- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04004000
Utvärdering av säkerhet, tolerabilitet och förändringar i biomarkörer och kliniska resultatbedömningar av Losmapimod för FSHD1 med tillägg (FSHD)
En öppen pilotstudie av Losmapimod för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och förändringar i biomarkörer och kliniska resultatbedömningar hos personer med facioscapulohumeral muskeldystrofi 1 (FSHD1) med förlängning
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie är en enkelcenter, öppen pilotstudie som kommer att undersöka säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) och målengagemang under långtidsdosering med losmapimod tabletter hos vuxna patienter med FSHD1. Försökspersonerna kommer att utvärderas under en 8-veckors förbehandlingsperiod (besök 1 till 3) för att fastställa baslinjebedömningar före behandlingen. Försökspersonerna kommer sedan att behandlas med losmapimod i cirka 1 år (besök 4 till 9) och utvärderas med relativt regelbundna intervaller för förändring från bedömningar före behandling. Alla försökspersoner kommer att genomgå två muskelbiopsier; en vid baslinjen, förbehandling (besök 4, vecka 8 ± 1 vecka) och den andra muskelbiopsi under behandling cirka 4 eller 8 veckor senare (besök 5, vecka 14 ± 2 veckor). Upp till 8 försökspersoner kommer att ha en behandlingsbiopsi vid 4 veckor och upp till 8 försökspersoner kommer att ha en behandlingsbiopsi vid 8 veckor.
Endast försökspersoner som deltog i och tävlade i alla studieprocedurer under OLS-studiens behandlingsperiod (vecka 60) kommer att vara berättigade att delta i den öppna förlängningsstudien.
Förlängningen av denna studie kommer att möjliggöra fortsatt undersökning av effekten av långtidsdosering med losmapimod tabletter hos vuxna patienter med FSHD1. Under förlängningsstudien kommer försökspersonerna att få 15 mg losmapimod genom munnen två gånger dagligen, totalt 30 mg per dag. Alla försökspersoner kommer att besöka kliniken ungefär var 12:e vecka och 7 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet för säkerhetsuppföljning. Deltagandet i den öppna förlängningsstudien kommer att fortsätta tills losmapimod har godkänts, patienten drar sig ur studien eller sponsorn avslutar studien.
Huvudstudiens primära effektmått är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av långtidsdosering av losmapimod tabletter till patienter med FSHD1. Sekundära effektmått inkluderar bedömning av målinblandning av losmapimod i blod och skelettmuskulatur och farmakokinetik med upprepad dosering hos patienter med FSHD1 under långtidsdosering.
Utvidgningen kommer att fortsätta undersökningen av effekt med bedömning av skelettmuskulaturen med ultraljud samt säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) och utforskning av effektmått inklusive helkroppsskelettmuskel-MR och utvalda kliniska resultatbedömningar under långtidsdosering med losmapimod tabletter hos vuxna patienter med FSHD1. Sekundära effektmått inkluderar bedömning av effekt utvärderad av MRI-parametrar för hela kroppens skelettmuskel, säkerhet och tolerabilitet vid långtidsdosering, målinblandning av losmapimod i blod och skelettmuskulatur och farmakokinetik med upprepad dosering hos patienter med FSHD1 över långtidsdosering.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Nijmegen, Nederländerna, 9101
- Radboud University Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- FSHD1-personer i åldern 18-65 år.
- Ämnet kommer att underteckna och datera ett formulär för informerat samtycke (ICF).
- Bekräftad diagnos av FSHD1 med 1 till 9 repetitioner via bedömning av storleken på D4Z4-arrayen på kromosom 4. Genetisk bekräftelse måste erhållas före screening-MRT och baslinjemuskelbiopsi; genetisk bekräftelse kan komma från tidigare tester om verifierad med lämplig dokumentation.
- Måste vara villig och kunna följa schemalagda besök, behandlingsplan, studierestriktioner, laboratorietester, riktlinjer för preventivmedel, schemalagda nålmuskelbiopsier och andra studieprocedurer.
- Både manliga och kvinnliga försökspersoner måste vara villiga att utöva en godkänd preventivmetod.
- Clinical Severity Poäng mellan 2 och 4 på Riccis skala (skalområdet är från 0 till 5). Försökspersoner som använder rullstol eller rollator för någon aktivitet får inte anmäla sig till studien.
- Åtagande att slutföra de 2 besöken för nålbiopsi av skelettmuskeln och alla besök för MRI av hela kroppen.
- Kunna slutföra RWS, TUG och FSHD PRO (FSHD-RODS och FSHD-HI) vid screeningbesöket.
- Måste ha en MRT-berättigad muskel för biopsi som bestäms av den centrala läsaren.
- Försökspersonen måste slutföra huvudstudien under vecka 60 besöket för att kunna delta i den öppna förlängningsstudien.
Exklusions kriterier:
- Historik om någon sjukdom eller något kliniskt tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, kan förvirra resultaten av studien eller utgöra en ytterligare risk vid administrering av studieläkemedlet till försökspersonen. Detta kan inkludera, men är inte begränsat till, historia av relevant läkemedels- eller livsmedelsallergi; historia av kardiovaskulära eller centrala nervsystemets sjukdomar; historia eller närvaro av kliniskt signifikant patologi; kliniskt signifikant historia av psykisk sjukdom; och historia av cancer, förutom skivepitelcellshudcancer, basalcellshudcancer och stadium 0 cervixcarcinom in situ (alla 3 utan återfall under de senaste 5 åren).
- Personen har en känd eller kliniskt misstänkt infektion med humant immunbristvirus eller hepatit B- eller C-virus.
- Personen har för närvarande kliniskt signifikant lever (alaninaminotransferas > 2X övre normalgräns eller total bilirubin >1,5 X övre normalgräns) eller njure (GFR < 30 ml/min/1,73m2) dysfunktion.
- Försöksperson screenar positivt för hepatit B-ytantigen, antikropp mot hepatit C-virus (HCV) eller antikroppar mot humant immunbristvirus 1 och 2 (HIV 1/HIV 2-antikroppar).
- Patienten har något tillstånd som kan påverka läkemedelsabsorptionen (t.ex. gastrektomi, kolecystektomi eller annan operation i mag-tarmkanalen, förutom blindtarmsoperation).
- Försökspersonen har ett standard 12-avlednings-EKG som visar QT-intervall av Fredericia (QTcF) >450 msek för manliga försökspersoner och QTcF >470 msek för kvinnliga försökspersoner vid screening. Om QTcF överstiger 450 ms för män eller 470 ms för kvinnor, kommer EKG:et att upprepas 2 gånger till, och medelvärdet av de 3 QTcF-värdena kommer att användas för att fastställa patientens berättigande.
- Personen har en historia av hjärtrytmrubbningar som kräver antiarytmibehandling(er); eller historia eller bevis på onormala EKG som, enligt utredarens eller medicinska monitorns åsikt, skulle utesluta försökspersonens deltagande i studien.
- Manlig försöksperson har en kvinnlig partner som planerar att bli gravid under studien eller inom 90 dagar efter den sista studieläkemedlets dos.
- Försökspersonen har donerat blod (om cirka 500 ml eller mer) eller har haft någon signifikant förlust av blod inom 90 dagar före den första studieläkemedelsdosen, vilket fastställts av utredaren.
- Vaccination med ett levande försvagat vaccin inom 6 veckor efter randomisering.
- Försökspersonen har en historia av alkohol-, smärtstillande/opioid- och/eller illegal drogmissbruk enligt definitionen av American Psychiatric Association Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, femte upplagan, under de senaste 6 månaderna före screening, eller ett positivt test för droger av övergrepp vid screening.
- Försökspersonen har deltagit i en klinisk prövning där de har fått en prövningsprodukt inom följande tidsperiod före inskrivning i den aktuella studien: 30 dagar, 5 halveringstider eller två gånger varaktigheten av den biologiska effekten av prövningsprodukten (beroende på vilket som var längre).
- För försökspersoner som är på läkemedel eller kosttillskott som kan påverka muskelfunktionen som bestämts av den behandlande läkaren eller som ingår i listan över läkemedel som presenteras i avsnitt 15: försökspersonerna måste ha en stabil dos av läkemedlet eller tillskottet för minst 3 månader före inskrivning i studien och förbli på den stabila dosen under hela studien (lista över läkemedel presenterad i avsnitt 15). Ändringar av dosen eller avbrytande av behandlingen under studien kan endast göras av strikta medicinska skäl av den behandlande läkaren med tydlig dokumentation och meddelande till Sponsorn.
- Försökspersonen har en historia av känslighet för någon av studieläkemedlen eller komponenter därav, eller en historia av läkemedel eller annan allergi som, enligt utredarens eller Medical Monitors åsikt, kontraindicerade deras deltagande.
- Kvinnlig försöksperson är gravid enligt ett positivt urintest för humant koriongonadotropin (HCG) vid screening eller före dosering.
- Den kvinnliga personen ammar.
- Försökspersonen är ovillig eller oförmögen att följa procedurerna som beskrivs i protokollet.
- Försökspersonen har någon kontraindikation för MRT (inklusive svår klaustrofobi och eventuella splitter eller metallimplantat i kroppen som inte är MRT-kompatibla).
- Försökspersonen var mentalt eller juridiskt oförmögen upp till 2 år före inskrivningen.
- Försökspersonen har onormala laboratorieresultat som tyder på någon betydande medicinsk sjukdom som, enligt utredarens eller den medicinska övervakarens åsikt, skulle utesluta försökspersonens deltagande i studien.
- Försöksperson, eller nära släkting till försökspersonen, är utredaren eller en undersökare, forskningsassistent, farmaceut, studiekoordinator eller annan personal som är direkt involverad i genomförandet av studien på den platsen.
- Försökspersonen har tagit antikoagulantia i minst 1 månad och trombocythämmande medel i minst 1 vecka före varje muskelbiopsi.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Behandling
FSHD1-personer med genetisk bekräftelse får 15 mg losmapimod två gånger dagligen som ges via munnen; totalt 30 mg dagligen fram till 90 dagar efter att kommersiellt läkemedel är tillgängligt efter myndighetsgodkännande eller studieavslut.
|
Huvudstudien omfattar en behandlingstid på cirka ett år. Försökspersoner kommer att få 15 mg losmapimod två gånger dagligen genom munnen; totalt 30 mg dagligen. Studieläkemedlet ska tas med mat och datum och tid för varje dos som tas ska registreras i ämnets dagbok. Endast försökspersoner som deltagit i och genomfört alla procedurer för huvudstudien (vecka 60) kommer att vara berättigade att delta i förlängningen. För förlängningen kommer försökspersonerna att få 15 mg losmapimod genom munnen två gånger dagligen för totalt 30 mg per mun dagligen. Deltagandet kommer att fortsätta till 90 dagar efter att kommersiellt läkemedel är tillgängligt efter myndighetsgodkännande eller studieavslut. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Huvudstudie och förlängningsstudie - Behandlingsuppkommande biverkningar
Tidsram: Vecka 56
|
Att utvärdera säkerheten och toleransen av losmapimod baserat på frekvensen av biverkningar och kliniskt signifikanta laboratorietestresultat, elektrokardiogram (EKG) och vitala tecken.
|
Vecka 56
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Target Engagement in Blood
Tidsram: Vecka 52
|
Förändring från baslinjen i fosfo-HSP27 och förhållandet mellan pHSP27/total HSP27 kommer att mätas i perifert helblod.
|
Vecka 52
|
Målengagemang i skelettmuskulaturen
Tidsram: Vecka 40
|
Förändring från baslinjen i fosfo-HSP27 och förhållandet mellan pHSP27/total HSP27 kommer att mätas i muskler under doseringsperioden.
|
Vecka 40
|
Plasmakoncentration av Losmapimod
Tidsram: Vecka 52
|
Blodprover kommer att samlas in för att mäta plasmakoncentrationen av losmapimod vid specificerade tidpunkter.
|
Vecka 52
|
Muskelkoncentration av Losmapimod
Tidsram: Vecka 52
|
Muskelbiopsier kommer att samlas in för att mäta koncentrationen av losmapimod vid specificerade tidpunkter.
|
Vecka 52
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Transkript av muskelsjukdomar
Tidsram: Vecka 40
|
Att utvärdera förändringen från baslinjen i inflammatoriska, immun-, apoptotiska och muskelsjukdomstranskript i muskelbiopsi och cirkulerande proteiner i plasma och serum.
|
Vecka 40
|
DUX4 Aktivitet i skelettmuskulaturen
Tidsram: Vecka 40
|
Förändring från baslinjen i DUX4-aktivitet genom kvantitativ polymeraskedjereaktion (qPCR) av skelettmuskeln med användning av en undergrupp av DUX4-reglerade gentranskript.
|
Vecka 40
|
Muscle Lean Tissue Volym
Tidsram: Vecka 204
|
Förändring från baslinjen i volymen av mager vävnad i skelettmuskulaturen mätt med magnetisk resonanstomografi för hela kroppen (MRT).
|
Vecka 204
|
Muskelvävnadsersättning med fett
Tidsram: Vecka 204
|
Förändring från baslinjen vid ersättning av skelettmuskelvävnad med fett mätt med magnetisk resonanstomografi (MRT) för hela kroppen.
|
Vecka 204
|
Muskel ultraljud
Tidsram: Vecka 52
|
Ultraljud kommer att användas för att utvärdera ekogeniciteten hos specificerade muskler.
|
Vecka 52
|
Reachable Workspace (RWS)
Tidsram: Vecka 204
|
Försökspersonerna sätts framför en 3D-kamera och ombeds att utföra ett standardiserat protokoll för rörelser i övre extremiteter under överinseende av en klinisk utvärderare av studien med och utan vikter för att upptäcka en individs rörelseomfång som återspeglar individuella axlar och proximala armars funktion.
|
Vecka 204
|
Timed Up and Go (TUG)
Tidsram: Vecka 204
|
Försökspersonerna tidsbestäms när de startar från sittande eller liggande läge, reser sig till stående läge, går totalt 6 meter och går sedan tillbaka till antingen sittande eller liggande läge för att fastställa ambulatorisk funktion.
|
Vecka 204
|
Motor Function Measure (MFM) Domän 1
Tidsram: Vecka 204
|
MFM-domän 1 är en validerad utvärderare som administreras funktionellt mått för neuromuskulära störningar, med 13 punkter relaterade till stående och förflyttningar och bedömer svårighetsgraden av det motoriska underskottet.
|
Vecka 204
|
Kvantitativ manuell dynamometri
Tidsram: Vecka 204
|
Muskelstyrkan kommer att bedömas genom kvantitativ dynamometri med handhållna enheter (manuell).
Kraften kommer att mätas på digital myometer, i KG-kraft.
|
Vecka 204
|
FSHD Rasch-byggd Overall Disability Scale (RODS)
Tidsram: Vecka 204
|
FSHD-RODS är en patientrapporterad, linjärt viktad skala som exakt mäter aktiviteter i det dagliga livet (ADL) och deltagande hos patienter med FSHD med hjälp av 50 objekt baserade på Rasch-modellen.
|
Vecka 204
|
Real World Mobility Assessments
Tidsram: Vecka 204
|
Varje försökspersons aktivitet kommer att övervakas i öppenvården intermittent från undertecknandet av formuläret för informerat samtycke (ICF) till slutet av studien.
Bärbara aktivitetsövervakningsanordningar kommer att tillhandahållas till varje försöksperson i början av studien.
En enhet placeras på en arm och en enhet går på ett ben.
|
Vecka 204
|
FSHD Health Index (FSHD-HI)
Tidsram: Vecka 204
|
FSHD-HI är ett frågeformulär med 15 domäner utformat och baserat på patientintervjuer för att mäta total FSHD hälsorelaterad livskvalitet, inklusive både motorisk funktionsnedsättning och den sociala och känslomässiga effekten av FSHD.
116 frågor kombineras till en totalpoäng, poängen omvandlas till en procentskala, där 100 representerar maximal funktionsnedsättning och lägre poäng representerar minskande funktionshinder.
|
Vecka 204
|
Patienters globala intryck av förändring (PGIC)
Tidsram: Vecka 204
|
PGIC är en enskild fråga som bedömer på en skala från 1-7 om det har skett en förbättring, minskning eller ingen förändring i klinisk status.
|
Vecka 204
|
6 minuters promenadtest (6-MWT)
Tidsram: Vecka 204
|
Förändringar från förbehandlingsperioden i avståndet som en person kan gå kommer att mätas i tid.
|
Vecka 204
|
Spirometri - Andningsfunktion
Tidsram: Vecka 204
|
Förändring i lungventilationsfunktionen mätt med forcerad vitalkapacitet och forcerad utandningsvolym på 1 sekund med hjälp av spirometri vid sängkanten.
|
Vecka 204
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Barbour AM, Sarov-Blat L, Cai G, Fossler MJ, Sprecher DL, Graggaber J, McGeoch AT, Maison J, Cheriyan J. Safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of losmapimod following a single intravenous or oral dose in healthy volunteers. Br J Clin Pharmacol. 2013 Jul;76(1):99-106. doi: 10.1111/bcp.12063.
- Cheriyan J, Webb AJ, Sarov-Blat L, Elkhawad M, Wallace SM, Maki-Petaja KM, Collier DJ, Morgan J, Fang Z, Willette RN, Lepore JJ, Cockcroft JR, Sprecher DL, Wilkinson IB. Inhibition of p38 mitogen-activated protein kinase improves nitric oxide-mediated vasodilatation and reduces inflammation in hypercholesterolemia. Circulation. 2011 Feb 8;123(5):515-23. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.110.971986. Epub 2011 Jan 24.
- Han JJ, Kurillo G, Abresch RT, de Bie E, Nicorici A, Bajcsy R. Reachable workspace in facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) by Kinect. Muscle Nerve. 2015 Feb;51(2):168-75. doi: 10.1002/mus.24287. Epub 2014 Nov 19.
- Statland JM, Tawil R. Risk of functional impairment in Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2014 Apr;49(4):520-7. doi: 10.1002/mus.23949. Epub 2014 Feb 10.
- de Greef JC, Frants RR, van der Maarel SM. Epigenetic mechanisms of facioscapulohumeral muscular dystrophy. Mutat Res. 2008 Dec 1;647(1-2):94-102. doi: 10.1016/j.mrfmmm.2008.07.011. Epub 2008 Aug 3.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- FIS-001-2019
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Facioscapulohumeral muskeldystrofi 1
-
Centre Hospitalier Universitaire de NiceRekryteringTyp 1 Facioscapulohumeral muskeldystrofiFrankrike
-
Avidity Biosciences, Inc.RekryteringMuskeldystrofier | Muskeldystrofi, Facioscapulohumeral | FSHD | Facio-Scapulo-Humeral dystrofi | MKS | Facioscapulohumeral muskeldystrofi 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Fascioscapulohumeral muskeldystrofi | Fascioscapulohumeral muskeldystrofi typ 1 | Fascioscapulohumeral muskeldystrofi typ 2 | Dystrofier, Facioscapulohumeral... och andra villkorFörenta staterna, Storbritannien, Kanada
-
Ning Wang, MD., PhD.Rekrytering
-
Centre Hospitalier Universitaire de NiceRekryteringFacioscapulohumeral muskeldystrofi 1Frankrike, Kanada
-
LMU KlinikumAvslutadFriska | Myotonisk dystrofi typ 2 | Pompes sjukdom (sen debut) | Spinal muskelatrofi typ 3 | Myotonisk dystrofi typ 1 (DM1) | Facioscapulohumeral muskeldystrofi 1 | Inklusionskroppsmyosit, sporadiskTyskland
-
Bionano GenomicsColumbia University; University of Iowa; Medical College of Wisconsin; Augusta... och andra samarbetspartnersRekryteringIntellektuell funktionsnedsättning | Autismspektrumstörning | Fragilt X-syndrom | Utvecklingsstörning | Medfödd anomali | Facioscapulohumeral muskeldystrofi 1Förenta staterna
-
University of RochesterNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)RekryteringMuskeldystrofi | Myotonisk dystrofi typ 2 | Myotonisk dystrofi typ 1 | Myotonisk dystrofi | Facioscapulohumeral muskeldystrofi | Steinerts sjukdom | Medfödd myotonisk dystrofi | PROMM (proximal myotonisk myopati) | Myotonisk muskeldystrofiFörenta staterna
Kliniska prövningar på Losmapimod
-
GlaxoSmithKlineAvslutad
-
Fulcrum TherapeuticsAvslutadFriska vuxna ämnenFörenta staterna
-
Fulcrum TherapeuticsAktiv, inte rekryterandeFacioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)Förenta staterna, Kanada, Frankrike, Spanien
-
GlaxoSmithKlineAvslutadLungsjukdom, kronisk obstruktivFörenta staterna, Argentina, Tyskland, Estland, Ukraina, Korea, Republiken av, Norge, Tjeckien
-
Cambridge University Hospitals NHS Foundation TrustGlaxoSmithKline; University of Cambridge; Royal Brompton & Harefield NHS... och andra samarbetspartnersAvslutadLosmapimod hos patienter med kronisk obstruktiv lungsjukdom stratifierad med fibrinogen. (EVOLUTION)Kronisk obstruktiv lungsjukdomStorbritannien
-
Fulcrum TherapeuticsAvslutadCovid-19Förenta staterna, Mexiko, Brasilien, Peru
-
Fulcrum TherapeuticsAvslutadEffekt och säkerhet av Losmapimod hos patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) (FSHD)Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)Förenta staterna, Kanada, Frankrike, Spanien
-
GlaxoSmithKlineAvslutadGlomeruloskleros, Focal SegmentalFörenta staterna, Kanada
-
Fulcrum TherapeuticsAktiv, inte rekryterandeFacioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)Förenta staterna, Spanien, Italien, Danmark, Kanada, Tyskland, Frankrike, Nederländerna, Storbritannien