Imetelstat-natrium hoidettaessa nuorempia potilaita, joilla on uusiutuneita tai refraktorisia kiinteitä kasvaimia

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilaat, joilla on jokin seuraavista kasvaimista, joilla on uusiutunut tai refraktorinen sairaus, ovat kelvollisia:

  • Osteosarkooma
  • Ewingin sarkooma / perifeerinen primitiivinen neuroektodermaalinen kasvain (PNET)
  • Rabdomyosarkooma
  • Neuroblastooma (mitattavissa oleva tai arvioitava sairaus)
  • Hepatoblastooma
• Potilailla on täytynyt olla histologinen tarkastus pahanlaatuisuudesta alkuperäisen diagnoosin tai uusiutumisen yhteydessä

• Potilailla on oltava radiografisesti mitattavissa oleva sairaus (poikkeuksena neuroblastooma)

  • Mitattavissa oleva sairaus määritellään vähintään yhden leesion esiintymiseksi magneettikuvauksessa (MRI) tai tietokonetomografiassa (CT), joka voidaan mitata tarkasti pisimmällä halkaisijalla, joka on vähintään 10 mm vähintään yhdessä ulottuvuudessa (CT-skannausviipaleen paksuus). enintään 5 mm)

  • Huomautus: seuraavat eivät ole mitattavissa olevia sairauksia:

    • Pahanlaatuiset nestekeräykset (esim. askites, pleuraeffuusio)
    • Luuytimen infiltraatio
    • Leesiot, jotka havaitaan vain isotooppilääketieteellisillä tutkimuksilla (esim. luu-, gallium- tai positroniemissiotomografialla [PET]), paitsi jäljempänä neuroblastooman osalta
    • Kohonneet kasvainmarkkerit plasmassa tai aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
    • Aiemmin säteilytetyt leesiot, jotka eivät ole osoittaneet selkeää etenemistä säteilyn jälkeen
    • Leptomeningeaaliset vauriot, jotka eivät täytä yllä mainittuja mittoja
• Neuroblastoomapotilaat, joilla ei ole mitattavissa olevaa sairautta, mutta joilla on arvioitavissa oleva sairaus 131I-metaiodobentsyyliguanidiini (MIBG) -skannauksella, ovat kelvollisia.
• Potilaiden Lansky- tai Karnofsky-suorituskykypistemäärän on oltava >= 50, mikä vastaa Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) luokkia 0, 1 tai 2; käytä Karnofskya yli 16-vuotiaille potilaille ja Lanskya potilaille, jotka ovat < 16-vuotiaita; potilaat, jotka eivät pysty kävelemään halvaantumisen vuoksi, mutta jotka ovat pyörätuolissa, katsotaan avohoidoksi suoritusarvojen arvioimiseksi
• Potilaiden on oltava täysin toipuneet kaikkien aikaisempien kemoterapian, immunoterapian tai sädehoidon akuuteista toksisista vaikutuksista ennen tähän tutkimukseen osallistumista
• Myelosuppressiivinen kemoterapia: potilaat, joilla on kiinteitä kasvaimia, eivät saa olla saaneet myelosuppressiivista kemoterapiaa 3 viikon kuluessa tähän tutkimukseen osallistumisesta (6 viikkoa, jos aikaisempi nitrosourea)
• Hematopoieettiset kasvutekijät: vähintään 7 päivää on kulunut kasvutekijähoidon päättymisestä; vähintään 14 päivää on kulunut pegfilgrastiimin saamisesta
• Biologinen (antineoplastinen aine): vähintään 7 päivää on kulunut biologisen aineen hoidon päättymisestä; lääkeaineille, joilla on havaittu haittavaikutuksia yli 7 päivän kuluttua annosta, tätä rekisteröintiä edeltävää ajanjaksoa on pidennettävä yli sen ajan, jonka aikana haittatapahtumia tiedetään esiintyvän
• Monoklonaaliset vasta-aineet: vähintään 3 puoliintumisaikaa on kulunut aikaisemmasta monoklonaalista vasta-ainetta sisältävästä hoidosta
• Sädehoito: >= 2 viikkoa on kulunut paikallisesta palliatiivisesta sädehoidosta (XRT) (pieni portti); >= 6 viikkoa on kulunut terapeuttisilla MIBG-annoksilla hoidosta; >= 3 kuukautta on kulunut, jos aiempi kraniospinaalinen röntgenkuvaus on tehty, jos >= 50 % lantiosta on säteilytetty tai jos kokonaiskehon säteilytystä (TBI) on saatu; >= 6 viikkoa on täytynyt kulua, jos muuta merkittävää luuytimen säteilytystä on annettu
• Kantasolusiirto tai pelastus ilman TBI:tä: ei näyttöä aktiivisesta käänteishyljintäsairaudesta ja siirrosta on oltava kulunut yli 2 kuukautta

• Potilaille, joilla on kiinteä kasvain ilman luuytimen vaikutusta:

  • Perifeerinen absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) >= 1000/ul

• Potilaille, joilla on kiinteä kasvain ilman luuytimen vaikutusta:

  • Verihiutaleiden määrä >= 100 000/uL (transfuusiosta riippumaton, määritellään verihiutaleiden siirtoa 7 päivän aikana ennen ilmoittautumista)

• Potilaille, joilla on kiinteä kasvain ilman luuytimen vaikutusta:

  • Hemoglobiini >= 8,0 g/dl (voi saada punasolujen [RBC] siirtoja).

• Potilaille, joilla on kiinteitä kasvaimia ja tunnettu luuytimen metastaattinen sairaus:

  • Perifeerinen absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) >= 750/ul

• Potilaille, joilla on kiinteitä kasvaimia ja tunnettu luuytimen metastaattinen sairaus:

  • Verihiutaleiden määrä >= 50 000/ul

• Potilaille, joilla on kiinteitä kasvaimia ja tunnettu luuytimen metastaattinen sairaus:

  • Hemoglobiini >= 8,0 g/dl

    • Verisiirrot saavat täyttää sekä verihiutale- että hemoglobiinikriteerit; potilaiden ei saa tietää olevan resistenttejä punasolujen tai verihiutaleiden siirroille

• Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppien glomerulussuodatusnopeus (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 tai seerumin kreatiniini iän/sukupuolen perusteella seuraavasti:

  • 0,6 mg/dl (1-< 2-vuotiaat)
  • 0,8 mg/dl (2–< 6-vuotiaat)
  • 1,0 mg/dl (6-<10-vuotiaat)
  • 1,2 mg/dl (10 - < 13-vuotiaat)
  • 1,5 mg/dl (mies) tai 1,4 mg/dl (nainen) (13-<16-vuotiaat)
  • 1,7 mg/dl (mies) tai 1,4 mg/dl (nainen) (>= 16-vuotias)
• Kokonaisbilirubiini = < 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan
• Seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi (SGPT) (alaniiniaminotransferaasi [ALT]) = < 110 U/L (tätä tutkimusta varten SGPT:n ULN on 45 U/L)
• Seerumin albumiini >= 2 g/dl
• Aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (aPTT) = < 1,2 x normaalin yläraja

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät, eivät ole oikeutettuja tähän tutkimukseen; Negatiiviset raskaustestit on saatava tytöiltä, ​​jotka ovat kuukautisten jälkeen; lisääntymiskykyiset urokset tai naaraat eivät saa osallistua, elleivät he ole suostuneet käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimushoidon ajan; Tutkimuslääke saattaa myös mahdollisesti erittyä maitoon, ja siksi imettävät naiset suljetaan pois
• Verihiutaleiden tai valkosolujen määrää tai toimintaa tukevia kasvutekijöitä ei saa olla annettu 7 päivää ennen ilmoittautumista (14 päivää, jos pegfilgrastiimi)
• Potilaat, jotka tarvitsevat kortikosteroideja, jotka eivät ole saaneet vakaata tai alenevaa kortikosteroidiannosta 7 päivää ennen ilmoittautumista, eivät ole kelvollisia
• Potilaat, jotka saavat parhaillaan toista tutkimuslääkettä, eivät ole tukikelpoisia
• Potilaat, jotka saavat parhaillaan muita syöpälääkkeitä, eivät ole tukikelpoisia
• Anti-graft versus-host -tauti (GVHD) tai aineet, jotka estävät elimen hyljintäreaktion transplantaation jälkeen:

potilaat, jotka saavat siklosporiinia, takrolimuusia tai muita aineita joko luuytimensiirron jälkeisen käänteishyljintäsairauden tai elinsiirron jälkeisen hylkimisreaktion estämiseksi, eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen

• Potilaat, joilla on hallitsematon infektio, eivät ole kelvollisia
• Potilaat, jotka ovat saaneet aikaisempaa imetelstaattihoitoa, eivät ole tukikelpoisia
• Potilaat, jotka tutkijan mielestä eivät välttämättä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia, eivät ole kelvollisia
• Potilaat, joille on aiemmin tehty allogeeninen siirto, eivät ole kelvollisia