이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

TET2 돌연변이가 있는 중간 또는 고위험 골수이형성 증후군 환자에서 비타민 C의 안전성 및 내약성을 평가하는 Ib/IIa상 연구

2024년 2월 29일 업데이트: NYU Langone Health
이것은 개정된 IPSS에 따라 중간 또는 고위험 골수이형성 증후군 환자에게 요법으로 투여했을 때 골수 및 말초 혈액에서 고용량 비타민 C의 안전성, 독성 및 생물학적 활성을 평가하기 위해 고안된 오픈 라벨, Phase Ib/IIa 연구입니다. (국제 예후 점수 시스템) 질병에 Ten-eleven translocation-2, (TET2) 돌연변이가 있는 기준.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 중간 또는 고위험 골수이형성 증후군 환자를 등록합니다. 모든 환자는 최소 1주기(4주)의 치료를 받게 됩니다. 임상적 혜택(CR, PR 또는 SD)이 있는 환자는 두 번째 4주 주기의 치료를 받게 됩니다.

이 연구의 주요 목적은 다음과 같습니다.

  1. 고용량 비타민C의 안전성 및 독성 평가
  2. 치료 주기 동안 vtamin C 혈청 농도를 1mM 이상으로 유지하는 것으로 정의되는 생물학적 반응을 나타내는 TET2(Ten-eleven translocation-2) 돌연변이가 있는 골수이형성 증후군(MDS) 환자의 비율을 추정합니다.

보조 목표는 다음과 같습니다.

  1. 임상 효능, 즉 객관적 반응률(ORR)을 추정합니다. [완전 반응(CR) 및 부분 반응(PR) 포함] 골수이형성증의 IWG(International Working Group) 반응 기준에 정의된 반응 지속 기간(DOR) 및 무진행 생존(PFS).
  2. 저메틸화제 또는 탈메틸화제로서 비타민 C의 약동학 프로파일(PK) 평가

연구 유형

중재적

등록 (실제)

4

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine -Sylvester Cancer Center
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • New York University School of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 양성 TET2 돌연변이가 있는 조직학적으로 확인된 골수이형성 증후군
  • 골수모세포는 말초 혈액 및 골수 흡인에서 백혈구의 20% 미만을 차지합니다.
  • Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 ≤2(부록 1)

  • 적절한 장기 기능

    1. 혈소판 ≥20,000/μL
    2. 절대 호중구 수 ≥ 500/μL
    3. 길버트병 또는 간 침범 환자에서 빌리루빈 < 1.5 x 기관 정상 상한(ULN) 또는 < 3 x ULN
    4. 혈청 알부민 ≥ 2.0g/dL
    5. 아스파르테이트 아미노전이효소(AST)/알라닌 아미노전이효소(ALT) ≤2.5 기관 ULN 또는 원발성 질환에 의한 간 침범의 경우 AST/ALT ≤ 5 x ULN
    6. 크레아티닌≤1.5 x 기관 ULN 또는 Cockcroft-Gault 방정식에 의한 추정 크레아티닌 청소율 ≥45mL/min 또는 측정된 크레아티닌 청소율 >45mL/min
  • 가임 여성은 첫 치료 7일 전에 혈청 임신 검사 결과 음성이어야 하며 치료 중 2가지 피임법을 사용해야 합니다.
  • 서면 동의서에 서명할 의사와 이해 능력
  • 이미 저메틸화제를 투여받고 있는 환자는 프로토콜에 등록하고 비타민 C로 동시 치료를 받을 수 있습니다.
  • 현재 또는 이전에 하이드록시우레아를 복용 중
  • 현재 또는 이전에 적혈구 자극제(ESA) 및 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF)를 복용 중
  • 이전에 동종 줄기 세포 이식을 받은 환자는 프로토콜에 등록할 수 있습니다.

제외 기준:

  • 스크리닝 2주 이내 현재 질병에 대한 암 관련 치료(모든 지지 요법 허용)
  • 말초 혈액 또는 골수 흡인에서 골수모세포 수 ≥20%
  • 연구 약물의 첫 투여 전 2주 이내의 대수술
  • 전신 면역억제 요법(예: 연구 약물의 첫 투여 전 12주 이내의 이식편대숙주병[GVHD] 요법)
  • 통제되지 않은 동시 심각한 질병
  • 근치적으로 절제된 피부의 기저 편평 세포 암종, 유방관/소엽 상피내 암종 또는 자궁경부 상피내 암종을 제외하고 현재 연구의 첫 번째 투여 전 1년 이내에 동시 악성 종양 또는 이전 악성 종양의 병력.
  • B형 간염 보균자 상태, C형 간염 바이러스(HCV) 감염을 포함한 활동성 감염(환자는 스크리닝 시 B형 간염 및 C형 간염 바이러스 부하가 음성이어야 함)
  • 알려진 HIV 양성 상태

  • 다음과 같이 피험자를 참여에서 배제하거나 연구 치료, 모니터링 및 준수를 방해하는 모든 중요한 의학적 상태, 검사실 이상 또는 정신 질환:

    1. 불안정 협심증, 증상이 있는 울혈성 심부전(NYHA III 또는 IV), 첫 번째 연구 약물 이전 ≤ 6개월의 심근 경색, 임상적으로 유의하고 조절되지 않는 심장 부정맥(예: 심방 세동/조동 심실 심혈관 생리학은 허용됨), 뇌혈관 사고 ≤ 연구 약물 시작 전 6개월
    2. 심하게 손상된 폐 기능
  • 연구 약물의 첫 투여 전 ≤7일 치료를 필요로 하는 심각한 전신 감염
  • 연구자의 의견에 따라 피험자를 상당한 위험에 처하게 하거나 연구 결과를 혼동시키거나 피험자의 연구 참여에 영향을 미칠 수 있는 중증의 제어되지 않는 질병 또는 상태
  • 신장 결석 또는 고산소뇨증 또는 기타 기존 신장 장애의 병력
  • G6PD 결핍, 유전성 구형적혈구증 또는 혈색소증의 병력
  • 치료적 또는 예방적 항응고 요법을 받는 환자는 프로토콜 등록에서 제외됩니다. 그러나 프로토콜 치료 과정에서 치료적 항응고가 필요한 혈전증이 발생하는 경우 환자는 연구에 계속 참여할 수 있습니다.
  • 조절되지 않는 저나트륨혈증, SIADH, 저칼륨혈증, 고칼륨혈증, 저마그네슘혈증 또는 고마그네슘혈증

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 비타민 C 50g
환자는 5일 동안 24시간 동안 매일 50g(g)의 비타민 C를 연속 정맥 주입(CIVI)하여 5일 동안 총 250g을 투여받게 됩니다.
의약품: 비타민 C
모든 환자는 CIVI(지속 정맥 주입) 방식으로 최소 1주기(4주) 동안 비타민 C 치료를 받게 됩니다. 임상적 이점(CR, PR 또는 SD)이 있는 환자는 두 번째 4주 치료 주기를 거치게 됩니다. 환자는 최대 16주(4주기)의 치료를 받게 됩니다. 환자가 치료 주기를 받은 후 진행되면 환자는 연구에서 제외됩니다. 환자는 CIVI 종료부터 다음 주기 시작까지(6일부터 28일까지) 매일 1g의 경구 비타민 C를 유지하게 됩니다.
다른 이름들:
  • 아스코르브 산
  • 아스 코르 베이트
실험적: 비타민 C 75g
환자는 5일 동안 24시간 동안 매일 75g(g)의 비타민 C를 연속 정맥 주입(CIVI)하여 5일에 걸쳐 총 375g을 투여받게 됩니다.
의약품: 비타민 C
모든 환자는 CIVI(지속 정맥 주입) 방식으로 최소 1주기(4주) 동안 비타민 C 치료를 받게 됩니다. 임상적 이점(CR, PR 또는 SD)이 있는 환자는 두 번째 4주 치료 주기를 거치게 됩니다. 환자는 최대 16주(4주기)의 치료를 받게 됩니다. 환자가 치료 주기를 받은 후 진행되면 환자는 연구에서 제외됩니다. 환자는 CIVI 종료부터 다음 주기 시작까지(6일부터 28일까지) 매일 1g의 경구 비타민 C를 유지하게 됩니다.
다른 이름들:
  • 아스코르브 산
  • 아스 코르 베이트
실험적: 비타민 C 100g
환자는 5일 동안 24시간 동안 매일 100g(g)의 비타민 C를 연속 정맥 주입(CIVI)하여 5일에 걸쳐 총 500g을 투여받게 됩니다.
의약품: 비타민 C
모든 환자는 CIVI(지속 정맥 주입) 방식으로 최소 1주기(4주) 동안 비타민 C 치료를 받게 됩니다. 임상적 이점(CR, PR 또는 SD)이 있는 환자는 두 번째 4주 치료 주기를 거치게 됩니다. 환자는 최대 16주(4주기)의 치료를 받게 됩니다. 환자가 치료 주기를 받은 후 진행되면 환자는 연구에서 제외됩니다. 환자는 CIVI 종료부터 다음 주기 시작까지(6일부터 28일까지) 매일 1g의 경구 비타민 C를 유지하게 됩니다.
다른 이름들:
  • 아스코르브 산
  • 아스 코르 베이트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
용량 제한 독성(DLT)을 경험한 환자 수
기간: 16주차
DLT는 기간에 상관없이 3등급 이상 또는 기본 MDS와 명백히 관련된 2등급 이상 AE를 제외하고 96시간 이상 지속되는 2등급 이상 사건(AE)으로 정의됩니다.
16주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

NYU Langone Health

협력자

Perlmutter Cancer Center

수사관

  • 수석 연구원: Mohammad M Abdul Hay, MD, NYU Langone Health

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2022년 11월 6일

연구 완료 (실제)

2023년 5월 16일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 2월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 2월 8일

처음 게시됨 (실제)

2018년 2월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 3월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 2월 29일

마지막으로 확인됨

2024년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 17-00978

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

비타민 C에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Peru

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다