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고령 환자의 재발/불응성 MDS/AML을 위한 동종 조혈모세포 이식에서 클라드리빈 브리지드 LABU 조건화 요법에 대한 단일군 전향적 연구

2026년 4월 12일 업데이트: The First Affiliated Hospital of Soochow University

고령 환자의 재발/불응성 골수이형성증후군 및 급성 골수성 백혈병에 대한 동종 조혈모세포 이식에서 클라드리빈-브리지드 리사프톨락스 및 부설판 조건화 요법의 단일 군, 전향적 연구

급성 골수성 백혈병(AML)은 가장 흔한 혈액학적 악성 종양 중 하나입니다. 기대 수명의 증가와 사회의 고령화로 인해 노인 인구에서 AML의 발생률이 증가하고 있습니다. 노인 AML 환자의 예후는 젊은 환자에 비해 현저히 나쁩니다: 60세 이상 환자의 5년 전체 생존율은 20% 미만인 반면, 80세 이상 환자의 중앙 생존 기간은 단 3-6개월에 불과합니다 (1). 노인 AML의 전반적인 예후 개선은 현재 혈액학 연구의 핫 토픽이 되었습니다.

조혈모세포 이식(HSCT)은 골수 및 면역 기능을 회복시키는 것을 목표로 조혈모세포를 정맥 내 주입하는 치료 접근법입니다. 비록 여러 연구가 노인 환자에서 동종-HSCT에 초점을 맞추었지만, 이식 결과에 영향을 미치는 요소들은 여전히 논쟁의 여지가 있어 임상적 의사 결정에 영향을 미칩니다. Julian 등은 동종 이식을 받은 재발/불응성 AML 노인 환자 103명을 후향적으로 분석하여 고용량 멜팔란 순차 화학요법이 노인 AML 환자에서 효과적이고 내약성이 좋으며, 3년 전체 생존율이 40%를 초과한다는 것을 보여주었습니다; 질병 예후는 공여자 원천과 이식 전 백혈병 부담과 밀접하게 관련되어 있었습니다 [2]. 더 나아가, 노인 환자에서 반일치 조혈모세포 이식(haplo-HSCT)에 대한 연구는 제한적입니다. 베이징 대학 인민 병원의 후향적 분석에서 allo-HSCT를 받은 노인 AML 환자 199명(≥50세)을 대상으로 하여 haplo-HSCT가 노인 AML 환자에서 실현 가능하다는 것을 확인했습니다; 그러나 불응성/활성 질병 상태에서의 이식은 더 나쁜 이식 결과와 관련이 있었습니다. EBMT의 한 연구는 비완전 관해 상태에서 동종 이식을 받은 노인 환자 360명(≥70세)의 결과를 요약하여, haplo-HSCT, 무관련 공여자, 일치 형제 공여자 이식에 대한 2년 전체 생존율이 각각 25.9%, 43%, 62.4%라고 보고했습니다 [3].

재발/불응성 노인 AML 환자를 치료하는 데 있어 도전 과제는 조건화 요법의 내약성을 개선하고 조건화 관련 독성을 줄여 이식의 성공률을 높이는 데 있습니다. 구강 투여되는 선택적 소분자 B-세포 림프종 2(BCL-2) 억제제인 베네톡락스(VEN)는 여러 혈액학적 악성 종양에 대한 무작위 임상 시험에서 효능을 입증했습니다. 재발/불응성 AML에 대한 단일 요법으로서, VEN은 좋은 내약성을 보이면서도 적당한 효능을 나타냅니다 [4]. 베네톡락스의 글로벌 3상 임상 시험에서, 강력한 유도 화학요법을 견디지 못하는 신규 진단 AML 환자에서, 베네톡락스와 아자시티딘의 병용 요법이 아자시티딘 단독 요법에 비해 현저히 우수한 임상 효능을 보였으며, 반응율(CR+CRi)이 대조군보다 세 배 이상 높아 환자들이 더 빠르고 깊은 관해를 달성할 수 있게 했습니다 [5]. 우리 센터는 또한 AML의 이식 후 유지 요법과 재발/불응성 AML 치료에서 베네톡락스에 대한 광범위한 경험을 축적했습니다 [6-7]. 추가적으로, 연구들은 신규 진단 AML에서 고용량 베네톡락스의 안전성과 효능을 확인했습니다 [8]. 앞서 언급한 임상 효능과 이론적 근거를 바탕으로, 우리 센터는 이전에 노인 AML 환자를 위한 동종 HSCT에서 베네톡락스 + 아자시티딘 + 부설판(VABu) 요법을 조사한 연구를 수행하여, 이 새로운 요법이 조건화 관련 화학요법 독성을 줄이고 내약성을 개선하며, 심장독성, 점막염, 감염 및 장기 기능 장애 감소에서 이점을 보인다는 것을 확인했습니다. 리사프톨락스는 2세대 BCL-2 억제제로서, 베네톡락스 내성을 부분적으로 극복하고 환자 결과를 개선할 수 있습니다.

그럼에도 불구하고, 노인 AML 환자를 위한 포괄적인 전신 치료 전략에 대한 합의는 아직 전 세계적으로 이루어지지 않았습니다. 고위험 또는 재발/불응성 노인 AML 환자의 경우, 위험 계층화 및 화학요법 반응 평가 후, allo-HSCT에 적합한 환자들은 클라드리빈을 리사프톨락스와 부설판으로 연결한 조건화 요법(Clad/LABu)을 받을 수 있으며, 이는 노인 AML 환자에서 더 긴 관해 기간을 달성하고, 이식 후 재발률을 줄이며, 장기 생존을 개선하는 것을 목표로 합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 목적은 고령 환자에서 재발성/불응성 MDS/AML 환자를 대상으로 동종 조혈모세포 이식을 위한 전처치 요법으로서 Clad-LABU 요법의 효능 관련 요인과 부작용을 관찰하는 것이다

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

30

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 중국
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, 중국, 215006
        • 모병
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • (1) 연령 ≥ 50세. (2) 2022년 세계보건기구(WHO)의 급성 골수성 백혈병(AML), MDS 진단 기준을 충족하고, 치료 후 재발/불응성 AML로 진단받은 환자로서 다음 정의 중 하나를 충족하는 경우: 재발성 AML: 완전 관해(CR 또는 CRi) 달성 후 말초혈액에서 백혈병 세포가 재출현하거나, 골수 모세포 >5%(강화 화학요법 후 골수 재생 등 다른 원인 제외), 또는 백혈병 세포의 골수외 침윤.

불응성 AML: 표준 치료 2회 후 반응이 없는 신규 진단 사례; CR 후 강화 요법 12개월 이내 재발 환자; 12개월 이후 재발했으나 일반 화학요법에 반응하지 않는 환자; 2회 이상 재발 환자; 지속적인 골수외 백혈병.

MDS: 골수형성이상종양(MDS) MDS는 다음과 같은 특징을 가진 클론성 조혈모세포 장애군입니다: 형성이상성 조혈(골수 내 혈액세포의 비정상적 발달); 세포감소증(한 개 이상의 혈액세포 계열의 수가 감소); 급성 골수성 백혈병(AML)으로의 전환 위험 증가. 주요 진단 기준(WHO 2022 분류 기준): ≥4개월간 지속적 세포감소증(특정 유전자 이상이 있는 경우 제외); 한 개 이상 계열에서 세포의 ≥10%에서 형태학적 형성이상; MDS 정의 유전자 이상 존재(예: SF3B1 돌연변이, 단독 del(5q), TP53 양알렐 변이).

(3) 심장, 간, 신장 기능 검사 결과가 다음 범위 내: 알라닌아미노전이효소(ALT) 및 아스파르테이트아미노전이효소(AST) ≤ 3 × 정상 상한치(ULN); 총 빌리루빈 ≤ 3 × ULN; 혈청 크레아티닌 ≤ 2 × ULN 또는 크레아티닌 청소율 ≥ 40 mL/분; 심초음파 또는 다중게이트획득(MUGA) 스캔으로 측정한 좌심실 박출률(LVEF)이 정상 범위(>50%).

(4) 적합한 동종 이식 공여자가 있음. (5) 기대 생존 기간 ≥ 1개월. (6) 카르노프스키 수행 상태(KPS) ≥ 60%, 동부종양학협력그룹(ECOG) 수행 상태 ≤ 2; (7) 환자가 연구 프로토콜을 이해하고 자발적으로 동의서에 서명함.

제외 기준:

  • (1) 환자가 알레르기와 같은 연구 약물에 심각한 이상반응을 보인 경우; (2) 면역결핍증 병력, 기타 후천적 또는 선천적 질환, 면역결핍 질환, 장기 이식 병력이 있는 환자; (3) 6개월 이내 고혈압, 임상적 개입이 필요한 심실성 부정맥, 급성 관동맥증후군, 울혈성 심부전, 뇌졸중, 기타 III등급 이상의 심혈관계 사건이 있는 환자; (4) 등록 4주 이내 II등급 이상의 수술을 받은 환자; (5) 환자가 활동적이고 통제가 어려운 감염이 있는 경우, 전신 치료가 필요한 활동성 진균, 세균 또는 바이러스 감염(활동성 HIV, B형 또는 C형 간염 등)을 포함하되 이에 국한되지 않음; (6) 환자가 활동성 중추신경계 백혈병 침윤이 있는 경우; (7) 임신 중이거나 수유 중인 환자; (8) 환자가 현재 다른 임상 연구에 참여 중인 경우; (9) 연구자가 환자의 포함이 부적절하다고 판단하는 기타 상황.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 조혈모세포이식을 받는 재발성/불응성 MDS/AML 환자 30명
환자는 조건 요법으로 Clad-LABu를 사용하여 조혈모세포이식을 받습니다
절차: 동종 조혈모세포 이식

Clad+LABU 컨디셔닝 요법: 클라드리빈: 6.0 mg/m², 1일 1회 3일간, 정맥 주입, -14일부터 -12일까지; 시타라빈 (Ara-C): 1.0 g/m², 1일 1회 3일간, 정맥 주입, -14일부터 -12일까지; 로무스틴 (CCNU): 250 mg/m², 1회, -11일에 경구 투여; 리사프토클락스: 1200 mg, 1일 1회 6일간, -11일부터 -6일까지 경구 투여; 아자시티딘 (AZA): 75 mg/m², 1일 1회 5일간, 피하 주사, -10일부터 -6일까지.

또는 데시타빈 (DAC): 20 mg/m², 1일 1회 5일간, 정맥 주입, -10일부터 -6일까지; 부설판: 0.8 mg/kg, 6시간마다 3일간, 정맥 주입, -5일부터 -3일까지.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전체 생존율
기간: HSCT 다음 1 년 이내에
우리는 이식 시점부터 여전히 살아있는 환자에 대한 사망일 또는 마지막 후속 조치까지 OS를 추정했습니다.
HSCT 다음 1 년 이내에
무병 생존율
기간: 조혈모세포이식 후 1년 이내에
재발 무병 생존(RFS)은 이식 시점부터 질병 재발 또는 원인에 관계없이 사망 중 먼저 발생하는 시점까지의 기간으로 정의됩니다.
조혈모세포이식 후 1년 이내에

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식 관련 사망률 (TRM)의 누적 발생률
기간: HSCT 후 100 일 이내에
이식 관련 사망률은 이식 후 100 일 이내에 질병 진행 이외의 원인으로 인해 사망률로 정의되었습니다.
HSCT 후 100 일 이내에
이식편 대주성 질환의 누적 발생률 및 등급 (GVHD)
기간: HSCT 다음 1 년 이내에
GVHD (Graft-Versus-Host Disease)는 유 전적으로 다른 사람으로부터 이식 된 조직을 수령 한 후 의학적 합병증입니다.
HSCT 다음 1 년 이내에
재발의 누적 발생률
기간: HSCT 다음 1 년 이내에
우리는 재발을 원래 질병의 진행 또는 재발의 임상 적 증거로 정의했습니다.
HSCT 다음 1 년 이내에
호중구 이식 및 혈소판 이식의 누적 발생률
기간: HSCT 후 28일±7일에
호중구 및 혈소판 이식 성공은 3일 연속으로 절대 호중구 수가 최소 0.5×109/L이고, 7일 연속으로 수혈 지원 없이 혈소판 수가 20×109/L를 초과하는 첫 번째 발생으로 정의됩니다.
HSCT 후 28일±7일에

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

The First Affiliated Hospital of Soochow University

수사관

  • 연구 의자: Depei Wu, The First Affiliated Hospital of Soochow University
  • 연구 의자: Xiaojin Wu, The First Affiliated Hospital of Soochow University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 4월 1일

기본 완료 (추정된)

2029년 3월 30일

연구 완료 (추정된)

2029년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 3월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 3월 24일

처음 게시됨 (실제)

2026년 3월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 12일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SOOCHOW-WXJ-2025-1293

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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