Fanconi 빈혈 아형 A를 가진 소아 환자를 위한 렌티바이러스 매개 유전자 요법
2024년 5월 20일 업데이트: Rocket Pharmaceuticals Inc.
Fanconi 빈혈 아형 A형 환자에서 FANCA 유전자(희귀 약물)를 운반하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 CD34+ 세포 주입의 효능을 평가하기 위한 임상 2상 시험
이것은 Fanconi Anemia, subtype A(FA-A) 소아 환자를 대상으로 조혈 세포 기반 유전자 요법의 효능을 평가하기 위한 오픈 라벨 2상 임상 시험입니다.
FA-A 환자의 동원된 말초 혈액에서 추출한 조혈모세포는 FANCA 유전자를 운반하는 렌티바이러스 벡터로 체외(체외)에서 형질도입됩니다. 형질 도입 후 수정된 줄기 세포는 골수 기능 부전을 예방하기 위해 환자에게 다시 정맥 주사됩니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 FA-A가 있는 소아 피험자에서 FANCA 유전자를 운반하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 CD34+ 강화 세포로 구성된 조혈 유전자 요법의 효능을 평가하기 위한 소아 공개 라벨 2상 임상 시험입니다.
농축된 CD34+ 조혈 줄기 세포는 치료용 렌티바이러스 벡터로 체외에서 형질도입되고 어떠한 사전 컨디셔닝 없이 형질도입 후 정맥주사를 통해 주입됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
7
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- DEB 또는 유사한 DNA-가교제 존재 하에 배양된 림프구의 염색체 취약도 분석으로 진단된 판코니 빈혈
- 보완 그룹 FA-A의 환자
- 최소 연령: 1세 및 최소 체중 8kg
- 최대 연령: 17세
- CD34+ 세포 수집 전 3개월 이내에 하나의 골수(BM) 흡인에서 최소 30개의 CD34+ 세포/μL가 결정되거나 또는(후속 기준 참조)
BM의 CD34+ 세포/μL 수가 10-29 범위인 경우 말초 혈액(PB) 매개변수는 다음 세 가지 기준 중 두 가지를 충족해야 합니다.
- 헤모글로빈: ≥11g/dL
- 호중구: ≥900개 세포/μL
- 혈소판: ≥60,000개 세포/μL
- 현행법에 따라 정보에 입각한 동의 제공
- 가임기 여성은 베이스라인 방문 시 소변 임신 테스트 결과 음성이어야 하며 임상시험 참여 기간 동안 효과적인 피임법 사용을 수락해야 합니다.
제외 기준:
- 이용 가능하고 의학적으로 자격이 있는 인간 백혈구 항원(HLA)-동일 형제 기증자가 있는 환자
- 골수이형성 증후군 또는 백혈병의 증거, 또는 BM 흡인물 분석에서 이러한 상태를 예측하는 것 이외의 세포유전학적 이상. 이 평가는 환자가 임상 시험에 들어가기 전 3개월 이내에 수행된 유효한 연구에 의해 이루어져야 합니다.
- 모든 PB 세포 계통에서 안정적이거나 개선된 수치와 관련된 체세포 모자이즘이 있는 환자
- Lansky 성능 지수 ≤ 60%
- 연구책임자의 의견에 따라 환자가 시험에 참여하기에 부적합하다고 판단되는 수반되는 질병 또는 상태
- 기존 감각 또는 운동 장애 > = 국립암연구소(NCI) 기준에 따라 2등급
- 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
다음 중 하나로 정의되는 간 기능 장애:
- 빌리루빈 > 3 x 정상 상한치(ULN)
- 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 5 x ULN
- Aspartate aminotransferase (AST) > 5 x ULN 빌리루빈, ALT 또는 AST가 ULN보다 높은 피험자의 경우 바이러스성 간염 평가를 포함하여 제외 기준 5에 규정된 적격성 확인 전에 간 이상의 병인을 식별하기 위한 정밀 검사를 수행해야 합니다. , 철분 과부하, 약물 손상 또는 기타 원인.
- 혈액투석이나 복막투석이 필요한 신기능장애
다음 중 하나로 정의되는 폐 기능 장애:
- 이전 2주 동안 보충 산소 필요(급성 감염이 없는 경우)
- 산소포화도(맥박산소측정법)
- 생존이 3년 미만으로 예상되는 활동성 전이성 또는 국소적으로 진행된 악성 종양의 증거
- 피험자는 안드로겐(즉, 다나졸, 옥시메톨론)
- 피험자는 판코니빈혈 관련 골수 부전의 치료/예방을 위해 다른 연구 요법을 받고 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: RP-L102
RP-L102는 FANCA 유전자를 운반하는 렌티바이러스 벡터로 체외에서 형질도입된 판코니 빈혈 아형 A 환자의 CD34+ 농축 세포입니다.
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FANCA 유전자를 운반하는 렌티바이러스 벡터로 체외에서 형질도입된 판코니 빈혈 아형 A가 있는 대상체의 CD34+ 농축 세포
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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RP-L102 주입 후 골수 콜로니 형성 단위의 표현형 교정
기간: 3 년
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주입 후 12-36개월 동안, 10nM 미토마이신 C(MMC)에 대한 골수 콜로니 형성 단위의 생존은 기준선(치료 전 평가)에서 결정된 값에 대해 10% 이상으로 증가합니다.
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3 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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RP-L102 주입 후 말초 혈액에서 T 림프구의 표현형 교정
기간: 3 년
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기준선(치료 전 평가와 주입 후 2개월 사이의 간격으로 정의됨)에서 50% 이상 또는 그 이하로 감소하는 디에폭시부탄(DEB) 유도 염색체 이상을 갖는 말초 혈액 T-세포의 백분율 평가 주입 후 12개월에서 36개월 사이의 간격 동안 50% 미만.
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3 년
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RP-L102 주입 후 유전자 교정 조혈모세포의 생착
기간: 3 년
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전체 말초 혈액 세포에서 FANCA-렌티바이러스 벡터(LV) 프로바이러스의 유전자 마킹 수준은 주입 후 6-36개월 동안 말초 혈액 세포에서 적어도 0.1 벡터 카피 수(VCN)입니다.
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3 년
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골수부전의 예방 또는 구조
기간: 3 년
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골수부전 치료의 필요성 평가.
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3 년
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단기 및 장기 안전
기간: 3 년
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RP-L102 관련 부작용의 수 평가
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3 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Julián Sevilla Navarro, MD, PhD, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 11월 28일
기본 완료 (추정된)
2025년 2월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 8월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 8월 23일
처음 게시됨 (실제)
2019년 8월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 20일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RP-L102-0118
- 2018-002502-31 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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Fanconi 빈혈 보완 그룹 A에 대한 임상 시험
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RP-L102에 대한 임상 시험
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Rocket Pharmaceuticals Inc.알려지지 않은
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Haitao Niu, MD아직 모집하지 않음
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European Organisation for Research and Treatment...모병모든 종양 유형프랑스, 스페인, 영국, 벨기에, 스위스, 네덜란드, 독일, 오스트리아, 키프로스, 체코, 에스토니아, 그리스, 이탈리아, 리투아니아, 폴란드, 포르투갈, 슬로베니아, 세르비아, 크로아티아, 루마니아
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