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청소년 및 성인 재발/불응성 급성 골수성 백혈병 환자 대상의 Ziftomenib + Mezigdomide

2026년 1월 20일 업데이트: Amir Fathi, Massachusetts General Hospital

재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML)을 가진 청소년 및 성인을 대상으로 하는 메닌-KMT2A 억제제 Ziftomenib(KO-539)와 세레블론 E3 리가아제 조절제 Mezigdomide(CC-92480)의 병용 요법에 대한 1상 임상시험

이 연구의 목적은 KMT2A 재배열(KMT2A-r) 또는 NPM1 돌연변이 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML)을 가진 청소년 및 성인 참가자에서 메지그도마이드와 지프토메닙의 병용 요법의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 제1상 임상시험으로, 연구용 약물의 안전성을 검증하고, 향후 연구에 사용할 적절한 용량을 규정하는 것을 목표로 합니다. "연구용"이라는 용어는 해당 약물이 연구 중임을 의미합니다.

미국 식품의약국(FDA)은 지프토메닙과 메지그도마이드를 어떤 질병의 치료제로도 승인하지 않았습니다.

치료 기간은 개인의 반응, 질병 진행 증거 및 내약성에 따라 달라집니다. 전체 치료 기간은 12주기입니다. 치료를 완료한 경우 최대 12개월 동안 추적 관찰됩니다. 치료를 완료하지 못한 경우 치료 중단 후 30일 동안 추적 관찰됩니다.

이 연구에는 약 24명이 참여할 것으로 예상됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

24

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • 수석 연구원:
          • Richard Stone, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Amir Fathi, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 연령 ≥16세(용량 증량 단계), 환자 체중 ≥40kg.
  • 연령 >12세(용량 확장 단계), 환자 체중 ≥40kg.
  • 세계보건기구(WHO) 혈액림프종 종양 분류(제5판)에 따른 AML 진단 및 문서화된 KMT2A 재배열 또는 NPM1 세포질형(NPM1c) 돌연변이.
    KMT2A 재배열은 CLIA 인증 실험실에서 FISH 또는 RNA 기반 융합 유전자 검출로 확인되어야 함.
    본 연구는 KMT2A 유전자의 N-말단 부분과 융합 파트너 간 전좌가 있는 KMT2A 재배열만 등록하며, KMT2A 부분적 중복 복제(PTD) 또는 KMT2A의 기타 구조적 변이는 포함되지 않음.
    NPM1c 돌연변이는 CLIA 인증 실험실에서 DNA 시퀀싱으로 확인되어야 함.
    골수육종 환자는 동반된 골수 침범이 있는 경우에만 적격.
    연구 시작 시점에 형태학적으로 최소 5%의 골수 질환이 있어야 함.
  • NPM1 돌연변이 AML 환자는 FLT3 ITD 야생형이거나 ITD 대립유전자 비율이 <0.05여야 함(즉, 표적 FLT3 티로신 키나제 억제제 치료 적격 아님).
  • AML 또는 MDS-AML에 대한 기존 치료 1차 이상에서 재발 또는 불응성이 있어야 함.
  • 동부종양학협력그룹(ECOG) 수행 상태는 0, 1 또는 2여야 함; 카르노프스키 ≥50(연령 ≥16세); 란스키 ≥50(연령 ≥12~16세).

  • 참가자는 아래 정의된 장기 및 골수 기능 기준을 충족해야 함:

    • 백혈구 <25,000/㎕ (이 기준 충족을 위해 하이드록시우레아, 백혈구제거술 또는 싸이타라빈 1g 정맥주사 단일 투여 허용)
    • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤5× 기관 상한치(ULN) 및 총 빌리루빈 ≤2× 기관 ULN (백혈병 침범 또는 알려진 길베르트 증후군(빌리루빈 한정) 관련 경우 제외)
    • 심장 좌심실 구혈률(LVEF) ≥40%(심초음파 또는 MUGA 검사로 측정)
    • 사구체여과율(GFR) ≥30 mL/min/1.73 m²
  • 환자, 부모(환자 연령 <18세인 경우) 또는 법정대리인이 동의서 내용을 이해하고 제공할 수 있어야 함.
  • 가임기 환자는 연구에 적격이나 연구 약물에 대한 임신 예방 계획을 준수해야 함. 자세한 내용은 부록 B 참조.
  • AML로 인한 환자의 기대 여명은 3개월 이상이어야 함.
  • 자연 경과나 치료가 연구 요법의 안전성 또는 유효성 평가에 간섭할 가능성이 없는 기존 또는 동반 악성종양을 가진 참가자는 본 시험에 적격. AML 이외의 악성종양으로 인한 기대 여명은 24개월 이상이어야 함. 항암화학요법을 받거나 질환이 조절되지 않거나 진행 중인 동반 악성종양 환자는 적격 아님.

제외 기준:

  • KMT2A 재배열 또는 NPM1 돌연변이 없는 AML 진단. KMT2A-PTD 환자 및 전좌 이외의 KMT2A 변이 환자는 제외.
  • AML의 활동성 중추신경계(CNS) 침범(즉, CNS-2 또는 CNS-3 질환). 기존 치료된 CNS 질환이나 기관 표준에 따른 예방적 척수강내 화학요법을 받는 경우 허용.
  • 골수 질환이 없는 골수육종 또는 골수외 질환.
  • 이전 항암 치료로 인한 이상반응에서 회복되지 않은 참가자(즉, NCI-CTCAE 버전 5.0 기준 1등급 초과 잔류 독성, 탈모 제외).
  • 본 질환에 대해 기타 연구용 약물을 받고 있는 참가자.
  • 임상적으로 활동성 HIV 질환.
  • 메지그도마이드와 화학적 또는 생물학적 구성이 유사한 화합물(예: 레날리도마이드, 탈리도마이드)에 대한 알레르기 반응 병력.
  • 지프토메닙 및 메지그도마이드 첫 투여 7일 이내, 또는 연구 약물 첫 투여 5개 약물 반감기 이내(둘 중 더 긴 기간)에 연구용으로 간주되는 화학요법, 면역요법, 방사선요법 또는 보조 요법을 받은 환자.
  • 동의서 제공, 연구 계획서 준수 또는 연구 순응도를 저해할 수 있는 정신과적, 가족적 또는 지리적 요인이 있는 환자.
  • 연구 참여를 방해하거나 연구 결과 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 기타 중대한 의학적 또는 심리사회적 동반질환.
  • 다음의 조절되지 않은 동반질환이 있는 환자는 제외: 증상성 울혈성 심부전(NYHA 3등급 이상), 불안정형 협심증, 조절되지 않은 심실성 부정맥과 같은 중증 심장 부정맥, 급성 허혈의 심전도 증거(1형 NSTEMI), 모비츠 2형 또는 3도 방실차단과 같은 활동성, 교정되지 않은 전도 이상(페이스메이커 삽입 시 제외 아님), 등록 6개월 이내 잔류 이상이 있는 심근경색. 잔류 심장 기능 장애나 진행성 허혈 사건 증거가 없는 경우 트로포닌 상승은 제외 기준 아님. 울프-파킨슨-화이트 증후군, 긴 QT 증후군 또는 브루가다 증후군과 같은 선천성 전도 이상 환자는 심장학 상담 후 안정성 확인 시 적격 가능.
  • 프레데리카 공식으로 심박수 보정 평균 보정 QT 간격(QTcF)>480ms.
  • 투석 중인 환자.
  • 조절된 것으로 간주되는 활동성 감염 환자는 등록 허용. 조절되지 않은 감염 환자는 감염 치료 및 조절 후 등록 가능.
  • 연구 치료 첫 투여 90일 이내 조혈모세포이식(HSCT)을 받은 대상자, 또는 선별 시점에 HSCT 후 면역억제제 치료 중인 대상자, 또는 임상적으로 중증 이식편대숙주병(GVHD)으로 프레드니손 ≥0.5mg/kg/일 용량 또는 전신 코르티코스테로이드 이상 요법이 필요한 대상자. (진행성 피부 GVHD에 대한 국소 스테로이드 사용 허용.)
  • 정제를 삼킬 수 없는 환자.
  • 메지그도마이드 및/또는 기타 경구 연구 치료제 흡수를 현저히 변경할 수 있는 위장관 질환이나 수술(예: 위우회술)이 있는 환자.
  • 양성자 펌프 억제제 및 칼륨 경쟁적 산 억제제는 위산이 부족할 경우 메지그도마이드 흡수 제한으로 허용되지 않음; 연구 치료 시작 전 7일 유약 기간 필요.
  • 활동성 B형 또는 C형 간염.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 지프토메닙과 메지그도마이드

지프토메닙은 각 사이클마다 하루에 한 번 경구로 복용합니다.
참가자에게 지프토메닙 복용 정보를 기록할 수 있는 약물 일지가 제공됩니다.

메지그도마이드는 각 사이클의 1~21일 또는 1~14일 동안 하루에 한 번 경구로 복용합니다.
연구 의사가 메지그도마이드 복용 일자를 확인해 드릴 것입니다.
참가자에게 메지그도마이드 복용 정보를 기록할 수 있는 약물 일지가 제공됩니다.
의약품: 지프토메닙
각 28일 주기의 1-28일에 하루에 한 번 경구로 복용하는 캡슐.
다른 이름들:
  • KO-539
의약품: 메지그도마이드
1일부터 21일까지 또는 가능한 경우 1일부터 14일까지 매일 1회 경구 투여되는 캡슐을 28일 주기마다 복용합니다.
다른 이름들:
  • BMS-986348
  • CC-92480

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
메지그도마이드와 지프토메닙 병용요법의 권장 2상 용량(RP2D)
기간: 치료 시작부터 12주기 종료까지(각 주기는 28일).
메지그도마이드와 지프토메닙의 병용 요법에서 RP2D는 전통적인 3+3 용량 증강 설계를 통해 용량 증강 단계에서 결정됩니다.
치료 시작부터 12주기 종료까지(각 주기는 28일).
치료 중 발생한 이상반응의 발생률 [안전성 및 내약성]
기간: 치료 시작부터 참가자가 연구에서 탈락하거나, 사망하거나, 연구에서 제외될 때까지, 연구 치료의 초회 투여 후 최대 2년 동안 평가합니다.
메지그도마이드와 지프토메닙의 병용요법에 대한 안전성과 내약성을 평가하기 위해, 보고된 모든 독성은 독성 유형별 및 최대 등급별로 요약되며, 숫자와 백분율로 보고될 것입니다. 연구 치료제를 최소 한 회 이상 투여받은 모든 참가자는 독성 평가 대상이 될 것입니다.
치료 시작부터 참가자가 연구에서 탈락하거나, 사망하거나, 연구에서 제외될 때까지, 연구 치료의 초회 투여 후 최대 2년 동안 평가합니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
완전 관해/부분 혈액학적 회복을 동반한 완전 관해(CR/CRh) 및 전체 반응률(ORR)
기간: 치료 시작부터 12주기(각 주기는 28일) 종료 시점 또는 참가자 철회, 사망 또는 연구 제외 시점 중 먼저 도래하는 시점까지
RP2D로 치료받은 환자에서 CR/CRh 비율과 전체 반응률은 점 추정치와 정확 이항 90% 신뢰구간을 사용하여 요약됩니다.
치료 시작부터 12주기(각 주기는 28일) 종료 시점 또는 참가자 철회, 사망 또는 연구 제외 시점 중 먼저 도래하는 시점까지
2년 전체 및 무재발 생존율
기간: 연구 치료 초회 투여 후 최대 2년까지 평가되며, 치료 시작부터 참가자 철회, 사망 또는 연구 제외 중 먼저 발생하는 시점까지
2년 전체 생존율 및 무재발 생존율은 90% 신뢰구간을 적용한 카플란-마이어 방법으로 추정될 것입니다.
연구 치료 초회 투여 후 최대 2년까지 평가되며, 치료 시작부터 참가자 철회, 사망 또는 연구 제외 중 먼저 발생하는 시점까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Massachusetts General Hospital

협력자

Bristol-Myers Squibb
Kura Oncology, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Amir Fathi, MD, Massachusetts General Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 7월 9일

기본 완료 (추정된)

2027년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 1월 12일

처음 게시됨 (실제)

2026년 1월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 1월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 20일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 25-804

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

데나-파버 / 하버드 암 센터는 임상 시험 데이터의 책임감 있고 윤리적인 공유를 장려하고 지원합니다. 발표된 논문에 사용된 최종 연구 데이터 세트의 비식별화된 참가자 데이터는 데이터 사용 계약 조건 하에서만 공유될 수 있습니다. 요청은 Amir Fathi, MD (AFATHI@mgh.harvard.edu) 전화 617-724-1124로 할 수 있습니다. 프로토콜 및 통계 분석 계획은 Clinicaltrials.gov에서 연방 규정에 따라 요구되거나 연구를 지원하는 상 및 협정의 조건에 따라 제공될 것입니다.

IPD 공유 기간

데이터는 출판일로부터 1년이 지나지 않은 경우 공유할 수 없습니다

IPD 공유 액세스 기준

파트너스 혁신팀에 문의하기: http://www.partners.org/innovation

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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