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재발성 또는 불응성 랑게르한스 세포 조직구증 및 LCH 관련 장애가 있는 환자에서 클로파라빈에 대한 연구

2026년 6월 4일 업데이트: Barbara Degar, MD, Dana-Farber Cancer Institute

재발성 또는 불응성 랑게르한스 세포 조직구증 및 LCH 관련 장애가 있는 환자에서 클로파라빈의 제2상 연구

이 연구는 랑게르한스 세포 조직구증(LCH) 및 기타 조직구 장애에 대한 가능한 치료제로서 클로파라빈이라는 약물을 평가하고 있습니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 2상 임상 시험입니다. 2상 임상 시험은 약물이 특정 질병(이 경우 LCH를 치료하기 위한 클로파라빈) 치료에 효과가 있는지 알아보기 위해 조사 개입의 효과를 테스트합니다.

"조사"는 중재가 아직 연구되고 있음을 의미합니다. 또한 FDA(미국 식품의약국)에서 귀하의 질병에 대한 클로파라빈을 아직 승인하지 않았음을 의미합니다.

클로파라빈은 소아 및 성인의 백혈병 치료에 사용되어 FDA의 승인을 받은 화학요법 약물입니다. 다른 연구 조사의 정보에 따르면 이 약물은 LCH 및 기타 조직구 장애가 있는 참여자에게도 효과적일 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

25

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California San Francisco Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 표준 진단 기준에 의해 확립되고 조직학적으로 확인된 랑게르한스 세포 조직구증(층 1) 또는 LCH 관련 장애(층 2)의 사전 진단.
  • 활동성 질병의 증거(재활성화 또는 진행의 조직학적 확인은 필요하지 않음).
  • 성능 점수 > 70%(16세 미만의 경우 Lansky 점수 사용, 16세 미만의 경우 Karnofsky 점수 사용).
  • 모든 연령의 환자가 자격이 있습니다.
  • 서명된 서면 동의서를 제공합니다.
  • 계층 1에서 환자는 이전 전신 화학 요법에 실패한 적이 있어야 합니다. 계층 2에서 RDD 환자는 코르티코스테로이드 치료에 실패한 적이 있어야 합니다. BRAF V600E 돌연변이가 확인된 ECD 환자는 BRAF 억제제 치료에 실패했거나 그러한 치료를 받을 자격이 없는 것으로 간주됩니다.
  • 이전 치료 또는 약물의 양이나 유형에는 제한이 없습니다.
  • 가임 여성 환자는 등록 전 14일 이내에 혈청 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다. 남성 및 여성 환자는 연구 기간 동안 및 연구 치료 후 최소 6개월 동안 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
  • 조사 성격, 연구의 잠재적 위험 및 이점을 이해할 수 있고 유효한 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.

  • 참가자는 이러한 기준이 면제될 수 있는 조혈 시스템 관련 환자를 제외하고 아래에 정의된 적절한 골수 기능을 가지고 있어야 합니다.

    • 절대 호중구 수 ≥ 750 cells/µL
    • 혈소판 ≥75,000/µL

  • 참가자는 아래에 정의된 대로 적절한 장기 기능을 가지고 있어야 합니다.

    • 총 빌리루빈 ≤ 정상의 2.5배 기관 상한
    • AST(SGOT)/ALT(SGPT) < 2.5 X 기관 정상 상한(LCH 관련이 아닌 경우)
    • 다음과 같이 정의되는 적절한 신장 기능:
    • 소아 인구(환자 < 18세): 정상 한계 내의 크레아티닌 또는 계산된 크레아티닌 청소율이 90ml/min/1.73 이상 추정 사구체 여과율(GFR)에 대한 Schwartz 공식으로 계산한 m2 여기서 GFR(ml/min/1.73 m2) = k x 높이(cm)/혈청 크레아티닌(mg/dl). k는 연령에 따라 달라지는 비례상수이고 신체 크기 단위당 소변 크레아티닌 배설의 함수이며; 0.45 ~ 12개월; 0.55 어린이 및 청소년 소녀; 그리고 0.70명의 사춘기 소년들.
    • 성인 인구(환자 >= 18세): 혈청 크레아티닌 1.0 mg/dL 이하; 혈청 크레아티닌 >1.0 mg/dL인 경우 추정 사구체 여과율(GFR)은 >60 mL/min/1.73이어야 합니다. 신장 질환 방정식의 수정식으로 계산한 m2 여기서 예측 GFR(ml/min/1.73 m2) = 186 x (혈청 크레아티닌)-1.154 x (연령)-0.203 x (환자가 여성인 경우 0.742) x (환자가 흑인인 경우 1.212), 여기서 혈청 크레아티닌은 mg/dL로 측정됩니다.
    • 알칼리성 포스파타제 ≤ 2.5 x 제도적 정상 상한

