치료받지 않은 고 등급 MDS 환자의 오마세탁신 + 아자시티딘

포함 기준:

피험자는 치료 첫 날 이전 14일 이내에 다음 기준을 충족하는 경우 연구 참여 자격이 있습니다(골수 생검은 치료 첫 날 28일 전에 수행할 수 있음).

1. 피험자는 높은 등급의 MDS(WHO 기준에 따라 과도한 모세포가 있는 MDS) 또는 5% 이상의 골수 모세포가 있는 만성 골수성 백혈병을 확인해야 합니다.
2. 새로 진단된 2상 코호트의 피험자는 MDS에 대한 저메틸화제로 사전 치료를 받은 적이 없어야 합니다. 재발성/불응성 2상 코호트의 대상체는 HMA 함유 요법의 이전 라인을 적어도 1개 받았어야 합니다. "불응성"은 5-19% 이상의 골수 모세포가 포함된 임의의 HMA 또는 HMA 함유 요법의 적어도 4주기를 받은 것으로 정의됩니다. "재발"은 임의의 HMA 또는 HMA 함유 요법의 적어도 1주기 후 형태학적 관해(≤5% 골수 모세포)를 달성한 후 >5-19% 골수 모세포를 갖는 것으로 정의된다.
3. 피험자는 18세 이상이어야 합니다.
4. 피험자는 예상 수명이 최소 12주 이상이어야 합니다.
5. 피험자는 ≤2의 ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 상태를 가져야 합니다.
6. 피험자는 계산된 크레아티닌 청소율 ≥ 30 mL/min으로 입증된 적절한 신장 기능을 가지고 있어야 합니다. 24시간 크레아티닌 청소율에 대한 소변 수집 또는 Cockcroft Gault 공식에 의해 결정됩니다.

7. 피험자는 다음과 같이 적절한 간 기능을 가지고 있어야 합니다.

   • 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) ≤ 3.0 × ULN
   • 알라닌 아미노전이효소(ALT) ≤ 3.0 × ULN
   • 직접 빌리루빈 ≤ 3.0 × ULN
8. 비멸균 남성 피험자는 등록 시점부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 90일까지 파트너(들)와 함께 피임 방법을 사용해야 합니다. 남성 피험자는 초기 연구 약물 투여로부터 연구 약물의 마지막 투여 후 90일까지 정자 기증을 삼가는 데 동의해야 합니다.
9. 여성 피험자는 본 연구와 관련된 다음 기간 동안 두 가지 신뢰할 수 있는 피임법을 동시에 사용하거나 이성애 성교를 완전히 금하는 데 동의해야 합니다. 1) 오마세탁신을 시작하기 전 최소 28일 동안; 2) 오마세탁신 치료의 전체 기간 동안; 3) 용량 중단 동안; 및 4) 오마세탁신 중단 후 적어도 90일 동안.
10. 피험자는 선별 또는 연구 관련 절차를 시작하기 전에 IRB(Institutional Review Board)가 승인한 정보에 입각한 동의서에 자발적으로 서명하고 날짜를 기입해야 합니다.

제외 기준:

피험자는 다음 기준 중 하나를 충족하는 경우 연구 참여 자격이 없습니다.

1. 피험자는 HIV 양성인 것으로 알려져 있습니다. HIV 검사는 필요하지 않습니다.
2. 대상은 검출할 수 없는 바이러스 부하를 가진 대상을 제외하고는 B형 또는 C형 간염 감염에 대해 양성인 것으로 알려져 있습니다. B형 또는 C형 간염 검사는 필요하지 않으며 이전에 HBV(즉, HBs Ag, anti-HBs+ 및 anti-HBc-)에 대한 혈청학적 증거가 있는 피험자가 참여할 수 있습니다.

3. 피험자는 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 조사자의 의견에 따라 본 연구에 참여하는 데 부정적인 영향을 미칠 수 있는 임상적으로 중요한 상태(들)의 병력이 있습니다.

   • 뉴욕 심장 협회 심부전 > 클래스 2
   • 신장, 신경, 정신, 내분비, 대사, 면역, 간, 심혈관 질환 또는 백혈병과 무관한 출혈 장애
4. 피험자는 치료(바이러스, 박테리아 또는 진균)를 필요로 하는 통제되지 않는 전신 감염의 증거를 나타냅니다. 조절된 전신 증상이 있는 항생제를 복용 중인 환자는 제외되지 않습니다.
5. 피험자는 조절되지 않는 당뇨병을 앓고 있습니다.
6. 피험자는 최근 주요 출혈이 있거나 출혈 위험이 높은 출혈 체질을 가지고 있습니다.
7. 임신 및 모유 수유 여성.

8. 피험자는 다음을 제외하고 연구 시작 전에 다른 악성 종양의 병력이 있습니다.

   • 유방 또는 자궁경부 자궁의 적절하게 치료된 상피내 암종
   • 피부의 기저 세포 암종 또는 피부의 국소 편평 세포 암종
   • 어떤 종류의 치료 계획도 없는 전립선암
   • 이전의 악성 종양이 치료 목적으로 제한되고 외과적으로 절제(또는 다른 양식으로 치료)되었습니다.