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길랭-바레 증후군 환자의 Imlifidase 연구

2024년 3월 6일 업데이트: Hansa Biopharma AB

길랭-바레 증후군 환자에서 일치 대조군 환자와 비교하여 Imlifidase의 안전성, 내약성, 효능, 약력학 및 약동학을 조사하는 개방형, 단일군, 다기관, 제2상 연구

연구 참가자는 길랭-바레 증후군(GBS) 진단을 받고 정맥 면역글로불린(IVIg) 치료를 받을 계획인 환자입니다. IVIg는 GBS 환자를 위한 치료 표준 치료입니다. 이 연구의 환자는 1일에 연구 약물인 imlifidase로, 3-7일에 IVIg로 치료할 것입니다.

이 연구의 목적은 GBS로 진단된 환자에서 imlifidase의 안전성과 유효성을 조사하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 GBS 환자에서 표준 치료 IVIg와 병용한 imlifidase에 대한 오픈 라벨, 단일군, 다기관, II상 연구입니다.

이 연구는 현재 관행(즉, GBS 장애 점수 >3 및 쇠약 발병 후 10일 이내). 모든 환자는 표준 치료 IVIg 이전에 imlifidase(1일차)를 받습니다.

이 연구에 등록된 각 환자의 데이터는 국제 길랭-바레 증후군 결과 연구(IGOS) 데이터베이스(ClinicalTrials.gov)에서 최대 4명의 피험자로 구성된 대조군과 비교됩니다. 식별자: NCT01582763) 현재 imlifidase GBS 연구 프로토콜에서 적격성 기준의 하위 집합을 충족합니다. 매칭은 지리적 위치, 연령, 설사 유무 및 상태의 심각도에 따라 이루어집니다.

GBS가 항체 매개 장애라는 증거가 점점 늘어나고 있습니다. 지지 요법 외에도 IVIg와 혈장 교환(PE)은 자가 반응성 체액성 면역 반응을 약화시키는 것을 목표로 하는 두 가지 주요 면역 치료 옵션입니다. Imlifidase는 엄격한 특이성을 가진 IgG 분해 효소입니다. 가설은 병리학적 항체의 감소가 중단된 진행, 더 빠른 회복 및 덜 심각한 질병을 초래할 수 있다는 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

30

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드
        • Amsterdam UMC
      • Rotterdam, 네덜란드, 3015 GD
        • Erasmus Medical Centre
  • 영국
      • Glasgow, 영국
        • Queen Elizabeth University Hospital Glasgow
      • Oxford, 영국
        • Oxford University Hospital
  • 프랑스
      • Bordeaux, 프랑스, 33076
        • CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin Tripode
      • Limoges, 프랑스, 87000
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, 프랑스, 13385
        • Hôpital de la Timone - Centre de référence des maladies neuromusculaires et de la SLA
      • Montpellier, 프랑스, 34295
        • CHU de Montpellier, Hôpital Gui de Chauliac
      • Nantes, 프랑스, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
      • Strasbourg, 프랑스, 67 098
        • Service de neurologie, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
    • Paris
      • Le Kremlin-Bicêtre, Paris, 프랑스, 94270
        • CHU Le Kremlin-Bicêtre. Service Neurologie

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 모든 연구 관련 절차 전에 얻은 서명된 사전 동의.
  2. 프로토콜을 준수할 의지와 능력.
  3. 스크리닝 시점에 18세 이상의 남성 또는 여성.
  4. NINDS(National Institute of Neurological Disorders and Stroke) 진단 기준에 따라 진단된 GBS(Asbury et al. 1990).
  5. GBS로 인한 쇠약의 시작은 스크리닝 전 10일 이내입니다.
  6. 도움 없이 10미터 이상 걸을 수 없습니다(GBS DS에서 3등급 이상).
  7. IVIg 치료를 고려 중입니다.
  8. 금욕하지 않는 경우 치료 당일부터 imlifidase 투여 후 최소 6개월까지 하나 이상의 매우 효과적인 피임 방법을 사용할 의향이 있거나 사용할 수 있는 가임 여성. 이 연구의 맥락에서 효과적인 방법은 일관되고 올바르게 사용될 때 낮은 실패율(즉, 연간 1% 미만)을 초래하는 방법으로 정의됩니다.
  9. 금욕하지 않는 경우 치료 당일부터 imlifidase 투여 후 최소 2개월까지 이중 차단 피임법을 사용할 의향이 있는 남성.

