통풍에 대한 HLA-B*58:01 유도 치료: 효과성, 안전성 및 비용 효과성 (HLA-SCREEN)
베트남에서 알로퓨리놀 및 카르바마제핀과 관련된 중증 피부 이상반응을 예방하기 위한 유전자형 기반 치료와 일반 치료를 비교하는 전향적 중재 연구
스티븐스-존슨 증후군/독성 표피 괴사융해증(SJS/TEN) 및 호산구 증가증과 전신 증상을 동반한 약물 반응(DRESS)과 같은 중증 피부 이상반응(SCARs)은 통풍 치료를 위해 알로퓨리놀을 시작한 후 발생할 수 있는 드물지만 생명을 위협하는 합병증입니다. HLA-B58:01 대립유전자는 아시아 인구에서 알로퓨리놀 관련 SCARs의 강력한 유전적 위험 인자입니다. 본 연구는 통풍을 가진 베트남 성인에서 알로퓨리놀을 처음 사용하기 전 HLA-B58:01 선별검사의 실현 가능성과 임상적 가치를 평가합니다.
통풍(ACR/EULAR 2020 기준)으로 진단받고 요산강하요법을 시작하는 성인(≥18세)이 하이퐁 국제 종합 병원(2025년 1월~2027년 6월)에서 등록됩니다. HLA-B58:01 유전형 분석(PCR 기반 검사)을 받은 참가자는 검사 결과에 따라 치료됩니다: HLA-B58:01 음성 참가자는 알로퓨리놀을 투여받고; HLA-B58:01 양성 참가자는 페북소스탓을 투여받습니다. 대조군은 HLA 검사 없이 페북소스탓으로 치료받는 환자들로 구성됩니다. 참가자는 12개월 동안 추적 관찰되며, 기준 시점, 1, 3, 6, 12개월에 평가를 통해 혈청 요산, 통풍 발작, 안전성 결과(SCARs 및 간/신장 기능을 포함한 기타 이상반응)를 모니터링합니다. 본 연구에는 SCARs 예방 및 통풍 치료 최적화를 위한 HLA-B58:01 선별검사의 비용 효과성을 추정하는 경제성 평가도 포함됩니다.
연구 개요
상태
상세 설명
배경 및 근거: 알로퓨리놀은 통풍의 일차 요산강하요법이지만 SJS/TEN 및 DRESS를 포함한 중증 피부 이상반응(SCARs)의 주요 원인입니다. 이러한 반응은 상당한 이환율, 사망률 및 의료비를 초래합니다. HLA-B*58:01의 보유를 포함한 유전적 감수성이 알로퓨리놀 유발 SCARs와 지속적으로 연관되어 있으며, 치료 전 HLA 선별검사는 여러 아시아 지역에서 SCARs를 감소시켰습니다. 그러나 베트남에서의 시행 근거는 여전히 제한적입니다. 이 연구는 HLA 유도 처방 전략을 지원하기 위한 지역 임상 및 경제적 근거를 생성하기 위해 설계되었습니다.
연구 목적:
알로퓨리놀을 처음 시작하는 성인 베트남 통풍 환자 중 HLA-B*58:01의 유병률을 기술합니다.
HLA 유도 전략(HLA-B58:01 음성인 경우 알로퓨리놀; HLA-B58:01 양성인 경우 페복소스타트)과 검사 없이 페복소스타트를 사용하는 전략 간의 유효성 및 안전성 결과를 비교합니다.
SCARs 예방 및 치료 선택에 있어 HLA-B*58:01 선별검사의 비용효과성을 평가합니다.
연구 장소 및 기간: 2025년 1월부터 2027년 6월까지 베트남 하이퐁 국제종합병원에서 진행되는 단일기관 연구입니다.
설계 개요:
검사를 받은 적격 환자 중 HLA-B*58:01 양성률을 추정하기 위한 기술적 횡단면 구성요소.
요산강하 전략의 실제 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 12개월간의 전향적 비교 추적조사.
직접 의료비를 사용한 비용효과성 분석.
참여자:
포함 기준에는 만 18세 이상, ACR/EULAR 2020 기준에 따른 통풍 진단, 알로퓨리놀 첫 투여 적응증, 임상 데이터 제공 및 HLA 검사(검사 그룹의 경우)에 대한 동의가 포함됩니다. 제외 기준에는 이전 알로퓨리놀 투여 경험 또는 이전 알로퓨리놀 과민반응, 치료를 혼란스럽게 할 가능성이 있는 중증 동반질환/복합 질환(예: 말기 신장 질환, 진행성 악성 종양, 골수 이식, 현재 면역억제 치료), 또는 추적조사 준수 불가능이 포함됩니다.
중재/그룹:
그룹 1 (HLA-B*58:01 음성; 알로퓨리놀): 검사 결과 음성이고 알로퓨리놀을 시작하는 참여자.
그룹 2 (HLA-B*58:01 양성; 페복소스타트): 검사 결과 양성이고 대안으로 페복소스타트를 사용하는 참여자.