제외 기준:

  • 연구 참여 전 2주 이내(니트로소우레아 또는 미토마이신 C의 경우 6주) 화학 요법 또는 방사선 요법을 받은 참가자 또는 2주 이상 전에 투여된 제제로 인해 부작용에서 회복되지 않은 참가자. 코르티코 스테로이드 치료가 허용됩니다.
  • 참가자는 Histiocytosis를 표적으로 하는 다른 조사 에이전트를 받지 못할 수 있습니다.
  • 클로파라빈은 주로 신장으로 배설됩니다. 따라서 알려진 신장 독성이 있는 약물(예: 반코마이신, 암포테리신 B, 아시클로비르, 사이클로스포린, 메토트렉세이트, 타크롤리무스)은 각 주기에서 5일간의 클로파라빈 치료 동안 가능한 한 피하거나, 필요한 경우 면밀히 모니터링하면서 주의 깊게 투여해야 합니다. .
  • 대체 약물(예: 클로파라빈을 방해할 수 있는 약초 또는 식물)의 사용은 전체 연구 기간 동안 허용되지 않습니다.
  • 진행 중이거나 활성 감염, 증후성 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병.
  • 클로파라빈은 최기형성 또는 낙태 효과의 가능성이 있는 뉴클레오사이드 유사체이기 때문에 임산부는 이 연구에서 제외되었습니다. 클로파라빈으로 어머니를 치료한 후 영아에게 이차적으로 이상 반응이 발생할 가능성은 알려지지 않았지만 잠재적인 위험이 있으므로, 어머니가 클로파라빈으로 치료받는 경우 모유수유를 중단해야 합니다. 이러한 잠재적 위험은 본 연구에 사용된 다른 제제에도 적용될 수 있습니다.
  • 다른 악성 종양의 병력이 있는 개인은 다음 상황을 제외하고 자격이 없습니다. 다른 악성 종양의 이력이 있는 개인은 최소 5년 동안 질병이 없고 연구자가 해당 악성 종양의 재발 위험이 낮은 것으로 간주하는 경우 자격이 있습니다. 다음 암을 가진 개인은 지난 5년 이내에 진단 및 치료를 받은 경우 자격이 있습니다.
  • 이전 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 병력, 연구 시작 시 상승된 결합 혈청 빌리루빈, 조절되지 않는 전신 진균, 세균 또는 기타 감염, B형 또는 C형 간염 감염 병력 또는 간경변 병력이 있는 환자.
  • 복합 항레트로바이러스 요법에서 HIV 양성인 것으로 알려진 개인은 클로파라빈과의 약동학적 상호작용 가능성 때문에 부적격입니다. 또한 이러한 개인은 골수 억제 요법으로 치료할 때 치명적인 감염 위험이 증가합니다. 조합 항레트로바이러스 요법을 받는 참여자에게 적절한 연구가 지시될 때 수행될 것입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 재발성 또는 불응성 랑게르한스 세포 조직구증(LCH) + 클로파라빈

적어도 하나의 이전 전신 화학 요법 후에 재발한(또는 불응성 질환이 있는) 다발성 또는 다기관 질환으로 정의되는 재발성 또는 불응성 LCH를 갖는 참가자.

환자는 2주기 동안 주기당 25mg/m2/일, 1-5일에 IV를 통해 클로파라빈을 투여받게 됩니다. 2주기 종료 시 질병 진행이 없는 경우 추가 4주기 동안 유지 치료를 위해 동일한 용량을 계속 투여합니다.
의약품: 클로파라빈
2세대 퓨린 뉴클레오시드 유사체
다른 이름들:
  • 클로파렉스
  • 클로라
실험적: LCH 관련 장애 + 클로파라빈

코르티코스테로이드로 치료한 후 반응하지 않거나 재발하지 않은 Rosai Dorfman 질병(RDD) 참가자를 포함하여 전신 화학 요법이 필요한 것으로 정의된 LCH 관련 장애가 있는 참가자. BRAF V600E 돌연변이의 존재가 확인된 에드하임 체스터병(ECD) 피험자는 BRAF 억제제에 반응하지 않았거나, 이후에 재발했거나, 치료를 받을 수 없어야 합니다.

환자는 2주기 동안 주기당 25mg/m2/일, 1-5일에 IV를 통해 클로파라빈을 투여받게 됩니다. 2주기 종료 시 질병 진행이 없는 경우 추가 4주기 동안 유지 치료를 위해 동일한 용량을 계속 투여합니다.
의약품: 클로파라빈
2세대 퓨린 뉴클레오시드 유사체
다른 이름들:
  • 클로파렉스
  • 클로라

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
LCH 코호트의 반응률(OR)
기간: 질병은 기준선과 주기 2의 끝에서 평가되었습니다. 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 나타날 때까지 주기 2 이후에 계속되었습니다. LCH 치료 기간의 중앙값은 5.8개월이며 범위는 2.1-7개월입니다.
OR은 LCH 환자 중 치료에 대한 특정 반응을 달성한 참가자의 비율로 정의되었으며 기준은 프로토콜별로 정의되었습니다. 더 나은 반응은 완전한 질병 해결(NAD) 또는 질병 퇴행(AD 더 나은)을 달성하는 것으로 정의되었습니다. 안정하거나 변하지 않은 질병 상태로 정의되는 중간 반응; 질병 진행으로 정의되는 더 나쁜 반응.
질병은 기준선과 주기 2의 끝에서 평가되었습니다. 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 나타날 때까지 주기 2 이후에 계속되었습니다. LCH 치료 기간의 중앙값은 5.8개월이며 범위는 2.1-7개월입니다.
LCH 관련 장애 코호트의 응답률
기간: 질병은 기준선과 주기 2의 끝에서 평가되었습니다. 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 나타날 때까지 주기 2 이후에 계속되었습니다. 치료 기간은 중앙값 5.5개월이며 범위는 1.7-5.6개월입니다.
OR은 LCH 관련 장애 환자 중 치료에 대한 특정 반응을 달성한 참가자의 비율로 정의되었으며 기준은 프로토콜별로 정의되었습니다. CT 기반 표적 병변 비정상 및 골수 신규 또는 재발성 침범으로 정의되는 진행성 대사 질환(PMD)의 임상 반응; 부분 대사 반응(PMR)은 CT 기반 표적 병변 감소 또는 질병 퇴행으로 정의됩니다.
질병은 기준선과 주기 2의 끝에서 평가되었습니다. 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 나타날 때까지 주기 2 이후에 계속되었습니다. 치료 기간은 중앙값 5.5개월이며 범위는 1.7-5.6개월입니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1년 무진행 생존(PFS)
기간: 1년에
1년 무진행생존(PFS)은 1년 동안 생존이 진행되지 않는 환자의 비율로 정의됩니다. PFS는 연구 시작부터 문서화된 질병 진행(PD) 또는 사망까지의 기간을 기반으로 합니다. 프로토콜 기준에 따름: 여기서 PFS에 대한 이벤트까지의 시간은 연구 등록부터 새로운 병변, 진행성 질병 또는 모든 원인으로 인한 사망의 첫 발생 시간까지 또는 이벤트가 발생하지 않는 경우 마지막 접촉까지의 시간입니다.
1년에
1년 전체 생존(OS)
기간: 1년에
1년 OS는 1년 동안 생존하는 환자의 비율로 정의됩니다. OS는 등록부터 사망까지의 시간으로 계산하거나 마지막으로 살아 있는 것으로 확인된 날짜에서 검열됩니다.
1년에
치료 관련 독성이 3등급 이상인 참가자 수
기간: 질병은 기준선과 주기 2의 끝에서 평가되었습니다. 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 나타날 때까지 주기 2 이후에 계속되었습니다. LCH 치료 기간은 중앙값 5.8이며 범위는 2.1-7개월입니다. LCH 관련 치료 기간은 5.5(1.7-5.6)입니다.
사례 보고서 양식에 보고된 대로 CTCAEv4.0을 기준으로 치료 속성이 가능성, 가능성 또는 확정인 모든 등급 3 이상의 이상 반응(AE)을 계산했습니다. 3등급 이상의 치료 관련 독성이 하나 이상 있는 참가자의 수는 관찰 기간 동안 모든 유형의 치료 관련 3등급 이상의 AE를 하나 이상 경험한 환자의 수로 정의됩니다.
질병은 기준선과 주기 2의 끝에서 평가되었습니다. 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 나타날 때까지 주기 2 이후에 계속되었습니다. LCH 치료 기간은 중앙값 5.8이며 범위는 2.1-7개월입니다. LCH 관련 치료 기간은 5.5(1.7-5.6)입니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Dana-Farber Cancer Institute

협력자

Sanofi
North American Consortium for Histiocytosis
St. Baldrick's Foundation
Cookies for Kids' Cancer

수사관

  • 수석 연구원: Barbara Degar, MD, Dana-Farber Cancer Institute

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2020년 1월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 4월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 4월 21일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 4월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 4일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 15-005

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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