확장형 FSHD1에 대한 Losmapimod의 안전성, 내약성 및 바이오마커 변화 평가 및 임상 결과 평가 원문보기 KCI 원문보기 인용 (FSHD)

포함 기준:

• 18-65세 연령의 FSHD1 피험자.
• 피험자는 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명하고 날짜를 기입합니다.
• 4번 염색체의 D4Z4 어레이 크기 평가를 통해 1~9회 반복으로 FSHD1 진단이 확인되었습니다. 유전적 확인은 선별 MRI 및 기준선 근육 생검 전에 얻어야 합니다. 적절한 문서로 검증된 경우 이전 검사에서 유전적 확인이 가능합니다.
• 예정된 방문, 치료 계획, 연구 제한, 실험실 테스트, 피임 지침, 예정된 바늘 근육 생검 및 기타 연구 절차를 기꺼이 준수할 수 있어야 합니다.
• 남성과 여성 피험자 모두 승인된 산아제한 방법을 실천할 의향이 있어야 합니다.
• Ricci의 척도에서 2에서 4 사이의 임상 심각도 점수(척도 범위는 0에서 5까지임). 활동을 위해 휠체어나 보행기를 사용하는 피험자는 연구에 등록할 수 없습니다.
• 골격근 바늘 생검을 위한 2회 방문과 전신 MRI를 위한 모든 방문을 완료하겠다는 약속.
• 스크리닝 방문 시 RWS, TUG 및 FSHD PRO(FSHD-RODS 및 FSHD-HI)를 완료할 수 있습니다.
• 중앙 판독기가 결정한 대로 생검을 위한 MRI 적격 근육이 있어야 합니다.
• 대상자는 공개 연장 연구에 참여하기 위해 60주차 방문을 통해 주요 연구를 완료해야 합니다.

제외 기준:

• 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 만들거나 피험자에게 연구 약물을 투여하는 데 추가적인 위험을 초래할 수 있는 질병 또는 임상 상태의 병력. 여기에는 관련 약물 또는 음식 알레르기의 병력이 포함될 수 있지만 이에 국한되지 않습니다. 심혈관 또는 중추 신경계 질환의 병력; 임상적으로 중요한 병리의 병력 또는 존재; 정신 질환의 임상적으로 중요한 병력; 및 편평 세포 피부암, 기저 세포 피부암 및 0기 자궁경부 상피내암종(지난 5년 동안 재발하지 않은 3개 모두)을 제외한 암의 병력.
• 피험자는 인간 면역결핍 바이러스 또는 B형 또는 C형 간염 바이러스에 감염되었거나 임상적으로 의심되는 감염이 있습니다.
• 피험자는 현재 임상적으로 유의한 간(알라닌 아미노트랜스퍼라제 > 정상 상한치의 2배 또는 총 빌리루빈 > 1.5 X 정상 상한치) 또는 신장(GFR < 30 mL/min/1.73m2)을 가지고 있습니다. 기능 장애.
• 피험자는 B형 간염 표면 항원, C형 간염 바이러스(HCV) 항체 또는 인간 면역결핍 바이러스 1 및 2에 대한 항체(HIV 1/HIV 2 항체)에 대해 양성으로 선별합니다.
• 피험자는 약물 흡수에 영향을 줄 수 있는 상태(예: 위절제술, 담낭절제술 또는 충수 절제술을 제외한 기타 위장관 수술)를 가지고 있습니다.
• 대상자는 스크리닝에서 Fredericia(QTcF)에 의한 QT 간격 >450msec 및 여성 대상자의 경우 QTcF >470msec를 나타내는 표준 12-리드 ECG를 갖는다. QTcF가 남성의 경우 450msec, 여성의 경우 470msec를 초과하면 ECG를 2번 더 반복하고 3개의 QTcF 값의 평균을 사용하여 피험자의 적격성을 결정합니다.
• 피험자는 항부정맥 치료가 필요한 심장 부정맥 병력이 있습니다. 또는 조사자 또는 의료 모니터의 의견에 따라 피험자의 연구 참여를 방해하는 비정상적인 ECG의 병력 또는 증거.
• 남성 피험자에게는 연구 기간 동안 또는 마지막 연구 약물 투여 후 90일 이내에 임신할 계획인 여성 파트너가 있습니다.
• 피험자는 혈액(약 1파인트[500mL] 이상)을 기증했거나 첫 번째 연구 약물 투여 전 90일 이내에 상당한 혈액 손실을 겪었습니다.
• 무작위배정 6주 이내에 약독화 생백신으로 예방접종.
• 피험자는 스크리닝 전 지난 6개월 동안 미국 정신과 협회 정신 장애 진단 및 통계 편람, 제5판에 정의된 알코올, 진통제/오피오이드 및/또는 불법 약물 남용의 병력이 있거나 다음 약물에 대한 양성 테스트를 받았습니다. 심사에서 남용.
• 대상자는 현재 연구에 등록하기 전 다음 기간 내에 조사 제품을 받은 임상 시험에 참여했습니다: 30일, 5 반감기 또는 조사 제품의 생물학적 효과 지속 기간의 두 배(둘 중 하나) 더 길게).
• 치료 의사가 결정했거나 섹션 15에 제시된 약물 목록에 포함된 근육 기능에 영향을 미칠 수 있는 약물 또는 보충제를 복용 중인 피험자의 경우: 피험자는 다음을 위해 안정적인 용량의 해당 약물 또는 보충제를 복용해야 합니다. 연구에 등록하기 최소 3개월 전에 연구 기간 동안 안정적인 용량을 유지합니다(섹션 15에 제시된 약물 목록). 연구 중 용량 변경 또는 치료 중단은 치료 의사가 명확한 문서와 후원사에 대한 통지를 가지고 엄격한 의학적 이유로만 수행할 수 있습니다.
• 피험자는 임의의 연구 약물 또는 그 성분에 대한 민감성 병력, 또는 조사자 또는 의료 모니터의 의견에 참여를 금하는 약물 또는 기타 알레르기 병력이 있습니다.
• 스크리닝 시 또는 투여 전에 양성 소변 인간 융모성 성선 자극 호르몬(HCG) 테스트에 의해 결정된 바와 같이 여성 피험자는 임신 중입니다.
• 여성 피험자는 수유 중입니다.
• 피험자는 프로토콜에 설명된 절차를 따르기를 꺼리거나 따를 수 없습니다.
• 대상은 MRI에 대한 금기 사항이 있습니다(심각한 밀실 공포증 및 신체에 MRI와 호환되지 않는 파편 또는 금속 이식 포함).
• 피험자는 등록 전 최대 2년 동안 정신적 또는 법적으로 무능력했습니다.
• 피험자는 조사자 또는 의료 모니터의 의견에 피험자의 연구 참여를 배제할 수 있는 중요한 의학적 질병을 나타내는 비정상적인 실험실 결과가 있습니다.
• 피험자 또는 피험자의 가까운 친척은 조사자 또는 하위 조사자, 연구 조교, 약사, 연구 코디네이터 또는 해당 사이트에서 연구 수행에 직접 관련된 기타 직원입니다.
• 피험자는 각 근육 생검 전에 적어도 1개월 동안 항응고제를 복용하고 항혈소판제를 적어도 1주 동안 복용했습니다.