转移性或不可切除的恶性 PEComa 患者口服 BEZ235 单药治疗的 II 期研究

纳入标准

1. 如果在参加本研究前 12 个月内获得，则经组织学证实诊断为原发疾病的恶性 PEComa（包括上皮样 AML）或转移性病变。 该组织学诊断包括如下免疫化学：

   • 黑色素细胞标记物（HMB45、MelanA 或 microphtalmia 转录因子）和平滑肌标记物（平滑肌肌动蛋白、泛肌肌动蛋白、h-caldesmon 或钙调蛋白）的免疫组织化学阳性表达在原发性或转移性肿瘤活检中是强制性的。
   • 注意：根据 Folpe (2002)，非 AML PEComas 的恶性标准是：
   • 肿瘤大小超过 5 厘米，
   • 浸润性生长模式，
   • 高核级，
   • 超过 1/50 高倍视野 (HPF) 的有丝分裂活动，
   • 坏死，
   • 血管侵犯
   • 因此，要纳入试验，患者的肿瘤应符合 2 项或更多项与侵袭性临床行为相关的恶性肿瘤标准。
2. 如果初步诊断是在入组前 12 个月以上进行的，则应通过新鲜活检再次确认原发/转移性病变的组织学。
3. 用于 PI3K 通路分析的代表性肿瘤标本（存档或新鲜肿瘤组织）的可用性。
4. 根据 RECIST 1.1 标准定义的不可切除/晚期和/或转移性和有记录的进展性可测量疾病。 在进入研究之前，应通过至少 2 次可用于记录的连续 CT 扫描（将收集并保存）来确认疾病的进展。
5. 根据 RECIST 1.1 存在可测量疾病。 注意：只有在放射治疗后有明显进展的情况下，先前受照射区域的病变才能被认为是可测量的。
6. 接受过 1 或 2 种先前的治疗 排除标准

1.疾病除外责任：

1. 淋巴管平滑肌瘤病 (LAM)
2. 活动性不受控制或有症状的 CNS 转移注意：具有受控和无症状 CNS 转移的患者可以参加该试验。 因此，在本研究开始治疗之前，患者必须已完成任何针对 CNS 转移的先前治疗 > 28 天（包括放疗和/或手术），并且不应接受针对 CNS 转移的慢性皮质类固醇治疗。
3. 在开始研究治疗之前的最后 3 年内并发恶性肿瘤或恶性肿瘤（充分治疗的原位宫颈癌或非黑色素瘤皮肤癌除外）。