Alefacept bij patiënten met recidiverende/refractaire aplastische anemie

Inclusiecriteria:

1. Voldeed aan de criteria voor de diagnose van matige (mAA) of ernstige aplastische anemie (sAA) op het moment van de initiële diagnose, gedefinieerd per protocol.
2. Patiënt met een voorgeschiedenis van sAA moet ten minste 3 maanden na de behandeling met ATG/CsA een onvolledige respons hebben gehad, of ze moeten een terugval hebben gehad na een eerste respons op de behandeling.
3. De patiënt mag binnen 4 weken na aanvang van het onderzoek geen ciclosporine of andere T-cel-immunosuppressiva krijgen.

4. Patiënten moeten een orgaanfunctie hebben zoals hieronder gedefinieerd:

   • totaal bilirubine binnen normale institutionele limieten (NV: 0,0-1,5 mg/dL)
   • AST(SGOT)/ALT(SGPT) <2,5 x institutionele bovengrens van normale AST (NV: 7-40 E/L); ALT (NV: mannelijk 5-50 U/L; vrouwelijk 0-45 U/L)
   • creatinine binnen normale institutionele grenzen (NV: leeftijd 18 0,4-1,3 mg/dL; 19-99 jaar 0,7-1,4 mg/dL) OF
   • creatinineklaring >60 ml/min/1,73 m2 voor patiënten met creatininewaarden boven de institutionele norm.
5. Perifere bloedtellingen op het moment van inschrijving moeten ten minste een van de volgende bevatten: Hgb <9 g/dL of rode bloedcellen (RBC) transfusieafhankelijkheid, ANC <1000/µl, of aantal bloedplaatjes van <60.000/µL.
6. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd en mannen moeten ermee instemmen om adequate anticonceptie te gebruiken die per protocol is gedefinieerd.
7. Het vermogen om te begrijpen en de bereidheid om een ​​schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument te ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

1. Het is mogelijk dat patiënten binnen 4 weken na aanvang van het onderzoek geen andere onderzoeksgeneesmiddelen (anders dan hematopoëtische groeifactoren) krijgen.
2. Geschiedenis van allergische reacties toegeschreven aan verbindingen met een vergelijkbare chemische of biologische samenstelling als Alefacept.
3. Huidige diagnose van acute myeloïde leukemie (AML), myelodysplastische syndromen (MDS), Fanconi's anemie, Dyskeratosis Congenita (DC) of andere erfelijke vormen van AA.
4. Psychiatrische, verslavings- of andere stoornis die het vermogen om echt geïnformeerde toestemming te geven in gevaar brengt.
5. Leeftijd <18 jaar.
6. ECOG-prestatiestatus >2 (Karnofsky <60%, zie Bijlage A).
7. Maligniteit anders dan niet-melanome huidkanker in de afgelopen 2 jaar.
8. Ongecontroleerde bijkomende ziekte, waaronder, maar niet beperkt tot, aanhoudende of actieve infectie (gedefinieerd als ongecontroleerde infectie waarvoor intraveneuze antibiotica nodig zijn, invasieve schimmelinfectie en progressieve CMV-viremie), symptomatisch congestief hartfalen (NYH klasse III en IV), onstabiele angina pectoris of cardiale aritmie.
9. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.
10. HIV-positieve patiënten op antiretrovirale combinatietherapie.
11. Patiënten die eerder systemische chemotherapie en/of radiotherapie hebben ondergaan.
12. Patiënten die eerder een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie hebben ondergaan.