Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 1/2a Badanie dawki rosnącej w celu oceny bezpieczeństwa stosowania preparatu BSB-1001 u pacjentów poddawanych przeszczepowi allogenicznych hematopoetycznych komórek macierzystych dopasowanych pod względem HLA z powodu AML, ALL lub MDS

17 września 2025 zaktualizowane przez: BlueSphere Bio, Inc

Wieloośrodkowe badanie fazy 1/2a ze wzrastającą dawką w celu oceny bezpieczeństwa limfocytów T zmodyfikowanych TCR reagujących z antygenem HA-1 (BSB-1001) o mniejszej zgodności tkankowej (BSB-1001) u pacjentów poddawanych allogenicznemu przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych dopasowanych pod względem HLA w leczeniu AML, ALL lub MDS

Celem tego badania klinicznego jest przetestowanie BSB-1001, który jest nowym rodzajem terapii komórkowej stosowanej w leczeniu nowotworów krwi (AML, ALL i MDS). Oceni bezpieczeństwo leku BSB-1001, a także ustali, czy działa on zapobiegając nawrotom raka.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to pierwsze na ludziach, wieloośrodkowe, otwarte badanie mające na celu ustalenie dawki, mające na celu ocenę produktu komórek T zmodyfikowanego TCR (BSB-1001) reagującego z antygenem mniejszej zgodności tkankowej HA-1 (miHA) pochodzącego z HLA -dopasowany dawca allogeniczny, u pacjentów z AML, ALL lub MDS poddawanych alloHSCT z dopasowaniem HLA, u których występuje wysokie ryzyko nawrotu po HSCT. BSB-1001 celuje w HA-1 miHA z ograniczeniami HLA-A*02:01.

Zaangażowani pacjenci muszą być HLA-A*02:01 i HA-1-dodatni (H/H lub H/R) ze zidentyfikowanym dawcą dopasowanym pod względem HLA i HA-1-ujemnym (R/R). Pacjenci zostaną poddani jednemu z następujących schematów kondycjonowania mieloablacyjnego, zgodnie ze standardowymi procedurami obowiązującymi w placówce, które obejmują albo fludarabinę + tiotepę + napromienianie całego ciała, albo busulfan + melfalan + fludarabinę. Po zakończeniu kondycjonowania pacjenci otrzymają alloHSCT wyselekcjonowany względem CD34, a następnie BSB-1001 w dniu 0, bez jakiejkolwiek profilaktycznej immunosupresji.

Badanie to projekt adaptacyjnego zwiększania dawki, obejmujący od 1 do 3 kohort w celu oceny pojedynczych dawek BSB-1001. Do każdej kohorty zostanie włączonych od trzech do sześciu pacjentów, a zapisani pacjenci będą obserwowani aż do zakończenia badania.

Jeśli osiągnięta zostanie maksymalna tolerowana dawka (MTD) lub jeśli dawka zostanie uznana za obiecującą, Sponsor może zdecydować o zaprzestaniu rejestracji lub otwarciu kohorty ekspansyjnej na pożądanym poziomie dawki. Planuje się, że opcjonalna część badania w ramach rozszerzenia zostanie objęta około 20 dodatkowymi pacjentami z AML przyjmującymi zalecaną dawkę.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

38

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Medical Director: Nawazish Khan, MD, BlueSphere Bio
  • Numer telefonu: 252-347-4938
  • E-mail: nkhan@bluespherebio.com

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • Rekrutacyjny
        • City Of Hope National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • Moffitt Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University at St Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Rekrutacyjny
        • The Ohio State University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 70 lat włącznie poddawani alloHCT.

  2. Dowolny Którykolwiek z poniższych nowotworów hematologicznych wysokiego ryzyka:

    1. Zdiagnozowana AML, która była leczona co najmniej dwoma liniami leczenia, oporna na leczenie lub nawrotowa (CR, CRh lub CRi), w tym do 25% mieloblastów LUB dodatni MRD LUB utrzymująca się nieprawidłowość cytogenetyczna określająca chorobę LUB MRD-ujemna, ale z choroba wysokiego ryzyka
    2. ALL, w którym występowały nieprawidłowe limfoblasty od ≥5% do 25% w szpiku kostnym LUB utrzymująca się nieprawidłowość cytogenetyczna określająca chorobę lub dodatni wynik MRD
    3. MDS po co najmniej jednej linii terapii, która obejmuje środki hipometylujące i wenetoklaks, i musi wiązać się z wysokim lub bardzo wysokim ryzykiem według poprawionego międzynarodowego systemu prognostycznego (IPSS-R), monosomią lub złożonym kariotypem lub mutacją TP53.
    4. W fazie ekspansji pacjenci z AML, u których zdiagnozowano co najmniej dwie linie leczenia, z opornością na leczenie lub nawrotem (CR, CRh lub CRi), w tym z mieloblastami do 25% LUB MRD dodatni LUB utrzymująca się nieprawidłowość cytogenetyczna określająca chorobę LUB MRD -negatywny, ale z chorobą wysokiego ryzyka
  3. HLA-A*02:01 ORAZ HA-1 dodatni (albo H/H, albo H/R).
  4. Nadaje się do jednego z zatwierdzonych schematów kondycjonowania określonych w protokole.
  5. Pacjent musi mieć zidentyfikowanego dawcę, który jest HA 1-ujemny, z 10/10 dopasowanymi dawcami spokrewnionymi lub 12/12 dopasowanymi dawcami niespokrewnionymi

Kryteria wykluczenia:

  1. Waga > 100 kg.
  2. Wcześniejsza historia allogenicznego lub autologicznego przeszczepu komórek macierzystych.
  3. Wcześniejsza genetycznie zmodyfikowana chimeryczna terapia komórkami T z receptorem antygenu (CAR-T), zatwierdzona lub badana, w ciągu 2 lat od badań przesiewowych, z wyjątkiem pacjentów z ALL, którzy byli wcześniej leczeni autologicznym produktem CAR-T.
  4. Leczenie innymi badanymi środkami w ciągu 5 okresów półtrwania planowanej dawki BSB-1001 (dzień 0).
  5. Historia leczenia inhibitorami punktu kontrolnego w ciągu 3 miesięcy od przeszczepienia.
  6. Inny nowotwór złośliwy, którego przewidywana długość życia wynosi < 1 rok.
  7. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  8. Niekontrolowane infekcje bakteryjne, wirusowe lub grzybicze w momencie włączenia do badania.
  9. Przebyte lub obecne infekcje wirusowe zgodnie z definicją w protokole.
  10. Zajęcie OUN oporne na chemioterapię dooponową i/lub standardowe napromienianie czaszkowo-rdzeniowe.
  11. Wynik Karnofsky'ego < 60%.
  12. Nieodpowiednia czynność narządów zdefiniowana w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorty zwiększające dawkę
Pacjenci z AML, ALL i MDS HLA-A*02:01 i HA-1-dodatni (H/H lub H/R) ze zidentyfikowanym dawcą dopasowanym pod względem HLA i HA-1-ujemnym (R/R) będą dawkowani w kohorty zwiększające dawkę
Lek: Kohorta zwiększająca dawkę SOC + BSB-1001
Pacjenci otrzymają BSB-1001 w pojedynczej infuzji dożylnej (IV) w dniu 0 po infuzji przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych CD34-allo (HCT).
Eksperymentalny: Dawka rozszerzająca BSB-1001
Po osiągnięciu maksymalnej dawki tolerowanej (MTD) lub obiecującej dawki, dodatkowi pacjenci z AML HLA-A*02:01 i HA-1-dodatnim (H/H lub H/R) ze zidentyfikowaną dopasowaną pod względem HLA, HA-1-ujemną Dawca (R/R) zostanie zapisany do kohorty ekspansyjnej.
Lek: SOC+BSB-1001 Dawka rozszerzająca
Pacjenci otrzymają BSB-1001 w pojedynczej infuzji dożylnej (IV) w dniu 0 po infuzji przeszczepu komórek krwiotwórczych CD34-allo (HCT).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE), w tym SAE, GVHD i toksyczności ograniczające dawkę
Ramy czasowe: 365 dni
Częstość występowania TEAE (według wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych [CTCAE])
365 dni
Kinetyka komórkowa BSB-1001 we krwi obwodowej
Ramy czasowe: 365 dni
Ilościowe oznaczenie BSB-1001 (kopie na μL genomowego DNA)
365 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z nawrotem
Ramy czasowe: Przez 365 dni po HSCT
Obecność komórek złośliwych w szpiku (>5%), krwi obwodowej (>1%) lub lokalizacjach pozaszpikowych według badania histopatologicznego po osiągnięciu CR, CRh lub CRi w dowolnym momencie po HSCT
Przez 365 dni po HSCT
Częstość występowania ostrej GVHD stopnia II–IV
Ramy czasowe: Przez 100 dni po HSCT
Ostra GVHD zostanie sklasyfikowana i oceniona pod kątem reakcji w oparciu o system punktacji konsorcjum MAGIC
Przez 100 dni po HSCT
Częstość występowania ostrej GVHD stopnia III-IV
Ramy czasowe: Przez 100 dni po HSCT
Ostra GVHD zostanie sklasyfikowana i oceniona pod kątem reakcji w oparciu o system punktacji konsorcjum MAGIC
Przez 100 dni po HSCT
Czas na wszczepienie neutrofilów
Ramy czasowe: Przez 365 dni po HSCT
Czas do pierwszego z 3 kolejnych dni bezwzględnej liczby neutrofili ≥ 500/µl
Przez 365 dni po HSCT
Czas na wszczepienie płytek krwi
Ramy czasowe: Przez 365 dni po HSCT
Czas do uzyskania liczby płytek krwi ≥ 50 000/µl przez pierwszy z 3 kolejnych dni bez transfuzji
Przez 365 dni po HSCT
Występowanie umiarkowanej do ciężkiej przewlekłej GVHD
Ramy czasowe: Przez 365 dni po HSCT
Umiarkowana do ciężkiej przewlekła GVHD oceniana według skali NIH
Przez 365 dni po HSCT
Całkowite przeżycie
Ramy czasowe: Przez 365 dni
Definiowany jako czas od leczenia do śmierci z dowolnej przyczyny
Przez 365 dni
Przeżycie wolne od GVHD i bez nawrotów choroby (GFRS)
Ramy czasowe: Przez 365 dni po HSCT
Zdefiniowany jako czas wystąpienia któregokolwiek z następujących zdarzeń: 1) aGVHD stopnia III–IV; 2) przewlekła GVHD wymagająca ogólnoustrojowej immunosupresji; 3) nawrót pierwotnego nowotworu złośliwego; lub 4) śmierć
Przez 365 dni po HSCT
Przeżycie wolne od GVHD (GFS)
Ramy czasowe: Przez 365 dni po HSCT
Zdefiniowany jako czas do któregokolwiek z następujących zdarzeń: 1) zdarzenie GVHD lub 2) śmierć z jakiejkolwiek przyczyny
Przez 365 dni po HSCT
Częstość występowania infekcji ogólnoustrojowych
Ramy czasowe: Przez 365 dni po HSCT
Zdefiniowane jako zakażenia o nasileniu od 3. do 5. stopnia (według CTCAE w wersji 5.0 lub wyższej), które wymagają leczenia ogólnoustrojowymi środkami przeciwinfekcyjnymi
Przez 365 dni po HSCT

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BlueSphere Bio, Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 lutego 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

18 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BSB1001-CL-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na MDS

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj