Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Eteplirsenu u pacjentów z DMD (PROMOVI)

31 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Otwarte, wieloośrodkowe badanie z równoczesną nieleczoną grupą kontrolną w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania eteplirsenu w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Głównym celem tego badania jest dostarczenie dowodów na skuteczność eteplirsenu (AVI-4658) u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), którzy są podatni na pominięcie egzonu 51. Dodatkowe cele obejmują ocenę bezpieczeństwa, biomarkerów i długoterminowych skutków eteplirsenu do 96 tygodni, a następnie przedłużenie bezpieczeństwa (nie dłużej niż 48 tygodni).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa eteplirsenu u pacjentów z potwierdzoną genotypowo dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) z delecjami genetycznymi podatnymi na pominięcie eksonu 51 (grupa leczona), z równoczesną grupą kontrolną DMD pacjenci niepodatni na pominięcie eksonu 51 (grupa nieleczona). Po określeniu pierwszorzędowych punktów końcowych skuteczności dawkowanie będzie kontynuowane do 144. tygodnia w celu oceny długoterminowych skutków stosowania eteplirsenu.

Pacjenci z grupy leczonej będą otrzymywali infuzje dożylne (iv.) raz w tygodniu w dawce 30 mg/kg mc. Eteplirsenu przez 96 tygodni, po czym nastąpi przedłużenie okresu bezpieczeństwa (nie dłużej niż przez 48 tygodni). Pacjenci z grupy nieleczonej nie będą leczeni.

Skuteczność kliniczna będzie oceniana podczas regularnie zaplanowanych wizyt badawczych, w tym testów czynnościowych, takich jak sześciominutowy test marszu. Pacjenci w leczonej grupie zostaną poddani biopsji mięśnia na początku badania i drugiej biopsji mięśnia w trakcie badania. Pacjenci z grupy nieleczonej nie będą poddawani biopsji mięśnia.

Bezpieczeństwo, w tym monitorowanie zdarzeń niepożądanych i rutynowe oceny laboratoryjne, będzie stale monitorowane u wszystkich pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

109

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92130
        • Rady Children's Hospital, U.C. San Diego
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University School of Medicine/Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • The University of Florida, Powell Gene Therapy Center
      • Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rare Disease Research Center
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30324
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Clinical Research Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Levine Childrens Hospital, Carolinas Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC)
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna w wieku 7-16 lat
  • Zdiagnozowana DMD, potwierdzona genotypowo
  • Stabilna dawka kortykosteroidów przez co najmniej 24 tygodnie
  • Miej nienaruszone prawe i lewe alternatywne górne grupy mięśni
  • Średnia 6MWT większa niż 300 m (analiza pierwotna na 300 do 450 metrów)
  • Stabilna czynność płuc i serca: wartość przewidywana FVC równa lub większa niż 50% i LVEF większa niż 50%

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze leczenie drisapersenem lub jakimkolwiek innym środkiem antysensownym RNA lub jakąkolwiek terapią genową w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Udział w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu klinicznym dotyczącym DMD w ciągu 12 tygodni
  • Poważna operacja w ciągu 3 miesięcy
  • Obecność innych istotnych klinicznie chorób
  • Istotna zmiana reżimu fizjoterapeutycznego w ciągu 3 miesięcy

Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa leczona
Około 80 pacjentów z potwierdzoną genotypowo dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) z delecjami genetycznymi, które można leczyć przez pominięcie eksonu 51, będzie otrzymywać eteplirsen w dawce 30 mg/kg co tydzień przez 96 tygodni, a następnie przez przedłużenie bezpieczeństwa (nieprzekraczające 48 tygodni).
Lek: eteplirsen
Eteplirsen 30 mg/kg mc. będzie podawany we wlewie dożylnym raz w tygodniu przez 96 tygodni, po czym nastąpi przedłużenie okresu bezpieczeństwa (nie dłużej niż przez 48 tygodni).
Inne nazwy:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®
Brak interwencji: Grupa nieleczona
Około 30 pacjentów z DMD, u których nie można pominąć eksonu 51, nie otrzyma eteplirsenu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana dystansu w stosunku do linii podstawowej w 6-minutowym teście marszu (6MWT) w 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 96
6MWT przeprowadzono według standardowych procedur dla wszystkich uczestników. Uczestników poproszono o przejście wyznaczonej trasy o długości 25 metrów przez 6 minut (z pomiarem czasu), a przebytą odległość (w metrach) zapisywano. Zgłoszono zmianę w stosunku do wartości początkowej dystansu 6MWT w 96. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 96

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu białka dystrofiny w stosunku do wartości wyjściowych określona metodą Western Blot w 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 96
Zmianę poziomu białka dystrofiny w stosunku do wartości wyjściowych (w próbkach z biopsji mięśnia) określono metodą Western blot. Dla każdego punktu czasowego analizowano 2 bloki tkanek metodą Western blot, każdy z 2 powtórzeniami żeli w celu określenia poziomu dystrofiny w porównaniu ze zdrowym osobnikiem (procent normy). Obliczono średnią wartość bloku z 2 powtórzonych żeli. Ogólną średnią obliczono jako średnią wartości średnich blokowych. Do wszystkich analiz wykorzystano ogólne wartości średnie. W przypadku, gdy dla bloku dostępny był tylko 1 żel, wartość tę stosowano jako średnią wartość bloku.
Wartość wyjściowa, tydzień 96
Liczba uczestników zdolnych do samodzielnego wstania z podłogi określona na podstawie oceny ambulatoryjnej North Star (NSAA) w 96. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 96
NSAA to skala administrowana przez klinicystów, która ocenia wyniki uczestników na podstawie 17 pozycji i obejmuje ocenę umiejętności, takich jak 10-metrowy marsz/bieg, wstawanie z pozycji siedzącej do stania, stanie na jednej nodze, wchodzenie po schodach typu box step, schodzenie po schodach typu box step , wstawanie z pozycji leżącej do pozycji siedzącej, wstawanie z podłogi, podnoszenie głowy, stawanie na piętach i podskakiwanie. W przypadku wszystkich działań uczestnicy byli oceniani w następujący sposób: 0 = niezdolność do samodzielnego osiągnięcia celu; 1 = zmodyfikowana metoda, ale osiąga cel niezależnie od pomocy fizycznej innej osoby i 2 = normalna, bez widocznych zmian w działaniu. Zgłoszono liczbę uczestników posiadających zdolność do samodzielnego wznoszenia się z podłogi wskazaną przez wynik podrzędny NSAA Rise from floor większy niż 0 (niezdolni do samodzielnego osiągnięcia celu).
Tydzień 96
Liczba uczestników, którzy utracili chodzenie (LOA) do tygodnia 96
Ramy czasowe: Do tygodnia 96
Zgłoszono liczbę uczestników, którzy utracili możliwość poruszania się (LOA) do tygodnia 96. Uczestnika uznano za niechodzącego, jeśli spełniony był każdy z 3 poniższych warunków: punktacja NSAA dla marszu wynosiła „0” (niezdolność do samodzielnego osiągnięcia celu) przez 2 kolejne dni w ramach wizyty lub NSAA nie została wykonana z powodu braku możliwości poruszania się ; 6MWT nie wykonano z powodu trwałej niezdolności do poruszania się; i żadne późniejsze dane nie wykazały, że ten uczestnik był nadal ambulatoryjny. Nie było to wymagane, jeśli stan niezdolności do chodzenia wystąpił w momencie wcześniejszego wycofania lub pod koniec oceny w 96. tygodniu. NSAA to 17-punktowa skala do oceny umiejętności uczestnika; łączny wynik mieści się w zakresie od 0 (jeśli wszystkie czynności są nieudane) do 34 (jeśli wszystkie czynności są wykonywane), przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze wyniki w ocenie/w pełni niezależnej funkcji.
Do tygodnia 96
Zmiana od wartości początkowej procentu natężonej pojemności życiowej (FVC%) przewidywana w 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 96
FVC to całkowita ilość powietrza wydychanego podczas testu natężonej objętości wydechowej mierzonej podczas spirometrii; i jest najważniejszym pomiarem czynności płuc. Ten test wymaga od uczestnika wdechu do rurki podłączonej do maszyny, która mierzy ilość powietrza, które może zostać przeniesione do i z płuc po przyjęciu wziewnego leku rozszerzającego oskrzela, który jest używany do rozszerzania oskrzeli (oddechowych) uczestnika. Procent przewidywanego FVC = (wartość obserwowana) / (wartość przewidywana) * 100%.
Wartość wyjściowa, tydzień 96
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w całkowitym wyniku oceny ambulatoryjnej North Star (NSAA) w 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 96
NSAA to skala administrowana przez klinicystów, która ocenia wyniki uczestników na podstawie 17 pozycji i obejmuje ocenę umiejętności, takich jak 10-metrowy marsz/bieg, wstawanie z pozycji siedzącej do stania, stanie na jednej nodze, wchodzenie po schodach typu box step, schodzenie po schodach typu box step , wstawanie z pozycji leżącej do pozycji siedzącej, wstawanie z podłogi, podnoszenie głowy, stawanie na piętach i podskakiwanie. Uczestników oceniano w następujący sposób: 0 = niezdolność do samodzielnego osiągnięcia celu; 1 = zmodyfikowana metoda, ale osiąga cel niezależnie od pomocy fizycznej innej osoby i 2 = normalna, bez widocznych zmian w działaniu. Całkowity wynik NSAA został uzyskany przez zsumowanie wyników dla wszystkich poszczególnych pozycji i mieści się w zakresie od 0 (jeśli wszystkie czynności nie powiodły się) do 34 (jeśli wszystkie czynności zostały osiągnięte), przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze wyniki w ocenie / w pełni niezależną funkcję .
Wartość wyjściowa, tydzień 96
Zmiana poziomów intensywności dystrofiny w stosunku do wartości wyjściowych, określona metodą immunohistochemiczną (IHC) w 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 96
Zmianę poziomów intensywności dystrofiny w stosunku do wartości wyjściowych (w próbkach z biopsji mięśnia) określono za pomocą immunohistochemii.
Wartość wyjściowa, tydzień 96

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 listopada 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 czerwca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 czerwca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 września 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

2 października 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4658-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD)

Badania kliniczne na eteplirsen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bulgaria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj