自己免疫性強膜炎に対するシロリムス注射 (ISAS)

目的：

強膜炎は、強膜上組織および強膜組織の浮腫を特徴とする、慢性的で痛みを伴う、潜在的に失明する可能性のある炎症性疾患であり、一般に全身性自己免疫疾患に関連しています。 シロリムスは、サイトカイン駆動の T 細胞増殖を抑制し、強膜炎に関連する多くの成長因子の産生、シグナル伝達、および活性を阻害します。 結膜下シロリムス投与は、罹患率の低下をもたらす可能性のある免疫抑制障害でしばしば使用される局所および/または全身免疫抑制薬の必要性を軽減または排除する可能性があります。 研究の目的は、活動性、自己免疫性、非壊死性、前部強膜炎の可能な治療法としての結膜下シロリムスの安全性、忍容性、および潜在的な有効性を調査することです。

調査対象母集団：

活動性、自己免疫性、非壊死性、強膜炎症性グレード≧​​1+の前部強膜炎を有する5人の参加者 少なくとも1つの象限で最初に登録されます。 参加者は、経口非ステロイド性抗炎症薬（NSAIDS）、または経口または局所コルチコステロイドまたは免疫抑制薬を必要とする過去のフレアの病歴を持っている必要があります。 治験薬を受け取る前に研究から撤退した参加者を考慮して、最大 2 人の参加者が発生する可能性があるため、最大 7 人の参加者を登録できます。

デザイン：

これは、活動性、自己免疫性、非壊死性、前部強膜炎に対する結膜下シロリムス注射の安全性と有効性の可能性を評価するための第 I/II 相、単一施設、非盲検、非無作為化、前向きおよび非対照パイロット研究です。 2 つの目がアクティブな場合は、炎症が悪化した目 (研究の目) をベースラインで最初に注射し、2 週間後に 2 番目の目 (仲間の目) を注射します。 両眼に同等の炎症がある場合、参加者と相談した後、医師の裁量で研究眼が選択されます。 最初の研究の眼の注射後にまだ活動的な炎症を示しているか、再燃を経験している参加者は、4週目以降に再注射する資格があるかもしれません（8週間以内に片目あたり1,320μgの用量を超えないでください）.

結果の測定:

主要な結果は、8週目までに国立眼科研究所（NEI）で開発された標準化された写真強膜炎グレーディングシステムに従って、研究眼の強膜炎症の少なくとも2段階の減少またはグレード0への減少を経験した参加者の数です。訪問。 二次転帰には、視力の変化、強膜炎症の段階的変化、疾患の再燃を経験した参加者の数、16週間後に標準的な免疫抑制レジメンから漸減した参加者の数、および疾患の再燃を経験した参加者の数が含まれます。ベースラインからの病気の再燃までの日数、および再燃のために再注射を必要とする参加者の数。 安全性の結果には、全身および眼の毒性と有害事象 (AE) の数と重症度、視力喪失を経験した参加者の割合、15 通以上の早期治療糖尿病網膜症研究 (ETDRS) の手紙、および高値の大幅な上昇を経験した参加者の数が含まれます。眼圧（IOP）。