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DMD 환자의 Eteplirsen 연구 (PROMOVI)

2020년 12월 31일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.

Duchenne 근이영양증에서 Eteplirsen의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 동시 미처리 대조군을 사용한 공개 라벨, 다중 센터, 연구

이 연구의 주요 목적은 엑손 51을 건너뛸 수 있는 Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 eteplirsen(AVI-4658)의 효능에 대한 증거를 제공하는 것입니다. 추가 목표에는 최대 96주까지의 안전성, 바이오마커 및 에테플러센의 장기 효과 평가와 안전성 연장(48주를 초과하지 않음)이 포함됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 유전자형으로 확인된 엑손 51 스키핑이 가능한 유전적 결실이 있는 뒤시엔 근이영양증(DMD) 환자(치료군)에서 에테플러센의 효능과 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨, 다기관 연구입니다. 엑손 51 건너뛰기에 순응하지 않는 환자(치료받지 ​​않은 그룹). 1차 효능 종점에 이어 에테플러센의 장기 효과를 평가하기 위해 144주차까지 투여가 계속됩니다.

치료 그룹의 환자들은 96주 동안 에테플러센 30mg/kg을 주 1회 정맥 주사(IV) 주입한 후 안전성 연장(48주를 초과하지 않음)을 받게 됩니다. 치료받지 않은 그룹의 환자는 치료를 받지 않습니다.

임상 효능은 6분 보행 테스트와 같은 기능 테스트를 포함하여 정기적으로 계획된 연구 방문에서 평가됩니다. 치료 그룹의 환자는 기준선에서 근육 생검을 받고 연구 과정 동안 두 번째 근육 생검을 받게 됩니다. 치료되지 않은 그룹의 환자는 근육 생검을 받지 않습니다.

부작용 모니터링 및 일상적인 실험실 평가를 포함한 안전성은 모든 환자에 대해 지속적으로 모니터링됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

109

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • San Diego, California, 미국, 92130
        • Rady Children's Hospital, U.C. San Diego
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford University School of Medicine/Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, 미국, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • The University of Florida, Powell Gene Therapy Center
      • Gulf Breeze, Florida, 미국, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Orlando, Florida, 미국, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30318
        • Rare Disease Research Center
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30324
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester Clinical Research Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
        • Levine Childrens Hospital, Carolinas Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC)
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

7년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 7-16세 남성
  • DMD 진단, 유전자형 확인
  • 최소 24주 동안 안정적인 용량의 코르티코스테로이드
  • 손상되지 않은 오른쪽 및 왼쪽 대체 상부 근육 그룹이 있습니다.
  • 300m 초과 평균 6MWT(300~450m에 대한 1차 분석)
  • 안정적인 폐 및 심장 기능: 50% 이상의 예상 FVC 및 50% 이상의 LVEF

제외 기준:

  • 지난 6개월 이내에 drisapersen 또는 기타 RNA 안티센스 제제 또는 유전자 요법을 사용한 이전 치료
  • 12주 이내에 다른 DMD 중재적 임상 연구에 참여
  • 3개월 이내 대수술
  • 기타 임상적으로 중요한 질병의 존재
  • 3개월 이내 물리치료 체제의 주요 변화

기타 포함/제외 기준이 적용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료군
엑손 51 스키핑에 의한 치료가 가능한 유전적 결실이 있는 유전형으로 확인된 듀시엔 근이영양증(DMD) 환자 약 80명에게 96주 동안 매주 30mg/kg의 에테플러센을 투여한 후 안전 연장(48주를 초과하지 않음)한다.
의약품: 에테플러센
Eteplirsen 30 mg/kg은 96주 동안 일주일에 한 번 IV 주입으로 투여되며, 이후 안전성 연장(48주를 초과하지 않음)이 뒤따릅니다.
다른 이름들:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®
간섭 없음: 치료되지 않은 그룹
엑손 51 건너뛰기에 순응하지 않는 약 30명의 DMD 환자는 에테플러센을 투여받지 않을 것입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
96주에 6분 도보 테스트(6MWT) 거리에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 96주차
6MWT는 모든 참가자에 대해 표준화된 절차에 따라 수행되었습니다. 참가자들은 6분 동안 25미터의 정해진 코스를 걷도록 요청받았고(시간이 지정됨) 걸은 거리(미터)가 기록되었습니다. 96주차에 기준선에서 6MWT 거리의 변화가 보고되었습니다.
기준선, 96주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
96주차에 웨스턴 블롯에 의해 결정된 디스트로핀 단백질 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 96주차
디스트로핀 단백질 수준(근육 생검 샘플에서)의 기준선으로부터의 변화는 웨스턴 블롯에 의해 결정되었습니다. 각각의 시점에 대해, 건강한 개인과 비교하여 디스트로핀 수준을 결정하기 위해 각각 2개의 겔 복제물을 갖는 웨스턴 블롯에 의해 2개의 조직 블록을 분석하였다(백분율 정상). 2 복제 겔의 블록 평균값을 계산했습니다. 전체 평균은 블록 평균 값의 평균으로 계산되었습니다. 전체 평균값은 모든 분석에 사용되었습니다. 블록에 대해 1개의 젤만 사용할 수 있는 경우 해당 값을 블록 평균값으로 사용했습니다.
기준선, 96주차
96주차에 NSAA(North Star Ambulatory Assessment)를 기반으로 결정된 바닥에서 독립적으로 일어날 수 있는 능력을 가진 참가자의 수
기간: 96주
NSAA는 17개 항목에 대한 참가자 성과를 평가하는 임상의가 관리하는 척도이며 10미터 걷기/달리기, 앉은 자세에서 일어서기, 한쪽 다리로 서기, 박스 스텝 오르기, 박스 스텝 내리기와 같은 능력 평가를 포함합니다. , 누워서 앉기, 바닥에서 일어나기, 머리 들어 올리기, 발 뒤꿈치에 서기, 뛰기. 모든 활동에 대해 참가자는 다음과 같이 등급이 매겨졌습니다. 0 = 독립적으로 목표를 달성할 수 없음; 1 = 수정된 방법이지만 다른 사람의 신체적 도움 없이 목표를 달성하고 2 = 정상, 명백한 활동 수정 없음. NSAA Rise from floor 하위 점수가 0보다 큰(독립적으로 목표를 달성할 수 없음) 표시되는 바닥에서 독립적으로 일어날 수 있는 참가자의 수를 보고했습니다.
96주
96주까지 보행을 잃은 참가자 수(LOA)
기간: 96주까지
96주까지 보행을 잃은 참가자(LOA)의 수가 보고되었습니다. 참가자는 아래 3가지 조건이 각각 충족되는 경우 보행이 불가능한 것으로 간주되었습니다. NSAA 걷기 하위 점수가 방문 내 연속 2일 동안 "0"(독립적으로 목표를 달성할 수 없음)이거나 비보행과 관련된 이유로 NSAA를 수행하지 않았습니다. ; 6MWT는 영구 비보행과 관련된 어떤 이유로도 수행되지 않았습니다. 이 참가자를 보여주는 이후의 데이터는 여전히 보행이 가능했습니다. 이는 조기 중단 시점 또는 96주 평가 종료 시점에 비이동 상태가 발생한 경우에는 필요하지 않았습니다. NSAA는 참가자의 능력을 평가하는 17개 항목 척도입니다. 총 점수 범위는 0(모든 활동이 실패한 경우)에서 34(모든 활동이 달성된 경우)까지이며 점수가 높을수록 평가/완전히 독립적인 기능에서 더 나은 성과를 나타냅니다.
96주까지
96주에 예측된 강제 폐활량 퍼센트(FVC%)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 96주차
FVC는 폐활량 측정 중에 측정되는 강제 호기량 테스트 중에 내쉬는 총 공기량입니다. 폐 기능의 가장 중요한 측정입니다. 이 테스트는 참가자의 기관지(호흡) 튜브를 확장하는 데 사용되는 흡입 기관지 확장제를 복용한 후 폐 안팎으로 이동할 수 있는 공기의 양을 측정하는 기계에 연결된 튜브로 참가자가 호흡하도록 요구합니다. 예측 FVC의 백분율 = (관측값) / (예측값) * 100%.
기준선, 96주차
96주차에 NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 96주차
NSAA는 17개 항목에 대한 참가자 성과를 평가하는 임상의가 관리하는 척도이며 10미터 걷기/달리기, 앉은 자세에서 일어서기, 한쪽 다리로 서기, 박스 스텝 오르기, 박스 스텝 내리기와 같은 능력 평가를 포함합니다. , 누워서 앉기, 바닥에서 일어나기, 머리 들어 올리기, 발 뒤꿈치에 서기, 뛰기. 참가자는 다음과 같이 등급이 매겨졌습니다. 0 = 독립적으로 목표를 달성할 수 없음; 1 = 수정된 방법이지만 다른 사람의 신체적 도움 없이 목표를 달성하고 2 = 정상, 명백한 활동 수정 없음. NSAA 총점은 모든 개별 항목의 점수를 합산하여 도출되었으며 범위는 0(모든 활동이 실패한 경우)에서 34(모든 활동이 달성된 경우)이며 점수가 높을수록 평가/완전히 독립적인 기능에서 더 나은 성과를 나타냅니다. .
기준선, 96주차
96주에 면역조직화학(IHC)에 의해 결정된 디스트로핀 강도 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 96주차
디스트로핀 강도 수준(근육 생검 샘플에서)의 기준선으로부터의 변화는 면역조직화학에 의해 결정되었습니다.
기준선, 96주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sarepta Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 11월 17일

기본 완료 (실제)

2019년 6월 14일

연구 완료 (실제)

2019년 6월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 9월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 9월 29일

처음 게시됨 (추정)

2014년 10월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 1월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 12월 31일

마지막으로 확인됨

2020년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 4658-301

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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