Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Proef ter evaluatie van de veiligheid van lovastatine bij personen met neurofibromatose type I (NF1) (NF1)

18 november 2016 bijgewerkt door: University of California, Los Angeles

Neurofibromatose type I (NF1) is een genetische aandoening die ongeveer 1 op de 3500 personen treft. De helft van de mensen met NF1 erven de aandoening van een ouder en de helft krijgt de aandoening opnieuw. De manifestatie van NF1 is zeer variabel en meestal worden meerdere orgaansystemen aangetast. Enkele van de meest voorkomende symptomen zijn goedaardige neurofibromen, café au lait-vlekken, Lisch-knobbeltjes (bruine vlekken op de iris van het oog). Sommige personen met NF1 vertonen ook ernstiger gerelateerde aandoeningen, zoals tumoren van de optische weg (gliomen) of buigende of buigende botten. Neurocognitieve stoornissen en specifieke leerstoornissen komen voor bij ongeveer 30 tot 50% van de personen met NF1 en worden door sommige waarnemers en patiënten beschouwd als een van de meest verontrustende kenmerken van een ziekte. De meest gerapporteerde bevindingen zijn tekorten in visu-perceptueel vermogen, motorische coördinatie, expressieve en receptieve taal en executief functioneren, waarvoor een intact kortetermijngeheugen en aandacht nodig zijn. Patiënten met NF1 vertonen ook een lichte daling van de gemiddelde IQ-scores in vergelijking met gezonde volwassenen zonder de stoornis.

Hoewel cognitieve stoornissen nu een algemeen erkend kenmerk van neurofibromatose type 1 (NF1) zijn, moet de precieze oorzaak van deze stoornissen nog worden vastgesteld. Dr. Alcino Silva, een mede-onderzoeker van deze studie, heeft een diermodel van NF1 ontwikkeld waarin muizen een specifieke mutatie van het *NF1*-gen hebben. Deze muizen zijn fysiek normaal, maar vertonen specifieke leerstoornissen. Het laboratorium van Dr. Silva ontdekte dat behandeling met een medicijn dat lovastatine wordt genoemd, een medicijn dat doorgaans wordt gebruikt voor een hoog cholesterolgehalte, enkele van de ruimtelijke tekorten die bij deze dieren werden waargenomen, omkeerde. Lovastatine is een medicijn dat vaak wordt gebruikt om hoog cholesterol te behandelen en het is bewezen dat het relatief veilig en verdraagzaam is bij mensen.

De onderzoekers voeren nu een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie uit met lovastatine bij patiënten met NF1. Deelnemers worden willekeurig toegewezen aan lovastatine of placebo en gedurende ongeveer 14 weken behandeld met basislijn- en follow-upbeoordelingen om de veiligheid en eventuele effecten op de neurocognitieve testprestaties te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

44

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Semel Institute for Neuroscience and Human Behavior

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar tot 50 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. een diagnose van NF1 volgens NIH-criteria
  2. tussen de 10 en 50 jaar
  3. geen aanwijzingen voor een comorbide neurologische aandoening (bijv. epilepsie, encefalitis)
  4. momenteel geen statinemedicatie gebruikt
  5. niet lijden aan hypercholesterolemie op basis van zelfrapportage, aanvullende informatie van een arts of initieel medisch onderzoek met behulp van het National Cholesterol Education Program (NCEP, JAMA 2001), richtlijnen aanvaard door het American College of Cardiology (ACC) en de American Heart Association (AHA)
  6. geen van de bovengenoemde aandoeningen heeft die het gebruik van statinemedicatie contra-indiceren (zoals zwangerschap, borstvoeding, leverziekte of gebruik van andere medicatie die niet wordt aanbevolen voor gebruik in combinatie met lovastatine). Een negatieve zwangerschapstest is vereist als de patiënt een vrouw is in de reproductieve jaren.
  7. geen mentale retardatie (d.w.z. IQ hoger dan 70)
  8. geen bewijs van significant en gewoonlijk alcohol- of drugsmisbruik of -afhankelijkheid
  9. voldoende acculturatie en vloeiendheid in de Engelse taal om te voorkomen dat onderzoeksmetingen van denk-, taal- en spraakstoornissen en verbale vaardigheden ongeldig worden.
  10. woont in Zuid-Californië (of kan ~5 bezoeken aan Los Angeles regelen gedurende 14 weken)

Uitsluitingscriteria:

  1. comorbide neurologische aandoeningen
  2. ernstig drugs- of alcoholmisbruik
  3. niet vloeiend Engels

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo pil
Geneesmiddel: placebo pil
Actieve vergelijker: Lovastatine
Geneesmiddel: Lovastatine
Geneesmiddel: Lovastatine
Lovastatin-capsules dagelijks gedurende 14 weken (opgetitreerd van 10 mg tot 40 mg)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Non-verbaal leren/werkgeheugen
Tijdsspanne: 14 weken
14 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
aandacht
Tijdsspanne: 14 weken
14 weken
verdraagbaarheid van medicatie
Tijdsspanne: 14 weken
14 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Carrie E Bearden, PhD, University of California, Los Angeles

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juli 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 juli 2006

Eerst geplaatst (Schatting)

14 juli 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

22 november 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 november 2016

Laatst geverifieerd

1 november 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 05-08-069-01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Neurofibromatose 1

Klinische onderzoeken op placebo pil

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gambia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren