hOTOF 유전자에 양쪽 대립유전자 돌연변이를 가진 소아 환자를 대상으로 한 EHT102 주사제의 임상시험

주요 포함 기준:

1. 연구 참여 전, 참가자 및/또는 법적 보호자는 본 임상시험에 대해 서면 동의서(ICF)에 자발적으로 서명하고, 모든 프로토콜에 명시된 추적 방문을 완료할 것을 약속해야 합니다;
2. 참가자는 필요 시 보호자의 도움을 받아 연구자와 효과적으로 의사소통하고 연구 요구 사항을 준수할 수 있어야 합니다. 언어 능력이 발달하지 않은 어린 아이의 경우, 보호자는 연구자의 지시에 따른 협력을 보장해야 합니다;
3. 참가자 및/또는 법적 보호자는 임상시험의 성격을 충분히 이해하고 잠재적 이점에 대해 현실적인 기대를 유지해야 합니다.
4. 포함 시점 기준 만 1세 이상 17세 이하의 소아 환자(남성 또는 여성);
5. 유전자 검사 보고서가 Otoferlin 유전자의 양쪽 대립유전자 돌연변이를 가진 DFNB9 선천성 난청을 나타냄;
6. ABR로 평가된 중증 또는 심도 난청(≥65 dB), 선도 참가자의 경우 ABR >90 dB;
7. 이과 수술 적격 기준 충족: 3개월 이내 또는 선별 기간 동안 컴퓨터 단층 촬영(CT) 및/또는 자기 공명 영상(MRI)으로 확인된 중이/내이 기형, 와우전정 신경 이상 또는 활동성 이과 염증의 부재, 연구자가 판단한 수술 적합성;
8. DPOAE 검사에서 반응이 나타남.

제외 기준:

1. 이과 수술에 부적합한 다른 유형의 난청을 가짐, 포함하되 이에 국한되지 않음:

   3개월 이내 CT/MRI로 확인된 중이/내이 기형 또는 발달 이상; 와우전정 신경 이상으로 인한 난청; 전도성 난청; 혼합성 난청; 기형을 동반한 증후군 난청.

2. 연구자가 계획된 수술을 저해하거나 연구 종점 평가에 방해가 될 수 있다고 판단하는 기존 이과 질환을 가짐, 포함하되 이에 국한되지 않음:

   급성/만성 중이염; 메니에르병; 청신경종; 해결되지 않은 돌발성 감각신경성 난청.

3. 약물 남용 병력이 있음.
4. 지난 6개월 이내에 알려진 이독성 약물(예: 아미노글리코사이드, 시스플라틴, 루프 이뇨제)을 투여받은 병력이 있음.
5. 선별 3개월 이내 항바이러스/면역요법 투여.
6. 선별 30일 이내에 생백신 투여.

7. 면역저하 상태 또는 면역결핍 장애를 가짐, 포함하되 이에 국한되지 않음:

   양성 HIV 항체(HIV Ab) 검사; 선천성 또는 후천성 면역결핍(연구자가 면역억제제 금기로 판단); 장기 이식 병력.

8. 중증 전신 질환이나 급성 질환을 가짐, 포함하되 이에 국한되지 않음:

   활동성 결핵; 활동성 대상포진 감염; 췌장염; 신부전; 위장관 궤양.

9. 외과의사, 마취과 의사 또는 지정된 담당자가 판단한 수술 또는 마취에 대한 금기를 가짐, 포함하되 이에 국한되지 않음:

   지난 6개월 이내 심혈관 또는 뇌혈관 사건 병력(예: 심근경색, 심부전, 협심증, 뇌졸중 또는 일과성 허혈 발작) 연구자가 연구 참여에 부적합하다고 판단하는 기타 심장 질환; 연구용 약물에 대한 알려진 과민증.

10. 선별 6개월 이내 유전자 치료 임상시험에 참여한 적이 있음, 치료 후 1년 이내에 다른 중재적 임상시험에 참여할 계획이 있음, 또는 이전 임상시험의 마지막 투여 후 5 반감기 이내에 연구용 약물을 투여받은 적이 있음.
11. 선별 시 대상 귀에 이식 장치(예: 인공 와우)가 있음.
12. 기타 중증 선천성 장애가 있음.
13. 신경학적/정신과적 장애(예: 간질, 치매) 병력이 있음.
14. 일시적으로 중단할 수 없는 만성 항응고제 치료를 받고 있음.
15. 연구자가 임상시험 결과에 영향을 미칠 수 있다고 판단하는 방사선 치료/화학요법 병력이 있음.
16. B형 간염 표면 항원(HBsAg) 양성, 또는 C형 간염 바이러스(HCV) 항체 양성 및 HCV RNA 양성, 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체 양성, 또는 활동성 매독(TPPA 양성 및 RPR 양성) 검사 결과가 있음.
17. 투여 전 임신 검사 양성인 가임기 여성; ICF 서명 시부터 투여 후 ≥24개월까지 효과적인 피임법을 사용할 의사/능력이 없는 가임기 여성 및 비멸균화된 남성(가임성 파트너 있음).
18. 연구자의 재량으로 참가자의 등록이 부적합하다고 판단되는 기타 조건.