Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

hCT-MSC lapsilla, joilla on autismispektrihäiriö (IMPACT)

torstai 28. toukokuuta 2026 päivittänyt: Joanne Kurtzberg, MD

Vaiheen II tutkimus hCT-MSC:stä, napanuorasta peräisin olevasta mesenkymaalisesta stroomasolutuotteesta, lapsilla, joilla on autismispektrihäiriö

Tämän vaiheen II tutkimuksen tarkoituksena on määrittää ihmisen napanuorakudoksesta peräisin olevien mesenkymaalisten stroomasolujen (hCT-MSC) tehokkuus autismispektrihäiriöstä (ASD) kärsivien lasten sosiaalisten kommunikaatiokykyjen parantamisessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän kaksoissokkoutetun vaiheen II tutkimuksen tarkoituksena on määrittää ihmisen napanuorakudoksesta peräisin olevien mesentsymaalisten stroomasolujen (hCT-MSC) tehokkuus kahdessa eri annostusstrategiassa lapsille, joilla on autismispektrihäiriö (ASD).

Tähän tutkimukseen otetaan 4–11-vuotiaita lapsia, joilla on ASD. Hyväksytyt koehenkilöt käyvät läpi neuropsykologisen arvioinnin, EEG-testin, katseen seurannan, CVA-arvioinnit ja tutkimustuotteen infuusion. Koehenkilöt satunnaistetaan toiseen kahdesta tutkimushaarasta; 1) yksittäinen infuusio 6,0 x 106 solua/kg lähtötilanteessa, jota seuraa sokkoutettu lumelääkeinfuusio kuuden kuukauden kuluttua tai 2) lumelääke-infuusio lähtötilanteessa, jota seuraa suonensisäinen annos 6 x 106 solua/kg kuuden kuukauden kuluttua.

Tämän tutkimuksen ensisijainen päätepiste on sosiaalisen kommunikaatiotaidon muutos lähtötasosta kuuteen kuukauteen. MSC-infuusion mahdollisia riskejä ovat reaktio tuotteeseen (ihottuma, hengenahdistus, hengityksen vinkuminen, hengitysvaikeudet, hypotensio, turvotus suun, kurkun tai silmien ympärillä, takykardia, hikoilu), infektion leviäminen ja HLA-herkistyminen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

137

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  1. Ikä ≥ 4 vuotta < 12 vuotta (11 vuotta, 364 päivää) suostumushetkellä
  2. Vahvistettu autismispektrihäiriön kliininen DSM-5-diagnoosi käyttämällä DSM-5-tarkistuslistaa, kuten Brief Observation of Symptoms of Autism (BOSA) ja Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) ovat ilmoittaneet.
  3. Fragile X -testi suoritettu ja negatiivinen; CMA ja/tai koko exome-sekvensointi suoritettu ja tulokset eivät liity autismidiagnoosiin
  4. Stabiili nykyisellä psykiatrisella lääkitysohjelmalla (annos ja annosteluohjelma) vähintään 2 kuukautta ennen tutkimustuotteen infuusiota
  5. Normaali absoluuttinen lymfosyyttien määrä (≥1200/ul afrikkalaisamerikkalaisilla osallistujilla ja ≥1500/ul kaikille muille osallistujille)
  6. GAI ≥ 65 tutkimushenkilöstön suorittaman kognitiivisen testauksen kautta
  7. Osallistuja ja vanhempi/huoltaja puhuvat englantia
  8. Pystyy matkustamaan Duke Universityyn kaksi kertaa (perustilanne, kuusi kuukautta), ja vanhempi/huoltaja voi osallistua välitutkimuksiin ja haastatteluihin
  9. Vanhemman/huoltajan suostumus vähintään yhdeltä vanhemmalta/huoltajalta

Poissulkemiskriteerit

  1. Yleistä:

    1. Lääketieteellisten asiakirjojen ja/tai seulontaarvioiden tarkastelu osoittaa, että ASD-diagnoosi ja/tai GAI > 65 epävarma
    2. Tunnettu diagnoosi jostakin seuraavista rinnakkaisista psykiatrisista sairauksista: masennus, kaksisuuntainen mielialahäiriö, skitsofrenia, kaksisuuntaiseen mielialahäiriöön liittyvä pakko-oireinen häiriö, Touretten oireyhtymä
    3. Seulontatiedot viittaavat siihen, että osallistuja ei pystyisi noudattamaan tutkimusryhmän arvioimia tutkimusmenettelyjen vaatimuksia
    4. Perhe ei halua tai ei pysty sitoutumaan kaikkiin tutkimukseen liittyviin arviointeihin, mukaan lukien protokollaseuranta
    5. Sisarus on mukana tässä (Duke IMPACT) -tutkimuksessa

  2. Geneettinen:

    1. Asiakirjat osoittavat, että lapsella on tunnettu geneettinen oireyhtymä, kuten (mutta ei rajoittuen) Fragile X -oireyhtymä, neurofibromatoosi, Rett-oireyhtymä, tuberkuloosiskleroosi, PTEN-mutaatio, kystinen fibroosi, lihasdystrofia tai geneettinen vika, jonka tiedetään liittyvän ASD:hen.
    2. Tunnettu patogeeninen mutaatio tai kopioluvun vaihtelu (CNV), joka liittyy ASD:hen (esim. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

  3. Tarttuva:

    1. Tunnettu aktiivinen keskushermostotulehdus
    2. Todisteet hallitsemattomasta infektiosta tietueiden tai kliinisen arvioinnin perusteella
    3. Tunnettu HIV-positiivisuus
    4. Altistuminen COVID-19:lle edellisten 14 päivän aikana tai positiivinen COVID-19-testi edellisten 28 päivän aikana. Koehenkilöiden, joilla on aiemmin ollut COVID-19-infektio, on oltava oireeton 14 päivää ennen ensimmäistä käyntiä.

  4. Lääketieteellinen:

    1. Tunnettu aineenvaihduntahäiriö
    2. Tunnettu mitokondrioiden toimintahäiriö
    3. Epästabiili epilepsia tai hallitsematon kohtaushäiriö, infantiilit kouristukset, Lennox Gastaut -oireyhtymä, Dravetin oireyhtymä tai muu vastaava krooninen kohtaushäiriö
    4. Aktiivinen pahanlaatuisuus tai aiempi pahanlaatuisuus, jota on hoidettu kemoterapialla
    5. Primaarisen immuunikatohäiriön historia
    6. Aiemmat autoimmuunisytopeniat (eli ITP, AIHA)
    7. Samanaikainen sairaus, joka lisää lapsen riskiä tutkimustoimenpiteiden komplikaatioille
    8. Samanaikainen geneettinen tai hankittu sairaus tai samanaikaiset sairaudet, jotka saattavat vaatia tulevaa kantasolusiirtoa
    9. Merkittävä sensorinen (esim. sokeus, kuurous, korjaamaton kuulovaurio) tai motorinen (esim. aivohalvaus) heikkeneminen
    10. Heikentynyt munuaisten tai maksan toiminta määritettynä seerumin kreatiniinilla > 1,5 mg/dl tai kokonaisbilirubiinilla > 1,3 mg/dl, paitsi potilailla, joilla on tunnettu Gilbertin tauti
    11. Merkittävät hematologiset poikkeavuudet määritellään seuraavasti: hemoglobiini <10,0 g/dl, verihiutaleet <150 x 10e9/uL, valkosolut <3 000 solua/ml, ALC <1200/uL afroamerikkalaisilla tai <1500/uL kaikille muille osallistujille.
    12. Todisteet kliinisesti merkityksellisestä fysikaalisesta dysmorfologiasta, joka viittaa geneettiseen oireyhtymään, kuten PI:t tai muut tutkijat, mukaan lukien lääketieteen geneetikko ja psykiatrit, jotka on koulutettu tunnistamaan hermoston kehitystiloihin liittyviä dysmorfisia piirteitä, ovat arvioineet.

