Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie imlifidazy u pacjentów z zespołem Guillain-Barré

21 marca 2025 zaktualizowane przez: Hansa Biopharma AB

Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy II oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, skuteczność, farmakodynamikę i farmakokinetykę imlifidazy u pacjentów z zespołem Guillaina-Barrégo w porównaniu z dobraną grupą kontrolną

Uczestnikami badania są pacjenci, u których rozpoznano zespół Guillaina-Barrégo (GBS), u których planuje się leczenie dożylną immunoglobuliną (IVIg). IVIg to standard opieki nad pacjentami z GBS. Pacjenci w tym badaniu będą leczeni badanym lekiem imlifidazą w dniu 1 i IVIg w dniach 3-7.

Celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności imlifidazy u pacjentów z rozpoznaniem GBS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy II imlifidazy w połączeniu ze standardową terapią IVIg u pacjentów z GBS.

Do badania zostanie włączonych około 30 pacjentów, którzy kwalifikują się do leczenia IVIg w oparciu o aktualną praktykę (tj. wskaźnik niepełnosprawności GBS > 3 i w ciągu 10 dni od wystąpienia osłabienia). Wszyscy pacjenci otrzymają imlifidazę (dzień 1) przed standardową terapią IVIg.

Dane od każdego pacjenta włączonego do tego badania zostaną porównane z grupą kontrolną składającą się z maksymalnie 4 pacjentów z bazy danych International Guillain-Barré Syndrome Outcome Study (IGOS) (ClinicalTrials.gov identyfikator: NCT01582763) spełniający podzbiór kryteriów kwalifikowalności w aktualnym protokole badania imlifidazy GBS. Dopasowanie zostanie przeprowadzone na podstawie lokalizacji geograficznych, wieku, obecności biegunki i ciężkości stanu.

Istnieje coraz więcej dowodów sugerujących, że GBS jest zaburzeniem, w którym pośredniczą przeciwciała. Oprócz leczenia podtrzymującego, dwie główne opcje leczenia immunologicznego mające na celu osłabienie autoreaktywnej humoralnej odpowiedzi immunologicznej to IVIg i wymiana osocza (PE). Imlifidaza jest enzymem rozkładającym IgG o ścisłej swoistości. Hipoteza jest taka, że ​​redukcja patologicznych przeciwciał może skutkować przerwaniem progresji, szybszym powrotem do zdrowia i łagodniejszą chorobą.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin Tripode
      • Limoges, Francja, 87000
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Francja, 13385
        • Hôpital de la Timone - Centre de référence des maladies neuromusculaires et de la SLA
      • Montpellier, Francja, 34295
        • CHU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac
      • Nantes, Francja, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
      • Strasbourg, Francja, 67 098
        • Service de Neurologie, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
    • Paris
      • Le Kremlin-Bicêtre, Paris, Francja, 94270
        • CHU Le Kremlin-Bicêtre. Service Neurologie
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Amsterdam UMC
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Erasmus Medical Centre
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Queen Elizabeth University Hospital Glasgow
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo
        • Oxford University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podpisana świadoma zgoda uzyskana przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem.
  2. Chęć i zdolność do przestrzegania protokołu.
  3. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 lat w momencie badania przesiewowego.
  4. GBS zdiagnozowano zgodnie z kryteriami diagnostycznymi National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) (Asbury i wsp. 1990).
  5. Początek osłabienia spowodowanego GBS nie jest dłuższy niż 10 dni przed badaniem przesiewowym.
  6. Niezdolny do chodzenia bez pomocy przez >10 metrów (stopień ≥ 3 w GBS DS).
  7. Rozważane jest leczenie IVIg.
  8. Kobiety w wieku rozrodczym, które chcą lub mogą stosować co najmniej jedną wysoce skuteczną metodę antykoncepcji od dnia leczenia do co najmniej 6 miesięcy po przyjęciu dawki imlifidazy, jeśli nie zachowują abstynencji. W kontekście tego badania skuteczną metodą jest taka, która przy konsekwentnym i prawidłowym stosowaniu skutkuje niskim odsetkiem niepowodzeń (tj. poniżej 1% rocznie).
  9. Mężczyźni chętni do stosowania antykoncepcji podwójnej bariery od dnia leczenia do co najmniej 2 miesięcy po podaniu dawki imlifidazy, jeśli nie zachowują abstynencji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsze leczenie imlifidazą.
  2. Wcześniejsze leczenie IVIg w ciągu 28 dni przed leczeniem imlifidazą.
  3. Przedmioty, które są rozważane lub już uczestniczą w WF.
  4. Kobiety w wieku rozrodczym, które chcą lub mogą stosować co najmniej jedną wysoce skuteczną metodę antykoncepcji od wizyty przesiewowej do co najmniej 180 dni po podaniu imlifidazy.
  5. Karmienie piersią lub ciąża
  6. Kliniczne dowody na polineuropatię o innej przyczynie, np. cukrzyca (z wyjątkiem łagodnych zaburzeń czuciowych), alkoholizm, niedobór witamin lub porfiria.
  7. Znany selektywny niedobór immunoglobuliny A (IgA).
  8. Nadwrażliwość na IVIg lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.
  9. Leczenie immunosupresyjne (np. azatiopryna, cyklosporyna, mykofenolan mofetylu, takrolimus, syrolimus lub > 20 mg prednizolonu na dobę) w ciągu ostatniego miesiąca.
  10. Pacjent, o którym wiadomo, że ma współistniejącą ciężką chorobę, np. nowotwory złośliwe, ciężkie choroby układu krążenia i ciężka przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP).
  11. Każdy stan, który w opinii badacza może zwiększyć ryzyko uczestnika poprzez udział w badaniu lub zakłócić wynik badania.
  12. Znana niepełnosprawność umysłowa lub bariery językowe uniemożliwiające odpowiednie zrozumienie informacji zawartych w formularzu świadomej zgody i czynności związanych z badaniem.
  13. Osoby z klinicznymi objawami trwającej infekcji.
  14. Pacjenci nie powinni otrzymywać innych badanych leków w ciągu 5 okresów półtrwania przed podaniem dawki imlifidazy.
  15. Obecna lub przebyta zakrzepowa plamica małopłytkowa (TTP) lub znana rodzinna historia TTP.
  16. Pozytywny wynik testu PCR w kierunku zakażenia wirusem SARS-CoV-2.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Imlifidaza

Jedna (1) dawka imlifidazy, 0,25 mg/kg, zostanie podana dożylnie w ciągu 30 minut, dnia 1.

IVIg, 0,4 g/kg, będzie podawane przez 5 kolejnych dni, począwszy od dnia 3 co najmniej 48 godzin po podaniu imlifidazy.
Lek: Imlifidaza
Wszyscy pacjenci otrzymają imlifidazę (Dzień 1) przed standardową opieką IVIg
Inne nazwy:
  • Hansa Medical-Immunoglobulina G rozkładająca enzym Streptococcus pyogenes (HMED-IdeS), IdeS, endopeptydaza IgG

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik niepełnosprawności zespołu Guillain Barré (GBS DS) - czas na poprawę o co najmniej 1 klasę
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 360

Skuteczność ocenia się jako odsetek osób z poprawą jednego (1) lub większą liczbą ocen w wyniku niepełnosprawności na 6-punktowych GBS DS w czasie.

6-punktowy wynik zespołu Barré Barré (GBS DS) jest szeroko przyjętym i łatwo dostępnym systemem punktacji stosowanym do oceny statusu niepełnosprawności osób GBS. Wynik DS jest następujący: 0 = zdrowe, 1 = niewielkie objawy i zdolne do biegania (osoby należy poprosić o uruchomienie), 2 = w stanie przejść niezależnie 10 metrów lub więcej, ale niezdolna do biegania, 3 = może przejść więcej niż 10 metrów na otwartej przestrzeni z pomocą, 4 = łóżko lub związane z krzesłem, 5 = potrzebowanie mechanicznej wentylacji, 6 = martwych, 6 = martwy
Linia bazowa do dnia 360
Wynik niepełnosprawności zespołu Guillain Barré (GBS DS) - czas na poprawę o co najmniej 2 stopnie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 360

Skuteczność ocenia się jako odsetek osób z poprawą jednego (1) lub większą liczbą ocen w wyniku niepełnosprawności na 6-punktowych GBS DS w czasie.

6-punktowy wynik zespołu Barré Barré (GBS DS) jest szeroko przyjętym i łatwo dostępnym systemem punktacji stosowanym do oceny statusu niepełnosprawności osób GBS. Wynik DS jest następujący: 0 = zdrowe, 1 = niewielkie objawy i zdolne do biegania (osoby należy poprosić o uruchomienie), 2 = w stanie przejść niezależnie 10 metrów lub więcej, ale niezdolna do biegania, 3 = może przejść więcej niż 10 metrów na otwartej przestrzeni z pomocą, 4 = łóżko lub związane z krzesłem, 5 = potrzebowanie mechanicznej wentylacji, 6 = martwych, 6 = martwy
Linia bazowa do dnia 360
Guillain Barré Niepełnosprawność zespołu (GBS DS) - Zdolność do chodzenia bez dala
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 360
Skuteczność jest oceniana jako odsetek osób zdolnych do chodzenia bez pomocy (tj. GBS DS = 2) Z czasem
Linia bazowa do dnia 360
Odsetek pacjentów, którzy mogą biegać z czasem (GBS DS ≤1)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 360
Skuteczność ocenia się jako odsetek pacjentów zdolnych do prowadzenia (tj. Wynik niepełnosprawności zespołu Guillain Barré [GBS DS] ≤1) W czasie
Linia bazowa do dnia 360
Średni wynik sum MRC w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 180

Skuteczność jest oceniana jako wynik sumowy Rady ds. Badań Medycznych (MRC) w czasie.

Wynik sum MRC jest szeroko stosowany do oceny zaburzeń ruchowych u osób z neuropatią obwodową. Jest to suma mocy w 6 grupach mięśni z każdej strony (uprowadzenie ramienia, zgięcie przedramienia, przedłużenie nadgarstka, zgięcie bioder i przedłużenie kolana i zgięcie grzbietowe stopy). Suma tych wyników wynosi od 0 (całkowity porażenie) do 60 (moc normalna). Zapewnia cenne informacje o sile mięśni. Zmiana wyniku sum MRC pomaga w identyfikacji pacjentów z GBS z fluktuacją lub zaostrzeniem związanym z leczeniem. Poszczególne stopnie MRC są zdefiniowane następująco: 0 = brak widzialnego skurczu, 1 = widoczny skurcz bez ruchu kończyny, 2 = ruch kończyny, ale nie przeciwko grawitacji, 3 = ruch przeciwko grawitacji (prawie pełny zakres), 4 = ruch przeciwko grawitacji i oporności, 5 = normalny
Linia bazowa do dnia 180
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku sum MRC w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 180

Skuteczność jest oceniana jako zmiana wyniku sumowego Rady Badań Medycznych (MRC).

Wynik sum MRC jest szeroko stosowany do oceny zaburzeń ruchowych u osób z neuropatią obwodową. Jest to suma mocy w 6 grupach mięśni z każdej strony (uprowadzenie ramienia, zgięcie przedramienia, przedłużenie nadgarstka, zgięcie bioder i przedłużenie kolana i zgięcie grzbietowe stopy). Suma tych wyników wynosi od 0 (całkowity porażenie) do 60 (moc normalna). Zapewnia cenne informacje o sile mięśni. Zmiana wyniku sum MRC pomaga w identyfikacji pacjentów z GBS z fluktuacją lub zaostrzeniem związanym z leczeniem. Poszczególne stopnie MRC są zdefiniowane następująco: 0 = brak widzialnego skurczu, 1 = widoczny skurcz bez ruchu kończyny, 2 = ruch kończyny, ale nie przeciwko grawitacji, 3 = ruch przeciwko grawitacji (prawie pełny zakres), 4 = ruch przeciwko grawitacji i oporności, 5 = normalny
Linia bazowa do dnia 180
Średnie R-OD w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 360

Pacjenci ocenili swoją zdolność do wykonywania różnych wspólnych czynności przy użyciu ogólnego kwestionariusza niepełnosprawnego RASCH (R-ODS).

R-ODS to liniowo ważona skala choroby, która oddaje czynności i ograniczenie uczestnictwa społecznego u pacjentów z neuropatią za pośrednictwem odporności, w tym GBS. Kwestionariusz obejmuje 24 elementy, od zdolności do czytania książki lub gazety (jako najłatwiejszy przedmiot do osiągnięcia) po możliwość uruchomienia (najtrudniejszy przedmiot do osiągnięcia). Opcje odpowiedzi dla każdego elementu są: 0 = niemożliwe, 1 = możliwe z wysiłkiem, 2 = łatwe do wykonania. Uzyskany wynik z sumpedem surowym jest następnie tłumaczony na centla metryczne w zakresie od 0 (najcięższa niepełnosprawność) do 100 (w ogóle brak niepełnosprawności).
Linia bazowa do dnia 360
Zmiana z linii bazowej w R-OD w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 360

Pacjenci ocenili swoją zdolność do wykonywania różnych wspólnych czynności przy użyciu ogólnego kwestionariusza niepełnosprawnego RASCH (R-ODS).

R-ODS to liniowo ważona skala choroby, która oddaje czynności i ograniczenie uczestnictwa społecznego u pacjentów z neuropatią za pośrednictwem odporności, w tym GBS. Kwestionariusz obejmuje 24 elementy, od zdolności do czytania książki lub gazety (jako najłatwiejszy przedmiot do osiągnięcia) po możliwość uruchomienia (najtrudniejszy przedmiot do osiągnięcia). Opcje odpowiedzi dla każdego elementu są: 0 = niemożliwe, 1 = możliwe z wysiłkiem, 2 = łatwe do wykonania. Uzyskany wynik z sumpedem surowym jest następnie tłumaczony na centla metryczne w zakresie od 0 (najcięższa niepełnosprawność) do 100 (w ogóle brak niepełnosprawności).
Linia bazowa do dnia 360
Dni w szpitalu
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 360
Liczba dni, w których pacjenci zostali przyjęci do szpitala
Linia bazowa do dnia 360
Czas na OIOM
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 360
Skuteczność jest oceniana jako czas na oddziale intensywnej terapii (OIOM)
Linia bazowa do dnia 360
Potrzeba mechanicznej wentylacji
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 180
Linia bazowa do dnia 180
Stan zdrowia pacjenta w czasie, co oceniono przez EQ VAS
Ramy czasowe: Dzień 8, dzień 15, dzień 29, dzień 57, dzień 92, dzień 180 i dzień 360

Jakość życia zostanie oceniona przy użyciu kwestionariusza zdrowia EURQOL EURQOL Group - 5 wymiarów (EQ -5D).

EQ-5D składa się z 2 części: system opisowy EQ-5D i wizualnej skali analogowej EQ (EQ VAS). EQ VAS rejestruje samooceny zdrowia pacjenta w skali pionowej, gdzie wynik 100 jest „najlepszym zdrowiem, jaki możesz sobie wyobrazić”, a wynik 0 to „najgorsze zdrowie, jakie możesz sobie wyobrazić”.
Dzień 8, dzień 15, dzień 29, dzień 57, dzień 92, dzień 180 i dzień 360

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Profil PK Imlifidazy: CMAX
Ramy czasowe: W ciągu 2 godzin przed dawką imlifidazy do 15 dnia
CMAX = maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu Imlifidazy po dawkowaniu
W ciągu 2 godzin przed dawką imlifidazy do 15 dnia
Profil PK Imlifidazy: Tmax
Ramy czasowe: W ciągu 2 godzin przed dawką imlifidazy do 15 dnia
TMAX = punkt czasowy dla maksymalnego zaobserwowanego stężenia iMlifidazy w osoczu po dawkowaniu
W ciągu 2 godzin przed dawką imlifidazy do 15 dnia
Profil PK imlifidazy: AUC
Ramy czasowe: W ciągu 2 godzin przed dawką imlifidazy do 15 dnia
AUC = obszar pod stężeniem w osoczu imlifidazy w porównaniu z krzywą czasową
W ciągu 2 godzin przed dawką imlifidazy do 15 dnia
Profil PK Imlifidazy: T1/2
Ramy czasowe: W ciągu 2 godzin przed dawką imlifidazy do 15 dnia
T1/2 = końcowy okres półtrwania Imlifidazy
W ciągu 2 godzin przed dawką imlifidazy do 15 dnia
Profil PK Imlifidazy: Cl
Ramy czasowe: W ciągu 2 godzin przed dawką imlifidazy do 15 dnia
Cl = klirens imlifidazy
W ciągu 2 godzin przed dawką imlifidazy do 15 dnia
Profil PK Imlifidazy: v
Ramy czasowe: W ciągu 2 godzin przed dawką imlifidazy do 15 dnia
V = objętość rozkładu
W ciągu 2 godzin przed dawką imlifidazy do 15 dnia
Farmakodynamika - poziom IgG w surowicy w czasie
Ramy czasowe: W ciągu 2 godzin przed dawką imlifidazy do 15 dnia
Efekt farmakodynamiczny (PD) Imlifidazy ocenia się jako eliminację IgG. IgG jest rozszczepione przez imlifidazę w dwóch etapach, pierwsze cięcie generuje jednolite IgG (SCIGG), a drugi fragment F (ab ') 2 i jeden fragment FC. Stężenie IgG zmierzone w surowicy za pomocą technologii MSD jest sumą nienaruszonego IgG i Scigg oraz zmniejszeniem zmierzonego stężenia IgG reprezentuje zatem całkowite rozszczepienie cząsteczki IgG na fragmenty FC i F (AB ') 2. Dla pierwszych 16 pacjentów objętych badaniem przeprowadzono częściej harmonogram próbkowania PD. Po zmianie protokołu zastosowano rzadziej harmonogram próbkowania PD.
W ciągu 2 godzin przed dawką imlifidazy do 15 dnia
Immunogenność - przeciwciała antyimlifidazy (ADA) w czasie
Ramy czasowe: W ciągu 2 godzin przed dawką imlifidazy do dnia 180
Przeciwciała IgG antyimlifidazy (ADA) w surowicy.
W ciągu 2 godzin przed dawką imlifidazy do dnia 180

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hansa Biopharma AB

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Clinical Operations, Hansa Biopharma AB

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 lutego 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 lutego 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 maja 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 maja 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 15-HMedIdeS-09

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Guillain-Barré (GBS)

Badania kliniczne na Imlifidaza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Vietnam

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj