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난치성/재발성 AML에 대한 CD33KO-HSPC 주입 후 CART-33 주입 (CART33)

2025년 6월 25일 업데이트: University of Pennsylvania

난치성 또는 재발성 급성 골수성 백혈병 대상자에서 CD33KO-HSPC와 함께 TCRζ 및 4-1BB 신호 도메인에 연결된 항-CD33을 포함하도록 조작된 렌티바이러스로 형질도입된 T 세포의 1상 연구

이 연구의 목적은 AML에 대한 새로운 유형의 치료법을 제공하는 것입니다. 이 치료는 AML 세포를 인식하고 공격하도록 설계된 키메라 항원 수용체(CAR) T 세포를 사용한 치료와 함께 새로운 유형의 줄기 세포 이식을 결합합니다.

첫 번째 치료는 건강한 기증자로부터 기증받은 조혈 줄기 세포를 사용하는 변형된 줄기 세포 이식입니다. 같은 기증자로부터 백혈병과 싸우는 세포인 CAR T 세포도 만들 것입니다. 이 세포는 이식된 줄기 세포가 건강한 혈액 세포를 성장시키기 시작한 후 정맥에 주입하여 환자에게 제공될 것입니다. 줄기 세포 이식의 수정은 건강한 골수 세포가 백혈병 세포를 죽이려고 하는 CAR T 세포에 "보이지 않게" 된다는 것을 의미합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

16

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 만 18세 이상 남녀

  2. 현재 이용 가능한 치료법으로 완치될 가능성이 없는 AML 환자

    1. ELN 기준109에 의해 완전한 관해 또는 형태학적 백혈병이 없는 상태를 달성하지 못한 AML; 부분 관해 또는 불응성 질환(원발성 불응성 포함)이 적격입니다. 또는:
    2. AML은 동종이계 줄기 세포 이식(동종 줄기 세포 이식 후 AML로 진화한 MDS 포함) 후 재발했습니다. 참고: 형태학적 재발은 필요하지 않습니다. 동종 HCT가 적격한 후 언제든지 지속성/재발성 질병 관련 분자, 표현형 또는 세포유전학적 이상(측정 가능한 잔류 질병, MRD); 또는:
    3. 이전 이식 후 질병이 재발한 피험자는 등록 시점에서 최소 1개월 동안 전신 면역 억제를 해제해야 합니다.
  3. 피험자는 적절한 줄기 세포 기증자가 있어야 합니다.

  4. 만족스러운 장기 기능

    1. 크레아티닌 클리어런스 > 40 ml/min
    2. ALT/AST는 질병과 관련이 없는 한 정상 상한치의 5배 이하이어야 합니다.
    3. 직접 빌리루빈 < 2.0 mg/dl, 피험자가 길버트 증후군(≤ 3.0 mg/dL)을 갖지 않는 한
  5. 심초음파 또는 MUGA로 확인된 좌심실 박출률 ≥ 40%
  6. DLCO > 45% 예상
  7. ECOG 수행 상태 0-1
  8. 서면 동의가 제공됩니다.
  9. 가임 가능성이 있는 피험자는 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  1. 임산부 또는 수유부(수유부)
  2. 활성 B형 간염 또는 C형 간염 또는 HIV 감염
  3. 전신 스테로이드 또는 면역 억제제의 동시 사용
  4. 설명된 대로 참여를 방해하는 제어되지 않는 활동성 의학적 장애
  5. CNS 침범을 나타내는 징후 또는 증상이 있는 피험자.
  6. 연구 제품 부형제(인간 혈청 알부민, DMSO 및 Dextran 40)에 대한 알레르기 또는 과민성의 알려진 이력
  7. New York Heart Association Classification에 따른 Class III/IV 심혈관 장애
  8. 시신경염 또는 중추신경계에 영향을 미치는 기타 면역학적 또는 염증성 질환의 병력이 있거나 이전 진단을 받았고 백혈병 또는 이전 백혈병 치료와 관련이 없는 피험자.
  9. 임상적으로 명백한 부정맥이 있는 피험자, 또는 스크리닝/등록 방문 2주 이내에 의학적 관리가 안정적이지 않은 부정맥.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CD33KO-HSPC 다음에 CART33
모든 피험자는 CD33KO-HSPC를 받은 후 1-3회의 CART-33 주입을 받게 됩니다.
생물학적: CD33KO-HSPC; 카트33

CD33KO-HSPC: 줄기 세포 이식(골수 이식이라고도 함)은 혈액암 환자에게 일반적으로 사용되는 치료법이지만, 이 이식의 경우 CAR T 세포 치료를 더 안전하게 하기 위해 먼저 세포를 변형할 것입니다. 환자는 나중에 받습니다. 수정은 유전자 편집의 한 유형으로, 세포의 DNA를 변경하여 골수 줄기 세포가 일반적으로 표면에 표시하는 단백질이 더 이상 표시되지 않도록 하는 것을 의미합니다. 이것은 골수 세포를 CAR T 세포에 "보이지 않게" 만들고 이 치료법을 환자에게 더 안전하게 만듭니다. 단백질 이름은 CD33입니다.

CART33: 키메라 항원 수용체 T 세포(CART)는 CAR 분자를 추가하여 변형된 면역 세포로, 암세포를 찾아 죽이는 데 훨씬 더 효율적입니다. 이 경우 CAR T 세포는 백혈병 세포 표면과 건강한 골수 세포에서 발견되는 CD33이라는 단백질을 표적으로 삼도록 프로그램되어 있습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
제조 타당성
기간: 1 개월
제품 1(CD33KO-HSPC)이 출시 기준을 충족하는 피험자의 비율.
1 개월
CD33KO-HSPC와 관련된 용량 제한 독성 발생
기간: 3 개월
AlloHSCT의 안전성: CD33KO-HSPC와 관련된 용량 제한 독성 발생
3 개월
CART-33과 관련된 용량 제한 독성 발생
기간: 6 개월
CART-33의 안전성: CART-33과 관련된 용량 제한 독성 발생
6 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CD33KO-HSPC의 효능
기간: 1 개월
표준 기준에 따라 조혈 생착을 한 피험자의 비율
1 개월
CART-33 최소 1회 용량의 효능
기간: 6 개월
임상 반응을 달성한 CART-33 주입 전 잔류 또는 재발 AML이 있는 대상체의 비율
6 개월
전체 생존(OS)
기간: 6개월, 12개월
6개월 및 12개월에 생존한 환자의 비율
6개월, 12개월
무진행생존기간(PFS)
기간: 6개월, 12개월
첫 번째 CART-33 주입에 대한 반응을 얻은 후 6개월 및 12개월 동안 반응을 유지한 환자의 비율. CART-33 주입에서 AML 진행까지의 평균 시간.
6개월, 12개월
응답 기간(DOR)
기간: 15 년
차도 기간 중앙값. CART-33을 투여받고 반응을 얻은 환자에서 재발까지 걸리는 평균 시간.
15 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Pennsylvania

수사관

  • 수석 연구원: Noelle Frey, MD, University of Pennsylvania

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 2월 23일

기본 완료 (추정된)

2029년 2월 23일

연구 완료 (추정된)

2044년 2월 23일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 7월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 7월 6일

처음 게시됨 (실제)

2023년 7월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 6월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 6월 25일

마지막으로 확인됨

2025년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IRB # 854325, UPCC # 26423

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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