ALS 환자에서 다리페나신의 안전성, 내약성 및 약리학을 평가하기 위한 연구

포함 기준:

1. 사전 동의서(ICF)를 이해하고 기꺼이 서명할 수 있습니다.
2. ICF 서명 당시 18세 이상 85세 이하의 남성 또는 여성.
3. 가족성 또는 산발성 ALS의 확정된 진단은 세계신경학회 수정된 엘 에스코리알 기준(1)에 따라 ALS 진단을 위한 개연성, 실험실 지원 개연성 또는 명확한 기준을 충족하는 것으로 정의됩니다.
4. 증상 발생 후 ALS 기간이 36개월 미만입니다.
5. FVC ≥ 50%.
6. 정제를 으깨지 않고 삼킬 수 있습니다.
7. 여성 환자는 모유 수유 중이 아니며, 스크리닝 시 임신 검사 결과가 음성이고, 연구 과정 동안 임신할 의사가 없으며, 적절한 피임약 또는 장치(의약품 섹션 3.4에 정의된 대로)를 사용하는 데 동의하는 경우 참여할 자격이 있습니다. 연구 기간 동안 연구 프로토콜).
8. 남성이고 임신 가능성이 있는 파트너가 있는 경우, 그 및/또는 그의 파트너가 연구 기간 동안 신뢰할 수 있는 형태의 피임법(연구 계획서 섹션 3.4에 정의됨)을 사용하고 정자 기증을 삼가는 데 동의합니다. 이 기간 동안.

9. 임상시험에 참여하기 전에 ALS에 대한 표준 치료를 받는 참가자(예: Riluzole, Edaravone 및 Albrioza)는 무작위 배정 이전에 안정적인 용량 요법을 따라야 하며 연구 기간 동안 이 용량을 유지하는 데 동의해야 합니다.

   • Riluzole을 복용하는 경우 환자는 시작일로부터 최소 30일 전에 안정적인 용량을 복용해야 합니다.
   • 에다라본을 복용하는 경우, 환자는 시작일로부터 최소 30일 전에 안정적인 용량을 투여받아야 합니다.
   • 알브리오자를 투여받는 경우, 환자는 시작일로부터 최소 30일 전에 안정적인 용량을 투여받아야 합니다.

10. 선택적 생검에 동의한 참가자의 경우:

    • 혈소판 또는 응고 검사 수치가 정상인 참가자.
    • 항응고제를 복용 중인 참가자는 사례별로 연구 의사의 결정에 따라 생검 전후 특정 기간 동안 항응고제 사용을 삼가해야 합니다.

제외 기준:

1. 다음과 같은 질환을 앓고 있거나 그러한 위험이 있는 환자:

   • 치료되지 않거나 조절되지 않는 협우각 녹내장;
   • 위정체
   • 요폐
   • 간 질환
2. 항무스카린제에 대한 심한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력이 있는 것으로 알려진 환자
3. 다른 신경퇴행성 질환(예: 다발성 경화증, 파킨슨병, 중증근육무력증, 알츠하이머병).
4. Child-Pugh B 및 C 점수로 정의된 심각한 간 장애 또는 비정상적인 간 효소가 있는 피험자.
5. 피험자는 C형 간염 바이러스 항체에 대한 병력이 있거나 스크리닝에서 양성 검사 결과를 받았습니다.
6. 급성 또는 장기간의 B형 및 C형 간염을 앓고 있는 대상자.
7. 환자의 임상시험 참여를 방해하거나, 환자에게 추가 위험을 초래하거나, 연구자의 판단에 따라 환자 평가를 혼란스럽게 할 수 있는 모든 의학적 상태.
8. 연구자가 판단한 ALS 이외의 조절되지 않는(해결되지 않은) 의학적 상태가 있는 피험자.
9. 현재 다른 임상시험에 등록되어 있고 임상시험용 제품(IP)(줄기세포 치료 또는 유전자 치료를 포함하되 이에 국한되지 않음)을 받고 있는 피험자.
10. 연구 치료 시작 후 1개월 이내 또는 반감기 5배(알고 있는 경우) 중 더 긴 기간 이내에 시험용 약물로 치료.
11. 이전에 다리페나신 치료를 받은 환자.
12. 조사자가 결정한 스크리닝 전의 약물 및/또는 알코올 남용 이력(정신 장애 진단 및 통계 매뉴얼에 따름).
13. 여성인 경우, 임신 중이거나 수유 중인 피험자 또는 연구 과정 중에 임신을 계획하고 있는 피험자.
14. 스크리닝 시 비정상적인 심전도(ECG)가 있는 피험자(PI가 연구 참여에 참여하는 모든 이상 상태가 참가자를 위험에 빠뜨린다고 믿는 경우).
15. 카르바마제핀(항경련제), 페니토인(항경련제), 리팜핀(항생제), 모다피닐(각성촉진제) 등 강력한 CYP3A4 유도제를 투여받고 있는 피험자.
16. 클래리트로마이신(마크로라이드 항생제), 케토코나졸 및 이트라코나졸(항진균제), 네파자돈(항우울제), 넬피나비르 및 리토나비르(프로테아제 억제제)와 같은 강력한 CYP3A4 억제제를 투여받고 있는 피험자.
17. 시험 시작 전 30일 이내에 플레카이니드(클래스 IC 항부정맥제), 티오리다진(항정신병제) 및 삼환계 항우울제와 같이 치료 범위가 좁은 CYP2D6 기질을 투여받고 있거나 투여받은 피험자.
18. 지난 6개월 이내에 보툴리눔 주사를 맞았거나 투여받은 자.
19. 과민성 방광 치료를 위해 시험 시작 전 30일 이내에 페소테로딘, 옥시부티닌, 솔리페나신, 톨테로딘, 트로스피움과 같은 항무스카린제를 투여받고 있거나 투여받고 있는 피험자.
20. 선택적 바늘 근육 생검 절차에 동의한 환자에게만 해당됩니다.
21. 피험자는 항응고제(시험자의 재량에 따른 아스피린 제외)를 복용 중이거나 근육 생검 관련 출혈이 증가하거나 조절되지 않을 위험이 있습니다.
22. 근육 생검 부위 또는 근처의 해부학적 요인(예: 혈관 이상, 신생물 또는 기타 이상) 또는 1차 방문 시 비정상적인 혈소판 또는 응고 테스트 값을 포함하되 이에 국한되지 않는 출혈 위험 요인이 있는 피험자.