는 두 가지 피임 방법을 실행하는 데 동의해야 합니다. 마지막 연구 제품 주입 후 4개월 동안. 허용되는 피임 방법에는 다음이 포함됩니다. 호르몬 피임법(예: 피임약, 호르몬 주사, 피부 패치 또는 질 링), 자궁 내 장치, 살정제가 포함된 장벽 방법(격막, 콘돔) 또는 외과적 멸균(난관 결찰).

제외 기준:

  1. 참가자는 양쪽 눈에 항생제 치료가 필요한 심각한 활동성 안구 감염이 있습니다.
  2. 참가자는 조사관의 최선의 의학적 판단에 따라 참가자에게 불필요한 위험을 초래할 수 있는 활성 심각한 감염 또는 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 또는 매독과 같은 반복적인 심각한 감염 이력이 있습니다.
  3. 참가자는 즉각적인 추가 또는 전신 항염증 약물의 증가가 필요한 활동성 관절 또는 전신 염증이 있습니다.
  4. 참가자는 전신 아졸 항진균제(예: 케토코나졸, 보리코나졸, 이트라코나졸)를 복용하고 있습니다.

연구 눈 자격 기준:

참가자는 모든 포함 기준을 충족하는 눈이 하나 이상 있어야 하며 아래 나열된 제외 기준은 없어야 합니다.

연구 안구 포함 기준:

  1. 참가자는 연구 눈의 적어도 하나의 사분면에서 1 플러스보다 크거나 같은 전방 공막염을 가집니다.
  2. 참가자는 연구 눈의 시력이 20/640 이상입니다.
  3. 참가자는 마지막 주사 후 3개월 동안 연구 안구에서 선택적 안내 수술(예: 백내장 추출)을 받지 않는 데 동의합니다.
  4. 참가자는 지난 6주 동안 연구 안구에 눈주위 또는 유리체내 주사를 받지 않았습니다.

연구 눈 배제 기준:

  1. 참가자는 연구 눈에 괴사성 공막염이 있습니다.
  2. 참가자는 지난 4주 동안 연구 눈에 안내 수술을 받았습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 시롤리무스
참가자는 단일 사분면 또는 두 개의 인접한 사분면이 관련된 경우 기준선에서 연구 눈에 시롤리무스의 15μL(660μg) 결막하 주사를 받습니다. 2개 이상의 사분면이 관련되거나(즉, 3 또는 4개 사분면 관련) 인접하지 않은 2개의 사분면이 관련되는 경우, 15μL(660μg) 주사를 180도 떨어진 2개 사분면에 2회 주사합니다(총 투여량 30μL 또는 1,320 μg). 초기 주사 후 여전히 활동성 염증(초기 주사에 대한 반응이 불완전하거나 무반응)을 보이거나 재발(공막 염증이 1단계 이상 증가하는 것으로 정의됨)을 경험하는 참가자는 연구에서 재주사 대상이 됩니다. 4주차 또는 그 이후에 눈에 투여(8주 기간 내에 눈당 1,320μg의 용량을 초과하지 않음).
의약품: 시롤리무스
결막하 주사
다른 이름들:
  • 라파마이신
  • 라파뮨®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
주사 후 8주 이내에 NEI(National Eye Institute) 사진 공막염 등급 시스템에 따른 연구 안구에서 공막 염증의 최소 2단계 감소 또는 0등급 감소를 경험한 참가자 수.
기간: 기준선 및 8주차

1차 효능 결과는 0에서 4+까지 등급을 매기는 공막염의 2단계 감소였습니다(여기서 0.5+는 1+와 0+ 사이의 서수 단계로 인식됨).

공막 염증은 0(혈관이 완전히 하얗게 된 공막 염증 없음), 0.5+(최소하게 확장된 깊은 상공막 혈관 주위에 국부화된 공막의 분홍색 외관을 갖는 최소/미량 염증), 1+의 서수 등급으로 10% Phenylephrine 적용에 따라 등급이 매겨졌습니다. (약간 확장된 심부 공막상막 혈관 주변의 확산된 분홍색 공막 모양을 동반하는 경미한 염증), 2+(구불구불하고 충혈된 심부 공막상막 혈관을 동반한 공막의 자줏빛을 띤 분홍색 외관을 동반하는 중등도 염증), 3+(공막의 상당한 발적을 동반하는 심각한 염증 , 표면 및 깊은 상공막 혈관의 세부 사항을 관찰할 수 없음) 및 4+(공막 얇아짐 및 포도막 쇼와 함께 공막의 확산 발적을 동반한 괴사성 염증).
기준선 및 8주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
공막 염증의 ≥ 1단계 증가로 정의되는 질병 플레어를 경험하는 참가자 수
기간: 기준선 및 52주차
공막 염증은 0(혈관이 완전히 하얗게 된 공막 염증 없음), 0.5+(최소하게 확장된 깊은 상공막 혈관 주위에 국부화된 공막의 분홍색 외관을 갖는 최소/미량 염증), 1+의 서수 등급으로 10% Phenylephrine 적용에 따라 등급이 매겨졌습니다. (약간 확장된 심부 공막상막 혈관 주변의 확산된 분홍색 공막 모양을 동반하는 경미한 염증), 2+(구불구불하고 충혈된 심부 공막상막 혈관을 동반한 공막의 자줏빛을 띤 분홍색 외관을 동반하는 중등도 염증), 3+(공막의 상당한 발적을 동반하는 심각한 염증 , 표면 및 깊은 상공막 혈관의 세부 사항을 관찰할 수 없음) 및 4+(공막 얇아짐 및 포도막 쇼와 함께 공막의 확산 발적을 동반한 괴사성 염증)
기준선 및 52주차
조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS)를 통한 시력의 평균 변화
기간: 기준선 및 52주차
시력은 ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 프로토콜을 사용하여 측정되었습니다. 시력은 ETDRS 시력 차트에서 읽은 글자로 측정되며 읽은 글자는 Snellen 측정과 동일합니다. 예를 들어 참가자가 84~88개의 문자를 읽는 경우 해당 Snellen 측정값은 20/20입니다.
기준선 및 52주차
조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS)를 통한 시력의 중앙값 변화
기간: 기준선 및 52주차
시력은 ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 프로토콜을 사용하여 측정되었습니다. 시력은 ETDRS 시력 차트에서 읽은 글자로 측정되며 읽은 글자는 Snellen 측정과 동일합니다. 예를 들어 참가자가 84~88개의 문자를 읽는 경우 해당 Snellen 측정값은 20/20입니다.
기준선 및 52주차
두 번째 주사가 필요한 참가자 수
기간: 기준선 및 52주차
초기 주사 후 여전히 활동성 염증(초기 주사에 대한 반응이 불완전하거나 무반응)을 보이거나 재발(공막 염증이 1단계 이상 증가하는 것으로 정의됨)을 경험하는 참가자는 연구에서 재주사 대상이 됩니다. 4주차 또는 그 이후에 눈에 투여(8주 기간 내에 눈당 1,320μg의 용량을 초과하지 않음).
기준선 및 52주차
첫 번째 주사부터 두 번째 주사까지의 평균 일수
기간: 기준선 및 52주차
활동성 염증(초기 주사에 대한 반응이 불완전하거나 무반응)을 보이거나 초기 주사 후 발적(공막 염증이 1단계 이상 증가한 것으로 정의됨)을 경험한 참가자의 경우
기준선 및 52주차
안구 독성을 경험한 참가자 수
기간: 기준선 및 52주차
기준선 및 52주차
전신 독성을 경험한 참가자 수
기간: 기준선 및 52주차
기준선 및 52주차
16주 후 하나 이상의 전신 면역억제제를 감량하거나 프레드니손(≤10mg)을 감량한 참가자 수
기간: 16주 및 52주
참가자 5명 중 4명은 등록 시 면역억제제를 복용하고 있었습니다.
16주 및 52주
ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 레터가 15회 이상 손실된 참여자의 비율
기간: 52주까지의 기준선
시력은 ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 프로토콜을 사용하여 측정되었습니다. 시력은 ETDRS 시력 차트에서 읽은 글자로 측정되며 읽은 글자는 Snellen 측정과 동일합니다. 예를 들어 참가자가 84~88개의 문자를 읽는 경우 해당 Snellen 측정값은 20/20입니다.
52주까지의 기준선
안압(IOP) 상승을 경험한 참가자 수
기간: 기준선 및 52주차
안압의 실질적인 상승은 압력의 ≥10 mmHg 변화로 정의할 수 있습니다.
기준선 및 52주차
National Eye Institute(NEI)에서 개발한 표준화된 사진 등급 시스템에 따른 공막 염증의 단계적 변화
기간: 기준선 및 52주차
공막 염증은 0(혈관이 완전히 하얗게 된 공막 염증 없음), 0.5+(최소하게 확장된 깊은 상공막 혈관 주위에 국부화된 공막의 분홍색 외관을 갖는 최소/미량 염증), 1+의 서수 등급으로 10% Phenylephrine 적용에 따라 등급이 매겨졌습니다. (약간 확장된 심부 공막상막 혈관 주변의 확산된 분홍색 공막 모양을 동반하는 경미한 염증), 2+(구불구불하고 충혈된 심부 공막상막 혈관을 동반한 공막의 자줏빛을 띤 분홍색 외관을 동반하는 중등도 염증), 3+(공막의 상당한 발적을 동반하는 심각한 염증 , 표면 및 깊은 상공막 혈관의 세부 사항을 관찰할 수 없음) 및 4+(공막 얇아짐 및 포도막 쇼와 함께 공막의 확산 발적을 동반한 괴사성 염증)
기준선 및 52주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National Eye Institute (NEI)

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 1월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 1월 24일

처음 게시됨 (추정)

2012년 1월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 6월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 6월 4일

마지막으로 확인됨

2016년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 120057
  • 12-EI-0057

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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