그룹 3 (HLA 검사 없음; 페복소스타트): HLA 검사 없이 직접 페복소스타트로 치료받는 참여자.
절차 및 추적조사 일정:
HLA-B*58:01 유전형 분석은 PCR과 서열특이적 프라이머를 사용하여 전혈에서 수행되며, 결과는 양성 또는 음성으로 분류됩니다.
기저선, 1개월, 3개월, 6개월 및 12개월에 추적 방문.
임상 및 검사실 모니터링에는 사전 정의된 시점에서의 혈청 요산 및 안전성 검사(AST/ALT, 크레아티닌/eGFR)가 포함됩니다; 통풍 발작 빈도 및 중증도가 기록됩니다(VAS를 사용한 통증 평가 포함).
SCARs는 능동적으로 감시되며 임상적으로 진단됩니다; 적절한 경우 호산구증다증 및 간/신장 침범을 포함한 지원적 검사 결과가 포함됩니다.
결과 측정:
유전적 결과: 검사를 받은 참여자 중 HLA-B*58:01 양성률.
유효성 결과: 시간에 따른 혈청 요산 변화; 목표 요산 조절을 달성한 비율; 추적조사 중 통풍 발작의 빈도 및 중증도.
안전성 결과: SCARs(SJS, TEN, DRESS)의 발생률; 간 효소 상승 및 신기능 악화를 포함한 기타 이상사건; 경미한 과민반응 증상(예: 가려움증, 두드러기).
경제적 결과: HLA 검사, 약물 치료, 검사실 모니터링 및 SCAR 관리(입원, 약물, 시술, 검사)의 직접 비용. 비용효과성 지표에는 SCAR 위험 감소 단위당 비용 및 전략 간 비교 총비용이 포함됩니다.
표본 크기 고려사항:
HLA-B*58:01 유병률을 추정하기 위한 기술적 표본 크기가 계산되며, 알로퓨리놀 및 페복소스타트 전략 간 유효성/안전성 비교를 위한 비교 표본 크기가 계산됩니다; 계획된 비교 코호트는 치료 전략 그룹당 약 114명의 참여자입니다.
윤리:
이 연구는 헬싱키 선언 및 임상시험 관리기준에 따라 수행됩니다. 참여자는 사전 동의를 제공합니다; 기밀성이 유지됩니다; 참여자는 표준 임상 치료에 영향을 주지 않고 언제든지 철회할 수 있습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Ngoc Son Ba Nguyen
- 전화번호: +84916088678
- 이메일: son.nguyenba2012@gmail.com
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 18세.
2020 ACR/EULAR 분류 기준에 따른 통풍 진단.
요산강하요법(ULT) 시작이 지시되고 알로퓨리놀 미사용자(이전 알로퓨리놀 노출 없음).
예정된 추적 방문(기준선, 1개월, 3개월, 6개월, 12개월) 준수가 가능하고 동의함.
참여에 대한 서면 동의서 제공.
유전자형 분석 군의 경우: 혈액 샘플링 및 HLA-B*58:01 유전자형 분석에 동의함.
제외 기준:
- 이전 알로퓨리놀 사용 또는 알로퓨리놀 과민 반응 병력.
페복소스타트에 대한 알려진 과민증(페복소스타트를 투여받을 참가자의 경우).
현재 또는 최근의 심한 피부 반응(의심/확인된 SCAR) (원인 불문).
투석 또는 신장 이식이 필요한 말기 신장 질환.
심한 간 기능 장애 또는 활동성 심한 간 질환 (예: 기준선에서 AST/ALT >3× ULN).
연구자의 판단에 따라 치료 또는 추적에 방해가 될 수 있는 심한 조절되지 않은 의학적 상태 (예: 비보상 심부전, 집중 치료가 필요한 활동성 악성 종양).
등록 시 전신 면역억제 요법 사용 (예: 고용량 코르티코스테로이드, 생물학제제, 화학요법).
임신 또는 수유 중.
이 연구 결과에 영향을 미칠 수 있는 다른 중재적 임상 연구 참여.
정보에 입각한 동의서 제공 불가능 또는 연구 절차 준수 불가능.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: HLA-B*58:01 음성: 알로퓨리놀
참가자는 HLA-B*58:01에 대해 음성 반응을 보이며 알로퓨리놀을 일차 요산 강하 요법으로 시작합니다.
기저선, 1개월, 3개월, 6개월, 12개월에 방문하여 12개월 동안 추적 관찰하며 혈청 요산 조절, 통풍 발작, 안전성(SCAR에 대한 능동적 감시 및 일상적인 간/신장 기능 모니터링 포함)을 평가합니다.
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전혈 샘플은 대립유전자 특이 프라이머를 사용한 PCR 기반 검사법으로 HLA-B58:01 유전자형 검사를 위해 채취됩니다.
결과는 HLA-B58:01 양성 또는 음성으로 분류되며, 요산강하요법 선택을 안내하는 데 사용됩니다(음성에는 알로퓨리놀, 양성에는 페북소스타트).
다른 이름들:
HLA-B*58:01 음성인 참가자에게 요산강하요법으로 경구 알로퓨리놀을 시작합니다.
투여량 및 적정 용량 조절은 신장 기능과 혈청 요산 목표치를 고려하여 일상적인 임상 관행에 따라 진행됩니다.
참가자는 12개월 동안 추적 관찰되며, 혈청 요산 조절, 통풍 발작, 심각한 피부 이상반응(SCARs)에 대한 적극적 감시를 포함한 안전성 결과를 평가하기 위해 정기적으로 방문합니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: HLA-B*58:01 양성: 페북소스타트
참가자는 HLA-B*58:01에 대해 양성 반응을 보이며 알로푸리놀 관련 중증 피부 반응(SCAR) 위험을 피하기 위해 대체 요법으로 페복소스타트를 투여받습니다.
기저선, 1개월, 3개월, 6개월 및 12개월에 방문하여 12개월간 추적 관찰하며 혈청 요산 반응, 통풍 발작 및 안전성 결과를 평가합니다.
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전혈 샘플은 대립유전자 특이 프라이머를 사용한 PCR 기반 검사법으로 HLA-B58:01 유전자형 검사를 위해 채취됩니다.
결과는 HLA-B58:01 양성 또는 음성으로 분류되며, 요산강하요법 선택을 안내하는 데 사용됩니다(음성에는 알로퓨리놀, 양성에는 페북소스타트).
다른 이름들:
경구용 페북소스타트는 알로퓨리놀 관련 SCAR 위험을 피하기 위해 HLA-B*58:01 양성 참가자들을 위한 대체 요산강하요법으로 사용되며, HLA 검사 없이 치료된 비교 코호트에도 사용됩니다.
참가자들은 12개월 동안 추적 관찰되며, 예정된 방문을 통해 혈청 요산 반응, 통풍 발작 및 안전성(SCAR 감시 및 정기적인 간/신장 기능 모니터링 포함)을 평가합니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: HLA-B*58:01 검사 없음: 페복소스타트
참가자들은 HLA-B*58:01 검사를 거치지 않고 일상적인 임상 관행 하에 요산강하요법으로 페북소스타트를 직접 투여받습니다.
기저선, 1개월, 3개월, 6개월, 12개월에 방문하여 효과(혈청 요산 조절, 통풍 발작)와 안전성(SCAR 감시 및 검사실 모니터링 포함)을 평가하기 위해 12개월간 추적 관찰합니다.
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경구용 페북소스타트는 알로퓨리놀 관련 SCAR 위험을 피하기 위해 HLA-B*58:01 양성 참가자들을 위한 대체 요산강하요법으로 사용되며, HLA 검사 없이 치료된 비교 코호트에도 사용됩니다.
참가자들은 12개월 동안 추적 관찰되며, 예정된 방문을 통해 혈청 요산 반응, 통풍 발작 및 안전성(SCAR 감시 및 정기적인 간/신장 기능 모니터링 포함)을 평가합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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목표 혈청 요산 <5.0 mg/dL (≈300 μmol/L)에 도달한 참가자 비율
기간: 요산강하제 치료 시작 후 12개월 시점
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혈청 요산은 기준 시점과 추적 방문(1, 3, 6, 12개월)에서 자동 생화학 분석기를 사용한 정맥 혈액 채취로 측정됩니다.
주요 종료점은 12개월 방문 시 목표 혈청 요산 수준 <5.0 mg/dL(약 <300 µmol/L)을 달성한 참가자의 비율입니다.
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요산강하제 치료 시작 후 12개월 시점
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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기타 연구 ID 번호
- HLA-GOUT-SCARS-2026
- HPMU-HLA-GOUT (기타 식별자: Hai Phong University of Medicine and Pharmacy (HPMU))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
주요 출판물에 보고된 결과의 근거가 되는 비식별화된 개별 참가자 데이터로, 인구통계학적 특성, 기초 임상 특성, HLA-B*58:01 상태(양성/음성), 치료 배정, 종단적 혈청 요산 수치, 통풍 발작 결과, 부작용(SCARs 포함), 비용 변수를 포함합니다. 직접적인 식별 정보는 공유되지 않으며, 원시 유전자 서열 데이터는 제공되지 않습니다.
공유될 지원 정보
연구 계획서, 통계 분석 계획, 데이터 사전, 분석 코드.
시간 프레임
주요 결과 발표 후 6개월부터 시작하여 그 후 5년까지.
접근 기준
방법론적으로 타당한 제안서를 제출하는 연구자는 접근을 요청할 수 있습니다. 제안서는 연구팀에 의해 검토되며, 기관 정책 및 적용 가능한 규정에 따라 승인됩니다. 데이터 사용 계약서 서명 후 접근이 허용됩니다. 데이터는 과학적 연구 목적으로만 공유되며, 수
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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