Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia dny moczanowej z wykorzystaniem HLA-B*58:01: Skuteczność, bezpieczeństwo i opłacalność (HLA-SCREEN)

18 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Haiphong University of Medicine and Pharmacy

Prospektywne badanie interwencyjne porównujące terapię ukierunkowaną genotypowo z rutynową opieką w zapobieganiu ciężkim skórnym reakcjom niepożądanym związanym z allopurinolem i karbamazepiną w Wietnamie

Poważne skórne reakcje niepożądane (SCARs), takie jak zespół Stevensa-Johnsona/toksyczna nekroliza naskórka (SJS/TEN) oraz reakcja polekowa z eozynofilią i objawami ogólnoustrojowymi (DRESS), są rzadkimi, ale zagrażającymi życiu powikłaniami, które mogą wystąpić po rozpoczęciu stosowania allopurynolu w dnie moczanowej.
Allel HLA-B58:01 jest silnym genetycznym czynnikiem ryzyka dla SCARs związanych z allopurinolem w populacjach azjatyckich.
To badanie ocenia wykonalność i wartość kliniczną przesiewowego badania HLA-B58:01 przed pierwszym zastosowaniem allopurynolu u wietnamskich dorosłych z dną moczanową.

Dorośli (≥18 lat) z rozpoznaną dną moczanową (kryteria ACR/EULAR 2020) rozpoczynający terapię obniżającą stężenie kwasu moczowego zostaną włączeni do badania w Hai Phong International General Hospital (styczeń 2025-czerwiec 2027).
Uczestnicy poddani genotypowaniu HLA-B58:01 (test oparty na PCR) będą leczeni zgodnie z wynikami badania: uczestnicy z wynikiem negatywnym HLA-B58:01 otrzymają allopurynol; uczestnicy z wynikiem pozytywnym HLA-B58:01 otrzymają febuksostat.
Grupa porównawcza składa się z pacjentów leczonych febuksostatem bez badania HLA.
Uczestnicy będą obserwowani przez 12 miesięcy z ocenami na początku badania oraz po 1, 3, 6 i 12 miesiącach w celu monitorowania stężenia kwasu moczowego w surowicy, napadów dny moczanowej oraz wyników bezpieczeństwa (SCARs i inne zdarzenia niepożądane, w tym czynność wątroby i nerek).
Badanie obejmuje również ocenę ekonomiczną w celu oszacowania opłacalności kosztowej przesiewowego badania HLA-B58:01 w zapobieganiu SCARs i optymalizacji leczenia dny moczanowej.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Tło i uzasadnienie: Allopurinol jest lekiem pierwszego rzutu obniżającym stężenie kwasu moczowego w dnie moczanowej, ale jest główną przyczyną ciężkich skórnych reakcji niepożądanych (SCAR), w tym SJS/TEN i DRESS. Reakcje te wiążą się ze znaczną zachorowalnością, śmiertelnością i kosztami opieki zdrowotnej. Podatność genetyczna – w szczególności występowanie HLA-B*58:01 – jest konsekwentnie kojarzona z SCAR wywołanymi przez allopurinol, a przesiewowe badanie HLA przed leczeniem zmniejszyło liczbę SCAR w kilku krajach azjatyckich. Jednak dowody na wdrożenie w Wietnamie są nadal ograniczone. Niniejsze badanie ma na celu uzyskanie lokalnych dowodów klinicznych i ekonomicznych wspierających strategię przepisywania leków z uwzględnieniem HLA.

Cele badania:

Opisanie częstości występowania HLA-B*58:01 wśród dorosłych wietnamskich pacjentów z dną moczanową rozpoczynających po raz pierwszy leczenie allopurinolem.

Porównanie wyników skuteczności i bezpieczeństwa między strategią z uwzględnieniem HLA (allopurinol dla HLA-B58:01 ujemnych; febuxostat dla HLA-B58:01 dodatnich) a strategią bez testowania z użyciem febuxostatu.

