- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT03548480
Gericht op het darmmicrobioom voor de behandeling van het Prader-Willi-syndroom (BALPWS)
4 maart 2020 bijgewerkt door: Fundació Sant Joan de Déu
Het darmmicrobioom is recentelijk naar voren gekomen als een belangrijke oorzaak van obesitas, systemische ontstekingen en stofwisselingsziekten.
Bovendien zijn darmbacteriën cruciale spelers in de darm-hersenas, die een breed scala aan processen in het centrale zenuwstelsel reguleren, van verzadigingsmechanismen tot angst en sociaal gedrag.
Daarom wordt het richten op het microbioom actief onderzocht als een therapeutische strategie voor een breed scala aan ziekten, waaronder obesitas, angst, depressie en autisme.
Van alle darmbacteriën, Bifidobacterium animalis spp.
lactis (BAL) is veelbelovend gebleken voor de behandeling van obesitas in proefdiermodellen en menselijke proefpersonen, het verbeteren van de lichaamssamenstelling en metabolische gezondheid en het verminderen van de energie-inname.
Bovendien is het metabolisme van tryptofaan, een cruciale regulator van verzadigingsmechanismen en angst, een belangrijk doelwit van BAL.
Gezien het feit dat klinische manifestaties van het Prader-Willi-syndroom (PWS) hyperfagie, angst, veranderde lichaamssamenstelling en metabole ontregeling omvatten, kunnen de bovengenoemde effecten van BAL zeer gunstig zijn voor kinderen met PWS.
Hier zullen de onderzoekers deze hypothese testen door een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde cross-over klinische studie uit te voeren om de effecten van BAL-suppletie op een reeks klinische manifestaties van PWS te beoordelen.
Kinderen met PWS ondergaan een placebo/probiotische behandelingsperiode van 3 maanden, een wash-outperiode van 3 maanden, gevolgd door een probiotische/placebo-suppletie van 3 maanden.
Antropometrische, biochemische en psychologische gegevens, evenals biologische monsters zullen aan het begin van het onderzoek en na elk van de onderzoeksperioden worden verkregen, met in totaal vier tijdspunten.
Concreet zullen de onderzoekers de lichaamssamenstelling bepalen door middel van DXA-analyse; metabole gezondheid door metabolische parameters van glucose en lipiden te beoordelen, evenals circulerende hormonale en cytokineniveaus; thermoregulatie door niet-invasieve thermische beeldvorming; en hyperfagie en emotionele en gedragsproblemen door gebruik te maken van door ouders beoordeelde, gevalideerde vragenlijsten.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
39
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 19 jaar (VOLWASSEN, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gediagnosticeerd met het Prader-Willi-syndroom met genetische bevestiging
- Op een stabiel dieet en medicatieregime gedurende ten minste de laatste twee maanden vóór inschrijving
Uitsluitingscriteria:
- Huidige deelname aan of stopzetting binnen de laatste 30 dagen na een klinische proef
- Aanwezigheid van andere medische problemen die deelname aan het onderzoek in de weg staan
- Patiënten met een voorgeschiedenis van bariatrische chirurgie
- Naar mening van de onderzoeker niet geschikt voor opname in het onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: OVERSLAG
- Masker: VERVIERVOUDIGEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
|
Interventie met een dagelijkse dosis placebo
|
EXPERIMENTEEL: Probiotisch
|
Interventie met een dagelijkse dosis probiotica
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Verandering in percentage lichaamsvet
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Gemeten door DXA-scan
|
3 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Verandering in lipidenprofiel (triglyceriden, cholesterol)
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Bloedonderzoek na een nacht vasten
|
3 maanden
|
Verandering in glucosemetabolische parameters (glucose, insuline, HbA1c)
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Bloedonderzoek na een nacht vasten
|
3 maanden
|
Verandering in circulerende cytokineniveaus
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Gekwantificeerd in plasmamonsters
|
3 maanden
|
Verandering in hyperfagie
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Gemeten met gevalideerde vragenlijst (HQ-CT)
|
3 maanden
|
Verandering in thermoregulatie
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Gemeten door thermische beeldvorming
|
3 maanden
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Verandering in plasmametaboloom
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Vloeistofchromatografie gekoppeld aan massaspectrometrie zal gebruikt worden om een uitgebreid metabool profiel van plasmastalen te verkrijgen
|
3 maanden
|
Verandering in urinemetaboloom
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Vloeistofchromatografie gekoppeld aan massaspectrometrie zal worden gebruikt om een uitgebreid metabool profiel van urinemonsters te verkrijgen
|
3 maanden
|
Verandering in het darmmicrobioom
Tijdsspanne: 3 maanden
|
DNA geïsoleerd uit fecale monsters zal worden geanalyseerd door middel van sequencing.
|
3 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
1 januari 2018
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
31 januari 2019
Studie voltooiing (WERKELIJK)
31 januari 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 mei 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 juni 2018
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
7 juni 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
5 maart 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 maart 2020
Laatst geverifieerd
1 maart 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Neurologische gedragsmanifestaties
- Ziekte
- Aangeboren afwijkingen
- Overvoeding
- Voedingsstoornissen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Verstandelijk gehandicapt
- Afwijkingen, meerdere
- Chromosoomaandoeningen
- Obesitas
- Syndroom
- Prader-Willi-syndroom
Andere studie-ID-nummers
- FSJD-BALPWS-2018
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Prader-Willi-syndroom
-
University Hospital, ToulouseVoltooidPrader Willi-syndroomFrankrijk
-
California State University, FullertonUniversity of FloridaOnbekendObesitas bij kinderen | Prader Willi-syndroomVerenigde Staten
-
University of FloridaNational Institutes of Health (NIH)Voltooid
-
Samsung Medical CenterVoltooidObesitas | Prader Willi-syndroom
-
Duke UniversityCanadian Institutes of Health Research (CIHR); National Institutes of Health... en andere medewerkersVoltooidObesitas | Prader Willi-syndroomVerenigde Staten
-
University of FloridaFoundation for Prader-Willi ResearchVoltooid
-
University Hospital, ToulouseVoltooidPrader Willi-syndroomFrankrijk
-
Shaare Zedek Medical CenterOnbekendPrader Willi-syndroom
-
SanionaVoltooidBevestigde genetische diagnose van het Prader-Willi-syndroomTsjechië, Hongarije
-
Ferring PharmaceuticalsVoltooidHyperfagie bij het Prader-Willi-syndroomVerenigde Staten
Klinische onderzoeken op Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdOnbekendAcute bronchitis | Acute bovenste luchtweginfectieKorea, republiek van
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)VoltooidCannabisgebruikVerenigde Staten
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyVoltooidMannelijke proefpersonen met diabetes type II (T2DM)Duitsland
-
Heptares Therapeutics LimitedVoltooidFarmacokinetiek | Veiligheid problemenVerenigd Koninkrijk
-
Texas A&M UniversityNutraboltVoltooidGlucose and Insulin Response
-
Soroka University Medical CenterVoltooid
-
Regado Biosciences, Inc.VoltooidGezonde vrijwilligerVerenigde Staten
-
Longeveron Inc.BeëindigdHypoplastisch linkerhartsyndroomVerenigde Staten
-
ItalfarmacoVoltooidBecker spierdystrofieNederland, Italië