재발성 또는 불응성 고형 종양이 있는 젊은 환자를 치료하는 이메텔스타트 나트륨

포함 기준:

• 재발성 또는 불응성 질환이 있는 다음 종양 중 하나가 있는 환자는 자격이 있습니다.

  • 골육종
  • 유잉 육종 / 말초 원시 신경외배엽 종양(PNET)
  • 횡문근육종
  • 신경모세포종(측정 가능하거나 평가 가능한 질병)
  • 간모세포종
• 환자는 최초 진단 또는 재발 시 악성의 조직학적 확인이 있어야 합니다.

• 환자는 방사선학적으로 측정 가능한 질병이 있어야 합니다(신경모세포종 제외).

  • 측정 가능한 질병은 자기 공명 영상(MRI) 또는 컴퓨터 단층 촬영(CT) 스캔에서 최소 1차원(CT 스캔 슬라이스 두께)에서 최소 10mm의 가장 긴 직경으로 정확하게 측정할 수 있는 적어도 하나의 병변이 존재하는 것으로 정의됩니다. 5mm 이하)

  • 참고: 다음은 측정 가능한 질병에 해당하지 않습니다.

    • 악성 체액 저류(예: 복수, 흉수)
    • 골수 침윤
    • 아래에 정의된 신경모세포종을 제외한 핵의학 연구(예: 뼈, 갈륨 또는 양전자 방출 단층촬영[PET] 스캔)에 의해서만 발견되는 병변
    • 혈장 또는 뇌척수액(CSF)의 상승된 종양 표지자
    • 방사선 후 명확한 진행을 나타내지 않은 이전에 방사선 조사된 병변
    • 위에 언급된 측정치를 충족하지 않는 연수막 병변
• 측정 가능한 질병이 없지만 131I-메타오도벤질구아니딘(MIBG) 스캔에서 평가 가능한 질병이 있는 신경모세포종 환자는 자격이 있습니다.
• 환자는 ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 범주 0, 1 또는 2에 해당하는 Lansky 또는 Karnofsky 수행 상태 점수가 50 이상이어야 합니다. > 16세 환자에 대해 Karnofsky를 사용하고 환자 =< 16세에 대해 Lansky를 사용; 마비로 인해 걸을 수 없지만 휠체어를 타고 있는 환자는 성과 점수를 평가할 목적으로 걸을 수 있는 것으로 간주됩니다.
• 환자는 이 연구에 참여하기 전에 이전의 모든 화학 요법, 면역 요법 또는 방사선 요법의 급성 독성 효과에서 완전히 회복되어야 합니다.
• 골수억제 화학요법: 고형 종양 환자는 이 연구에 등록한 후 3주 이내에 골수억제 화학요법을 받지 않아야 합니다(니트로소우레아 이전의 경우 6주).
• 조혈성장인자 : 성장인자 투여 종료 후 최소 7일이 경과하여야 함. 페그필그라스팀을 받은 후 최소 14일이 경과해야 합니다.
• 생물학적 제제(항종양제): 생물학적 제제로 치료를 완료한 후 최소 7일이 경과해야 합니다. 투여 후 7일 이후에 이상반응이 발생한 것으로 알려진 제제의 경우, 등록 전 이 기간은 이상반응이 발생한 것으로 알려진 시간 이상으로 연장되어야 합니다.
• 단클론 항체: 단클론 항체를 포함하는 이전 치료 이후 최소 3 반감기가 경과해야 합니다.
• 방사선 요법: >= 국소 완화 방사선 요법(XRT)(소형 포트) 이후 2주가 경과해야 함; >= 치료 용량의 MIBG로 치료한 후 6주가 경과해야 합니다. >= 이전에 두개척수 XRT를 받은 경우, 골반의 >= 50%를 조사한 경우 또는 전신 방사선 조사(TBI)를 받은 경우 3개월이 경과해야 합니다. >= 다른 실질적인 골수 방사선 조사를 받은 경우 6주가 경과해야 합니다.
• TBI가 없는 줄기 세포 이식 또는 구조: 활성 이식 대 숙주 질병의 증거가 없고 이식 후 >= 2개월이 경과해야 함

