Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

hCT-MSC bij kinderen met autismespectrumstoornis (IMPACT)

28 mei 2026 bijgewerkt door: Joanne Kurtzberg, MD

Een fase II-studie van hCT-MSC, een van de navelstreng afgeleid mesenchymaal stromacelproduct, bij kinderen met autismespectrumstoornis

Het doel van deze fase II-studie is het bepalen van de werkzaamheid van mesenchymale stromale cellen (hCT-MSC) afkomstig uit menselijk navelstrengweefsel voor het verbeteren van de sociale communicatievaardigheden bij kinderen met een autismespectrumstoornis (ASS).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze dubbelblinde fase II-studie is het bepalen van de werkzaamheid van van menselijk navelstrengweefsel afgeleide mesencymale stromale cellen (hCT-MSC), toegediend in twee verschillende doseringsstrategieën, bij kinderen met een autismespectrumstoornis (ASS).

Deze studie zal kinderen met ASS in de leeftijd van 4-11 jaar inschrijven. In aanmerking komende proefpersonen ondergaan neuropsychologische evaluatie, EEG-testen, eye-tracking, CVA-beoordelingen en infusie van onderzoeksproduct. Onderwerpen worden gerandomiseerd naar een van de twee studiearmen; 1) een enkelvoudige infusie van 6,0x106 cellen/kg bij baseline, gevolgd door een geblindeerde placebo-infusie na zes maanden, of 2) Placebo-infusie bij baseline, gevolgd door een intraveneuze dosis van 6x106 cellen/kg na zes maanden.

Het primaire eindpunt van deze studie is de verandering in sociale communicatieve vaardigheden vanaf de basislijn tot zes maanden. De mogelijke risico's die gepaard gaan met infusie van MSC's zijn onder meer een reactie op het product (uitslag, kortademigheid, piepende ademhaling, moeite met ademhalen, hypotensie, zwelling rond de mond, keel of ogen, tachycardie, diaforese), overdracht van infectie en HLA-sensibilisatie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

137

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Leeftijd ≥ 4 jaar tot < 12 jaar (11 jaar, 364 dagen) op het moment van toestemming
  2. Bevestigde klinische DSM-5-diagnose van autismespectrumstoornis met behulp van de DSM-5-checklist op basis van de Brief Observation of Symptoms of Autism (BOSA) en de Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R)
  3. Fragiele X-test uitgevoerd en negatief; CMA en/of volledige exome-sequencing uitgevoerd en resultaten niet gekoppeld aan autisme-diagnose
  4. Stabiel op het huidige psychiatrische medicatieregime (dosis en doseringsschema) gedurende ten minste 2 maanden voorafgaand aan de infusie van het onderzoeksproduct
  5. Normaal absoluut aantal lymfocyten (≥1200/uL voor Afro-Amerikaanse deelnemers en ≥1500/uL voor alle andere deelnemers)
  6. GAI ≥ 65 via cognitieve testen door studiepersoneel
  7. Deelnemer en ouder/verzorger zijn Engelstalig
  8. Twee keer naar Duke University kunnen reizen (baseline, zes maanden), en ouder/voogd kan deelnemen aan tussentijdse enquêtes en interviews
  9. Toestemming van ouder/voogd van ten minste één ouder/voogd

Uitsluitingscriteria

  1. Algemeen:

    1. Beoordeling van medische dossiers en/of screeningsbeoordelingen duiden op ASS-diagnose en/of GAI > 65 niet zeker
    2. Bekende diagnose van een van de volgende naast elkaar bestaande psychiatrische aandoeningen: depressie, bipolaire stoornis, schizofrenie, obsessieve-compulsieve stoornis geassocieerd met bipolaire stoornis, syndroom van Gilles de la Tourette
    3. Screeningsgegevens suggereren dat de deelnemer niet in staat zou zijn om te voldoen aan de vereisten van de onderzoeksprocedures zoals beoordeeld door het onderzoeksteam
    4. Familie is niet bereid of niet in staat om deel te nemen aan alle studiegerelateerde beoordelingen, inclusief de follow-up van het protocol
    5. Broer of zus is ingeschreven in deze (Duke IMPACT) studie

  2. genetisch:

    1. Gegevens geven aan dat het kind een bekend genetisch syndroom heeft, zoals (maar niet beperkt tot) Fragile X-syndroom, neurofibromatose, Rett-syndroom, tubereuze sclerose, PTEN-mutatie, cystische fibrose, spierdystrofie of een genetisch defect waarvan definitief bekend is dat het verband houdt met ASS
    2. Bekende pathogene mutatie of kopienummervariatie (CNV) geassocieerd met ASS (bijv. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

  3. besmettelijk:

    1. Bekende actieve CZS-infectie
    2. Bewijs van ongecontroleerde infectie op basis van dossiers of klinische beoordeling
    3. Bekende hiv-positiviteit
    4. Blootstelling aan COVID-19 in de afgelopen 14 dagen of positieve COVID-19-test in de afgelopen 28 dagen. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van infectie met COVID-19 moeten 14 dagen voorafgaand aan het eerste bezoek symptoomvrij zijn.

  4. Medisch:

    1. Bekende stofwisselingsziekte
    2. Bekende mitochondriale disfunctie
    3. Geschiedenis van onstabiele epilepsie of ongecontroleerde convulsies, infantiele spasmen, Lennox Gastaut-syndroom, Dravet-syndroom of andere soortgelijke chronische convulsies
    4. Actieve maligniteit of eerdere maligniteit die werd behandeld met chemotherapie
    5. Geschiedenis van een primaire immunodeficiëntiestoornis
    6. Geschiedenis van auto-immune cytopenieën (d.w.z. ITP, AIHA)
    7. Naast elkaar bestaande medische aandoening waardoor het kind een verhoogd risico loopt op complicaties van studieprocedures
    8. Gelijktijdige genetische of verworven ziekte of comorbiditeit(en) waarvoor een toekomstige stamceltransplantatie nodig zou kunnen zijn
    9. Significante sensorische (bijv. blindheid, doofheid, ongecorrigeerde slechthorendheid) of motorische (bijv. hersenverlamming) stoornis
    10. Verminderde nier- of leverfunctie zoals bepaald door serumcreatinine >1,5 mg/dl of totaal bilirubine >1,3 mg/dl, behalve bij patiënten met bekende ziekte van Gilbert
    11. Significante hematologische afwijkingen gedefinieerd als: hemoglobine <10,0 g/dl, bloedplaatjes <150 x 10e9/uL, WBC <3000 cellen/ml, ALC <1200/uL voor Afro-Amerikanen of <1500/uL voor alle andere deelnemers.
    12. Bewijs van klinisch relevante fysieke dysmorfologie indicatief voor een genetisch syndroom zoals beoordeeld door de PI's of andere onderzoekers, waaronder een medisch geneticus en psychiaters die zijn opgeleid in het identificeren van dysmorfe kenmerken die verband houden met neurologische aandoeningen.

  5. Huidige/eerdere therapie:

    A. Beschikbaarheid van een bewaarde, gekwalificeerde autologe navelstrengbloedeenheid of ouders hebben het gebruik van gekwalificeerde, autologe navelstrengbloedeenheid uitgesteld b. Geschiedenis van eerdere celtherapie c. Huidig ​​of eerder gebruik van IVIG of andere ontstekingsremmende medicijnen, met uitzondering van NSAID's d. Huidige of eerdere immunosuppressieve therapie i. Geen systemische steroïdentherapie die >2 weken heeft geduurd, en geen systemische steroïden binnen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving. Topische en geïnhaleerde steroïden zijn toegestaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: MSC
Eén dosis van 6x10e6 cellen/kg intraveneus toegediend.
Biologisch: Navelstrengweefsel Mesenchymale stromale cellen
Van menselijk navelstrengweefsel afgeleide mesenchymale stromale cellen (hCT-MSC), geïsoleerd en geëxpandeerd uit navelstrengweefsel van allogene niet-verwante donoren. Eén dosis van 6x10e6 cellen/kg intraveneus toegediend.
Placebo-vergelijker: Placebo-infusie
Ander: Placebo-infusie
Placebo vergelijkende infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change on the Average Socialization and Communication Subscale Standard Scores on the Vineland Behavior Scales (VABS-3)
Tijdsspanne: Baseline, 6 months
The primary outcome measure is the mean of the Socialization and Communication Subscale Standard Scores on the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-3) from the Comprehensive Interview form. The primary endpoint is the change in this outcome measure from baseline to six months before the second infusion. A positive change in the scores indicates an improvement in socialization and communication. A standard score of 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Domain scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers.
Baseline, 6 months

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change in VABS-3 (Vineland Adaptive Behavior Scales) Socialization Standard Score
Tijdsspanne: Baseline, 6 months
The change in the Socialization Subscale Standard Scores on the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-3) from baseline to six months. Higher Socialization Standard scores indicate greater socialization. A positive change in the scores indicates an improvement in socialization. A standard score of 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Domain scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers.
Baseline, 6 months
Change in VABS-3 Communication Standard Score
Tijdsspanne: Baseline, 6 months
The change in the Communication Standard Scores on the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-3) from the Comprehensive Interview form from baseline to six months before the second infusion. Higher scores indicate greater communication. A positive change in the scores indicates an improvement in communication. A standard score of 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Domain scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers.
Baseline, 6 months
CGI-S (Clinical Global Impression - Severity of Illness) Overall Score
Tijdsspanne: 6 months
The CGI-S Overall Score is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's overall functioning and symptoms of autism at the time of assessment, relative to the clinician's experience with participants who have the same diagnosis. The clinician rates the severity of autism symptoms - 1, normal, no symptoms; 2, borderline level of symptoms; 3, mild symptoms; 4, moderate symptoms; 5, marked symptoms; 6, severe symptoms; or 7, extremely severe symptoms. The higher ratings indicate greater severity of overall functioning impairment.
6 months
CGI-I (Clinical Global Impression - Improvement) Overall Score
Tijdsspanne: 6 months
The CGI-I Overall Score is a 7-point scale that requires the clinician to assess how much the participant's autism overall functioning and symptoms have improved or worsened relative to a baseline assessment. The symptoms are rated as: 1, very much improved; 2, much improved; 3, minimally improved; 4, no change; 5, minimally worse; 6, much worse; or 7, very much worse. The lower scores indicate greater improvement.
6 months
Change in the Pediatric Quality of Life (PedsQL) Total Scale Score
Tijdsspanne: Baseline, 6 months
The PedsQL 4.0 Generic Core Scales is a 5-minute parent questionnaire that measures the child's functioning in the dimensions of physical, emotional, social, and school. The items use a Likert rating scale from 0 (Never) to 4 (Almost Always). This 0-4 scale is then transformed to 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, and 4=0 for a reverse score. The Total Scale Score is then computed as the sum of all the items over the number of items answered on all the Scales for a total score range of 0 to 100. Higher scores indicate a better quality of life.
Baseline, 6 months

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Number of Participants Experiencing an Infusion Reaction
Tijdsspanne: up to 12 months
To assess safety, participants were considered according to the treatment received at each time point, not what they were randomized. Patients received the infusion to which they were randomized at baseline and the alternate treatment at 6 months. Therefore, adverse events are reported by randomized treatment arm broken into periods: 0-6 months (post-baseline infusion, pre-six month infusion) and 6-12 months (post-six month infusion).
up to 12 months
Number of Participants Experiencing Product-related Infections
Tijdsspanne: up to 12 months
To assess safety, participants were considered according to the treatment received at each time point, not to what they were randomized. Patients received the infusion to which they are randomized at baseline, and the alternate treatment at 6 months. AEs are reported by randomized treatment arm broken into periods: 0-6 months (post-baseline infusion, pre-six month infusion) and 6-12 months (post-six month infusion). 6-12 month evaluation time points are further broken into whether or not the participant received a second infusion, since three MSC patients and one Placebo patient did not receive the 6-month incentive infusion but were still evaluated.
up to 12 months
Evidence of Formation of Anti-HLA Antibodies
Tijdsspanne: Baseline, 6 months, 12 months
Assess for anti-HLA antibodies
Baseline, 6 months, 12 months
Number of Participants Experiencing Graft Versus Host Disease (GVHD)
Tijdsspanne: up to 12 months
To assess safety, participants were considered according to the treatment received at each time point, not to what they were randomized. Patients received the infusion to which they are randomized at baseline, and the alternate treatment at 6 months. AEs are reported by randomized treatment arm broken into periods: 0-6 months (post-baseline infusion, pre-six month infusion) and 6-12 months (post-six month infusion). 6-12 month evaluation time points are further broken into whether or not the participant received a second infusion, since three MSC patients and one Placebo patient did not receive the 6-month incentive infusion but were still evaluated.
up to 12 months
Number of Participants Experiencing Unexpected Adverse Events Related to the Study Product
Tijdsspanne: up to 12 months
To assess safety, participants were considered according to the treatment received at each time point, not to what they were randomized. Patients received the infusion to which they are randomized at baseline, and the alternate treatment at 6 months. AEs are reported by randomized treatment arm broken into periods: 0-6 months (post-baseline infusion, pre-six month infusion) and 6-12 months (post-six month infusion). 6-12 month evaluation time points are further broken into whether or not the participant received a second infusion, since three MSC patients and one Placebo patient did not receive the 6-month incentive infusion but were still evaluated.
up to 12 months
Change on the Adaptive Behavior Composite Subscale Standard Score on the Vineland Behavior Scales (VABS-3)
Tijdsspanne: Baseline, 6 months
The change in the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-3) Adaptive Behavior Composite Subscale from baseline to 6 months before the second infusion. Higher Adaptive Behavior Composite Standard scores indicate greater adaptive behavior. A positive change in the scores indicates an improvement in adaptive behavior. A standard score of 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Domain scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers.
Baseline, 6 months
Change in VABS-3 (Vineland Adaptive Behavior Scales) Daily Living Skills Standard Score
Tijdsspanne: Baseline, 6 months
The change in the Daily Living Skills Subscale Standard Scores on the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-3) from baseline to six months before the second infusion. Higher Daily Living Skills Standard scores indicate greater daily living skills. A positive change in the scores indicates an improvement in daily living skills. A standard score of 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Domain scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers.
Baseline, 6 months
Change in VABS-3 Motor Skills Standard Score
Tijdsspanne: Baseline, 6 months
The change in the Motor Skills Standard Scores on the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-3) from the Comprehensive Interview form from baseline to six months before the second infusion. Higher scores indicate greater motor skills. A positive change in the scores indicates an improvement in motor skills. A standard score of 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Domain scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers.
Baseline, 6 months
Change in Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C) Social Withdrawal
Tijdsspanne: Baseline, 6 months
The change in the Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C) Social Withdrawal scale from baseline to six months before the second infusion. Higher scores indicate greater problems with social withdrawal. A positive change in the scores indicates a worsening in social withdrawal. This scale has 16 items that are scored on a 4-point Likert scale: 0 = not a problem, 1 = slight problem, 2 = moderately serious problem, 3 = severe problem. The individual items are added together to calculate the Social Withdrawal scale score.
Baseline, 6 months
Change in Pervasive Developmental Disorder Behavior Inventory (PDDBI) Total Score
Tijdsspanne: Baseline, 6 months
The change in the Pervasive Developmental Disorder Behavior Inventory (PDDBI) from baseline to 6 months before the second infusion. The PDDBI is a measure of problem behaviors and social, language, and learning or memory skills of children who have been diagnosed with autism spectrum disorder. Raw scores are converted to T-scores. The T-score has a mean of 50 with a standard deviation of 10 points with a range of 10-100. Higher scores indicate greater behavioral issues and a positive change in score indicates worsening.
Baseline, 6 months
Change in the Autism Impact Measure (AIM)
Tijdsspanne: Baseline, 6 months
The change in the Autism Impact Measure (AIM) from baseline to 6 months before second infusion. AIM is a measure of core Autism Spectrum Disorder Symptoms. It is a parent-report questionnaire that includes 41 core-symptom items rated on two corresponding 5-point scales: frequency (ranging from "never" to "always") and impact (ranging from "not at all" to "severely") over the previous two weeks. Frequency and impact ratings are combined, yielding a total score range of 82 to 410. Higher scores indicate greater symptom severity; a positive change in score indicates worsening of symptoms.
Baseline, 6 months
Change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Emotional Control Subscale
Tijdsspanne: Baseline, 6 months
The change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Emotional Control subscale from baseline to month 6 before the second infusion. BRIEF is a survey that assesses executive function and self-regulation with the following subscales: Inhibit, Shift, Emotional Control, Working Memory, and Planning and Organization. Higher scores indicate greater levels of dysfunction each respective domain. A positive change in score indicates worsening the respective domain. Raw scores for each domain are converted to t-scores (Mean = 50, SD = 10) and percentiles. T scores 60-64 are considered to be mildly elevated, 65-69 are considered to be potentially clinically elevated, and >= 70 are considered to be clinically elevated.
Baseline, 6 months
Change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Working Memory Subscale
Tijdsspanne: Baseline, 6 months
The change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Working Memory subscale from baseline to month 6 before the second infusion. The BREIF is a survey that assesses executive function and self-regulation with the following subscales: Inhibit, Shift, Emotional Control, Working Memory, and Planning and Organization. Higher scores indicate greater levels of dysfunction each respective domain. A positive change in score indicates worsening the respective domain. Raw scores for each domain are converted to t-scores (Mean = 50, SD = 10) and percentiles. T scores 60-64 are considered to be mildly elevated, 65-69 are considered to be potentially clinically elevated, and >= 70 are considered to be clinically elevated.
Baseline, 6 months
Change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Inhibit Subscale
Tijdsspanne: Baseline, 6 months
The change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Inhibit subscale from baseline to month 6 before the second infusion. The BRIEF is a survey that assesses executive function and self-regulation with the following subscales: Inhibit, Shift, Emotional Control, Working Memory, and Planning and Organization. Higher scores indicate greater levels of dysfunction each respective domain. A positive change in score indicates worsening the respective domain. Raw scores for each domain are converted to t-scores (Mean = 50, SD = 10) and percentiles. T scores 60-64 are considered to be mildly elevated, 65-69 are considered to be potentially clinically elevated, and >= 70 are considered to be clinically elevated.
Baseline, 6 months
Change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Plan/Organization Subscale
Tijdsspanne: Baseline, 6 months
The change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Plan/Organization subscale from baseline to month 6 before the second infusion. The BRIEF is a survey that assesses executive function and self-regulation with the following subscales: Inhibit, Shift, Emotional Control, Working Memory, and Planning and Organization. Higher scores indicate greater levels of dysfunction each respective domain. A positive change in score indicates worsening the respective domain. Raw scores for each domain are converted to t-scores (Mean = 50, SD = 10) and percentiles. T scores 60-64 are considered to be mildly elevated, 65-69 are considered to be potentially clinically elevated, and >= 70 are considered to be clinically elevated.
Baseline, 6 months
Change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Shift Subscale
Tijdsspanne: Baseline, 6 months
The change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Shift subscale from baseline to month 6 before the second infusion. The BRIEF is a survey that assesses executive function and self-regulation with the following subscales: Inhibit, Shift, Emotional Control, Working Memory, and Planning and Organization. Higher scores indicate greater levels of dysfunction each respective domain. A positive change in score indicates worsening the respective domain. Raw scores for each domain are converted to t-scores (Mean = 50, SD = 10) and percentiles. T scores 60-64 are considered to be mildly elevated, 65-69 are considered to be potentially clinically elevated, and >= 70 are considered to be clinically elevated.
Baseline, 6 months
Change in the Expressive Vocabulary Test (Third Edition, EVT-3)
Tijdsspanne: Baseline, 6 months
The change in the Expressive Vocabulary Test (Third Edition, EVT-3) from baseline to 6 months before the second infusion. The EVT-3 is a measure of a participant's ability to match a spoken word with an image of an object, action, or concept. The number of words that are retrieved is converted to a Standard Score, where 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers. A positive change in EVT-3 score indicates improvement.
Baseline, 6 months

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Medewerkers

The Marcus Foundation
Cryo-Cell International

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lauren Franz, MBChB, Duke University
  • Hoofdonderzoeker: Beth Shaz, MD, Duke University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 oktober 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 mei 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 september 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 september 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 september 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pro00113011
  • Pro00102894 (Andere identificatie: Duke IRB)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren