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Phase 1/2a-Studie mit ansteigender Dosis zur Bewertung der Sicherheit von BSB-1001 bei Patienten, die sich einer HLA-passenden allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation für AML, ALL oder MDS unterziehen

17. September 2025 aktualisiert von: BlueSphere Bio, Inc

Eine multizentrische Phase-1/2a-Studie mit ansteigender Dosis zur Bewertung der Sicherheit von HA-1-Minor-Histokompatibilitäts-Antigen-reaktiven TCR-modifizierten T-Zellen (BSB-1001) bei Patienten, die sich einer HLA-passenden allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation für AML, ALL oder MDS unterziehen

Ziel dieser klinischen Studie ist es, BSB-1001 zu testen, eine neue Art der Zelltherapie zur Behandlung von Blutkrebs (AML, ALL und MDS). Es wird die Sicherheit von BSB-1001 bewerten und auch feststellen, ob es zur Verhinderung eines Rückfalls Ihrer Krebserkrankung beiträgt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um die erste am Menschen durchgeführte, multizentrische, offene Dosisfindungsstudie zur Bewertung eines HA-1-Minor-Histokompatibilitätsantigens (miHA)-reaktiven TCR-modifizierten T-Zellprodukts (BSB-1001), das von einem HLA abgeleitet ist -passender allogener Spender bei Patienten mit AML, ALL oder MDS, die sich einer HLA-passenden alloHSCT unterziehen und bei denen nach der HSCT ein hohes Rückfallrisiko besteht. BSB-1001 zielt auf das HLA-A*02:01-beschränkte HA-1-miHA ab.

Eingeschriebene Patienten müssen HLA-A*02:01 und HA-1-positiv (H/H oder H/R) sein und einen identifizierten HLA-passenden, HA-1-negativen (R/R) Spender haben. Die Patienten werden gemäß den institutionellen Standardverfahren einem der folgenden myeloablativen Konditionierungsschemata unterzogen, zu denen entweder Fludarabin + Thiotepa + Ganzkörperbestrahlung oder Busulfan + Melphalan + Fludarabin gehören. Nach Abschluss der Konditionierung erhalten die Patienten am Tag 0 die CD34-selektierte alloHSCT, gefolgt von BSB-1001, ohne prophylaktische Immunsuppression.

Bei der Studie handelt es sich um ein adaptives Dosiseskalationsdesign mit 1 bis 3 Kohorten zur Bewertung von Einzeldosen von BSB-1001. In jede Kohorte werden drei bis sechs Patienten aufgenommen und bis zum Abschluss der Studie beobachtet.

Wenn die maximal verträgliche Dosis (MTD) erreicht ist oder eine Dosis als vielversprechend erachtet wird, kann der Sponsor entscheiden, entweder die Einschreibung abzubrechen oder eine Erweiterungskohorte mit der gewünschten Dosisstufe zu eröffnen. Der optionale Erweiterungsteil der Studie soll etwa 20 weitere AML-Patienten in der empfohlenen Dosis einschließen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

38

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Medical Director: Nawazish Khan, MD, BlueSphere Bio
  • Telefonnummer: 252-347-4938
  • E-Mail: nkhan@bluespherebio.com

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • Rekrutierung
        • City of Hope National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Rekrutierung
        • Moffitt Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University at St Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Rekrutierung
        • The Ohio State University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Patienten im Alter von 18 bis einschließlich 70 Jahren, die sich einer alloHCT unterziehen.

  2. Eine beliebige der folgenden hämatologischen Hochrisiko-Malignome:

    1. AML diagnostiziert, die mit mindestens zwei Therapielinien behandelt wurde und refraktär oder rezidiviert (CR, CRh oder CRi), einschließlich Myeloblasten bis zu 25 % ODER MRD-positiv ODER anhaltende krankheitsdefinierende zytogenetische Anomalie ODER MRD-negativ, aber mit Hochrisikoerkrankung
    2. ALLE mit abnormalen Lymphoblasten von ≥5 % und bis zu 25 % im Knochenmark ODER einer anhaltenden krankheitsdefinierenden zytogenetischen Anomalie oder MRD-positiv
    3. MDS nach mindestens einer Therapielinie, die hypomethylierende Wirkstoffe und Venetoclax umfasst und gemäß dem Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) ein hohes oder sehr hohes Risiko, eine Monosomie oder einen komplexen Karyotyp oder eine TP53-Mutation aufweisen muss.
    4. In der Expansionsphase werden AML-Patienten diagnostiziert, die mit mindestens zwei Therapielinien behandelt wurden und refraktär oder rezidiviert sind (CR, CRh oder CRi), einschließlich Myeloblasten bis zu 25 % ODER MRD-positiv ODER anhaltende krankheitsdefinierende zytogenetische Anomalie ODER MRD -negativ, aber mit einer Hochrisikoerkrankung
  3. HLA-A*02:01 UND HA-1 positiv (entweder H/H oder H/R).
  4. Geeignet für eines der zugelassenen Konditionierungsschemata, wie im Protokoll definiert.
  5. Der Patient muss einen identifizierten Spender haben, der HA 1-negativ ist und 10/10 passende verwandte Spender oder 12/12 passende nicht verwandte Spender aufweist

Ausschlusskriterien:

  1. Gewicht > 100 kg.
  2. Vorgeschichte einer allogenen oder autologen Stammzelltransplantation.
  3. Frühere gentechnisch veränderte chimäre Antigenrezeptor-T-Zelltherapie (CAR-T), zugelassen oder in der Prüfphase, innerhalb von 2 Jahren nach dem Screening, mit Ausnahme von Patienten mit ALL, die zuvor mit einem autologen CAR-T-Produkt behandelt wurden.
  4. Behandlung mit anderen Prüfpräparaten innerhalb von 5 Halbwertszeiten nach der geplanten Dosierung von BSB-1001 (Tag 0).
  5. Vorgeschichte einer Behandlung mit einer Checkpoint-Inhibitor-Therapie innerhalb von 3 Monaten nach der Transplantation.
  6. Andere bösartige Erkrankungen mit einer Lebenserwartung < 1 Jahr.
  7. Schwangere oder stillende Frauen.
  8. Unkontrollierte bakterielle, virale oder Pilzinfektionen zum Zeitpunkt der Einschreibung.
  9. Frühere oder aktuelle Virusinfektionen gemäß Definition im Protokoll.
  10. ZNS-Beteiligung, die auf eine intrathekale Chemotherapie und/oder eine standardmäßige kranial-spinale Bestrahlung nicht anspricht.
  11. Karnofsky-Leistungsbewertung < 60 %.
  12. Unzureichende Organfunktion gemäß Protokoll.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorten mit Dosiseskalation
AML-, ALL- und MDS-HLA-A*02:01- und HA-1-positive (H/H oder H/R)-Patienten mit einem identifizierten HLA-passenden, HA-1-negativen (R/R) Spender werden dosiert Kohorten mit Dosiseskalation
Arzneimittel: SOC + BSB-1001 Dosiseskalationskohorte
Die Patienten erhalten BSB-1001 als einzelne intravenöse (IV) Infusion am Tag 0 nach der Infusion des CD34-allo hämatopoetischen Stammzelltransplantats (HCT).
Experimental: BSB-1001 Expansionsdosis
Sobald die maximal verträgliche Dosis (MTD) oder die vielversprechende Dosis erreicht ist, kommen weitere AML-HLA-A*02:01- und HA-1-positive (H/H oder H/R) Patienten mit einem identifizierten HLA-passenden, HA-1-negativen hinzu (R/R)-Spender werden in die Erweiterungskohorte aufgenommen.
Arzneimittel: SOC+BSB-1001 Expansionsdosis
Die Patienten erhalten BSB-1001 als einzelne intravenöse (IV) Infusion am Tag 0 nach der Infusion des CD34-allo hämatopoetischen Zelltransplantats (HCT).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), einschließlich SAEs, GVHD und dosislimitierenden Toxizitäten
Zeitfenster: 365 Tage
Inzidenz von TEAEs (gemäß Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE])
365 Tage
Zellkinetik von BSB-1001 im peripheren Blut
Zeitfenster: 365 Tage
Quantifizierung von BSB-1001 (Kopien pro μL genomischer DNA)
365 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit Rückfall
Zeitfenster: Bis 365 Tage nach HSCT
Histopathologisches Vorhandensein bösartiger Zellen im Knochenmark (>5 %), im peripheren Blut (>1 %) oder an extramedullären Stellen nach Erreichen von CR, CRh oder CRi zu irgendeinem Zeitpunkt nach der HSCT
Bis 365 Tage nach HSCT
Inzidenz von akuter GVHD der Grade II–IV
Zeitfenster: Bis 100 Tage nach HSCT
Akute GVHD wird anhand des Bewertungssystems des MAGIC-Konsortiums bewertet und auf ihr Ansprechen hin beurteilt
Bis 100 Tage nach HSCT
Inzidenz von akuter GVHD der Grade III–IV
Zeitfenster: Bis 100 Tage nach HSCT
Akute GVHD wird anhand des Bewertungssystems des MAGIC-Konsortiums bewertet und auf ihr Ansprechen hin beurteilt
Bis 100 Tage nach HSCT
Zeit für die Neutrophilentransplantation
Zeitfenster: Bis 365 Tage nach HSCT
Zeit bis zum ersten von drei aufeinanderfolgenden Tagen mit absoluten Neutrophilenzahlen ≥ 500/µL
Bis 365 Tage nach HSCT
Zeit für die Thrombozytentransplantation
Zeitfenster: Bis 365 Tage nach HSCT
Zeit bis ≥ 50.000/µL Blutplättchen am ersten von 3 aufeinanderfolgenden Tagen ohne Transfusion
Bis 365 Tage nach HSCT
Inzidenz mittelschwerer bis schwerer chronischer GVHD
Zeitfenster: Bis 365 Tage nach HSCT
Mittelschwere bis schwere chronische GVHD, eingestuft nach der NIH-Skala
Bis 365 Tage nach HSCT
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Durch 365 Tage
Definiert als die Zeit von der Behandlung bis zum Tod aus irgendeinem Grund
Durch 365 Tage
GVHD-freies, rezidivfreies Überleben (GFRS)
Zeitfenster: Bis 365 Tage nach HSCT
Definiert als Zeit bis zu einem der folgenden Ereignisse: 1) aGVHD Grad III–IV; 2) chronische GVHD, die eine systemische Immunsuppression erfordert; 3) primärer bösartiger Rückfall; oder 4) Tod
Bis 365 Tage nach HSCT
GVHD-freies Überleben (GFS)
Zeitfenster: Bis 365 Tage nach HSCT
Definiert als Zeit bis zu einem der folgenden Ereignisse: 1) GVHD-Ereignis oder 2) Tod aus irgendeinem Grund
Bis 365 Tage nach HSCT
Inzidenz systemischer Infektionen
Zeitfenster: Bis 365 Tage nach HSCT
Definiert als Infektionen mit einem Schweregrad von 3 bis 5 (gemäß CTCAE v 5.0 oder höher), die eine Behandlung mit systemischen Antiinfektiva erfordern
Bis 365 Tage nach HSCT

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BlueSphere Bio, Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. November 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

18. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BSB1001-CL-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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