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심장 파브리병의 분자 영상

2024년 7월 18일 업데이트: Jason Tarkin, University of Cambridge
심장 합병증의 진행을 예방하거나 늦추는 데 도움이 될 수 있는 임상 관리 결정을 알리기 위해서는 파브리병의 심장 침범을 조기에 발견하는 더 나은 방법이 필요합니다. 심장 파브리병의 염증 분자 영상 연구에서 우리는 파브리병 환자의 심근 염증을 식별하기 위해 68Ga-DOTATATE PET/MRI의 사용을 테스트할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

파브리병(OMIM 30150)은 리소좀 효소 α-갈락토시다제 A를 코딩하는 유전자(AGAL)의 돌연변이로 인해 발생합니다. 이 효소의 활성이 감소하면 다양한 세포 유형의 리소좀에 기질인 글로보트리아오실세라마이드(Gb3)가 점진적으로 축적됩니다. 혈관 내피 세포, 심근 세포, 판막 섬유 세포, 전도 세포를 포함합니다. 파브리병에 심장이 관여하면 박동 장애, 진행성 비대, 좌심실 흉터가 발생하여 확장기 및 수축기 기능 장애가 발생합니다.

심전도검사, 경흉부 심장초음파검사, 심지어 자기공명영상(MRI)과 같은 기존의 진단 방법은 파브리병에서 심근 조직의 손상을 조기에 발견할 만큼 민감하지 않습니다. 따라서 특정 치료법이 최적화될 수 있는 시점에서 미묘한 초기 변화를 식별하는 것이 지속적인 관심 분야입니다. Fabry 심장 관련에 대한 초기 관점은 좌심실 비대에 집중되었습니다. 나중에 심장 MRI의 광범위한 사용으로 인해 심근의 특징적인 부위에 후기 가돌리늄 조영증강(LGE)이 나타나는 것으로 시사된 바와 같이 섬유증의 역할이 도입되었습니다. 가장 최근에는 T2 강조 영상 및/또는 MRI의 T2 매핑과 18F-플루오로데옥시글루코스(FDG) 양전자 방출 단층촬영(PET) 스캔을 통해 부종을 발견함으로써 국소 염증이 진행의 원인 요인일 가능성이 있음을 지적했습니다. 치명적인 부정맥과 심장 보상부전의 위험을 수반하는 심근 질환의 대체 섬유증까지. MRI 시퀀스의 부종 신호가 실제로 파브리병의 조직 염증을 나타내는지 여부와 LGE가 대체 섬유증에 완전히 해당하는지 여부는 아직 알려지지 않았습니다. 염증 및 면역 활성화의 순환 지표는 파브리 심근병증에서 상승하지만 심근 국소 부종이나 LGE에 해당하는 완전히 구체적인 지표는 아직 발견되지 않았습니다.

MRI는 파브리병에 심장 침범이 있는 환자의 진단 및 위험 계층화에 중요하지만 LGE, 심근 부종 및 기본 T1 매핑과 같은 소견은 임상의에게 근본적인 질병 메커니즘에 대해 구체적인 정보를 거의 제공하지 않습니다. 더욱이, 파브리병에서는 이러한 이상이 MRI로 감지되기 ​​전에 초기 염증 변화가 발생할 수 있습니다. 심근 염증에 대한 PET 영상과 심장 기능, 구조 및 조직 특성에 대한 상세한 MRI 평가를 결합함으로써 하이브리드 PET/MRI는 파브리병 환자에게 포괄적인 비침습적 검사를 제공할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.

우리의 이전 연구에서는 종양학 영상화에 사용되는 소마토스타틴 수용체 PET 추적자인 68Ga-DOTA-(Tyr3)-옥트레오테이트(DOTATATE)가 심혈관계의 염증 영상화에 재사용될 수 있음을 보여주었습니다. 이 방법은 건강한 심장 근육에서 소마토스타틴 수용체의 생리학적 발현이 낮고 그에 따른 배경 PET 신호가 낮기 때문에 파브리병과 같은 국소 심근 염증과 관련된 상태에서 특히 유용할 수 있습니다. 여기에서는 파브리병 환자의 심근 염증을 확인하기 위해 68Ga-DOTATATE PET/MRI를 사용하는 방법을 조사합니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

12

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Jason M Tarkin, PhD MBBS
  • 전화번호: +44(0)1223331504
  • 이메일: jt545@cam.ac.uk

연구 장소

  • 영국
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, 영국, CB2 0QQ
        • 모병
        • Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
          • Patrick Deegan, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

MRI로 평가한 파브리병에 심장 관련이 있는 참가자

설명

포함 기준:

  • 18세 이상의 남성 또는 여성 참가자
  • 서면 동의를 제공하고 편안하게 누울 수 있음
  • 분자진단에 기초한 파브리병이 있음(최소한 남성의 경우 효소 결핍이 확인되고 여성의 경우 병원성 돌연변이가 확인됨)
  • 파브리병(좌심실 비대 및/또는 후기 가돌리늄 강화 및/또는 심근 부종)에 심장 관련이 있음을 기록한 3년 이내의 심장 MRI

제외 기준:

  • 심근염을 포함한 심장 근육 염증과 관련된 기타 진단
  • 기존 유전자치료제
  • MRI 스캐닝 또는 정맥 내 가돌리늄 조영제에 대한 금기 사항(이전 조영제 반응 또는 eGFR <30 mL/min/1.73인 만성 신장 질환) m2)
  • 적절한 피임법을 사용하지 않는 가임기 여성
  • 조절되지 않는 심방세동
  • 스캐닝 중에 참가자가 눕거나 연구에 참여하는 것을 방해하는 모든 의학적 상태로 조사관의 의견

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
심장 침범을 동반한 파브리병
진단 검사: 68Ga-DOTATATE PET/MRI
PET/MRI 스캔

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PET 영상 대 MRI로 감지한 부종
기간: 기준선
T2 강조 영상으로 평가한 MRI에서 68Ga-DOTATATE PET 신호와 심근 부종의 일치도
기준선
MRI로 감지한 PET 영상 대 섬유증
기간: 기준선
68Ga-DOTATATE PET 신호와 후기 가돌리늄 강화 MRI에서 발견된 심근 섬유증의 일치성
기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Cambridge

협력자

Sanofi

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 1월 2일

기본 완료 (추정된)

2026년 1월 2일

연구 완료 (추정된)

2026년 1월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 1월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 1월 17일

처음 게시됨 (실제)

2024년 1월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 7월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 7월 18일

마지막으로 확인됨

2024년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • A095007

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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