Ocena opłacalności kosztowej badania przesiewowego HLA-B*58:01 w zapobieganiu SCAR i informowaniu o wyborze leczenia.

Miejsce i czas trwania badania: Badanie jednocentrowe w Szpitalu Ogólnym Międzynarodowym w Hai Phong, Wietnam, od stycznia 2025 do czerwca 2027.

Przegląd projektu:

Opisowa, przekrojowa część do oszacowania częstości występowania HLA-B*58:01 wśród badanych, kwalifikujących się pacjentów.

Prospektywne, porównawcze obserwacje przez 12 miesięcy w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa strategii obniżania stężenia kwasu moczowego w warunkach rzeczywistych.

Analiza opłacalności kosztowej z wykorzystaniem bezpośrednich kosztów medycznych.

Uczestnicy:

Kryteria włączenia obejmują wiek ≥18 lat, rozpoznanie dny moczanowej według ACR/EULAR 2020, pierwsze wskazanie do allopurinolu oraz gotowość do udostępnienia danych klinicznych i poddania się testowi HLA (dla grup badanych). Kryteria wykluczenia obejmują wcześniejsze narażenie na allopurinol lub wcześniejszą nadwrażliwość na allopurinol, ciężkie choroby współistniejące/złożone, które mogą zaburzać leczenie (np. schyłkowa choroba nerek, zaawansowany nowotwór złośliwy, przeszczep szpiku kostnego, obecna immunosupresja) lub niemożność przestrzegania harmonogramu obserwacji.

Interwencje/Grupy:

Grupa 1 (HLA-B*58:01 ujemna; allopurinol): uczestnicy z wynikiem ujemnym rozpoczynają allopurinol.

Grupa 2 (HLA-B*58:01 dodatnia; febuxostat): uczestnicy z wynikiem dodatnim stosują febuxostat jako alternatywę.

Grupa 3 (Brak testu HLA; febuxostat): uczestnicy leczeni bezpośrednio febuxostatem bez badania HLA.

Procedury i harmonogram obserwacji:

Genotypowanie HLA-B*58:01 przeprowadza się na pełnej krwi za pomocą PCR z starterami specyficznymi dla sekwencji; wyniki klasyfikuje się jako dodatnie lub ujemne.

Wizyty kontrolne na początku badania oraz po 1, 3, 6 i 12 miesiącach.

Monitorowanie kliniczne i laboratoryjne obejmuje stężenie kwasu moczowego w surowicy oraz badania bezpieczeństwa (AST/ALT, kreatynina/eGFR) w określonych punktach czasowych; rejestruje się częstość i nasilenie napadów dny moczanowej (w tym ocenę bólu przy użyciu VAS).

SCAR są aktywnie monitorowane i diagnozowane klinicznie; pomocnicze wyniki laboratoryjne obejmują eozynofilię oraz zajęcie wątroby/nerek, jeśli dotyczy.

Miary wyników:

Wynik genetyczny: częstość występowania HLA-B*58:01 wśród badanych uczestników.

Wyniki skuteczności: zmiana stężenia kwasu moczowego w surowicy w czasie; odsetek osiągających docelową kontrolę stężenia kwasu moczowego; częstość i nasilenie napadów dny moczanowej podczas obserwacji.

Wyniki bezpieczeństwa: częstość występowania SCAR (SJS, TEN, DRESS); inne zdarzenia niepożądane, w tym podwyższenie aktywności enzymów wątrobowych i pogorszenie czynności nerek; łagodne objawy nadwrażliwości (np. świąd, pokrzywka).

Wyniki ekonomiczne: bezpośrednie koszty badania HLA, terapii lekowej, monitorowania laboratoryjnego i leczenia SCAR (hospitalizacja, leki, procedury, badania). Metryki opłacalności kosztowej obejmują koszt na jednostkę redukcji ryzyka SCAR oraz porównawcze koszty całkowite między strategiami.

Uwagi dotyczące wielkości próby:

Opisowa wielkość próby jest obliczana w celu oszacowania częstości występowania HLA-B*58:01, a porównawcza wielkość próby jest obliczana dla porównań skuteczności/bezpieczeństwa między strategiami z allopurinolem i febuxostatem; planowana kohorta porównawcza to około 114 uczestników na grupę strategii leczenia.

Etyka:

Badanie jest prowadzone zgodnie z Deklaracją Helsińską i Dobrą Praktyką Kliniczną. Uczestnicy wyrażają świadomą zgodę; poufność jest zachowana; uczestnicy mogą wycofać się w dowolnym momencie bez wpływu na standardową opiekę kliniczną.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

228

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek ≥ 18 lat.

Rozpoznanie dny moczanowej według kryteriów klasyfikacyjnych ACR/EULAR z 2020 roku.

Wskazanie do rozpoczęcia leczenia obniżającego stężenie kwasu moczowego (ULT) i brak wcześniejszego leczenia allopurynolem (brak narażenia na allopurynol).

Zdolność i gotowość do przestrzegania zaplanowanych wizyt kontrolnych (wyjściowa, miesiące 1, 3, 6 i 12).

Wyrażenie pisemnej świadomej zgody na udział w badaniu.

Dla ramion genotypowania: wyrażenie zgody na pobranie krwi i genotypowanie HLA-B*58:01.

Kryteria wykluczenia:

  • Wcześniejsze stosowanie allopurynolu lub historia reakcji nadwrażliwości na allopurynol.

Znana nadwrażliwość na febuksostat (dla uczestników, którzy otrzymaliby febuksostat).

Aktualna lub niedawna ciężka reakcja skórna (podejrzewana/potwierdzona SCAR) z jakiejkolwiek przyczyny.

Schyłkowa choroba nerek wymagająca dializ lub przeszczepienia nerki.

Ciężkie upośledzenie czynności wątroby lub aktywna ciężka choroba wątroby (np. AST/ALT >3× ULN w punkcie wyjściowym).

Ciężkie, niekontrolowane schorzenia, które według oceny badacza mogłyby zakłócić leczenie lub obserwację (np. niewydolność serca w fazie dekompensacji, aktywny nowotwór wymagający intensywnego leczenia).

Stosowanie ogólnoustrojowej terapii immunosupresyjnej (np. wysokich dawek kortykosteroidów, leków biologicznych, chemioterapii) w momencie rekrutacji.

Ciaża lub karmienie piersią.

Uczestnictwo w innym interwencyjnym badaniu klinicznym, które mogłoby wpłynąć na wyniki tego badania.

Niezdolność do wyrażenia świadomej zgody lub niezdolność do przestrzegania procedur badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: HLA-B*58:01 Negatywny: Allopurinol
Uczestnicy uzyskują wynik negatywny w teście na HLA-B*58:01 i rozpoczynają terapię obniżającą stężenie kwasu moczowego z allopurinolem jako lekiem pierwszego wyboru. Obserwacja przez 12 miesięcy z wizytami na początku badania oraz po 1, 3, 6 i 12 miesiącach w celu oceny kontroli stężenia kwasu moczowego w surowicy, napadów dny moczanowej oraz bezpieczeństwa (w tym aktywnego nadzoru nad ciężkimi reakcjami skórnymi oraz rutynowego monitorowania funkcji wątroby/nerków).
Test diagnostyczny: Genotypowanie HLA-B*58:01
Pobiera się próbkę krwi pełnej do genotypowania HLA-B58:01 za pomocą testu opartego na PCR z użyciem starterów specyficznych dla allelu. Wyniki klasyfikuje się jako HLA-B58:01 pozytywne lub negatywne i wykorzystuje się je do doboru leczenia obniżającego stężenie kwasu moczowego (allopurynol dla wyników negatywnych; febuksostat dla wyników pozytywnych).
Inne nazwy:
  • Test HLA-B*5801
  • Typowanie HLA-B*58:01 metodą PCR
Lek: Allopurinol Tablet
Doustny allopurinol jest wprowadzany jako terapia obniżająca stężenie moczanów u uczestników, którzy są HLA-B*58:01 ujemni. Dawkowanie i tytracja przebiegają zgodnie z rutynową praktyką kliniczną z uwzględnieniem funkcji nerek i docelowych wartości moczanów w surowicy. Uczestnicy są obserwowani przez 12 miesięcy z zaplanowanymi wizytami w celu oceny kontroli stężenia moczanów w surowicy, ataków dny moczanowej oraz wyników bezpieczeństwa, w tym aktywnego nadzoru nad ciężkimi skórnymi reakcjami niepożądanymi (SCARs).
Inne nazwy:
  • Inhibitor oksydazy ksantynowej
Aktywny komparator: HLA-B*58:01 Dodatni: Febuksostat
Uczestnicy uzyskują pozytywny wynik testu na HLA-B*58:01 i otrzymują febukostat jako alternatywną terapię obniżającą stężenie kwasu moczowego, aby uniknąć ryzyka SCAR związanego z allopurinolem.
Obserwacja przez 12 miesięcy z wizytami na początku badania oraz po 1, 3, 6 i 12 miesiącach w celu oceny odpowiedzi stężenia kwasu moczowego w surowicy, napadów dny moczanowej i wyników bezpieczeństwa.
Test diagnostyczny: Genotypowanie HLA-B*58:01
Pobiera się próbkę krwi pełnej do genotypowania HLA-B58:01 za pomocą testu opartego na PCR z użyciem starterów specyficznych dla allelu. Wyniki klasyfikuje się jako HLA-B58:01 pozytywne lub negatywne i wykorzystuje się je do doboru leczenia obniżającego stężenie kwasu moczowego (allopurynol dla wyników negatywnych; febuksostat dla wyników pozytywnych).
Inne nazwy:
  • Test HLA-B*5801
  • Typowanie HLA-B*58:01 metodą PCR
Lek: Febuksostat
Doustny febuxostat jest stosowany jako alternatywna terapia obniżająca poziom kwasu moczowego u uczestników, którzy są HLA-B*58:01 pozytywni, aby uniknąć ryzyka SCAR związanego z allopurinolem, oraz w kohorcie porównawczej leczonej bez testowania HLA.
Uczestnicy są obserwowani przez 12 miesięcy z zaplanowanymi wizytami w celu oceny odpowiedzi na stężenie kwasu moczowego we krwi, napadów dny moczanowej oraz bezpieczeństwa (w tym nadzoru nad SCAR i rutynowego monitorowania czynności wątroby/nerków).
Inne nazwy:
  • Inhibitor oksydazy ksantynowej
Aktywny komparator: Brak testowania HLA-B*58:01: Febuksostat
Uczestnicy nie przechodzą testowania HLA-B*58:01 i są leczeni bezpośrednio febuksostatem jako terapią obniżającą stężenie kwasu moczowego w ramach rutynowej praktyki klinicznej. Obserwacja przez 12 miesięcy z wizytami na początku badania, po 1, 3, 6 i 12 miesiącach w celu oceny skuteczności (kontrola stężenia kwasu moczowego w surowicy, napady dny moczanowej) i bezpieczeństwa (w tym nadzór nad SCAR i monitorowanie laboratoryjne).
Lek: Febuksostat
Doustny febuxostat jest stosowany jako alternatywna terapia obniżająca poziom kwasu moczowego u uczestników, którzy są HLA-B*58:01 pozytywni, aby uniknąć ryzyka SCAR związanego z allopurinolem, oraz w kohorcie porównawczej leczonej bez testowania HLA.
Uczestnicy są obserwowani przez 12 miesięcy z zaplanowanymi wizytami w celu oceny odpowiedzi na stężenie kwasu moczowego we krwi, napadów dny moczanowej oraz bezpieczeństwa (w tym nadzoru nad SCAR i rutynowego monitorowania czynności wątroby/nerków).
Inne nazwy:
  • Inhibitor oksydazy ksantynowej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Proporcja uczestników osiągających docelowe stężenie kwasu moczowego w surowicy <5,0 mg/dL (≈300 µmol/L)
Ramy czasowe: W 12 miesiącu po rozpoczęciu leczenia obniżającego stężenie kwasu moczowego
Stężenie kwasu moczowego w surowicy jest mierzone poprzez pobranie krwi żylnej przy użyciu automatycznego analizatora biochemicznego na początku badania oraz podczas wizyt kontrolnych (po 1, 3, 6 i 12 miesiącach). Pierwszorzędowym punktem końcowym jest odsetek uczestników, którzy osiągną docelowy poziom kwasu moczowego w surowicy <5,0 mg/dL (około <300 µmol/L) podczas wizyty po 12 miesiącach.
W 12 miesiącu po rozpoczęciu leczenia obniżającego stężenie kwasu moczowego

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Haiphong University of Medicine and Pharmacy

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

20 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

20 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HLA-GOUT-SCARS-2026
  • HPMU-HLA-GOUT (Inny identyfikator: Hai Phong University of Medicine and Pharmacy (HPMU))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zanonimizowane indywidualne dane uczestników, które stanowią podstawę wyników przedstawionych w głównej publikacji, w tym dane demograficzne, podstawowe cechy kliniczne, status HLA-B*58:01 (dodatni/ujemny), przydział do grup leczenia, długoterminowe wartości stężenia kwasu moczowego w surowicy, wyniki napadów dny moczanowej, zdarzenia niepożądane (w tym ciężkie reakcje skórne) oraz zmienne kosztowe.
Nie będą udostępniane bezpośrednie identyfikatory; nie będą udostępniane surowe dane sekwencji genetycznej.

Informacje dodatkowe do udostępnienia

Protokół badania, plan analizy statystycznej, słownik danych oraz kod analityczny.

Ramy czasowe

Począwszy od 6 miesięcy po publikacji głównych wyników, a kończąc 5 lat później.

Kryteria dostępu

Badacze, którzy przedstawią merytorycznie uzasadniony wniosek, mogą ubiegać się o dostęp.
Wnioski będą recenzowane przez zespół badawczy i zatwierdzane zgodnie z polityką instytucji oraz obowiązującymi przepisami.
Dostęp zostanie udzielony po podpisaniu umowy o wykorzystaniu danych.
Dane będą udostępniane wyłącznie w celach naukowych, a odbiorcy

Ramy czasowe udostępniania IPD

Począwszy od 6 miesięcy po publikacji podstawowych wyników i kończąc 5 lat później.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Zanonimizowane indywidualne dane uczestników (IPD), które stanowią podstawę wyników przedstawionych w głównej publikacji, wraz z protokołem badania (oraz planem analizy statystycznej/kodem analitycznym, jeśli wybranym), będą dostępne na uzasadnione żądanie. Żądania mogą składać wykwalifikowani badacze z metodologicznie poprawnym wnioskiem do autora korespondencyjnego. Wnioski zostaną przejrzane przez zespół badawczy i zatwierdzone zgodnie z politykami instytucjonalnymi oraz obowiązującymi przepisami. Dostęp zostanie udzielony po podpisaniu umowy o wykorzystaniu danych. Dane zostaną udostępnione w formie zanonimizowanej; żadne bezpośrednie identyfikatory nie będą udostępniane, a odbiorcy nie mogą podejmować prób ponownej identyfikacji.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Genotypowanie HLA-B*58:01

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United States

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj