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전신성 홍반성 루푸스 환자에서 CS20AT04(동종 골수유래 줄기세포)의 효능 및 안전성 탐색

2021년 4월 6일 업데이트: Chan-Bum Choi, Hanyang University Seoul Hospital

루푸스 신염 또는 루푸스 혈구감소증 환자에게 투여된 CS20AT04(HLA-하플로 일치 동종이계 골수 유래 줄기 세포)의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개, 단일군, 24주 조사자 연구

이것은 전신성 홍반성 루푸스 환자의 두 하위 집단인 루푸스 신염 및 루푸스에서 CS20AT04(HLA-haplo Matched Allogenic Bone Marrow-Derived Stem Cells)의 효능과 안전성을 탐색하는 오픈 라벨, 단일 암 단일 센터 2상 연구입니다. 혈구감소증.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

전신성 홍반성 루푸스(SLE)는 거의 모든 장기에 영향을 미칠 수 있는 원인 불명의 만성 염증성 질환입니다. SLE 환자의 하위 집합은 내장 기관 침범과 함께 활동성 질병으로 인해 상당한 이환율과 사망률을 계속해서 겪고 있습니다. 따라서 특히 치료 불응 환자를 위한 SLE 장애에 대한 보다 효과적인 치료법을 개발하는 것이 시급합니다.

골수 유래 중간엽 줄기세포는 T림프구, B림프구, 수지상세포, NK(Neutral Killer) 세포 등의 면역세포 조절 및 급성 이식편대숙주병(GVHD) 치료에 효과적인 것으로 알려져 있다. 또한 골수유래 간엽줄기세포는 항염증 및 면역조절 특성을 바탕으로 불응성 면역 및 염증 매개 질환의 치료 후보물질로 널리 연구되고 있으며 광범위한 사용 경험을 가지고 있다.

CS20AT04 주사제의 유효성분인 Half-matched allogeneic 골수유래 중간엽 줄기세포는 다양한 중간엽 세포로 분화할 수 있을 뿐만 아니라 다양한 면역조절 및 항염증 효과를 가지고 있어 관해 유도 및 유지 효과가 기대된다. 루푸스 신염 및 루푸스 혈구 감소증.

이 연구는 다음을 조사하기 위해 고안되었습니다. 코르티코스테로이드 테이퍼 요법 암으로 CS20AT04에 등록된 피험자는 등록 후 0일 및 12주에 CS20AT04(2.0×10^6cell/kg)를 2회 주입받습니다. 피험자는 24주차까지 주입 후 3일, 1주 및 매 4주마다 효능 및 안전성 평가를 위해 돌아올 것입니다. 안전성 모니터링은 주입 후 1년, 3년 및 5년에 계속됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

10

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, KS013
        • 모병
        • Hanyang University Medical Center
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Chan-Bum Choi, MD, PhD
        • 부수사관:
          • Sang-Cheol Bae, MD, PhD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 70세 미만의 HLA-haplo-matched 골수 기증자가 있는 환자

  2. 환자 회의:

    - 최소 1개의 임상 기준 및 1개의 면역학 기준을 포함하여 2012 전신성 루푸스 국제 협력 클리닉(SLICC) 기준 중 최소 4개; 또는

    - 1982년 ACR의 1997년 업데이트에 따라 전신성 홍반성 루푸스의 분류를 위한 11개의 개정된 미국 류마티스 학회(ACR) 기준 중 최소 4개

  3. 스크리닝 시 항핵항체(ANA; 역가는 최소 1:80) 및/또는 항이중가닥 DNA 항체(anti-dsDNA Ab) 양성 결과를 보인 환자

  4. 다음과 같이 정의되는 환자(비반응자 또는 부분 반응자):

    -표준 치료(예: 매월 i.v. 맥박 시클로포스파미드(CYC) 500-1000 mg/m2, 마이코페놀레이트(MMF) ≥ 2 gm/일, 아자티오프린(AZA) ≥ 200 mg/일, 레플루노마이드(LEF) 20 mg/일, 경구 CYC, 사이클로스포린, 미조리빈 ≥ 150 mg /일, 마이코페놀산 ≥ 1.44g/일, 타크로리무스(TAC) ≥ 1.5mg 1일 2회 단독 또는 최소 6개월 동안 병용) 또는

    -유지 치료를 위해 매일 15mg 이상의 프레드니손 또는 이와 동등한 용량을 지속적으로 투여

    5-1. 루푸스 혈구감소증 하위 그룹에만 해당:

    • 다음과 같이 정의되는 다른 식별 가능한 원인이 없는 불응성 혈구 감소증(빈혈, 백혈구 감소증 또는 혈소판 감소증 중 적어도 하나)이 있는 환자:

    [적혈구 관련] - 망상적혈구증가증을 동반한 용혈성 빈혈(Hgb ≤ 10g/dL) 또는 [백혈구 관련]

    -호중구 수 < 1,000/mm3(코르티코스테로이드, 약물 및 감염과 같은 알려진 다른 원인이 없는 경우) 및/또는

    • 림프구 수 < 1,500/mm3 [혈소판 관련]
    • 혈소판 수 < 100,000/mm3(약물, 문맥 고혈압 및 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP)과 같은 다른 알려진 원인이 없는 경우)

    5-2. 루푸스 신염 하위 그룹에만 해당: • 다음에 의해 정의되는 루푸스 신염의 임상적 질병 활동이 있는 환자:

    • 실험실 테스트에서 활동성 루푸스 신염이 세 번 연속으로 기록되었습니다. ) 스크리닝 시 월경 혈뇨 또는 요로 감염이 없거나 세포 모형이 있는 현미경적 혈뇨(고배율 필드당 > 10 적혈구로 정의됨)의 악화
    • 신장 생검 클래스 III, 클래스 IV-S 또는 IV-G, 클래스 V, 클래스 III + V 또는 클래스에서 활동성 또는 활성/만성 루푸스 신염의 국제 신장 학회/신병리 학회 분류에 따른 루푸스 신염을 기록하는 신장 생검 IV + V (1년 이내)

    제외 기준:

1. 서면 동의서를 제공할 수 없거나 제공할 의사가 없는 환자

2. 암, 알레르기, 알코올 또는 약물 남용, 활동성 소화성 궤양 질환, 심부전, 간 질환 및 응고 장애의 병력이 있는 환자

3. 활성 중증 중추신경계(CNS) 루푸스가 있는 환자

4. 최근 1년 이내 생물학적 제제를 투여받은 환자

5. 정맥 면역글로불린 또는 혈장 교환 요법을 받고 있는 환자

6. 임신 또는 수유 중인 환자

7. 주요 감염의 증거가 있는 환자

8. 루푸스 신염 하위 그룹에만 해당: 혈청 크레아티닌 > 250 μmol/L 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 할당된 개입
코르티코스테로이드 테이퍼 요법 암으로 CS20AT04에 등록된 피험자는 등록 후 0일 및 12주에 CS20AT04(2.0×10^6cell/kg)를 2회 주입받습니다.
생물학적: CS20AT04(동종 골수유래 중간엽 줄기세포)
CS20AT04(2.0×10^6cell/kg) 0일 및 12주 2회 정맥주입 이 연구의 대상 모집단은 루푸스 신염 또는 루푸스 혈구감소증 진단을 받은 한국 피험자입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
코르티코스테로이드 용량을 프레드니손 또는 이와 동등한 7.5mg/일 이하로 감소
기간: 24주

본 연구의 1차 효능 목적은 24주 코르티코스테로이드 테이퍼 요법과 함께 CS20AT04의 효능을 평가하는 것이며, 이는 다음과 같이 측정됩니다.

4주차에 코르티코스테로이드 용량을 ≤ 7.5mg/일의 프레드니손 또는 이에 상응하는 용량으로 감소하고 12주차까지 지속
24주
진행 중인 SLE 치료 없이 혈액학적 개선
기간: 24주
루푸스 혈구감소증 하위군 특이적 종점으로서 Hgb ≥ 1.5 g/dL 증가 또는 치료 전 수준에서 ≥ 100%의 호중구 증가 및 500/mm3 x 10^9/L의 절대 증가 또는 치료 전 치료 혈소판 수 > 20 X 10^9/L, 혈소판 절대 증가 ≥ 30 X 10^9/L 치료 전 혈소판 수 ≤ 20 X 10^9/L의 경우 혈소판 절대 증가 ≥ 20 X 10^9 /L 및 치료 전 수준에서 ≥ 100% 증가
24주
신장 반응 개선
기간: 24주

루푸스 신염(LN) 하위군 특이적 종점으로서, 24주에서의 신장 반응은 다음 매개변수에 기초하여 판정되었습니다:

소변 단백질 대 크레아티닌 비율(UPCR) ≤0.5mg/mg 및 예상 사구체 여과율(eGFR) ≥60mL/min/1.73m2 또는 기준선에서 > 20%의 eGFR 감소가 확인되지 않았으며 구조 약물을 받지 않았습니다. LN의 경우, 그리고 신장 반응 평가 직전인 12주에서 24주 동안 총 연속 7일 이상 동안 7.5mg 이상의 프레드니손을 투여받지 않았습니다.
24주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
≤ 7.5mg/일 또는 등가의 프레드니손 용량을 달성한 피험자의 비율
기간: 12주, 24주
12주까지 프레드니손 용량 ≤ 7.5mg/일 또는 이에 상응하는 용량을 달성하고 12주부터 24주까지 이 용량을 ≤ 7.5mg/일 프레드니손 또는 이에 상응하는 용량으로 유지하는 피험자의 비율
12주, 24주
낮은 수준의 질병 활동 상태를 달성한 피험자의 비율
기간: 24주
24주차에 낮은 수준의 질병 활동 상태(LLDAS)를 달성한 피험자의 비율
24주
SLEDAI-2K(Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index-2000) 점수가 기준선에서 4점 이상 감소한 피험자의 비율
기간: 24주
24주차에 SLEDAI-2K 점수가 기준선에서 4점 이상 감소한 피험자의 비율
24주
SLE 응답자 지수 4(SRI5)를 갖는 기준선 전신성 홍반성 루푸스 질병 활동 지수-2000(SLEDAI-2K) ≥ 4인 대상체의 비율
기간: 24주
(i) SLEDAI-2K 점수가 기준선에서 4점 이상 감소, (ii) 악화되지 않음(< PGA(Physician's Global Assessment)에서 기준선으로부터 0.30점), 및 (iii) SLE 클리닉의 새로운 British Isles Lupus Assessment Group of SLE Clinics(BILAG) A 장기 도메인 점수 또는 2개의 새로운 BILAG B 장기 도메인 점수는 평가 시 기준선과 비교하여 없음 (즉, 24주에)
24주
SLE 반응자 지수 5(SRI5)를 갖는 기준선 전신성 홍반성 루푸스 질병 활동 지수-2000(SLEDAI-2K) ≥ 5인 대상체의 비율
기간: 24주
(i) SLEDAI-2K 점수가 기준선에서 5점 이상 감소, (ii) 악화되지 않음(< PGA(Physician's Global Assessment)에서 기준선으로부터 0.30점), 및 (iii) SLE 클리닉의 새로운 British Isles Lupus Assessment Group of SLE Clinics(BILAG) A 장기 도메인 점수 또는 2개의 새로운 BILAG B 장기 도메인 점수는 평가 시 기준선과 비교하여 없음 (즉, 24주에)
24주
SLE 반응자 지수 6(SRI6)을 갖는 기준선 전신성 홍반성 루푸스 질병 활동 지수-2000(SLEDAI-2K) ≥ 6인 대상체의 비율
기간: 24주
(i) SLEDAI-2K 점수가 기준선에서 ≥ 6점 감소, (ii) 악화 없음(기준선에서 < 0.30점 증가) Physician's Global Assessment (PGA), 및 (iii) 평가 시점(즉, 24주)에 기준선과 비교한 BILAG(British Isles Lupus Assessment Group of SLE Clinics) A 장기 도메인 점수 또는 2개의 새로운 BILAG B 장기 도메인 점수 없음
24주
첫 번째 심각한 수정된 SLE 플레어 인덱스(SFI) 플레어까지의 시간
기간: 24주
24주 동안 첫 번째 중증 변형 SLE 플레어 지수(SFI) 플레어까지 걸리는 시간
24주
혈액학적 매개변수의 기준선으로부터의 변화
기간: 3일, 1주, 4주, 12주, 24주
루푸스 혈구감소증 하위군에만 해당: 3일, 1주, 4주, 12주 및 24주에 혈액학적 매개변수(백혈구 수, 혈소판 수 및 헤모글로빈)의 기준선으로부터의 변화
3일, 1주, 4주, 12주, 24주
첫 번째 혈액학적 발적까지의 시간
기간: 24주
루푸스 혈구감소증 하위 그룹에만 해당: 24주에 걸쳐 첫 번째 혈액학적 발적까지의 시간
24주
신장 기능 매개변수 기준치의 변화
기간: 24주

루푸스 신염 하위 그룹에만 해당:

치료 실패의 각 개별 구성 요소에 대한 이벤트까지의 시간(사망, ESRD, 혈청 크레아티닌의 지속적인 배증, 신장 플레어, 신장외 플레어 또는 구조 요법)
24주
치료 실패의 각 개별 구성 요소에 대한 이벤트까지의 시간
기간: 24주

루푸스 신염 하위 그룹에만 해당:

치료 실패의 각 개별 구성 요소에 대한 이벤트까지의 시간(사망, 말기 신장 질환(ESRD), 혈청 크레아티닌의 지속적인 배증, 신장 플레어, 신장외 플레어 또는 구조 요법)
24주
완화 완료 시간
기간: 24주

루푸스 신염 하위 그룹에만 해당:

혈청 크레아티닌(< 106μmol/L), 단백뇨(< 0.3g/24h) 및 소변 침전물의 정상 수치로의 복귀로 정의된 24주에 걸친 관해 완료까지의 시간.
24주
첫 번째 신장 플레어까지의 시간
기간: 24주
루푸스 신염 하위 그룹에만 해당: 24주 동안 첫 번째 신장 발적까지 걸리는 시간
24주

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선과 비교한 SLE 매개변수의 변화
기간: 3일, 1주, 4주, 12주, 24주

3일, 1주, 4주, 12주 및 24주에 기준선과 비교하여 다음 SLE 매개변수의 변화:

  • 총 전신성 홍반성 루푸스 질환 활동 지수 - 2000(SLEDAI-2K) 점수
  • Systemic Lupus International Collaborating Clinics/American College of Rheumatology Damage Index(SLICC/ACR-DI) 점수
  • BILAG(British Isles Lupus Assessment Group) 척도(4주, 12주, 24주)
3일, 1주, 4주, 12주, 24주
Treg CD4+CD25+Foxp3+) 및 Th17(CD3+CD8-IL-17A+) 세포 수의 기준선으로부터의 변화
기간: 3일, 1주, 4주, 12주, 24주 및 0.5년, 1년, 1.5년, 2년, 3년

3일, 1주, 4주, 12주, 24주 및 0.5년, 1년, 1.5년에 Treg(CD4+CD25+Foxp3+) 및 Th17(CD3+CD8-IL-17A+) 세포 수의 기준선으로부터의 변화, FACS(Flow Cytometry) 분석으로 측정한 첫 주사 후 2년, 3년

* CD=분화 클러스터, Foxp=포크헤드 박스 P, IL=인터루킨
3일, 1주, 4주, 12주, 24주 및 0.5년, 1년, 1.5년, 2년, 3년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hanyang University Seoul Hospital

협력자

Ministry of Health & Welfare, Korea
Corestem, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Chan-Bum Choi, M.D.,Ph.D., Department of Rhumatology in Hanyang University Medical Center

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 9월 26일

기본 완료 (예상)

2021년 11월 5일

연구 완료 (예상)

2026년 1월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 4월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 4월 6일

처음 게시됨 (실제)

2021년 4월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 4월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 4월 6일

마지막으로 확인됨

2021년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CS20AT04-SLE101

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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