Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy Ib/IIa oceniające bezpieczeństwo i tolerancję witaminy C u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym średniego lub wysokiego ryzyka z mutacjami TET2

29 lutego 2024 zaktualizowane przez: NYU Langone Health
Jest to otwarte badanie fazy Ib/IIa, którego celem jest ocena bezpieczeństwa, toksyczności i aktywności biologicznej dużych dawek witaminy C w szpiku kostnym i krwi obwodowej, stosowanej w leczeniu pacjentów z zespołem mielodysplastycznym średniego lub wysokiego ryzyka, zgodnie z poprawionym IPSS (międzynarodowy system punktacji prognostycznej) kryteriów, których choroba ma mutację translokacji 10-11-2, (TET2).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Do tego badania zostaną włączeni pacjenci z zespołem mielodysplastycznym średniego lub wysokiego ryzyka. Wszyscy pacjenci otrzymają co najmniej 1 cykl leczenia (4 tygodnie). Pacjenci z korzyścią kliniczną (CR, PR lub SD) przejdą następnie drugi 4-tygodniowy cykl leczenia.

Głównymi celami tego badania są:

  1. Oceń bezpieczeństwo i toksyczność wysokich dawek witaminy C
  2. Oszacować odsetek pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) z mutacjami translokacji 2, (TET2) dziesięć-jedenaście, którzy wykazują odpowiedź biologiczną zdefiniowaną jako utrzymanie stężenia witaminy C w surowicy ≥1 mM w całym cyklu leczenia.

Cele drugorzędne to:

  1. Oszacuj skuteczność kliniczną, a mianowicie wskaźnik obiektywnych odpowiedzi (ORR). [w tym odpowiedź całkowita (CR) i odpowiedź częściowa (PR)] czas trwania odpowiedzi (DOR) i przeżycie wolne od progresji choroby (PFS) zgodnie z kryteriami odpowiedzi IWG (International Working Group) w mielodysplazji.
  2. Oceń profil farmakokinetyczny (PK) witaminy C jako czynnika hipometylującego lub demetylującego

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine -Sylvester Cancer Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • New York University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Histologicznie potwierdzony zespół mielodysplastyczny z dodatnimi mutacjami TET2 (wszystkich pacjentów z MDS przetestujemy pod kątem mutacji TET2 przy użyciu sekwencjonowania nowej generacji i tylko pacjenci z mutacjami TET2 zostaną włączeni do naszego badania)
  • Mieloblasty stanowią mniej niż 20% leukocytów w aspiracie krwi obwodowej i szpiku kostnego
  • Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2 (Załącznik 1)

  • Odpowiednia funkcja narządów

    1. Płytki krwi ≥20 000/μl
    2. Bezwzględna liczba neutrofili ≥ 500/μl
    3. Bilirubina < 1,5 x górna granica normy (GGN) lub < 3 x GGN u pacjentów z chorobą Gilberta lub zajęciem wątroby
    4. Albumina surowicy ≥ 2,0 g/dl
    5. Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT)/aminotransferaza alaninowa (ALT) ≤2,5 GGN w placówce lub, w przypadku zajęcia wątroby przez chorobę pierwotną, AspAT/AlAT ≤5 x GGN
    6. Kreatynina≤1,5 x ULN w placówce lub klirens kreatyniny szacowany na ≥45 ml/min za pomocą równania Cockcrofta-Gaulta lub klirens kreatyniny zmierzony >45 ml/min
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy na 7 dni przed podaniem pierwszej dawki leku i stosować 2 metody antykoncepcji podczas leczenia
  • Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody
  • Pacjenci już otrzymujący leki hipometylujące będą mogli zapisać się do protokołu i otrzymać równoczesne leczenie witaminą C.
  • Obecnie lub w przeszłości na hydroksymoczniku
  • Obecnie lub w przeszłości przyjmowano środki stymulujące erytrocyty (ESA) i czynniki stymulujące tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF)
  • Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej allogeniczny przeszczep komórek macierzystych, będą mogli zostać objęci protokołem

Kryteria wyłączenia:

  • Jakakolwiek terapia związana z nowotworem w przypadku obecnej choroby w ciągu 2 tygodni od badania przesiewowego (dozwolone są wszystkie środki opieki podtrzymującej)
  • Liczba mieloblastów ≥20% we krwi obwodowej lub aspiracie szpiku kostnego
  • Poważna operacja w ciągu 2 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku
  • Konieczność ogólnoustrojowego leczenia immunosupresyjnego (np. leczenie choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi [GVHD] w ciągu 12 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku)
  • Niekontrolowana współistniejąca poważna choroba
  • Jednoczesny nowotwór złośliwy lub wcześniejszy nowotwór złośliwy w ciągu 1 roku przed podaniem pierwszej dawki w ramach bieżącego badania, chyba że wyleczono raka podstawnokomórkowego skóry, raka przewodowego/zrazikowego piersi in situ lub raka szyjki macicy in situ.
  • Aktywne infekcje, w tym nosicielstwo wirusa zapalenia wątroby typu B, zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) (pacjenci muszą mieć ujemne miano wirusa Hep B i Hep C podczas badania przesiewowego)
  • Znany status HIV-pozytywny

  • Wszelkie istotne schorzenia, nieprawidłowości laboratoryjne lub choroby psychiczne, które wykluczyłyby uczestnika z udziału lub zakłóciłyby leczenie w ramach badania, monitorowanie i przestrzeganie zaleceń, takie jak:

    1. Niestabilna dławica piersiowa, objawowa zastoinowa niewydolność serca (klasa III lub IV wg NYHA), zawał mięśnia sercowego ≤ 6 miesięcy przed pierwszym badanym lekiem, klinicznie istotna i niekontrolowana arytmia serca (np. migotanie/trzepotanie przedsionków fizjologia sercowo-naczyniowa komorowa jest dozwolona), incydenty naczyniowo-mózgowe ≤ 6 miesięcy przed rozpoczęciem podawania badanego leku
    2. Poważnie upośledzona czynność płuc
  • Poważna, ogólnoustrojowa infekcja wymagająca leczenia ≤7 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku
  • Jakakolwiek ciężka, niekontrolowana choroba lub stan, który zdaniem badacza może narazić uczestnika na znaczne ryzyko, zakłócić wyniki badania lub wpłynąć na udział uczestnika w badaniu
  • Historia jakiejkolwiek kamicy nerkowej lub hiperoksalurii lub jakiejkolwiek innej istniejącej wcześniej choroby nerek
  • Historia niedoboru G6PD, dziedziczna sferocytoza lub hemochromatoza
  • Pacjenci stosujący terapeutyczne lub profilaktyczne leczenie przeciwzakrzepowe zostaną wykluczeni z włączenia do protokołu. Jednak pacjenci mogą pozostać w badaniu, jeśli w trakcie terapii protokołowej rozwinie się u nich zakrzepica wymagająca terapeutycznego leczenia przeciwzakrzepowego
  • Niekontrolowana hiponatremia, SIADH, hipokaliemia, hiperkaliemia, hipomagnezemia lub hipermagnezemia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Witamina C 50 g
Pacjenci będą otrzymywać witaminę C w postaci ciągłego wlewu dożylnego (CIVI) w dawce 50 gramów (g) dziennie przez 24 godziny przez 5 dni, łącznie 250 gramów przez 5 dni i dłużej.
Lek: Witamina C
Wszyscy pacjenci otrzymają co najmniej 1 cykl leczenia (4 tygodnie) witaminą C w postaci ciągłego wlewu dożylnego (CIVI). Pacjenci, u których uzyskana zostanie korzyść kliniczna (CR, PR lub SD), zostaną następnie poddani drugiemu 4-tygodniowemu cyklowi leczenia. Pacjenci mają otrzymać maksymalnie 16 tygodni leczenia (4 cykle). Jeżeli po otrzymaniu cyklu leczenia u pacjenta wystąpi postęp, zostanie on wycofany z badania. Od zakończenia CIVI do początku następnego cyklu (od 6. do 28. dnia) pacjenci będą otrzymywać codziennie 1 gram doustnej witaminy C.
Inne nazwy:
  • kwas askorbinowy
  • askorbinian
Eksperymentalny: Witamina C 75 g
Pacjenci będą otrzymywać witaminę C w postaci ciągłego wlewu dożylnego (CIVI) w dawce 75 gramów (g) dziennie przez 24 godziny przez 5 dni, łącznie 375 gramów przez 5 dni.
Lek: Witamina C
Wszyscy pacjenci otrzymają co najmniej 1 cykl leczenia (4 tygodnie) witaminą C w postaci ciągłego wlewu dożylnego (CIVI). Pacjenci, u których uzyskana zostanie korzyść kliniczna (CR, PR lub SD), zostaną następnie poddani drugiemu 4-tygodniowemu cyklowi leczenia. Pacjenci mają otrzymać maksymalnie 16 tygodni leczenia (4 cykle). Jeżeli po otrzymaniu cyklu leczenia u pacjenta wystąpi postęp, zostanie on wycofany z badania. Od zakończenia CIVI do początku następnego cyklu (od 6. do 28. dnia) pacjenci będą otrzymywać codziennie 1 gram doustnej witaminy C.
Inne nazwy:
  • kwas askorbinowy
  • askorbinian
Eksperymentalny: Witamina C 100 g
Pacjenci będą otrzymywać witaminę C w postaci ciągłego wlewu dożylnego (CIVI) w dawce 100 gramów (g) dziennie przez 24 godziny przez 5 dni, łącznie 500 gramów przez 5 dni.
Lek: Witamina C
Wszyscy pacjenci otrzymają co najmniej 1 cykl leczenia (4 tygodnie) witaminą C w postaci ciągłego wlewu dożylnego (CIVI). Pacjenci, u których uzyskana zostanie korzyść kliniczna (CR, PR lub SD), zostaną następnie poddani drugiemu 4-tygodniowemu cyklowi leczenia. Pacjenci mają otrzymać maksymalnie 16 tygodni leczenia (4 cykle). Jeżeli po otrzymaniu cyklu leczenia u pacjenta wystąpi postęp, zostanie on wycofany z badania. Od zakończenia CIVI do początku następnego cyklu (od 6. do 28. dnia) pacjenci będą otrzymywać codziennie 1 gram doustnej witaminy C.
Inne nazwy:
  • kwas askorbinowy
  • askorbinian

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów, u których wystąpiła toksyczność ograniczająca dawkę (DLT)
Ramy czasowe: Tydzień 16
DLT definiuje się jako stopień 3 lub wyższy o dowolnym czasie trwania lub jako zdarzenie niepożądane (AE) stopnia ≥ 2, które utrzymuje się przez ≥ 96 godzin, z wyjątkiem zdarzeń niepożądanych stopnia ≥ 2 wyraźnie związanych z podstawową chorobą MDS
Tydzień 16

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NYU Langone Health

Współpracownicy

Perlmutter Cancer Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Mohammad M Abdul Hay, MD, NYU Langone Health

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 listopada 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lutego 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 17-00978

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Witamina C

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Liberia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj