이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

JAK 억제제에 반응하지 않는 골수 섬유증 (MF) 환자에서 Ruxolitinib와 조합 된 Roginolisib의 연구 (HEMA-MED)

2026년 4월 24일 업데이트: iOnctura

JAK 억제제 (HEMA-MED)에 반응하지 않는 골수 섬유증 (MF) 환자에서 Ruxolitinib와 조합하여 Roginolisib의 안전성 및 내약성을 평가하기위한 I/II 개방형 다중 센터 연구.

이 임상 시험의 목표는 골수 섬유증이있는 성인 환자의 표준 치료와 비교하여 Roginolisib가 어떻게 작동하는지 배우는 것입니다. 그것이 대답하려는 주요 질문은 Ruxolitinib와 함께 투여 될 때 로기 놀 리실의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

JAK 억제제 (HEMA-MED)에 응답하지 않는 골수 섬유증 (MF) 환자에서 Ruxolitinib (MF)와 함께 Roginolisib의 안전성 및 내약성을 평가하기위한 I/II 개방형, 단일 암 다중 센터 연구.

이 연구는 18 세에 걸쳐 약 26 명의 남성 및 여성 환자를 MF로 등록 할 것이며, 이는 1 일 전 마지막 8 주 동안 안정적인 용량 ≥ 10 mg으로 3 개월 이상으로 Ruxolitinib로 치료 된 MF로 등록 할 것입니다.

이 연구는 처음에 1 파트 1에 13 명의 환자를 등록하여 Ruxolitinib와 결합 할 때 Roginolisib의 혜택/위험 프로파일을 평가할 것입니다. Part 2는 추가 13 명의 환자를 등록하여 혜택/위험을 더욱 특성화합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

26

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • 모병
        • Vall d'Hebron University Hospital
        • 연락하다:
          • Maria Laura Fox, MD
          • 전화번호: 2347 +34932746000
          • 이메일: mlfox@vhio.net
        • 수석 연구원:
          • Maria Laura Fox, MD
      • Barcelona, 스페인, 08908
        • 모병
        • Avigunda Gran via de l'Hospitalet 199-203, 08908 L'Hospitalet de Llobregat
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jasson Andrés Villareal Hernández, Dr
      • Madrid, 스페인, 28050
      • Salamanca, 스페인, 37007
        • 모병
        • Hospital Universitario De Salamanca
        • 연락하다:
          • Jesus Maria Hernandez Riva, MD
          • 전화번호: 56606 +34 9232911000
          • 이메일: jmhr@usal.es
        • 수석 연구원:
          • Jesus Maria Hernandez Rivas, MD
  • 영국
      • Belfast, 영국, BT9&AB
      • London, 영국, SE1 9RT
        • 아직 모집하지 않음
        • Guy´s and St. Thomas NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
    • Lincolnshire
      • Boston, Lincolnshire, 영국, PE21 9QS
        • 아직 모집하지 않음
        • United Lincolnshire Teach Hospitals NHS Trust, Pilgrim Hospital Boston
        • 연락하다:
  • 이탈리아
      • Bologna, 이탈리아, 40138
        • 모병
        • Istituto di Ematolgia e Oncologia Medica
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Francesca Palandri, Prof
      • Udine, 이탈리아, 33100
        • 모병
        • Azienda Sanitario Universitaria Friuli Centrale
        • 수석 연구원:
          • Mario Tiribelli, MD
        • 연락하다:
    • Florence
      • Florence, Florence, 이탈리아, 50134
        • 모병
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze, Struttura Complessa di Ematologia
        • 연락하다:
          • Alessandro Vannucchi, Prof
          • 전화번호: 0557947824 or : 0557947276
          • 이메일: a.vannucchi@unifi.it
        • 수석 연구원:
          • Alessandro Vannucchi, Prof
    • Milan
      • Rozzano, Milan, 이탈리아, 20089

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  1. 사전 동의서에 서명 할 때 18 세 이상의 나이.
  2. 이 프로토콜의 요구 사항을 준수하는 것을 포함하여 서명 된 사전 동의를 제공 할 수 있습니다.
  3. 동부 협동 종양학 그룹 (ECOG) 성능 상태 0 ~ 2
  4. MF, Polycythaemia Vera myelofibrosis MF (PPV-MF) 또는 필수 후 혈전증 MF (PET-MF)의 진단
  5. DIPSS (Dynamic International International Whognostic Scoring System) 위험 범주의 중간체 -1, 중간 -2 또는 High
  6. 1 일 전 최소 8 주 동안 안정적인 용량 ≥ 10 mg으로 3 개월 이상으로 Ruxolitinib로 처리된다. 또한 환자는 25%미만의 감소와 같은 불만족스러운 비장 감소를 보여 주어야하며, 신체 검사시 남은 비용 마진 아래에서 비장이 왼쪽 비용 마진 아래에서 깔끔할 수 있어야한다.
  7. MF 또는 다른 약물에 대한 실험 약물 치료를받지 않았거나 연구 약물을 시작한 후 3 개월 이내에 Ruxolitinib을 제외하고 MF (예 : Danazol, hydroxyurea, interferon product)에 대한 효과적인 치료법 (예 : Danazol, hydroxyurea, interferon products)에 대한 실험적 약물을받지 못했습니다 (Ruxolitinib를 시작하기 전에 MF에 대한 다른 효과적인 치료가 6 개월 전에 완료된 조건은 제외).
  8. 비장 크기와 무관하게, 스크리닝 방문시 MF의 활성 증상은 스크리닝 증상 형태를 사용하여 ≥ 10의 총 증상 점수 (TSS)의 존재에 의해 입증 된 바와 같이.
  9. 말초 폭발 수 <10%

  10. 아래 기준에 따라 임신이나 아버지 자녀를 피하기 위해 행동하십시오.

    1. 비 체계적인 잠재력을 가진 여성 (즉, 자궁 적출술 및/또는 양측 난자 절제술 또는 ≥ 12 개월의 무월경 및 50 세 이상으로 외과 적으로 멸균).
    2. 선별 검사시 음성 혈청 임신 검사를 받고 마지막 연구 치료 후 최소 1 개월 후, 안전 추적 관찰을 통해 선별 검사에서 임신을 피하기 위해 적절한 예방 조치를 취하기로 동의 한 가임 잠재력의 여성. 임신 예방에 효과적인 99% 이상의 허용 된 방법은 환자에게 전달되며 이해가 확인되어야합니다.
    3. 연구 치료의 마지막 1 개월 후, 안전 추적 관찰을 통해 선별 검사를 피하기 위해 적절한 예방 조치를 취하기로 동의 한 남성. 임신 예방에 효과적인 99% 이상의 허용 된 방법 (부록 3 참조)은 환자에게 전달되고 그들의 이해가 확인되어야합니다.

제외 기준 :

  1. 구강 약물의 투여를 방해하는 음식을 삼킬 수 없거나 위 위장관의 상태.
  2. 치료에 반응하지 않았거나 치료 중단으로 해결되지 않았으며 피로 이외의 1 학년으로 돌아 왔던 이전 3 학년 또는 4 학년의 역사. 참고 : ≤ 2 등급 신경 병증 또는 탈모증 환자는 예외이며 등록 할 수 있습니다.
  3. 활성자가 면역 과정 (예를 들어, 류마티스 관절염, 중증 또는 중증 건선, 다발성 경화증, 염증성 장 질환, 면역 대장염)이 전신 치료 (즉, 질병 변형 제, 코르티코 스테로이드 또는 면역 억제 약물의 사용)가 필요합니다. 대체 요법 (예를 들어, 티록신, 인슐린 또는 부신 또는 뇌하수체 부전 등에 대한 생리 학적 코르티코 스테로이드 대체 요법)은 전신 치료의 형태로 간주되지 않습니다.
  4. 수사관의 견해로는 임상 적으로 의미가있는 비정상적인 ECG의 역사 또는 존재. 스크리닝 QTC 간격> 480 밀리 초는 제외됩니다 (Fridericia에 의해 수정). 단일 QTC가> 480 밀리 초인 경우, 3 개의 ECG에 대한 평균 QTC가 480 밀리 초인 경우 환자가 등록 할 수 있습니다. 뇌내 전도 지연 (QRS 간격> 120 msec)이있는 환자의 경우 QTC 대신 스폰서 승인과 함께 JTC 간격을 사용할 수 있습니다. QTC 대신 JTC가 사용되는 경우 JTC는 <340 밀리 초 여야합니다. 왼쪽 번들 지점 블록 환자는 제외됩니다.
  5. 임상 적으로 유의미한 (즉, 활성) 심혈관 질환 : 뇌 혈관 사고/뇌졸중 (등록 전 6 개월), 심근 경색 (등록 전 6 개월), 불안정한 앙나 지, 울혈 성 심부전 (≥ New York Heart Association Classifical Class II) 또는 심각한 심각한 심장 아르 히미아.
  6. 연구 진입 전에 최소 2 년 전에 완전한 완화를 달성하지 않는 한, 동시 개입 또는 이전 악성 종양이 필요한 활성 악성 종양 환자는 연구 기간 동안 추가 요법이 필요하지 않으며 환자는 조사자에 의해 재발 위험이 낮을 때 평가됩니다. 참고 : 암이 느리게 진행되는 환자 (예 : 전립선) 또는 현장 암 (예 : 자궁 경부 이형성증)가 허용됩니다.
  7. 조사자의 견해로는 연구 참여와 관련된 위험을 증가 시키거나 약물 관리 및 환자가 프로토콜 요법을받을 수있는 능력을 손상시킬 수있는 심각하거나 통제되지 않은 의학 장애 또는 능동 감염.

  8. 언급 된 기간 내에 다음 처리의 사용 :

    1. roginolisib가 시작되기 4 주 전에 Erythropoiesis 자극제 (ESA).
    2. roginolisib가 시작되기 3 개월 전 이내에 비장 조사.
  9. 연구 약물의 첫 번째 용량 후 2 주 이내에 주요 수술 (기관 지경 검사, 골수 생검, 중앙 정맥 접근 장치의 삽입 및 수유 튜브의 삽입과 같은 최소 침습적 절차는 주요 수술로 간주되지 않으며 배제되지 않습니다).
  10. 연구 치료의 첫 번째 용량 전 14 일 전에 어떤 이유로 든 면역 억제 기반 치료 (복용량> 10 mg/일 프레드니손 등가물로 전신 코르티코 스테로이드의 만성 사용 포함). 흡입 또는 국소 스테로이드의 사용 (크림 또는 관절 내 주사를 포함하지만) 또는 방사선 학적 절차 또는 전신 코르티코 스테로이드를위한 간단한 코르티코 스테로이드 사용이 허용됩니다.
  11. 시험 중에 연구 치료 시작 후 30 일 이내에 살아있는 백신을 받았습니다. SARS-CO2 백신을 포함한 다른 유형의 백신이 허용됩니다.
  12. 연구 약물 또는 제형 성분의 구성 요소에 대한 알레르기 또는 반응.
  13. 현재 모유 수유.
  14. 알려진 알코올 또는 기타 물질 남용.

  15. 프로토콜 정의 범위 내에없는 실험실 및 병력 매개 변수.

    1. 절대 호중구 수 <1.5 × 109/L.
    2. 혈소판 수 <100 × 109/l.
    3. 헤모글로빈 <8 g/dl (이 기준을 충족하기 위해 수혈이 허용됩니다).
    4. 혈청 크레아티닌 ≥ 1.5 × 기관 ULN 또는 측정 또는 계산 된 크레아티닌 클리어런스 (사구체 여과 속도는 크레아티닌 수준이 1.5 x 기관 ULN을 가진 환자의 경우 <50 mL/분에 사용될 수 있습니다).
    5. 간장 전이가 없을 때 아스파 테이트 아미노 트랜스퍼 라제 (AST) 또는 알라닌 트랜스 아미나 제 (ALT) ≥ 2.5 × ULN 또는 스크리닝시 간 전이와 ≥ 5 x uln.
    6. 직접 빌리루빈이 uln이 아닌 한 총 빌리루빈 ≥ 1.2 × uln은 제외됩니다. 제도적 ULN이없는 경우, 직접 빌리루빈은 총 빌리루빈의 <40% 여야합니다 (총 빌리루빈 <51.3 μmol/L이 있어야하는 길버트 증후군 환자 제외).
    7. 국제 정규화 된 비율 또는 프로 테 롬빈 시간 (PT)> 1.5 × Uln.
    8. 활성화 된 부분 트롬 보플라스틴 시간 (APTT)> 1.5 × Uln.
    9. B 형 간염 바이러스 (HBV)의 급성 감염의 증거 (예 : HBSAG, 항 -HBC, IgM 항 -HBC 및 항 -HBS에 대한 음성), C 형 간염 바이러스 (HCV) (예 : HCV 항체 반응성; HCV RNA 검출) 및 HIV.

    안정된 항 바이러스 요법, 우수한 임상 대조군 (즉, HIV A 바이러스 부하 <400 카피/ml 및 ≥ 350 세포/ul의 CD4+ 수) 및 무증상 환자는 연구에 적합합니다.

  16. 활성 또는 비활성 '잠재'결핵의 존재.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 단일 팔
로기 놀 리실 및 룩 솔리 티 닙
의약품: Roginolisib
IOA-244 : 80 mg (72 mg roginolisib에 해당) RUXOLITINIB : 최대 25 mg BD

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료를받은 참가자의 수가 부작용이 발생합니다
기간: 사이클 1의 1 일 및 15 일; 치료시 52 주가 될 것으로 예상되는 각 후속주기의 1 일. 사이클 길이 28 일
불리한 이벤트에 의한 안전 조치
사이클 1의 1 일 및 15 일; 치료시 52 주가 될 것으로 예상되는 각 후속주기의 1 일. 사이클 길이 28 일
비정상 ECG 기록을 가진 참가자 수
기간: 치료시 각주기의 1 일은 52 주가 될 것으로 예상됩니다. 사이클 길이 28 일
12 리드 ECG에서 관찰 된 변화
치료시 각주기의 1 일은 52 주가 될 것으로 예상됩니다. 사이클 길이 28 일
비정상 실험실 매개 변수가있는 참가자 수
기간: 사이클 1의 1 일 및 15 일; 치료시 52 주가 될 것으로 예상되는 각 후속주기의 1 일. 사이클 길이 28 일
표준 실험실 매개 변수 (임상 화학, heamatology 포함)
사이클 1의 1 일 및 15 일; 치료시 52 주가 될 것으로 예상되는 각 후속주기의 1 일. 사이클 길이 28 일
혈압 측정의 변화가있는 참가자 수
기간: 사이클 1의 1 일 및 15 일; 치료시 52 주가 될 것으로 예상되는 각 후속주기의 1 일. 사이클 길이 28 일
혈압 측정에 의해 측정 된대로
사이클 1의 1 일 및 15 일; 치료시 52 주가 될 것으로 예상되는 각 후속주기의 1 일. 사이클 길이 28 일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Roginolisib가 MF 환자에서 Ruxolitinib와 함께 투여 될 때 바이오 마커 반응 (예를 들어, Treg 감소)을 평가합니다.
기간: 주기 1, 2 및 3의 1 일, 치료 종료까지 52 주가 될 때까지 다른주기 (C5, C7 등)의 1 일. 사이클 길이는 28 일입니다
12 주차 기준선에서 말초 혈액 트레그의 변화와 시간이 지남에 따라 지속적인 감소
주기 1, 2 및 3의 1 일, 치료 종료까지 52 주가 될 때까지 다른주기 (C5, C7 등)의 1 일. 사이클 길이는 28 일입니다
MF 환자에서 Ruxolitinib와 함께 투여 될 때 Roginolisib의 비장 감소 반응.
기간: 기준선에서의 비장 반응률, 12 주 및 24 주. 치료 중 12 주마다 비장 반응의 지속 시간은 52 주가 될 것으로 예상됩니다.

MRI/CT에 의해 평가 된 바와 같이 비장 부피의 ≥15%, ≥25% 및 ≥35% 감소의 비장 반응률 (SRR)

비장 응답 기간
기준선에서의 비장 반응률, 12 주 및 24 주. 치료 중 12 주마다 비장 반응의 지속 시간은 52 주가 될 것으로 예상됩니다.
RUXOLITINIB와 함께 제공 될 때 Roginolisib의 임상 효능의 예비 징후를 평가합니다.
기간: 환자는 12 주마다 전체 생존을 위해, 마지막 환자로부터 96 주 동안, 사망 또는 연구가 끝날 때까지 후속 조치를 취할 것입니다.
적용 가능한 경우 12 주 및 24 주에 수혈 독립성 환자의 비율
환자는 12 주마다 전체 생존을 위해, 마지막 환자로부터 96 주 동안, 사망 또는 연구가 끝날 때까지 후속 조치를 취할 것입니다.
Roginolisib가 골수 섬유증 증상 평가 형태 (MFSAF)에 의해 평가 된 바와 같이 Ruxolitinib와 함께 제공 될 때 MF 관련 증상의 개선을 결정합니다.
기간: TTS 및 MFSAF는 기준선 및 12 주 및 24 주에 측정되었습니다.
골수 섬유증 증상 평가 형태 (MFSAF)에 의해 측정 된 환자의 비율은 Myelofibrosis Assessment Forms (MFSAF)에 의해 측정 된 MFSAF의 평균 변화에 의해 측정됨에 따라 TSS에서 25% 이상 및 ≥50%를 갖는 환자의 비율에 의해 기준선과 비교하여 12 주 및 24 주에 총 증상 점수 (TSS)가 감소하는 환자의 비율. MFSAF에 의해 측정 된 TSS 반응의 MFSAF (Myelofibrosis 증상 평가 형태) 기간에 의해 측정 된 TSS의 기준선에 비해 첫 번째 ≥50% 감소 시간 (예 : TSS 지속 시간 ≥25% 및 ≥50%)
TTS 및 MFSAF는 기준선 및 12 주 및 24 주에 측정되었습니다.
Ruxolitinib와 조합하여 노출/반응 및/또는 노출/안전 평가를 허용 할 때 Roginolisib의 약동학 적 (PK) 파라미터를 결정합니다.
기간: 치료시 각주기의 1 일은 52 주가 될 것으로 예상됩니다. 사이클 길이 28 일
곡선 하에서 예비 복용량 및 정상 상태 수준에서 로기 놀 리실의 농도 [AUC]
치료시 각주기의 1 일은 52 주가 될 것으로 예상됩니다. 사이클 길이 28 일
RUXOLITINIB와 함께 제공 될 때 Roginolisib의 임상 효능의 예비 징후를 평가합니다.
기간: 환자는 12 주마다 전체 생존을 위해, 마지막 환자로부터 96 주 동안, 사망 또는 연구가 끝날 때까지 후속 조치를 취할 것입니다.
전반
환자는 12 주마다 전체 생존을 위해, 마지막 환자로부터 96 주 동안, 사망 또는 연구가 끝날 때까지 후속 조치를 취할 것입니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

iOnctura

수사관

  • 연구 책임자: Michael Lahn, Dr, iOnctura

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 11월 17일

기본 완료 (추정된)

2028년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 2월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 3월 14일

처음 게시됨 (실제)

2025년 3월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 24일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IOA-244-203
  • 2024-515252-20 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

골수 섬유증(MF)에 대한 임상 시험

Roginolisib에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Qatar

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다