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아밀로이드 심근병증에서 AG10 연구

2022년 10월 24일 업데이트: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

증상이 있는 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 환자에서 AG10의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학에 대한 2상, 무작위, 위약 대조, 용량 범위 연구

이 전향적, 무작위, 다기관, 이중맹검, 평행군, 위약 대조, 용량 범위 연구는 안정적인 심장을 배경으로 투여된 위약과 비교하여 AG10의 안전성, 내약성, PK(약동학) 및 PD(약력학)를 평가합니다. 실패 요법. 스크리닝 및 무작위화 후 28일 맹검, 위약 대조 치료 기간이 뒤따를 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

증상이 있는 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 환자에서 AG10의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학에 대한 2상, 무작위, 위약 대조, 용량 범위 연구.

이 연구의 주요 목적은 증상이 있는 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTRCM)이 있는 성인 환자에게 투여된 AG10의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.

이 연구는 18세에서 90세 사이의 증상이 있는 ATTR-CM이 있는 45명의 남성 및/또는 여성 환자를 대상으로 한 2상, 무작위, 위약 대조, 용량 범위 연구입니다.

모든 용량이 내약성이 좋은 경우 각 환자의 연구 참여 기간은 치료 28일입니다. 또한, 치료 전 28일의 선별검사 기간과 최종 추적 방문 전에 30일의 추적 기간이 있을 것입니다.

이 전향적, 무작위, 다기관, 이중맹검, 평행군, 위약 대조, 용량 범위 연구는 안정적인 심부전 치료를 배경으로 투여된 위약과 비교하여 AG10의 안전성, 내약성, PK 및 PD를 평가할 것입니다. 스크리닝 및 무작위화 후 28일 맹검, 위약 대조 치료 기간이 뒤따를 것입니다. 이 연구의 2차 목적은 증상이 있는 ATTRCM 환자에서 1일 2회 경구 투여된 AG10의 약동학(PK)을 특성화하고, 다음을 포함하는 확립된 트랜스티레틴(TTR) 안정화 분석으로 평가된 AG10의 약력학(PD) 특성을 설명하는 것입니다. FPE(Fluorescent Probe Exclusion) 분석 및 웨스턴 블롯, 증상이 있는 ATTRCM이 있는 성인 환자에서 AG10의 약동학 약력학(PKPD) 관계를 설명합니다.

적격 환자는 1:1:1 비율로 위약 또는 1일 2회 투여되는 AG10의 두 가지 다른 용량 중 하나에 무작위 배정됩니다. 등록된 환자의 최소 30%는 돌연변이 ATTR-CM일 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

49

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Beverly Hills, California, 미국, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Stanford University
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06520
        • Yale University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02127
        • Boston University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29424
        • Medical University of South Carolina
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 연구 절차를 시작하기 전에 획득해야 하는 서면 동의서를 이해하고 서명할 수 있는 능력이 있어야 합니다.
  2. 18세 이상 90세 이하의 남성 또는 여성이어야 합니다.
  3. 야생형 트란스티레틴 또는 변이형 트란스티레틴 유전자형(질량 분석법을 사용한 확인 테스트가 필요한 확인되지 않은 중요성의 동시 단클론성 감마글로불린병증이 있는 환자와 함께 유전형 분석으로 평가됨)을 가진 ATTR-CM의 확립된 진단이 양성 심내막심근 생검 또는 양성으로 정의됨 피로인산테크네튬 스캔.
  4. 의학적 관리가 필요한 심부전(입원 없이)의 임상적 증거 또는 심부전으로 인한 이전 입원이 적어도 한 번 이상 입증된 심부전 병력이 있어야 합니다.
  5. 뉴욕심장협회(NYHA) Class II-III 증상이 있습니다.
  6. 남성 환자와 이성간 성교를 하는 가임 여성 환자는 적절한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  7. 이뇨제 투여를 제외하고 심혈관 의료 요법을 받는 환자의 경우 스크리닝 전 최소 2주 동안 안정적인 용량(50% 이하의 용량 조정 및 약물의 범주적 변경 없음으로 정의됨)을 유지해야 합니다.

제외 기준:

  1. 스크리닝 전 90일 이내의 급성 심근경색, 급성 관상동맥 증후군 또는 관상동맥 재생술.
  2. 스크리닝 전 90일 이내에 경험한 뇌졸중.
  3. 주임 조사자(PI)의 판단에 따라 연구 참여에 너무 큰 위험을 제기할 수 있는 스크리닝 또는 무작위화에서 혈역학적 불안정성이 있음.
  4. 예상 사구체 여과율(GFR) <30mL/min/1.73 스크리닝 시 m2.
  5. 내년 안에 심장 이식 수술을 받을 가능성이 있다.
  6. 경쇄 아밀로이드증 진단을 확인했습니다.
  7. ALT(Alanine Aminotransferase) 또는 AST(Aspartate Aminotransferase) >3 × 정상 상한(ULN) 또는 총 빌리루빈 >2 × ULN으로 정의되는 스크리닝 시 비정상적인 간 기능 검사가 있습니다.
  8. PI의 판단에 따라 연구 참여에 너무 큰 위험을 초래할 수 있는 스크리닝 또는 무작위화에서 임상 실험실 테스트에서 이상이 있습니다.
  9. 연구 약물(AG10 또는 위약), 그 대사산물 또는 제형 부형제에 대해 알려진 과민성
  10. 스크리닝 전 14일 이내 또는 이전 연구 제제의 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 내에 디플루니살, 타파미디스, 녹차, 독시사이클린, 타우로우르소데옥시콜산(TUDCA)/우르소디올, 파티시란 또는 이노터센을 사용한 현재 치료.
  11. 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성. 수유 여성은 연구 약물을 투여하기 전에 수유를 중단하는 데 동의해야 합니다. 가임 여성 환자의 경우 스크리닝 시 혈청 임신 검사 음성 및 무작위 방문 시 소변 임신 검사 음성이 필요합니다.
  12. 연구자의 판단에 따라 환자의 안전을 위태롭게 하거나 연구를 방해할 수 있는 임상적으로 유의한 진행 중인 의학적 상태가 있으며, 여기에는 혼란을 줄 수 있는 잠재적인 잔류 효과가 있는 스크리닝 이전 30일 이내에 다른 연구 약물 또는 연구 장치 연구에 참여하는 것이 포함됩니다. 이 연구의 결과.
  13. 연구자의 의견에 따라 환자의 안전에 악영향을 미치거나 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있는 검사실 이상 또는 상태가 있습니다.
  14. 조사자의 의견에 따라 약물 남용, 알코올 중독 또는 정신 질환의 이력과 같이 연구 프로토콜의 준수를 배제할 수 있는 상태를 가집니다.
  15. 스크리닝 전 14일 또는 이전 조사 물질의 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 다른 조사 연구에 참여했습니다. 관찰 및/또는 등록 연구의 경우 의료 모니터와 상의하여 예외를 만들 수 있습니다.
  16. 스크리닝 전 14일 또는 이전 제제의 5 반감기(둘 중 더 긴 것) 내에 양성자 펌프 억제제(PPI) 또는 히스타민-수용체 2(H2) 길항제를 사용한 현재 치료 또는 만성 사용.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
ACTIVE_COMPARATOR: AG10 저용량
AG10 400mg 정제를 28일 동안 1일 2회
의약품: AG10
TTR 안정제
ACTIVE_COMPARATOR: AG10 고용량
AG10 800mg 정제를 28일 동안 1일 2회
의약품: AG10
TTR 안정제
플라시보_COMPARATOR: 위약
28일 동안 매일 2회 위약 정제
의약품: 위약 경구 정제
비활성 제어

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
확장기 혈압의 변화
기간: 28일 기준 기준
베이스라인에서 28일까지 확장기 혈압의 변화(투여 후)
28일 기준 기준
심박수의 변화
기간: 28일 기준 기준
기준선에서 28일까지의 심박수 변화(투여 후)
28일 기준 기준
호흡수의 변화
기간: 28일 기준 기준
기준선에서 28일까지의 호흡수 변화(투여 후)
28일 기준 기준
온도의 변화
기간: 28일 기준 기준
기준선에서 28일까지의 온도 변화
28일 기준 기준
수축기 혈압의 변화
기간: 28일 기준 기준
기준선에서 28일까지 수축기 혈압의 변화
28일 기준 기준

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FPE(Fluorescent Probe Exclusion)에 의해 전체 % 안정화 >= 95% 및 >= 99%의 임계값 수준을 가진 참가자 수
기간: 1일차 ~ 28일차
건강한 형태의 TTR의 안정성을 측정하는 환자 샘플에 대한 특수 실험실 테스트에서 AG10의 두 용량 모두 거의 완전한 안정화에 도달할 수 있었습니다.
1일차 ~ 28일차
약동학(PK): AG10의 정상 상태 최저 농도
기간: 14일 및 28일
14일 및 28일에 혈중 변동이 없는 최소량의 AG10
14일 및 28일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

수사관

  • 연구 책임자: MARK MCGOVERN, RN, Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 4월 27일

기본 완료 (실제)

2018년 10월 5일

연구 완료 (실제)

2018년 10월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 2월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 3월 1일

처음 게시됨 (실제)

2018년 3월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 11월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 10월 24일

마지막으로 확인됨

2022년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AG10-201

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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