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혈액 악성 종양이 있는 소아 환자를 위한 이식 후 시클로포스파미드를 사용한 골수파괴 일배체 BMT

2021년 11월 23일 업데이트: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

소아 혈액 및 골수 이식 컨소시엄(PBMTC) 혈액 악성 종양이 있는 소아 환자를 위한 이식 후 시클로포스파미드를 사용한 2상 골수 절제 일배체 BMT

이것은 고위험 백혈병을 앓고 있는 어린이를 대상으로 한 다기관 2상 일배체형 T 세포 충만 골수 이식(BMT) 연구입니다. 처방된 골수 파괴 컨디셔닝 요법은 림프성 백혈병의 경우 전신 방사선 조사(TBI) 기반이고 골수성 백혈병의 경우 부설판 기반입니다. 우리의 목표는 일치하는 관련 및 비관련 BMT와 동등한 안전성 프로필을 가진 일배체이식을 위해 쉽게 수출할 수 있고 저렴한 플랫폼을 구축하는 것입니다. 1차 목적은 NRM이 18% 미만이라는 가설을 세우고 6개월 비재발 사망률(NRM)의 발생률을 추정하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 6개월의 비재발 사망률, 안전성 및 이식 후 Cy를 사용한 골수파괴 조절 후 일배체 골수 이식(BMT)의 가능성을 평가하기 위해 고안된 2상 전향적 연구입니다. 컨디셔닝 요법에는 림프성 백혈병을 위한 전신 방사선 조사(TBI) 기반 준비 및 골수성 백혈병을 위한 화학 요법 기반 준비가 포함됩니다.

위험도가 높은 혈액 악성 종양이 있는 소아 및 젊은 성인에 대한 골수파괴적 일배체 BMT 후 180일째에 재발하지 않는 사망률의 발생률을 추정합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

35

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
        • Levine Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29423
        • Medical University of South Carolina
  • 캐나다
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 환자 연령 0.5-25세
  • 환자는 최소 HLA haploidentical인 1촌 관련 기증자 또는 이복 형제자매가 있어야 합니다. 공여자와 수혜자는 HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 및 HLA-DQB1 각각의 유전자좌의 적어도 하나의 대립형질이 동일해야 합니다. 따라서 5/10의 최소 일치가 필요하며 기증자와 수혜자가 하나의 HLA 일배체형을 공유한다는 충분한 증거로 간주됩니다.
  • 환자가 이 프로토콜에 적합하기 위해 관련 없는 기증자 검색이 필요하지 않거나 임상 상황이 긴급한 이식을 요구하는 경우 기증자 검색 및 기증자 동원을 포기할 수 있습니다. 임상적 긴급성은 의뢰로부터 이식까지 6-8주 또는 일치하는 비혈연 기증자를 찾을 가능성이 낮은 것으로 정의됩니다. 적합한 HLA 일치 RELATED가 있는 환자는 이 시험에 등록해서는 안 됩니다.
  • 환자는 아래에 나열된 다음 고위험 상태 중 하나 이상을 가지고 있어야 합니다.
  • 다음 중 적어도 하나에 의해 정의된 CR1*의 급성 림프구성 백혈병(ALL):

저배수체, 유도 실패, 경화 후 최소 잔류 질환(MRD)

- CR1의 급성 골수성 백혈병(AML)으로 정의된 고위험 특징: 높은 대립유전자 비율 FLT3/ITD+, 단염색체 7, Del(5q), 유도 I 화학요법 종료 시 양성 최소 잔류 질환이 있는 표준 위험 세포유전학(다음 환자의 경우) 아동 종양학 그룹(COG) AAML1031 연구에 따라 또는 이에 따라 치료받은 MRD 연구를 시애틀로 보냈거나 흐름 분석이 > 0.1% 모세포를 감지할 만큼 충분히 민감한 지역 기관에서 수행했습니다.

  • 2차 또는 후속 CR의 급성 백혈병(CR>2)
  • 1차 또는 후속 CR*의 혼합 표현형/미분화 백혈병
  • CR > 1의 이차 또는 치료 관련 백혈병
  • NK(Natural Killer) 세포 림프구성 백혈병 CR > 1
  • 골수이형성 증후군(MDS)
  • 연소성 골수단구성 백혈병(JMML)(환자가 COG1221 연구에 적합하지 않은 경우 적합함)
  • 18세 미만, BMT 이후 6개월 이상 경과, 환자가 이식편대숙주병(GVHD) 없이 3개월 이상 면역억제 해제 상태인 경우 이전 이식 가능
  • 알려진 활성 중추신경계(CNS) 침범 또는 악성 종양에 의한 골수외 침범 없음. 완화로 치료되는 그러한 질병은 허용됩니다.
  • 급성 백혈병 - 관해는 세포질이 20% 이상인 골수에서 급성 백혈병의 형태학적 특징(예: Auer Rods)이 없는 모세포가 5% 미만인 형태로 정의됩니다.

제외 기준:

  • 심장 기능 저하: 좌심실 박출률
  • 증상이 있는 폐질환. 폐기능 저하: 강제 호기량(FEV1), 강제 폐활량(FVC), 일산화탄소 확산 능력(DLCO)
  • 불량한 간 기능: 빌리루빈 >2 mg/dl(용혈, 길버트병 또는 원발성 악성종양으로 인한 것이 아님). ALT(Alanine aminotransferase) 또는 AST(Aspartate transaminase) > 3 x 실험실 정상 상한.
  • 신장 기능 불량: 크레아티닌 >2.0mg/dl 또는 크레아티닌 청소율(계산된 크레아티닌 청소율이 허용됨) < 전통적인 Cockcroft-Gault 공식에 기초한 60mL/분: 140 - 연령(세) x 실제 체중 대 이상적인 체중( kg) / 72 x 혈청 크레아티닌(mg/dl) 여성인 경우 다른 계수 0.85를 곱함 18-110세 대상, 혈청 크레아티닌 0.6-7 mg/dl 환자용
  • Schwartz 방정식: CrCl(ml/min/1.73m2)=[길이 (cm) x k] /혈청 크레아티닌 K = 생후 1~52주 유아의 경우 0.45 k = 1~13세 아동의 경우 0.55 k = 13~18세 청소년 여성의 경우 0.55 k = 13~18세 청소년 남성의 경우 0.7
  • HIV 양성
  • 양성 백혈구독성 교차 일치 특히, 보체 의존적 세포독성 및 유세포 분석 교차 분석은 음성이어야 하며 고체상 면역분석에 의한 항 공여자 HLA 항체의 평균 형광 강도(MFI)는 다음과 같아야 합니다.
  • 현재 임신 ​​중이거나(HCG+) 적절한 피임을 하지 않거나 모유 수유 중인 가임 여성
  • 통제되지 않는 바이러스, 세균 또는 진균 감염(현재 약물을 복용 중이고 임상 증상이 진행됨)
  • 등록 당시 호흡기 세포융합 바이러스(RSV), 인플루엔자 A, B 또는 파라인플루엔자와 일치하는 증상이 있는 환자는 위의 바이러스에 대해 분석되며 양성인 경우 더 이상 증상이 없어질 때까지 임상시험에 적합하지 않습니다(환자는 분석의 특성에 부차적인 증상이 해결된 후 일정 기간 동안 지속적인 분석 양성

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 급성 백혈병 및 MDS에 대한 PTCy와 일배체 BMT

AML 및 MDS 환자:

-6~-3일: Busulfan q 5-6h IV q24h x 4일

-2일 및 -1일: 시클로포스파미드 50mg/kg/일 IV x 2일+ 메스나 40mg/kg/일 IV

ALL 및 림프구성 림프종 환자의 경우:

-5~-4일: 시클로포스파미드 50mg/kg/일 IV q24h x 2일 + Mesna 40mg/kg/일 IV

-3~-1일: TBI 200 센티그레이(cGy) 3일 동안 하루에 두 번

모든 환자 0일: 조작되지 않은 골수 주입

+3일 및 +4일: 시클로포스파미드 50mg/kg/일 IV + Mesna 40mg/kg IBW/일 IV

5일차: 4시간 q 12h에 걸쳐 tacrolimus 0.015mg/kg IBW/dose IV 시작 및 일일 최대 용량 3gm/day로 mycophenolate mofetil(MMF)15mg/kg po/IV tid

30일차: 골수의 키메라 현상 및 질병 상태 평가

35일차: MMF 중단

Day +60: 골수의 키메라 현상 및 질병 상태 평가

180일차: 타크롤리무스 중단
의약품: 사이클로포스파마이드
화학 요법 관리
다른 이름들:
  • 싸이
방사능: TBI
방사선 요법
의약품: 부설판
화학요법 시행
다른 이름들:
  • 부
다른: 조작되지 않은 골수
골수 이식
의약품: 타크로리무스
면역억제제 투여
다른 이름들:
  • 타크로
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
면역억제제 투여
다른 이름들:
  • MMF

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
비재발 사망률의 누적 발생률
기간: 180일차
고위험 혈액 악성 종양 환자에 대한 골수 절제술, HLA(Human Leukocyte Antigen) 불일치 골수 이식(BMT) 후 180일째 비재발 사망률의 누적 발생률(백분율로 측정).
180일차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기증자 세포 생착 참가자 수
기간: 60일차
골수 파괴, HLA 불일치 BMT 후 60일째에 기증자 세포 생착을 한 참가자 수.
60일차
급성 이식편대숙주병(GVHD) 등급 2-4 및 등급 3-4의 누적 발생률
기간: 100일
급성 GVHD 등급 2-4(전체) 및 등급 3-4(중증)의 누적 발병률(백분율로 측정).
100일
만성 GVHD의 누적 발생률
기간: 2 년
만성 이식편대숙주병(GVHD)의 누적 발생률(백분율로 측정).
2 년
1차 및 2차 이식 실패
기간: 2 년
1차 및 2차 이식 실패의 발생률(백분율로 측정).
2 년
스테로이드 및 비스테로이드성 면역억제제
기간: 이년
GVHD를 치료하기 위해 스테로이드 및 비스테로이드성 면역억제제를 사용한 참가자 수.
이년
스테로이드 및 비스테로이드성 면역억제제 사용 기간
기간: 이년
GVHD 치료를 위한 스테로이드 및 비스테로이드성 면역억제제 사용 기간(개월 단위).
이년
활착
기간: 최대 1년
골수 파괴, HLA 불일치 BMT를 받는 환자의 전체 생존(OS), 무진행 생존(PFS), 무병 생존(DFS), 무사건 생존 및 무재발 GVHD 무재발 생존(GRFS)의 발생률 추정 고위험 혈액암 환자의 경우 1년 비율로 발생률.
최대 1년
활착
기간: 최대 2년
골수 파괴, HLA 불일치 BMT를 받는 환자의 전체 생존(OS), 무진행 생존(PFS), 무병 생존(DFS), 무사건 생존 및 무재발 GVHD 무재발 생존(GRFS)의 발생률 추정 고위험 혈액암 환자의 경우 2년 비율로 발생률.
최대 2년
면역 재구성
기간: 이년
이식 후 시클로포스파미드(PT/Cy)를 사용하여 골수절단성 일배체 BMT 후 면역 재구성을 특성화합니다.
이년
호중구 및 혈소판 회복 시간
기간: 100일
호중구 및 혈소판 회복까지의 시간(중앙값 일)
100일
기증자 세포 생착의 부각
기간: 60일
공여자 세포 생착의 백분율로 측정된 공여 세포 생착의 발생률.
60일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

수사관

  • 수석 연구원: Heather Symons, MD, MHS, SKCCC Johns Hopkins Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 7월 2일

기본 완료 (실제)

2018년 6월 15일

연구 완료 (실제)

2020년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 4월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 4월 18일

처음 게시됨 (추정)

2014년 4월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 11월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 11월 23일

마지막으로 확인됨

2021년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • J13161
  • NA_00091665 (기타 식별자: JHM IRB)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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