• 골수 침범이 없는 고형 종양 환자의 경우:

  • 말초 절대 호중구 수(ANC) >= 1000/uL

• 골수 침범이 없는 고형 종양 환자의 경우:

  • 혈소판 수 >= 100,000/uL(수혈 독립적, 등록 전 7일 이내에 혈소판 수혈을 받지 않은 것으로 정의됨)

• 골수 침범이 없는 고형 종양 환자의 경우:

  • 헤모글로빈 >= 8.0g/dL(적혈구[RBC] 수혈을 받을 수 있음).

• 고형 종양 및 알려진 골수 전이성 질환이 있는 환자의 경우:

  • 말초 절대 호중구 수(ANC) >= 750/uL

• 고형 종양 및 알려진 골수 전이성 질환이 있는 환자의 경우:

  • 혈소판 수치 >= 50,000/uL

• 고형 종양 및 알려진 골수 전이성 질환이 있는 환자의 경우:

  • 헤모글로빈 >= 8.0g/dL

    • 수혈은 혈소판 및 헤모글로빈 기준을 모두 충족하도록 허용됩니다. 환자가 적혈구 또는 혈소판 수혈에 불응성인 것으로 알려져서는 안 됩니다.

• 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 사구체 여과율(GFR) >= 70mL/min/1.73 m^2 또는 다음과 같은 연령/성별에 따른 혈청 크레아티닌:

  • 0.6mg/dL(1~2세 미만)
  • 0.8mg/dL(2~6세 미만)
  • 1.0 mg/dL(6~10세 미만)
  • 1.2mg/dL(10~13세 미만)
  • 1.5mg/dL(남성) 또는 1.4mg/dL(여성)(13~16세 미만)
  • 1.7mg/dL(남성) 또는 1.4mg/dL(여성)(>= 16세)
• 총 빌리루빈 =< 1.5 x 연령별 정상 상한(ULN)
• 혈청 글루타메이트 피루베이트 트랜스아미나제(SGPT)(알라닌 아미노트랜스퍼라제[ALT]) = < 110 U/L(이 연구의 목적을 위해 SGPT에 대한 ULN은 45 U/L임)
• 혈청 알부민 >= 2g/dL
• 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) =< 1.2 x 정상 상한

제외 기준:

• 임신 중이거나 모유 수유 중인 환자는 이 연구에 적합하지 않습니다. 초경 후 여아에게서 음성 임신 검사를 받아야 합니다. 생식 가능성이 있는 남성 또는 여성은 연구 요법 기간 동안 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않는 한 참여할 수 없습니다. 연구 약물은 또한 잠재적으로 모유로 분비될 수 있으므로 모유 수유 여성은 제외됩니다.
• 혈소판 또는 백혈구 수 또는 기능을 지원하는 성장 인자는 등록 전 7일(페그필그라스팀의 경우 14일) 이내에 투여되지 않아야 합니다.
• 등록 전 7일 동안 코르티코스테로이드를 안정적으로 투여하거나 감량한 적이 없는 코르티코스테로이드를 필요로 하는 환자는 자격이 없습니다.
• 현재 다른 시험약을 받고 있는 환자는 자격이 없습니다.
• 현재 다른 항암제를 투여 받고 있는 환자는 대상에서 제외
• 항이식편대숙주병(GVHD) 또는 이식 후 장기 거부 반응을 예방하는 제제:

골수 이식 후 이식편대숙주병 또는 이식 후 장기 거부 반응을 예방하기 위해 사이클로스포린, 타크로리무스 또는 기타 제제를 투여받는 환자는 이 시험에 적합하지 않습니다.

• 통제되지 않은 감염이 있는 환자는 자격이 없습니다.
• 이전에 imetelstat로 치료를 받은 환자는 자격이 없습니다.
• 연구자의 의견에 따라 연구의 안전성 모니터링 요구 사항을 준수할 수 없는 환자는 자격이 없습니다.
• 이전에 동종 이식을 받은 환자는 자격이 없습니다.