AML, ALL 또는 MDS에 대해 HLA 일치 동종 조혈 줄기 세포 이식을 받는 환자에서 BSB-1001의 안전성을 평가하기 위한 1/2a상 용량 증가 연구
2025년 9월 17일 업데이트: BlueSphere Bio, Inc
AML, ALL 또는 MDS에 대해 HLA 일치 동종 조혈 줄기 세포 이식을 받는 환자에서 HA-1 소수 조직 적합성 항원 반응성 TCR 변형 T 세포(BSB-1001)의 안전성을 평가하기 위한 1/2a상 다기관 증량 투여 연구
이번 임상시험의 목표는 혈액암(AML, ALL, MDS)을 치료하는 새로운 유형의 세포치료제인 BSB-1001을 테스트하는 것이다.
BSB-1001의 안전성을 평가하고 암 재발을 예방하는 데 효과가 있는지도 판단합니다.
연구 개요
상세 설명
이는 HLA에서 유래한 HA-1 소수 조직적합성 항원(miHA) 반응성 TCR 변형 T 세포 제품(BSB-1001)의 평가를 위한 최초의 인간 다기관, 공개 라벨, 용량 측정 연구입니다. - HLA 일치 alloHSCT를 받고 HSCT 후 재발 위험이 높은 AML, ALL 또는 MDS 환자의 일치 동종 기증자. BSB-1001은 HLA-A*02:01 제한 HA-1 miHA를 표적으로 삼습니다.
등록된 환자는 HLA-A*02:01 및 HA-1 양성(H/H 또는 H/R)이어야 하며 HLA 일치, HA-1 음성(R/R) 기증자가 확인되어야 합니다. 환자는 표준 기관 절차에 따라 플루다라빈+티오테파+전신 방사선 조사 또는 부설판+멜팔란+플루다라빈을 포함하는 다음 골수완화 조절 요법 중 하나를 받게 됩니다. 컨디셔닝이 완료된 후, 환자는 예방적 면역억제 없이 0일차에 CD34 선택 alloHSCT에 이어 BSB-1001을 투여받게 됩니다.
이 연구는 BSB-1001의 단일 용량을 평가하기 위해 1~3개의 코호트로 구성된 적응형 용량 증량 설계입니다. 3~6명의 환자가 각 코호트에 등록되며 등록된 환자는 연구가 완료될 때까지 추적됩니다.
최대 허용 용량(MTD)에 도달하거나 용량이 유망하다고 간주되는 경우 후원자는 등록을 중단하거나 원하는 용량 수준에서 확장 코호트를 개설하기로 결정할 수 있습니다. 연구의 선택적 확장 부분에는 권장 용량으로 약 20명의 AML 환자를 추가로 포함할 계획입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
38
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Medical Director: Nawazish Khan, MD, BlueSphere Bio
- 전화번호: 252-347-4938
- 이메일: nkhan@bluespherebio.com
연구 장소
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California
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Duarte, California, 미국, 91010
- 모병
- City Of Hope National Medical Center
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- 모병
- Moffitt Cancer Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- 모병
- University of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- 모병
- University of Minnesota
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Missouri
-
St Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- Washington University at St Louis
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- 모병
- The Ohio State University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- alloHCT를 겪고 있는 18~70세의 남성 또는 여성 환자.
다음과 같은 고위험 혈액학적 악성종양 중 하나:
- 최소 두 가지 치료법으로 치료받은 AML로 진단되었으며 불응성 또는 재발성(CR, CRh 또는 CRi)(최대 25%의 골수모세포 포함) 또는 MRD 양성 또는 지속적인 질병을 정의하는 세포유전학적 이상 또는 MRD 음성이지만 고위험 질병
- 골수에서 비정상 림프구가 5% 이상, 최대 25%이거나 지속적인 질병을 정의하는 세포유전학적 이상 또는 MRD 양성인 ALL
- 저메틸화제 및 베네토클락스를 포함하고 개정된 국제 예후 점수 시스템(IPSS-R), 단일염색체 또는 복합 핵형 또는 TP53 돌연변이에 의해 위험이 높거나 매우 높아야 하는 최소 한 가지 치료 후 MDS.
- 확장 단계에서 최소 2차 요법으로 치료받고 불응성 또는 재발성(CR, CRh 또는 CRi)으로 진단된 AML 환자(최대 25%의 골수모세포 포함) 또는 MRD 양성 또는 지속적인 질병 정의 세포유전학적 이상 또는 MRD -음성이지만 고위험 질병을 가지고 있음
- HLA-A*02:01 AND HA-1 양성(H/H 또는 H/R).
- 프로토콜에 정의된 대로 승인된 컨디셔닝 요법 중 하나에 적합합니다.
- 환자는 10/10 일치하는 관련 기증자 또는 12/12 일치하는 비관련 기증자와 함께 HA 1 음성인 확인된 기증자가 있어야 합니다.
제외 기준:
- 무게> 100kg.
- 동종 또는 자가 줄기세포 이식의 이전 병력.
- 이전에 자가 CAR-T 제품으로 치료를 받은 ALL 환자를 제외하고, 스크리닝 2년 이내에 승인되었거나 연구 중인 이전의 유전자 조작 키메라 항원 수용체 T 세포 치료법(CAR-T).
- BSB-1001의 계획된 투여(0일)의 5 반감기 이내에 다른 시험용 제제로 치료합니다.
- T 이식 후 3개월 이내에 체크포인트 억제제 치료를 받은 이력.
- 기대 수명이 1년 미만인 기타 악성 종양.
- 임신 또는 수유중인 여성.
- 등록 당시 통제되지 않은 박테리아, 바이러스 또는 곰팡이 감염.
- 프로토콜에 정의된 과거 또는 현재 바이러스 감염.
- 척수강내 화학요법 및/또는 표준 두개골-척수 방사선 치료에 불응성인 중추신경계 침범.
- Karnofsky 성능 점수 < 60%.
- 프로토콜에 정의된 기관 기능이 부적절합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 용량 증량 코호트
HLA 일치, HA-1 음성(R/R) 기증자가 확인된 AML, ALL 및 MDS HLA-A*02:01 및 HA-1 양성(H/H 또는 H/R) 환자에게 투여됩니다. 용량 증량 코호트
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환자는 CD34-동종 조혈 줄기세포 이식(HCT) 주입 후 0일차에 BSB-1001 단일 정맥(IV) 주입을 받게 됩니다.
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실험적: BSB-1001 확장 용량
최대 허용 용량(MTD) 또는 유망 용량에 도달하면 HLA 일치, HA-1 음성이 확인된 추가 AML HLA-A*02:01 및 HA-1 양성(H/H 또는 H/R) 환자 (R/R) 기증자는 확장 코호트에 등록됩니다.
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환자들은 CD34-allo 조혈 세포 이식(HCT) 주입 후 0일차에 BSB-1001 단일 정맥(IV) 주입을 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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SAE, GVHD 및 용량 제한 독성을 포함한 치료 관련 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 365일
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TEAE 발생률(부작용에 대한 공통 용어 기준[CTCAE]에 따라)
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365일
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말초 혈액에서 BSB-1001의 세포 동역학
기간: 365일
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BSB-1001의 정량(게놈 DNA μL당 복사본)
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365일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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재발 환자 수
기간: HSCT 이후 365일 동안
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HSCT 후 언제든지 CR, CRh 또는 CRi 달성 후 조직병리학적으로 골수(>5%), 말초 혈액(>1%) 또는 골수외 부위에 악성 세포가 존재함
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HSCT 이후 365일 동안
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등급 II-IV 급성 GVHD의 발생률
기간: HSCT 이후 100일 동안
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급성 GVHD는 MAGIC 컨소시엄 채점 시스템을 기반으로 반응에 대해 등급을 매기고 평가됩니다.
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HSCT 이후 100일 동안
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등급 III-IV 급성 GVHD의 발생률
기간: HSCT 이후 100일 동안
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급성 GVHD는 MAGIC 컨소시엄 채점 시스템을 기반으로 반응에 대해 등급을 매기고 평가됩니다.
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HSCT 이후 100일 동안
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호중구 생착까지의 시간
기간: HSCT 이후 365일 동안
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절대 호중구 수치가 ≥ 500/μL인 3일 연속 중 첫 번째 날까지의 시간
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HSCT 이후 365일 동안
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혈소판 생착까지의 시간
기간: HSCT 이후 365일 동안
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수혈 없이 연속 3일 중 처음으로 혈소판이 ≥ 50,000/μL에 도달하는 데 걸리는 시간
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HSCT 이후 365일 동안
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중등도 내지 중증 만성 GVHD의 발생률
기간: HSCT 이후 365일 동안
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NIH 척도에 따라 등급이 매겨진 중등도부터 중증 만성 GVHD
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HSCT 이후 365일 동안
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전체 생존
기간: 365일 내내
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어떤 원인으로든 치료를 받은 후 사망할 때까지의 시간으로 정의
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365일 내내
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GVHD 무재발 생존기간(GFRS)
기간: HSCT 이후 365일 동안
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다음 사건 중 하나에 대한 시간으로 정의됩니다: 1) 등급 III-IV aGVHD; 2) 전신 면역억제가 필요한 만성 GVHD; 3) 원발성 악성 종양의 재발; 또는 4) 사망
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HSCT 이후 365일 동안
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GVHD 없는 생존(GFS)
기간: HSCT 이후 365일 동안
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다음 사건 중 하나가 발생한 시간으로 정의됩니다: 1) GVHD 사건 또는 2) 모든 원인으로 인한 사망
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HSCT 이후 365일 동안
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전신 감염 발생률
기간: HSCT 이후 365일 동안
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전신 항감염제 치료가 필요한 심각도 3~5등급(CTCAE v 5.0 이상 등급)의 감염으로 정의됩니다.
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HSCT 이후 365일 동안
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 2월 4일
기본 완료 (추정된)
2029년 2월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 11월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 22일
처음 게시됨 (실제)
2024년 11월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 17일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BSB1001-CL-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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MDS에 대한 임상 시험
-
Groupe Francophone des MyelodysplasiesNovartis알려지지 않은
-
Groupe Francophone des MyelodysplasiesAstex Pharmaceuticals, Inc.완전한
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M.D. Anderson Cancer Center종료됨
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University of Florence완전한