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Studio di fase 1/2a con dose crescente per valutare la sicurezza BSB-1001 in pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche HLA-compatibili per AML, ALL o MDS

17 settembre 2025 aggiornato da: BlueSphere Bio, Inc

Uno studio multicentrico di fase 1/2a con dose ascendente per valutare la sicurezza delle cellule T modificate con TCR reattive all'antigene di istocompatibilità minore HA-1 (BSB-1001) in pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche HLA-accoppiate per AML, ALL o MDS

L'obiettivo di questo studio clinico è testare BSB-1001, un nuovo tipo di terapia cellulare per il trattamento dei tumori del sangue (AML, ALL e MDS). Valuterà la sicurezza di BSB-1001 e determinerà anche se funziona per prevenire la ricaduta del cancro.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è il primo studio sull'uomo, multicentrico, in aperto, di determinazione della dose per la valutazione di un prodotto di cellule T modificate con TCR reattivo all'antigene di istocompatibilità minore HA-1 (miHA) (BSB-1001) derivato da un HLA - donatore allogenico compatibile, in pazienti con LMA, LLA o MDS sottoposti a un alloHSCT HLA compatibile che sono ad alto rischio di recidiva post-HSCT. BSB-1001 prende di mira il miHA HA-1 limitato a HLA-A*02:01.

I pazienti arruolati devono essere HLA-A*02:01 e HA-1 positivi (H/H o H/R), con un donatore identificato HLA compatibile e HA-1 negativo (R/R). I pazienti saranno sottoposti a uno dei seguenti regimi di condizionamento mieloablativo, secondo le procedure istituzionali standard, che includono fludarabina+tiotepa+irradiazione corporea totale o busulfan+melfalan+fludarabina. Dopo che il condizionamento è stato completato, i pazienti riceveranno l'alloHSCT selezionato da CD34 seguito da BSB-1001 il giorno 0, senza alcuna immunosoppressione profilattica.

Lo studio è un disegno di incremento della dose adattivo con da 1 a 3 coorti per valutare dosi singole di BSB-1001. Verranno arruolati da tre a sei pazienti in ciascuna coorte e i pazienti arruolati saranno seguiti fino al completamento dello studio.

Se viene raggiunta la dose massima tollerata (MTD) o se una dose è ritenuta promettente, lo Sponsor può decidere di cessare l'arruolamento o di aprire una coorte di espansione al livello di dose desiderato. Si prevede che la parte di espansione facoltativa dello studio includa circa 20 pazienti aggiuntivi con leucemia mieloide acuta alla dose raccomandata.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

38

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Medical Director: Nawazish Khan, MD, BlueSphere Bio
  • Numero di telefono: 252-347-4938
  • Email: nkhan@bluespherebio.com

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Reclutamento
        • City of Hope National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • Moffitt Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University at St Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Reclutamento
        • The Ohio State University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Pazienti di sesso maschile o femminile, di età compresa tra 18 e 70 anni, sottoposti ad alloHCT.

  2. Qualsiasi Una qualsiasi delle seguenti neoplasie ematologiche ad alto rischio:

    1. LMA diagnosticata che è stata trattata con almeno due linee di terapia e refrattaria o recidivante (CR, CRh o CRi,), compresi mieloblasti fino al 25% O MRD positiva O anomalia citogenetica persistente che definisce la malattia O MRD negativa, ma con malattia ad alto rischio
    2. LLA caratterizzata da linfoblasti anomali ≥ 5% e fino al 25% nel midollo osseo O anomalia citogenetica persistente che definisce la malattia o MRD positiva
    3. MDS dopo almeno una linea di terapia, che include uno o più agenti ipometilanti e venetoclax e deve essere ad alto o molto alto rischio in base al Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R), monosomia o cariotipo complesso o mutazione TP53.
    4. In fase di espansione, pazienti affetti da LMA diagnosticati che sono stati trattati con almeno due linee terapeutiche e refrattari o recidivanti (CR, CRh o CRi,), inclusi mieloblasti fino al 25% O MRD positivo O anomalia citogenetica persistente che definisce la malattia O MRD -negativo, ma con malattia ad alto rischio
  3. HLA-A*02:01 E HA-1 positivo (H/H o H/R).
  4. Adatto per uno dei regimi di condizionamento approvati come definito nel protocollo.
  5. Il paziente deve avere un donatore identificato che sia HA 1 negativo con 10/10 di donatori correlati abbinati o 12/12 di donatori non imparentati abbinati

Criteri di esclusione:

  1. Peso > 100 kg.
  2. Anamnesi pregressa di trapianto allogenico o autologo di cellule staminali.
  3. Precedente terapia con cellule T del recettore dell'antigene chimerico geneticamente modificato (CAR-T), approvata o sperimentale, entro 2 anni dallo screening, ad eccezione dei pazienti con LLA precedentemente trattati con un prodotto CAR-T autologo.
  4. Trattamento con altri agenti sperimentali entro 5 emivite dalla dose pianificata di BSB-1001 (giorno 0).
  5. Anamnesi di trattamento con terapia con inibitori del checkpoint entro 3 mesi dal trapianto.
  6. Altri tumori maligni con aspettativa di vita < 1 anno.
  7. Donne in gravidanza o in allattamento.
  8. Infezioni batteriche, virali o fungine non controllate al momento dell'arruolamento.
  9. Infezioni virali passate o attuali come definite nel protocollo.
  10. Coinvolgimento del sistema nervoso centrale refrattario alla chemioterapia intratecale e/o alla radioterapia cranio-spinale standard.
  11. Punteggio prestazione Karnofsky < 60%.
  12. Funzione d'organo inadeguata come definito nel protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorti di aumento della dose
Ai pazienti con LMA, LLA e MDS HLA-A*02:01 e HA-1 positivi (H/H o H/R) con un donatore identificato HLA compatibile e HA-1 negativo (R/R) verrà somministrato il gruppi di aumento della dose
Droga: SOC + BSB-1001 Coorte di aumento della dose
I pazienti riceveranno BSB-1001 una singola infusione endovenosa (IV) il giorno 0 dopo l'infusione del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT) CD34-allo.
Sperimentale: Dose di espansione BSB-1001
Una volta raggiunta la dose massima tollerata (MTD) o la dose promettente, ulteriori pazienti affetti da LMA HLA-A*02:01 e HA-1 positivi (H/H o H/R) con un identificatore HLA corrispondente e HA-1 negativo Il donatore (R/R) verrà arruolato nella coorte di espansione.
Droga: SOC+BSB-1001 Dose di espansione
I pazienti riceveranno BSB-1001 una singola infusione endovenosa (IV) il giorno 0 dopo l'infusione del trapianto di cellule ematopoietiche CD34-allo (HCT).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), inclusi SAE, GVHD e tossicità dose-limitanti
Lasso di tempo: 365 giorni
Incidenza di TEAE (secondo i criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi [CTCAE])
365 giorni
Cinetica cellulare di BSB-1001 nel sangue periferico
Lasso di tempo: 365 giorni
Quantificazione di BSB-1001 (copie per μL di DNA genomico)
365 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con recidiva
Lasso di tempo: Per 365 giorni dopo il trapianto
Presenza di cellule maligne nel midollo (>5%), nel sangue periferico (>1%) o in siti extramidollari mediante esame istopatologico dopo il raggiungimento di CR, CRh o CRi in qualsiasi momento dopo il trapianto
Per 365 giorni dopo il trapianto
Incidenza della GVHD acuta di grado II-IV
Lasso di tempo: Fino a 100 giorni dopo il trapianto
La GVHD acuta sarà classificata e valutata per la risposta in base al sistema di punteggio del consorzio MAGIC
Fino a 100 giorni dopo il trapianto
Incidenza della GVHD acuta di grado III-IV
Lasso di tempo: Fino a 100 giorni dopo il trapianto
La GVHD acuta sarà classificata e valutata per la risposta in base al sistema di punteggio del consorzio MAGIC
Fino a 100 giorni dopo il trapianto
È tempo di attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: Per 365 giorni dopo il trapianto
Tempo al primo dei 3 giorni consecutivi di conta assoluta dei neutrofili ≥ 500/μL
Per 365 giorni dopo il trapianto
È tempo di attecchimento piastrinico
Lasso di tempo: Per 365 giorni dopo il trapianto
Tempo a ≥ 50.000/μL di piastrine per il primo di 3 giorni consecutivi senza trasfusione
Per 365 giorni dopo il trapianto
Incidenza di GVHD cronica da moderata a grave
Lasso di tempo: Per 365 giorni dopo il trapianto
GVHD cronica da moderata a grave classificata secondo la scala NIH
Per 365 giorni dopo il trapianto
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Attraverso 365 giorni
Definito come il tempo che intercorre tra il trattamento e la morte per qualsiasi causa
Attraverso 365 giorni
Sopravvivenza senza GVHD e senza recidiva (GFRS)
Lasso di tempo: Per 365 giorni dopo il trapianto
Definito come il tempo trascorso a uno qualsiasi dei seguenti eventi: 1) aGVHD di grado III-IV; 2) GVHD cronica che richiede immunosoppressione sistemica; 3) recidiva di tumore primario; o 4) morte
Per 365 giorni dopo il trapianto
Sopravvivenza senza GVHD (GFS)
Lasso di tempo: Per 365 giorni dopo il trapianto
Definito come il tempo trascorso prima di uno qualsiasi dei seguenti eventi: 1) evento GVHD o 2) morte per qualsiasi causa
Per 365 giorni dopo il trapianto
Incidenza delle infezioni sistemiche
Lasso di tempo: Per 365 giorni dopo il trapianto
Definite come infezioni con gravità di grado da 3 a 5 (classificata secondo CTCAE v 5.0 o superiore) che richiedono un trattamento con antinfettivi sistemici
Per 365 giorni dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BlueSphere Bio, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 febbraio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

25 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

18 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 settembre 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BSB1001-CL-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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