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달리 설명되지 않는 심장 질환이 있는 환자에서 심장 아밀로이드증 발병률을 확인하기 위한 방사성동위원소 신티그래피

2017년 4월 3일 업데이트: Sara Shimoni, Kaplan Medical Center

달리 설명되지 않는 심근병증이 있는 환자에서 심장 트랜스티레틴 아밀로이드증의 발병률을 확인하기 위한 Tc99m-PYP 신티그래피

심장 아밀로이드증은 일반적으로 제한성 심근병증(RCM)으로 나타나는 다기관 증후군입니다. 트랜스티레틴(TTR) 아밀로이드증(또는 ATTR)은 종종 심장과 관련된 아밀로이드증의 하위 유형입니다. 심장 ATTR은 일생 동안 드물게 진단되지만 특히 노인에서 RCM의 만연한 원인이 될 수 있습니다. 질병의 진행을 제한할 수 있는 몇 가지 약물이 현재 조사 중입니다. 현재 ATTR의 진단을 위한 황금 표준은 ATTR의 과소 진단을 유발하는 심각한 불리한 합병증을 수반할 수 있는 심내막 생검(EMB)입니다.

몇몇 논문은 Tc99m 표지 추적자가 TTR 아밀로이드의 심근 침착물을 검출하는 데 사용될 수 있다는 증거를 뒷받침합니다. Tc99m 신티그래피는 심장 ATTR에 대한 매우 민감한 진단 도구일 수 있다고 제안되었습니다. 이 연구에서 달리 설명되지 않는 심근병증 또는 심장 블록이 있는 환자는 Tc99m 스캔을 받게 되며, 이는 모집단에서 이 크게 과소 진단된 상태의 발병률을 확립할 것입니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

개입 / 치료

상세 설명

아밀로이드증은 일반적으로 제한성 심근병증(RCM)으로 나타나는 다기관 증후군입니다. TTR(Transthyretin) 아밀로이드증은 아밀로이드증의 하위 유형으로, 가족형과 노인형으로 더 세분됩니다. 그 병리생리학은 주로 조직에서 갑상선 호르몬과 레티노이드의 수송체 역할을 하는 단백질인 트랜스티레틴의 비정상적인 침전으로 구성됩니다. TTR 아밀로이드증은 종종 심장과 관련되어 RCM과 동일한 임상 및 병태생리학적 양상을 나타냅니다. TTR 아밀로이드증의 또 다른 증상은 방실 차단 또는 번들 브랜치 차단일 수 있습니다[1].

심장 TTR 아밀로이드증은 일생 동안 드물게 진단되지만 특히 노인에서 제한성 심근병증의 광범위한 원인을 나타낼 수 있다는 증거가 있습니다. 좌심실 박출률(HFpEF)이 보존된 심부전으로 고통받는 80대 노인에 대한 부검 연구는 그들 중 최대 25%가 심근에 TTR 아밀로이드 침착을 가지고 있다고 제안했지만, 그들 중 무시할 수 있는 소수는 평생 동안 TTR 아밀로이드증으로 진단되었습니다. 2-3]. HFpEF는 이환율의 상당한 부담을 나타내는 매우 광범위한 진단이며 일반적으로 치료에 잘 반응하지 않는 환자 집단을 포함합니다. HFpEF 진단을 받은 대부분의 환자는 특히 기존 치료에 반응하지 않는 경우 질병의 병인에 대한 설명이 거의 또는 전혀 없습니다. 그들 중 대부분은 질병의 경과를 바꾸지 않는 대증 치료를 통해서만 혜택을 볼 수 있습니다. 따라서 TTR 아밀로이드증의 보다 광범위한 진단은 이 치료하기 어려운 환자 집단의 더 나은 관리에 대해 매우 유망할 수 있었습니다.

TTR 아밀로이드증의 진행을 제한할 수 있는 몇 가지 약물이 현재 조사 중입니다. 지금까지 이 질병의 진단을 위한 황금 표준은 여러 가지 불리한 합병증을 수반할 수 있는 심내막 생검(EMB)으로 광범위한 진단을 제한했습니다. 아밀로이드증은 다기관 질환이기 때문에 대리 조직 진단으로 심장 외 생검이 제안되었지만 TTR 아밀로이드증에서는 민감도가 50% 미만입니다[4].

최근 여러 논문에서 Tc99m 표지 피로인산(PYP)과 비스포스포네이트를 정맥 주사했을 때 TTR 아밀로이드의 심근 침착물에 국한된다는 증거를 뒷받침합니다. 따라서 Tc99m 신티그래피가 심장 TTR 아밀로이드증에 대한 매우 민감하고 구체적인 진단 도구일 수 있음이 제안되었습니다[5-9]. 위양성 Tc99m 섬광조영술의 거의 유일한 출처는 원발성 아밀로이드증인데, 이는 종종 심장도 포함하지만 더 나쁜 예후, 다른 치료법을 가진 다른 실체입니다[10]. 원발성 아밀로이드증은 혈청에서 단클론성 면역글로불린 피크와 혈청 및 소변에서 면역글로불린 경쇄의 증명을 통해 진단할 수 있습니다[11]. 따라서, Tc99m 스캔에 의뢰하기 전에 원발성 아밀로이드증이 제외된다면, TTR 아밀로이드증에 대한 Tc99m 스캔의 특이성은 사실상 무시할 수 있는 위양성률과 함께 특별한 수준이 될 수 있습니다. 심근에서 Tc99m의 위양성 흡수가 관찰될 수 있는 다른 개체는 급성 심근 경색증입니다. 현재 Tc99m-PYP 스캔은 스트레스 골절이나 전이성 뼈 질환과 같은 광범위한 질병을 진단하기 위해 지침에 따라 뼈 스캔으로 활용됩니다.

현재 TTR 아밀로이드증이 HFpEF의 광범위한 원인일 수 있다는 언급된 가설은 지금까지 TTR 아밀로이드증의 가장 정확한 진단이 가능한 부작용이 있는 침습적 절차를 필요로 했기 때문에 임상 시험에서 확립되지 않았습니다. 생검은 진단 수율이 낮았습니다. 새롭고 정확할 수 있지만 비침습적 진단 도구의 출현은 그러한 연구를 설정할 수 있는 새로운 기회를 열어줍니다.

달리 설명되지 않는 심부전 또는 심장 블록 진단을 받은 환자 중 가족형 및 노인형 TTR 아밀로이드증의 발병률은 위에서 설명한 SPECT 기술을 사용하는 Tc99m 스캔을 통해 이 연구에서 평가됩니다. 가설은 HFpEF를 앓고 있는 환자 집단 내에서 TTR 아밀로이드증의 발병률이 부검 연구에서 입증된 만큼 높으면 더 큰 환자 집단에서 진단을 확립할 수 있다는 것입니다. 이것은 치료 및 결과 중심 시험과 같은 질병 연구의 새로운 발전을 가능하게 할 것입니다.

HFpEF 환자에서 TTR 아밀로이드증 진단을 확립하면 환자의 치료에 관한 의사결정 능력이 향상됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

100

단계

  • 해당 없음

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 고혈압 또는 기타 임상 상태로 설명되지 않는 박출률 보존 심부전.
  2. 수축기 기능 장애 및 중요하지 않은 관상 동맥 질환.
  3. 당뇨병성 심근병증
  4. 그렇지 않으면 설명되지 않는 좌심실 비대(LVH).
  5. 65세 미만 및 특발성 심실 세동(VF) 또는 다발성 심실 조기 박동(VPB) 또는 구조적으로 정상적인 심장을 가진 심실 빈맥(VT).
  6. 65세 미만, 설명되지 않는 부비동 결절 질환, 동방 차단, 완전 또는 고도의 방실 차단 또는 중대한 심실 전도 결함, 영구 이식 심박 조율기 이식 여부와 상관없이 구조적으로 정상적인 심장.

제외 기준:

  1. 원발성 아밀로이드증을 배제할 수 없으며,
  2. 급성 또는 최근(3개월) 심근 경색,
  3. 급성 또는 최근(12개월) 심근염,
  4. 환자의 생존을 1년 미만으로 단축시킬 수 있는 종양학 또는 기타 동반 질환,
  5. 투석으로 치료하는 말기 신장 질환,
  6. 허혈성 심근 병증,
  7. 알려지거나 의심되는 비-TTR 아밀로이드증,
  8. 다른 유형의 심근병증(예: 부정맥 유발성 우심실 이형성증),
  9. 심근병증으로 이어질 수 있는 모든 질병 또는 임상 상태(안트라사이클린 치료 이력, 알코올 남용 이력, 다발성 골수종, 유육종증, 유암종, 염증 및 자가면역 질환).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 특수 증상
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 다른 팔 없음
진단 검사: Tc99m 표지된 파이로포스페이트 스캔
심장의 방사성 흡수를 평가하기 위해 감마선 스캐너를 사용하여 연속적인 전신 스캔과 함께 Tc99m 표지 피로인산염을 정맥 주사합니다. 스캔 결과는 해당 분야의 전문가가 평가합니다. 섭취량은 Perugini 척도를 사용하여 등급을 매길 것입니다(0- 섭취 없음, 1- 뼈보다 심장에서 덜 강하게 섭취, 2- 뼈보다 심장에서 더 강하게 섭취, 3- 뼈보다 심장에서 더 강하게 섭취).

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
모든 유형의 심장 아밀로이드증의 진단 또는 배제;
기간: Tc99m 스캔 수행 즉시 또는 모집 시작 후 1년 이내
심장 TTR 아밀로이드증 또는 기타 유형의 심장 아밀로이드증 진단 또는 환자의 임상 심장 소견을 설명하는 아밀로이드증 이외의 다른 상태 진단
Tc99m 스캔 수행 즉시 또는 모집 시작 후 1년 이내

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Kaplan Medical Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2017년 4월 15일

기본 완료 (예상)

2018년 4월 15일

연구 완료 (예상)

2018년 4월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 3월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 3월 31일

처음 게시됨 (실제)

2017년 4월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 4월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 4월 3일

마지막으로 확인됨

2017년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • KMC-0018-17

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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