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근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 베타하이드록시부티르산 에스테르의 효능 및 내약성 (KETO-ALS)

2023년 3월 17일 업데이트: Albert Christian Ludolph, Prof., University of Ulm
체중 감소는 근위축성 측삭 경화증(ALS)에서 알려진 음성 예후 인자입니다. ALS에서 체중 감소의 잠재적인 메커니즘 중 하나는 영향을 받은 세포에서 에너지 결핍을 유발하는 미토콘드리아 복합체 I의 교란입니다. 지난 몇 년 동안 ALS의 에너지 부족을 목표로 하는 다양한 개입 연구가 유망한 결과를 낳았습니다. 그러나 어떤 종류의 영양 또는 영양 보충제가 가장 유익한지는 여전히 불분명합니다. 케톤체는 포도당에 비해 몰당 두 배의 아데노신 삼인산(ATP)을 생성하는 극도로 고에너지 기질이기 때문에 ALS에서 논리적인 치료 옵션을 나타냅니다. 사람의 간은 포도당이 부족할 때(예: 장기간의 단식 후) 지방에서 케톤체(베타-하이드록시부티레이트, 아세톤 및 아세토-아세테이트)를 합성할 수 있습니다. 이러한 대사 변화는 알츠하이머병 및 파킨슨병과 같은 다른 신경퇴행성 질환에서 성공적으로 테스트된 탄수화물이 없고 지방이 풍부한 식단인 케톤 생성 식단의 기본 원리입니다. ALS 마우스 모델에서 케톤식이 요법은 운동 기능의 느린 감소와 관련이 있습니다. 그러나 ALS에서 케톤식이 요법은 장기간의 식습관 변화를 필요로 하기 때문에 시행하기 어려우며, 이는 진행성 삼킴곤란, 전신 상태의 빠른 악화, 생존 제한으로 달성하기 어렵습니다. 따라서 케톤체의 직접적인 투여는 적용이 용이하고 평소 식습관을 유지할 수 있기 때문에 ALS에서 보다 현실적인 대안을 제시합니다. 이 연구에서 우리는 하루에 3 x 10g 베타 하이드록시부티레이트 에스테르(정상적인 음식 섭취와 2 x 50mg riluzole의 표준 약물에 추가)를 투여하면 신경섬유 경쇄(NfL)에 의해 측정된 바와 같이 질병 진행이 느려진다는 가설을 세웁니다. 위약과 비교하여 6개월 후 혈청에서. 전력 계산은 ALS에 대한 고칼로리 지방 영양 보충제의 효과를 테스트한 ALS(LIPCAL-ALS) 연구의 지질 및 칼로리 결과에 의존합니다. 이 연구는 NfL 혈청 값이 연구 과정 동안 위약 그룹에서 안정적으로 유지되는 동안 중재 그룹에서 크게 감소한 것으로 나타났습니다. 케톤체에 대해 유사한 효과 크기를 가정하여 현재 시험에 76명의 환자가 포함되어야 한다고 계산했습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (예상)

76

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, 독일, 89081
        • 모병
        • University of Ulm

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 개정된 El Escorial World Federation of Neurology 기준에 따라 개연성이 있는(임상 또는 검사실) ALS 또는 확실한 ALS
  • 근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R)의 상실(ALSFRS-R)은 다음 공식에 기초하여 발병(첫 번째 마비) 이후 매월 ≥ 0.33점: (48 - 스크리닝 방문 시 점수) / (발병과 스크리닝 방문 사이의 개월 수)
  • 연령 ≥ 18세
  • 최소 4주 동안 매일 100mg riluzole로 지속적으로 치료
  • GCP(Good Clinical Practice)에 따라 제공된 모든 정보를 철저히 이해하고 충분한 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.

제외 기준:

  • 고인슐린증
  • 피루브산 탈탄산효소 결핍
  • 지방산 산화 방해
  • 포도당신생합성 장애
  • 급성 포르피린증
  • 케톤체의 이용 또는 분해를 막는 대사 장애
  • 심한 위식도 역류
  • 신부전(의학적 병력 및/또는 혈청 크레아티닌 수치 상승 및/또는 사구체 여과율(GFR) <90 ml/min
  • 지난 4주 이내에 다른 중재적 연구에 이전 참여
  • 기관절개술
  • 임신 또는 수유 중인 여성
  • 주요 정신 장애 또는 임상적으로 명백한 치매의 증거
  • 이뇨제의 섭취
  • 심한 삼킴곤란
  • 경피적 내시경 위루술(PEG)을 통한 영양
  • 전해질 또는 산-염기 불균형
  • 심부전 New York Heart Association (NYHA) II 이상

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 베타 하이드록시부티레이트 에스테르
정상적인 음식 섭취 및 표준 요법(하루 2 x 50mg riluzole) 외에 하루 3 x 10g 베타 하이드록시부티레이트 에스테르
건강 보조 식품: 베타 하이드록시부티레이트 에스테르(KetoneAid KE4)
암/그룹 설명 참조
위약 비교기: 위약
정상적인 음식 섭취 및 표준 요법(하루 2 x 50mg riluzole)에 추가하여 일치하는 위약
건강 보조 식품: 위약
암/그룹 설명 참조

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
신경필라멘트 경쇄
기간: 6 개월
신경필라멘트 경쇄(NfL) 혈청 수준
6 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
활착
기간: 6 개월
생존(사망까지의 시간 또는 기관절개술)
6 개월
근위축성 측삭 경화증 기능 등급 척도 개정
기간: 6 개월
근위축성 측삭 경화증 기능 등급 척도 개정(ALSFRS-R) 점수, 개별 기울기로 측정됨(월별 점수 손실)
6 개월
체질량 지수
기간: 6 개월
체질량 지수(BMI), 체중(kg) 및 키(m)를 결합하여 BMI(kg/m^2)를 보고합니다.
6 개월
느린 생명력
기간: 6 개월
느린 생명 용량(sVC)
6 개월
휴식 에너지 ​​소비
기간: 6 개월
간접 열량계로 측정한 휴식 에너지 ​​소비(REE)
6 개월
체지방
기간: 6 개월
생체 전기 임피던스 분석(BIA)으로 측정한 지방량(전체 체질량의 %)
6 개월
총 체수분
기간: 6 개월
생체 전기 임피던스 분석(BIA)으로 측정한 총 체수분(체중의 %)
6 개월
근육량
기간: 6 개월
생체 전기 임피던스 분석(BIA)으로 측정한 근육량(전체 체질량의 %)
6 개월
무 지방 질량
기간: 6 개월
생체 전기 임피던스 분석(BIA)으로 측정한 무지방 질량(총 체질량의 %)
6 개월
체세포 덩어리
기간: 6 개월
생체 전기 임피던스 분석(BIA)으로 측정한 체세포 질량(전체 체질량의 %)
6 개월
세포외 질량
기간: 6 개월
생체 전기 임피던스 분석(BIA)으로 측정한 세포외 질량(전체 체질량의 %)
6 개월
제지방량
기간: 6 개월
생체 전기 임피던스 분석(BIA)으로 측정한 제지방량(총 체질량의 %)
6 개월
개인의 삶의 질
기간: 6 개월
유로 삶의 질(EQ-5D-5L) 설문지로 측정한 개인의 삶의 질
6 개월
신경필라멘트 인산화 중쇄
기간: 6 개월
뇌척수액(CSF)의 신경필라멘트 인산화 중쇄(pNfH)
6 개월
베타하이드록시부티레이트
기간: 6 개월
Beta Hydroxybutyrate 혈청 수치
6 개월
아세톤
기간: 6 개월
소변의 아세톤 농도
6 개월
식욕
기간: 6 개월
CNAQ(Council of Appetite Questionnaire)로 측정한 식욕
6 개월
식습관
기간: 6 개월
Ulm Nutrition Questionnaire(UNQ; LIPCAL 연구 참조)에서 평가한 식습관
6 개월
부작용
기간: 6 개월
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 용어 및 빈도
6 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Ulm

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 4월 1일

기본 완료 (예상)

2023년 10월 1일

연구 완료 (예상)

2023년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 3월 26일

처음 게시됨 (실제)

2021년 3월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 3월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 3월 17일

마지막으로 확인됨

2023년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • KETO-ALS V 1.41

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

비식별화 후 개별 참가자 데이터와 연구 프로토콜을 사용할 수 있습니다. 데이터는 논문 게시 후 3개월부터 5년까지 사용할 수 있습니다. 데이터는 방법론적으로 건전한 제안을 제공하는 연구자와 공유됩니다. 데이터는 승인된 제안서에 제공된 목표를 달성하기 위한 분석을 위해 공유됩니다. 제안서는 johannes.dorst@uni-ulm.de로 보내야 합니다. 액세스 권한을 얻으려면 데이터 요청자는 데이터 액세스 계약에 서명해야 합니다.

IPD 공유 기간

논문 게재 후 3개월 ~ 5년

IPD 공유 액세스 기준

데이터는 승인된 제안에 제공된 목표를 달성하기 위한 분석을 위해 분할됩니다. 제안서는 johannes.dorst@uni-ulm.de로 보내야 합니다. 액세스 권한을 얻으려면 데이터 요청자는 데이터 액세스 계약에 서명해야 합니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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