제외 기준:

  1. imlifidase로 이전 치료.
  2. imlifidase 치료 전 28일 이내의 이전 IVIg 치료.
  3. PE를 고려 중이거나 이미 수행 중인 피험자.
  4. 스크리닝 방문부터 imlifidase 투여 후 최소 180일까지 하나 이상의 매우 효과적인 피임법을 사용할 의향이 있거나 사용할 수 있는 가임 여성.
  5. 모유 수유 또는 임신
  6. 다른 원인의 다발신경병증의 임상적 증거. 진성 당뇨병(가벼운 감각 제외), 알코올 중독, 비타민 결핍 또는 포르피린증.
  7. 알려진 선택적 면역글로불린 A(IgA) 결핍.
  8. IVIg 또는 부형제에 대한 과민성.
  9. 면역억제 치료(예: azathioprine, cyclosporine, mycophenolate mofetil, tacrolimus, sirolimus 또는 매일 > 20 mg 프레드니솔론) 지난 달 동안.
  10. 심각한 동반 질환이 있는 것으로 알려진 피험자, 예. 악성 종양, 중증 심혈관 질환 및 중증 만성 폐쇄성 폐질환(COPD).
  11. 연구자의 의견에 따라 연구에 참여함으로써 피험자의 위험을 증가시키거나 연구 결과를 혼동시킬 수 있는 모든 조건.
  12. 사전 동의 정보 및 연구 활동에 대한 적절한 이해를 방해하는 알려진 정신적 무능력 또는 언어 장벽.
  13. 진행 중인 감염의 임상 징후가 있는 피험자.
  14. 피험자는 imlifidase 투여 전 5 반감기 이내에 다른 연구용 약물을 투여받지 않아야 합니다.
  15. 혈전성 혈소판감소성 자반증(TTP)의 현재 또는 병력, 또는 TTP의 알려진 가족력.
  16. SARS-CoV-2 바이러스 감염에 대한 PCR 검사 양성.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 이미피다아제

imlifidase 0.25mg/kg의 1회 투여량을 1일차에 30분에 걸쳐 IV 투여합니다.

IVIg, 0.4g/kg은 imlifidase 투여 후 최소 48시간 후 3일부터 시작하여 연속 5일 동안 투여됩니다.
의약품: 이미피다아제
모든 피험자는 표준 치료 IVIg 이전에 imlifidase(1일차)를 받습니다.
다른 이름들:
  • 한자메디칼-면역글로불린G 분해효소(HMED-IdeS), IdeS, IgG endopeptidase

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE)으로 측정한 안전성
기간: 360일까지 스크리닝
안전성은 부작용(AE)/심각한 부작용(SAE)의 유형, 빈도 및 강도로 평가됩니다.
360일까지 스크리닝
6점 GBS 장애 점수(DS)로 평가한 4주차의 변경된 장애 결과
기간: 상영 및 29일

효능은 4주차에 6점 GBS DS에서 장애 결과가 1등급 이상 개선된 피험자의 비율로 평가됩니다.

6점 길랭-바레 증후군 장애 점수(GBS DS)는 GBS 피험자의 장애 상태를 평가하는 데 사용되는 널리 인정되고 쉽게 얻을 수 있는 점수 체계입니다. DS 점수는 다음과 같다: 0=건강, 1=경미한 증상 및 러닝 가능(피험자는 반드시 러닝을 요청해야 함), 2=혼자서 10미터 이상 걸을 수 있지만 뛸 수 없음, 3=이상 걸을 수 있음 도움을 받아 열린 공간을 가로질러 10미터, 4=침대에 누워 있거나 의자에 묶여 있음, 5=기계적 환기 필요, 6=죽음
상영 및 29일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6점 GBS DS로 평가한 4주차 장애 결과의 평균 변화
기간: 상영 및 29일

효능은 4주차에 GBS DS 등급(6점 GBS DS에서) 스크리닝으로부터의 평균 변화로 평가됩니다.

6점 길랭-바레 증후군 장애 점수(GBS DS)는 GBS 피험자의 장애 상태를 평가하는 데 사용되는 널리 인정되고 쉽게 얻을 수 있는 점수 체계입니다. DS 점수는 다음과 같다: 0=건강, 1=경미한 증상 및 러닝 가능(피험자는 반드시 러닝을 요청해야 함), 2=혼자서 10미터 이상 걸을 수 있지만 뛸 수 없음, 3=이상 걸을 수 있음 도움을 받아 열린 공간을 가로질러 10미터, 4=침대에 누워 있거나 의자에 묶여 있음, 5=기계적 환기 필요, 6=죽음
상영 및 29일
4주, 8주, 26주에 도움 없이 걸을 수 있는 능력
기간: 29일, 57일, 180일
효능은 도움 없이 걸을 수 있는 피험자의 비율(즉, GBS DS=2) 4주, 8주 및 26주
29일, 57일, 180일
GBS DS 등급 1개 이상 개선 시간
기간: 360일까지 상영

효능은 적어도 하나(1)의 GBS DS 등급으로 개선까지의 시간으로 평가됩니다.

6점 길랭-바레 증후군 장애 점수(GBS DS)는 GBS 피험자의 장애 상태를 평가하는 데 사용되는 널리 인정되고 쉽게 얻을 수 있는 점수 체계입니다. DS 점수는 다음과 같다: 0=건강, 1=경미한 증상 및 러닝 가능(피험자는 반드시 러닝을 요청해야 함), 2=혼자서 10미터 이상 걸을 수 있지만 뛸 수 없음, 3=이상 걸을 수 있음 도움을 받아 열린 공간을 가로질러 10미터, 4=침대에 누워 있거나 의자에 묶여 있음, 5=기계적 환기 필요, 6=죽음
360일까지 상영
도움 없이 걷는 시간
기간: 360일까지 상영
효능은 도움 없이 걷는 시간(즉, GBS DS=2)
360일까지 상영
4주, 8주 및 26주에 R-ODS의 기준선에서 최소 6포인트의 변화
기간: 스크리닝, 29일, 57일 및 180일

효능은 4주, 8주 및 26주에 백분위수 메트릭 점수에서 최소 6점까지 Rasch-built Overall Disability Scale(R-ODS)이 기준선에서 증가한 피험자의 비율로 평가됩니다.

R-ODS는 GBS를 포함한 면역 매개 신경병증이 있는 환자의 활동 및 사회적 참여 제한을 포착하는 선형 가중 질병 특정 척도입니다. 설문지는 책이나 신문을 읽을 수 있는 능력(달성하기 가장 쉬운 항목)에서 달리기 능력(달성하기 가장 어려운 항목)까지 24개 항목으로 구성됩니다. 각 항목에 대한 응답 옵션은 다음과 같습니다. 0=불가능, 1=노력하면 가능, 2=수행하기 쉽습니다. 얻은 원시 합산 점수는 이후 0(가장 심각한 장애)에서 100(장애가 전혀 없음) 범위의 백분위수 메트릭으로 변환됩니다.
스크리닝, 29일, 57일 및 180일
인공 호흡기 지원 요구 사항
기간: 360일까지 상영
효능은 인공호흡기 지원(즉, GBS DS=5)
360일까지 상영
인공호흡기 사용 시간
기간: 360일까지 상영
효능은 인공 호흡기에 있는 시간으로 평가됩니다(최소 12시간/일인 경우에만 계산됨).
360일까지 상영
ICU에서의 시간
기간: 360일까지 상영
효능은 중환자실(ICU)에서의 시간으로 평가됩니다.
360일까지 상영
MRC 합계 점수의 변화
기간: 180일까지 상영

효능은 MRC(Medical Research Council) 합계 점수의 변화로 평가됩니다.

MRC 합계 점수는 말초 신경병증이 있는 피험자의 운동 장애를 평가하는 데 널리 사용됩니다. 각 측면의 6개 근육군(팔의 외전, 전완의 굴곡, 손목의 신전, 고관절의 굴곡, 무릎의 신전과 발의 배측 굴곡)의 힘의 합 점수입니다. 이 점수의 합계 범위는 0(완전 마비)에서 60(정상 파워)입니다. 근력에 대한 귀중한 정보를 제공합니다. MRC 합계 점수의 변화는 치료 관련 변동 또는 악화가 있는 GBS 환자를 식별하는 데 도움이 됩니다. 개별 MRC 등급은 다음과 같이 정의됩니다. 0=눈에 보이는 수축 없음,1=팔다리의 움직임 없이 눈에 보이는 수축, 2=팔다리의 움직임이지만 중력에 반하지 않음, 3=중력에 대한 움직임(거의 전체 범위), 4=움직임 중력과 저항에 대해, 5=보통
180일까지 상영
Imlifidase의 PK 프로파일: Cmax
기간: Imlifidase 투여 전 2시간 이내에서 15일까지
Cmax = 투약 후 imlifidase의 관찰된 최대 혈장 농도
Imlifidase 투여 전 2시간 이내에서 15일까지
Imlifidase의 PK 프로파일: Tmax
기간: Imlifidase 투여 전 2시간 이내에서 15일까지
Tmax = 투약 후 imlifidase의 관찰된 최대 혈장 농도에 대한 시점
Imlifidase 투여 전 2시간 이내에서 15일까지
Imlifidase의 PK 프로필: AUC
기간: Imlifidase 투여 전 2시간 이내에서 15일까지
AUC = imlifidase 혈장 농도 대 시간 곡선 아래의 면적
Imlifidase 투여 전 2시간 이내에서 15일까지
Imlifidase의 PK 프로필: t1/2
기간: Imlifidase 투여 전 2시간 이내에서 15일까지
t1/2=임리피다제의 말단 반감기
Imlifidase 투여 전 2시간 이내에서 15일까지
Imlifidase의 PK 프로필: CL
기간: Imlifidase 투여 전 2시간 이내에서 15일까지
CL=임리피다제의 클리어런스
Imlifidase 투여 전 2시간 이내에서 15일까지
Imlifidase의 PK 프로필: V
기간: Imlifidase 투여 전 2시간 이내에서 15일까지
V=분포량
Imlifidase 투여 전 2시간 이내에서 15일까지
IgG에 대한 PD 효과
기간: Imlifidase 투여 전 2시간 이내에서 15일까지
IgG에 대한 PD 효과는 척도로 정성적으로 설명될 것입니다. 척도 범위는 점수=0(손상되지 않은 IgG 없음, 단일 절단된 IgG(scIgG) 또는 F(ab')2에서 점수=5(손상되지 않은 IgG만)까지입니다.
Imlifidase 투여 전 2시간 이내에서 15일까지
ADA의 존재
기간: 180일까지 imlifidase 투여 전 2시간 이내
연구 기간 동안 다양한 시점에서 항임리피다제 항체(ADA)를 가진 환자의 비율
180일까지 imlifidase 투여 전 2시간 이내
EQ-5D 삶의 질 설문지로 평가한 환자의 건강 상태
기간: 8일차, 15일차, 29일차, 57일차, 92일차, 180일차, 360일차

삶의 질은 EurQol 그룹의 EurQol - 5 차원(EQ-5D) 건강 설문지를 사용하여 평가됩니다.

EQ-5D는 EQ-5D 기술 시스템과 EQ 시각적 아날로그 척도(EQ VAS)의 두 부분으로 구성됩니다. 기술 시스템은 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울의 5가지 차원으로 구성됩니다. 각 차원에는 문제 없음, 경미한 문제, 보통 문제, 심각한 문제 및 극한 문제의 5단계가 있습니다. 환자는 5가지 차원 각각에서 건강 상태를 나타냅니다. 이 결정으로 인해 해당 차원에 대해 선택된 수준을 나타내는 1자리 숫자가 생성됩니다. 5차원의 숫자는 환자의 건강 상태를 설명하는 5자리 숫자로 결합됩니다. EQ VAS는 종단점에 '상상할 수 있는 최고의 건강' 및 '상상할 수 있는 최악의 건강'이라는 라벨이 붙은 환자의 자가 평가 건강을 수직 척도로 기록합니다.
8일차, 15일차, 29일차, 57일차, 92일차, 180일차, 360일차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hansa Biopharma AB

수사관

  • 연구 의자: Clinical Operations, Hansa Biopharma AB

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 11월 12일

기본 완료 (실제)

2024년 2월 27일

연구 완료 (실제)

2024년 2월 27일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 4월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 5월 8일

처음 게시됨 (실제)

2019년 5월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 3월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 6일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 15-HMedIdeS-09

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

이미피다아제에 대한 임상 시험

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스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Panama

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

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