소아 급성 림프구성 백혈병(ALL) 및 림프구성 림프종에서의 SC-PEG 아스파라기나제 대 온카스파

ALL 또는 림프모구성 림프종이 있는 아동 및 청소년이 이 연구에 참여할 자격이 있는지 여부를 결정하기 위해 선별 검사가 수행되며 여기에는 병력, 골수 검사, 종양 평가, 혈액 검사 및/또는 심전도.

이 연구에 등록하는 참가자는 화학 요법이라는 항백혈병 약물을 받게 됩니다. 연구 치료 동안, 연구 의사들은 질병이 연구 치료에 어떻게 반응하는지 평가하고 가능한 부작용을 찾기 위해 혈액, 골수 및 척수액에 대한 검사를 계속 수행할 것입니다. 가능한 부작용을 찾기 위해 연구 치료를 시작한 후 스캔(예: X-레이, CT 스캔 또는 MRI 스캔)을 수행할 수도 있습니다. 질병이 처음에 스캔으로 진단된 경우, 연구 치료 중에 질병이 어떻게 반응하는지 평가하기 위해 반복됩니다.

백혈병과 림프모구성 림프종으로 나눌 수 있는 세 가지 치료 그룹이 있으며 2년 동안의 치료 기간 동안 사용되는 화학 요법 약물의 종류와 양이 약간 다릅니다. 참가자는 나이, 백혈구 수 및 기타 검사 결과와 같은 백혈병 또는 림프종의 특징에 따라 다른 범주로 지정됩니다. 세 가지 다른 치료 그룹은 "표준 위험", "고위험" 및 "매우 높은 위험"이라고 합니다.

참가자에게는 여러 치료 기간("단계"라고 함) 동안 여러 가지 화학 요법 약물이 제공됩니다. 이 약물은 림프구성 암 세포를 죽이는 것으로 알려져 있습니다. 일부 약물은 경구로, 일부는 정맥으로(정맥주사), 나머지는 근육에 주사(주사)로 투여합니다. 일부 화학요법 약물은 요추 천자(척추 천자) 동안 척수액으로 직접 투여됩니다(척수강내 화학요법이라고 함). 이 치료는 암 세포가 척수액과 뇌로 되돌아오는 것을 방지하는 데 도움이 됩니다.

치료의 첫 번째 단계는 스테로이드 프로페이즈입니다. 이 치료 단계는 일반적으로 병원에서 제공됩니다. 이 치료 단계는 즉시 시작됩니다.

연구에 등록한 후.

치료의 두 번째 단계는 완화 유도입니다. 이 단계는 스테로이드 프로페이즈 직후에 시작되며 4주 동안 지속됩니다. 참가자는 일반적으로 이 단계의 대부분(때로는 모두) 동안 병원에 남아 있습니다.

관해 유도 단계가 끝나면 참가자는 관해 상태인지 확인하기 위한 테스트를 받게 됩니다. 이 검사에는 현미경으로 암세포를 찾기 위해 혈액, 골수 및 척수액 샘플을 채취하는 것이 포함됩니다. 이 테스트는 또한 진단 당시 정상적이지 않은 경우 반복 스캔을 받는 것을 포함합니다. 완화는 암세포가 혈액, 골수 및 척수액에서 현미경으로 감지될 수 없으며 이전에 스캔에서 보았던 모든 암이 크게 개선되었거나 더 이상 보이지 않음을 의미합니다. 참가자는 차도 상태에 있어야 다음 치료 단계로 넘어갈 수 있습니다. 대체 치료법은 유도 단계가 끝날 때 관해 상태가 아닌 참가자와 논의됩니다.

통합 I 단계는 참가자가 차도 상태에 있다고 판단되면 시작됩니다. 이 단계는 약 3주간 지속됩니다. 이 치료 단계는 병원에서 제공되지만 참가자는 단계의 첫 주 후에 병원을 떠날 수 있습니다. 이 단계의 목적은 신체의 암세포 수를 더욱 줄이는 것입니다.

다음 단계는 중추 신경계(CNS) 단계이며 일반적으로 외래 환자 환경에서 제공됩니다. 참가자는 감염과 같은 합병증이 발생하는 경우 이 치료 단계에서 병원에 입원해야 할 수도 있습니다. 이 치료 단계는 강화 I 단계 직후에 시작하여 약 3주간 지속됩니다. 치료에는 2주 동안 척수강 내로 항백혈병 약물을 투여하는 일련의 요추 천자가 포함됩니다. 이 단계에서도 항백혈병 약물을 경구 및 정맥으로 투여합니다. 일부 참가자는 이 단계에서 방사선 요법을 받을 수 있지만 대부분은 그렇지 않습니다. 방사선 치료 여부는 진단 당시 암의 특성과 당시 척수액에서 암세포가 관찰되었는지 여부에 따라 결정됩니다. 방사선 요법은 백혈병이 뇌에서 재발하는 것을 방지하는 것이 목적인 고통 없는 절차입니다. 방사선 요법을 받는 참가자의 경우 진단 시 현미경으로 척수액에서 얼마나 많은 백혈병 세포가 관찰되었는지에 따라 매일 8회 또는 10회 치료를 받게 됩니다.

연구의 다음 단계는 통합 II입니다. 이 단계는 CNS 단계가 시작된 후 약 3주 후에 시작되어 약 27주 동안 지속됩니다. 이 단계에서 화학 요법은 3주 주기로 제공되며 일부 약물은 클리닉에서 제공되고 일부 약물은 집에서 경구로 제공됩니다. 참가자는 일반적으로 이 단계에서 외래 환자로 취급됩니다.

마지막 단계를 계속이라고 합니다. 이것은 또한 일반적으로 외래 환자로 제공됩니다. 이 단계의 목표는 몸에서 남아 있는 모든 암세포를 제거하는 것입니다. 이 단계 동안의 화학 요법 주기는 3주마다 반복되며, 일부 약물은 진료소에서 제공되고 일부 약물은 집에서 경구 투여됩니다. 이 단계는 차도가 기록된 후 2년 후에 종료됩니다.

이 연구에서 무작위화는 두 가지 형태의 아스파라기나제인 온카스파(Oncaspar)와 SC-PEG 아스파라기나제를 포함합니다. 어떤 연구 옵션이 가장 좋은지 아무도 모르기 때문에 참가자는 Oncaspar를 받거나 SC-PEG를 받도록 연구 그룹 중 하나로 "무작위 배정"됩니다. 무작위화는 참가자를 우연히 그룹에 넣는 것을 의미합니다. Oncaspar 그룹에 배치된 참가자는 관해 유도 단계의 7일째에 단일 용량의 Oncaspar를 투여받은 다음 CNS 단계에서 시작하여 30주 동안 2주마다(Oncaspar의 총 16회 용량) 투여합니다. SC-PEG 그룹에 배치된 참가자는 관해 유도 단계의 7일째에 SC-PEG 아스파라기나제를 투여받은 후 CNS 단계에서 시작하여 3주마다(SC-PEG 총 11회 투여) 투여합니다.

최소 잔류 질병(MRD) 검사는 현미경으로 볼 수 없는 신체의 매우 낮은 수준의 백혈병을 찾는 방법입니다. 이 테스트는 Dana-Farber Cancer Institute의 실험실에서 수행됩니다. MRD 결과가 32일째에 낮은 범위에 있으면 위에서 설명한 치료 프로그램에 변화가 없습니다. MRD 결과가 높은 범위에 있으면 치료를 변경하는 것이 좋습니다.

참가자는 치료의 첫 번째 단계에서 시작하여 호중구와 단핵구(감염과 싸우는 데 도움이 되는 혈액 내 두 가지 유형의 백혈구)가 증가할 때까지 플루오로퀴놀론 항생제를 투여받습니다. 항생제 투여의 목표는 치료 첫 몇 주 동안 감염을 예방하는 것입니다.

혈중 비타민 D 수치를 테스트하기 위해 추가 혈액을 채취하는 데 동의하는 참가자는 다음 시간에 혈액 1티스푼을 채취합니다: 치료 시작, 치료 첫 달 말, 지속 단계 시작 , 그리고 치료가 끝날 때. 참가자는 이러한 테스트의 결과를 받게 됩니다. 비타민 D 수치가 낮으면 연구 의사는 참가자에게 비타민 D 보충제를 섭취하도록 권장할 것입니다. 참가자는 비타민 D 수치를 확인하기 위해 혈액을 채취하지 않거나 비타민 D 보충제를 복용하지 않기로 선택할 수 있습니다.

참가자는 연구 참여 시 연구를 위해 추가 혈액 및 골수 샘플을 제공하는 데 동의하는지 묻습니다. 이러한 추가 샘플은 ALL 및 림프구성 림프종의 생물학에 대해 자세히 알아보는 데 사용됩니다. 저장된 표본은 백혈병에 관한 향후 연구에도 사용될 수 있습니다.

모든 치료를 마친 참가자는 최종 치료 후 처음 6개월 동안 매월 신체 검사 및 혈액 검사를 받고, 그 다음 6개월 동안 2개월마다, 그 다음 해에는 4개월마다, 그리고 다음 해에는 6개월마다. 그 후에는 1년에 한 번 오도록 요청할 것입니다.

조사관은 남은 생애 동안 모든 참가자의 의학적 상태를 추적하기를 원합니다. 이것은 참가자의 의료 기록을 검토하여 수행됩니다. 조사관은 치료를 마친 참가자에게 전화를 걸어 적어도 1년 동안 의사의 진료를 받지 않은 경우 상태를 확인할 수 있습니다.