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전이성 또는 절제 불가능한 악성 PEComa 환자에서 경구 투여된 BEZ235 단일 요법의 II상 연구

2013년 8월 1일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

연구 목표:

1차 목표는 RECIST 1.1 기준에 따라 객관적 반응률(연구에서 최상의 반응)에 대한 BEZ235의 효능을 결정하는 것입니다.

보조 목표는 다음과 같습니다.

  • 포함된 모집단에서 32주에 무진행 생존율을 결정하기 위해
  • 응답자 간의 응답 기간을 평가하기 위해
  • 응답 시간을 평가하려면
  • 진행 시간을 평가하려면
  • 전반적인 생존을 평가하기 위해
  • BEZ235의 안전성 및 내약성 평가

탐색 목표는 다음과 같습니다.

  • 순환 DNA에서 PIK3CA, Ras, Raf, TSC, AKT 및 PTEN 변경(보관 또는 새로운 전처리 종양 생검) 및 PIK3CA를 분석하여 PEComas의 분자 및 게놈 프로필과 임상 결과에 대한 잠재적 관계를 확인합니다.
  • 스크리닝 및 치료 중 인단백질 p-AKT, p-S6, p-4EBP1의 발현과 증식(Ki-67) 및 세포사멸(PARP)에 대한 바이오마커를 분석하여 BEZ235 활성과 관련된 바이오마커를 결정하기 위해(신선한 경우에만) 티슈(선택 사항)를 사용할 수 있습니다).

연구 인구:

환자 모집단은 이전에 1~2차의 화학 요법으로 절제 불가능/진행/전이성 질환에 대해 치료를 받은 진행성 절제 불가능/진행성 또는 전이성 악성 PEComas가 있는 18세 이상의 환자로 구성됩니다. 환자는 적절한 혈액, 신장, 심장 및 간 기능을 가지고 있어야 하며 이전에 mTOR 억제제로 치료받은 적이 없어야 합니다.

환자 수:

16~33명

연구 설계 개요:

이것은 진행성 전이성 또는 절제 불가능/진행성 악성 PEComas 환자에서 BEZ235의 효능 및 내약성을 조사하기 위한 전향적, 다기관, 공개, 단일군, 2단계 II상 연구입니다. 환자는 이전에 1회 또는 2회의 화학 요법을 받았어야 합니다.

BEZ235는 질병이 진행될 때까지 투여한다. 16명의 환자가 1단계에 등록되고 중간 분석이 수행되는 시점인 최소 32주 동안 관찰됩니다(이 마감일 또는 그 이전에 발생하는 반응을 확인하기 위해 최종적으로 4-5주 추가). 반응(CR 또는 PR)이 있는 환자의 수가 2명 이하인 경우, 무익함으로 인해 시험이 중단됩니다. 3명 이상의 환자가 반응을 경험하는 경우 등록은 최대 33명의 환자(2단계)까지 계속됩니다.

중간 분석을 검토하기 위해 독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)가 구성됩니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 스페인
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, 스페인, 08025
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준

  1. 이 연구에 등록하기 전 12개월 이내에 얻은 경우 원발성 질환 또는 보관 조직의 전이성 병변의 악성 PEComa(상피양 AML 포함)의 조직학적으로 확인된 진단. 이 조직학적 진단에는 다음과 같은 면역화학이 포함됩니다.

    • 멜라닌세포 표지자(HMB45, MelanA 또는 미세 안구 전사 인자) 및 평활근 표지자(평활근 액틴, 범근육 액틴, h-칼데스몬 또는 칼포닌)의 면역조직화학적으로 양성 발현은 원발성 또는 전이성 종양 생검에서 필수입니다.
    • 참고: Folpe(2002)에 따르면 비 AML PEComas의 악성 기준은 다음과 같습니다.
    • 5cm 이상의 종양 크기,
    • 침윤성 성장 패턴,
    • 높은 핵 등급,
    • 1/50 이상의 고전력장(HPF)의 유사분열 활성,
    • 회저,
    • 혈관 침범
    • 따라서 시험에 포함되려면 환자는 공격적인 임상 행동과 관련된 악성 종양에 대해 2개 이상의 기준을 제시하는 종양을 가지고 있어야 합니다.
  2. 1차 진단이 등록 전 12개월 이상 수행된 경우, 1차/전이성 병변의 조직학은 새로운 생검으로 재확인되어야 합니다.
  3. PI3K 경로 분석을 위한 보관 또는 신선한 종양 조직 중 대표적인 종양 표본의 가용성.
  4. RECIST 1.1 기준에 의해 정의된 절제 불가능/진행성 및/또는 전이성 및 기록된 진행성 측정 가능 질환. 연구 등록 전에 질병의 진행은 문서화를 위해 사용할 수 있는 최소 2개의 순차적인 CT 스캔으로 확인되어야 합니다(수집 및 보관됨).
  5. RECIST 1.1에 따른 측정 가능한 질병의 존재. 참고: 이전에 방사선 조사된 부위의 병변은 방사선 치료 이후 명확하게 진행된 경우에만 측정 가능한 것으로 간주할 수 있습니다.
  6. 이전에 1개 또는 2개의 치료 라인으로 치료됨 제외 기준

1. 질병 제외:

  1. 림프관평활근종증(LAM) 단독
  2. 통제되지 않거나 증상이 있는 활동성 CNS 전이 참고: 통제되고 무증상인 CNS 전이가 있는 환자가 이 시험에 참여할 수 있습니다. 따라서 환자는 본 연구에서 치료 시작 전 > 28일(방사선 요법 및/또는 수술 포함)에 CNS 전이에 대한 이전 치료를 완료해야 하며 CNS 전이에 대한 만성 코르티코스테로이드 요법을 받고 있지 않아야 합니다.
  3. 동시 악성 종양 또는 연구 치료를 시작하기 전 지난 3년 동안의 악성 종양(적절하게 치료된 자궁경부 상피내암종 또는 비흑색종 피부암 제외).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: BEZ235
BEZ235는 상자에 포장된 200mg, 300mg 및 400mg 향낭으로 공급됩니다. 각 상자에는 한 가지 강도의 향낭만 들어 있습니다.
의약품: BEZ235
환자는 집에서 자가 투여할 수 있는 적절한 연구 치료제를 제공받을 것입니다. 달리 보증되지 않는 한, 새로운 연구 약물 패키지는 주기 1 1일(치료 시작) 및 다음 각 치료 주기의 1일에 환자에게 제공됩니다. BEZ235(Cycle1 Day1)의 첫 번째 복용량은 병원에서 복용해야 합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
최상의 객관적 반응률(ORR)을 가진 환자의 비율
기간: 치료 시작부터 추적 관찰 종료까지, 최대 30개월까지 평가
객관적 반응률은 RECIST에 따라 완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR)의 최상의 전체 반응을 보이는 환자의 비율로 정의됩니다. 1.1.
치료 시작부터 추적 관찰 종료까지, 최대 30개월까지 평가

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무진행생존율
기간: 32주
치료 시작일부터 어떤 원인으로든 처음으로 문서화된 진행 또는 사망으로 정의된 사건 날짜까지의 시간입니다. 환자에게 사건이 발생하지 않은 경우, 무진행 생존은 마지막 적절한 종양 평가 날짜에서 중도절단됩니다.
32주
응답 기간
기간: 초기 반응(CR 또는 PR)부터 객관적인 종양 진행까지, 최대 30개월까지 평가
반응 기간(DR)은 초기 반응 시간(CR 또는 PR)부터 객관적인 종양 진행까지 측정됩니다.
초기 반응(CR 또는 PR)부터 객관적인 종양 진행까지, 최대 30개월까지 평가
응답 시간
기간: 치료 시작부터 초기 반응까지, 최대 30개월까지 평가
반응 시간(TTR)은 치료 시작부터 초기 반응(CR, PR)까지의 시간으로 정의됩니다.
치료 시작부터 초기 반응까지, 최대 30개월까지 평가
질병 진행 시간
기간: 치료 시작부터 최초 문서화된 질병 진행까지 최대 30개월 평가
치료 시작일부터 기저 암으로 인해 처음으로 기록된 진행 또는 사망으로 정의된 사건 날짜까지의 시간. 환자에게 사건이 없는 경우 진행까지의 시간은 마지막 적절한 종양 평가 날짜에서 중단됩니다.
치료 시작부터 최초 문서화된 질병 진행까지 최대 30개월 평가
전반적인 생존
기간: 치료 시작부터 (모든 원인으로 인한) 사망일까지 최대 30개월 평가
치료 시작일부터 어떤 원인으로 인한 사망일까지의 시간. 환자가 사망한 것으로 알려지지 않은 경우 생존은 환자가 생존한 것으로 알려진 마지막 날짜에서 검열됩니다.
치료 시작부터 (모든 원인으로 인한) 사망일까지 최대 30개월 평가
안전성 및 내약성의 척도로서의 이상 반응의 수
기간: 최대 30개월
치료 관련 이상 반응(기준선으로부터 신규 또는 악화)의 발생률은 기관계 분류 및/또는 선호 용어, 중증도(CTCAE 등급 기준), 이상 반응 유형, 연구 약물과 관련하여 요약될 것입니다. 실험실 데이터는 관련이 있는 경우 CTCAE 버전 4.03에 따라 등급이 매겨집니다. 등급이 CTCAE에 따라 정의되지 않은 실험실 테스트의 경우 실험실 정상 범위에 따라 이상이 평가됩니다.
최대 30개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 9월 1일

기본 완료 (예상)

2015년 1월 1일

연구 완료 (예상)

2015년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 9월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 9월 19일

처음 게시됨 (추정)

2012년 9월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2013년 8월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2013년 8월 1일

마지막으로 확인됨

2013년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CBEZ235ZIC01

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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