  5. Nykyinen/aiempi hoito:

    a. Varastetun, pätevän napanuoraveren yksikön saatavuus tai vanhempien hyväksytyn, autologisen napanuoraveriyksikön lykätty käyttö b. Aiemman soluterapian historia c. IVIG:n tai muiden tulehduskipulääkkeiden nykyinen tai aiempi käyttö tulehduskipulääkkeitä lukuun ottamatta d. Nykyinen tai aikaisempi immunosuppressiivinen hoito i. Ei systeemistä steroidihoitoa, joka on kestänyt yli 2 viikkoa, eikä systeemisiä steroideja 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista. Paikalliset ja inhaloitavat steroidit ovat sallittuja.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: MSC
Yksi annos 6x10e6 solua/kg annettuna suonensisäisesti.
Biologinen: Napanuorakudoksen mesenkymaaliset stroomasolut
Ihmisen napanuoran kudoksesta johdetut mesenkymaaliset stroomasolut (hCT-MSC), eristetty ja kasvatettu allogeenisten riippumattomien luovuttajien napanuorakudoksesta. Yksi annos 6x10e6 solua/kg annettuna suonensisäisesti.
Placebo Comparator: Placebo-infuusio
Muut: Placebo-infuusio
Vertaileva lumelääkeinfuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change on the Average Socialization and Communication Subscale Standard Scores on the Vineland Behavior Scales (VABS-3)
Aikaikkuna: Baseline, 6 months
The primary outcome measure is the mean of the Socialization and Communication Subscale Standard Scores on the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-3) from the Comprehensive Interview form. The primary endpoint is the change in this outcome measure from baseline to six months before the second infusion. A positive change in the scores indicates an improvement in socialization and communication. A standard score of 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Domain scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers.
Baseline, 6 months

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change in VABS-3 (Vineland Adaptive Behavior Scales) Socialization Standard Score
Aikaikkuna: Baseline, 6 months
The change in the Socialization Subscale Standard Scores on the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-3) from baseline to six months. Higher Socialization Standard scores indicate greater socialization. A positive change in the scores indicates an improvement in socialization. A standard score of 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Domain scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers.
Baseline, 6 months
Change in VABS-3 Communication Standard Score
Aikaikkuna: Baseline, 6 months
The change in the Communication Standard Scores on the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-3) from the Comprehensive Interview form from baseline to six months before the second infusion. Higher scores indicate greater communication. A positive change in the scores indicates an improvement in communication. A standard score of 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Domain scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers.
Baseline, 6 months
CGI-S (Clinical Global Impression - Severity of Illness) Overall Score
Aikaikkuna: 6 months
The CGI-S Overall Score is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's overall functioning and symptoms of autism at the time of assessment, relative to the clinician's experience with participants who have the same diagnosis. The clinician rates the severity of autism symptoms - 1, normal, no symptoms; 2, borderline level of symptoms; 3, mild symptoms; 4, moderate symptoms; 5, marked symptoms; 6, severe symptoms; or 7, extremely severe symptoms. The higher ratings indicate greater severity of overall functioning impairment.
6 months
CGI-I (Clinical Global Impression - Improvement) Overall Score
Aikaikkuna: 6 months
The CGI-I Overall Score is a 7-point scale that requires the clinician to assess how much the participant's autism overall functioning and symptoms have improved or worsened relative to a baseline assessment. The symptoms are rated as: 1, very much improved; 2, much improved; 3, minimally improved; 4, no change; 5, minimally worse; 6, much worse; or 7, very much worse. The lower scores indicate greater improvement.
6 months
Change in the Pediatric Quality of Life (PedsQL) Total Scale Score
Aikaikkuna: Baseline, 6 months
The PedsQL 4.0 Generic Core Scales is a 5-minute parent questionnaire that measures the child's functioning in the dimensions of physical, emotional, social, and school. The items use a Likert rating scale from 0 (Never) to 4 (Almost Always). This 0-4 scale is then transformed to 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, and 4=0 for a reverse score. The Total Scale Score is then computed as the sum of all the items over the number of items answered on all the Scales for a total score range of 0 to 100. Higher scores indicate a better quality of life.
Baseline, 6 months

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Number of Participants Experiencing an Infusion Reaction
Aikaikkuna: up to 12 months
To assess safety, participants were considered according to the treatment received at each time point, not what they were randomized. Patients received the infusion to which they were randomized at baseline and the alternate treatment at 6 months. Therefore, adverse events are reported by randomized treatment arm broken into periods: 0-6 months (post-baseline infusion, pre-six month infusion) and 6-12 months (post-six month infusion).
up to 12 months
Number of Participants Experiencing Product-related Infections
Aikaikkuna: up to 12 months
To assess safety, participants were considered according to the treatment received at each time point, not to what they were randomized. Patients received the infusion to which they are randomized at baseline, and the alternate treatment at 6 months. AEs are reported by randomized treatment arm broken into periods: 0-6 months (post-baseline infusion, pre-six month infusion) and 6-12 months (post-six month infusion). 6-12 month evaluation time points are further broken into whether or not the participant received a second infusion, since three MSC patients and one Placebo patient did not receive the 6-month incentive infusion but were still evaluated.
up to 12 months
Evidence of Formation of Anti-HLA Antibodies
Aikaikkuna: Baseline, 6 months, 12 months
Assess for anti-HLA antibodies
Baseline, 6 months, 12 months
Number of Participants Experiencing Graft Versus Host Disease (GVHD)
Aikaikkuna: up to 12 months
To assess safety, participants were considered according to the treatment received at each time point, not to what they were randomized. Patients received the infusion to which they are randomized at baseline, and the alternate treatment at 6 months. AEs are reported by randomized treatment arm broken into periods: 0-6 months (post-baseline infusion, pre-six month infusion) and 6-12 months (post-six month infusion). 6-12 month evaluation time points are further broken into whether or not the participant received a second infusion, since three MSC patients and one Placebo patient did not receive the 6-month incentive infusion but were still evaluated.
up to 12 months
Number of Participants Experiencing Unexpected Adverse Events Related to the Study Product
Aikaikkuna: up to 12 months
To assess safety, participants were considered according to the treatment received at each time point, not to what they were randomized. Patients received the infusion to which they are randomized at baseline, and the alternate treatment at 6 months. AEs are reported by randomized treatment arm broken into periods: 0-6 months (post-baseline infusion, pre-six month infusion) and 6-12 months (post-six month infusion). 6-12 month evaluation time points are further broken into whether or not the participant received a second infusion, since three MSC patients and one Placebo patient did not receive the 6-month incentive infusion but were still evaluated.
up to 12 months
Change on the Adaptive Behavior Composite Subscale Standard Score on the Vineland Behavior Scales (VABS-3)
Aikaikkuna: Baseline, 6 months
The change in the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-3) Adaptive Behavior Composite Subscale from baseline to 6 months before the second infusion. Higher Adaptive Behavior Composite Standard scores indicate greater adaptive behavior. A positive change in the scores indicates an improvement in adaptive behavior. A standard score of 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Domain scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers.
Baseline, 6 months
Change in VABS-3 (Vineland Adaptive Behavior Scales) Daily Living Skills Standard Score
Aikaikkuna: Baseline, 6 months
The change in the Daily Living Skills Subscale Standard Scores on the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-3) from baseline to six months before the second infusion. Higher Daily Living Skills Standard scores indicate greater daily living skills. A positive change in the scores indicates an improvement in daily living skills. A standard score of 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Domain scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers.
Baseline, 6 months
Change in VABS-3 Motor Skills Standard Score
Aikaikkuna: Baseline, 6 months
The change in the Motor Skills Standard Scores on the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-3) from the Comprehensive Interview form from baseline to six months before the second infusion. Higher scores indicate greater motor skills. A positive change in the scores indicates an improvement in motor skills. A standard score of 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Domain scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers.
Baseline, 6 months
Change in Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C) Social Withdrawal
Aikaikkuna: Baseline, 6 months
The change in the Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C) Social Withdrawal scale from baseline to six months before the second infusion. Higher scores indicate greater problems with social withdrawal. A positive change in the scores indicates a worsening in social withdrawal. This scale has 16 items that are scored on a 4-point Likert scale: 0 = not a problem, 1 = slight problem, 2 = moderately serious problem, 3 = severe problem. The individual items are added together to calculate the Social Withdrawal scale score.
Baseline, 6 months
Change in Pervasive Developmental Disorder Behavior Inventory (PDDBI) Total Score
Aikaikkuna: Baseline, 6 months
The change in the Pervasive Developmental Disorder Behavior Inventory (PDDBI) from baseline to 6 months before the second infusion. The PDDBI is a measure of problem behaviors and social, language, and learning or memory skills of children who have been diagnosed with autism spectrum disorder. Raw scores are converted to T-scores. The T-score has a mean of 50 with a standard deviation of 10 points with a range of 10-100. Higher scores indicate greater behavioral issues and a positive change in score indicates worsening.
Baseline, 6 months
Change in the Autism Impact Measure (AIM)
Aikaikkuna: Baseline, 6 months
The change in the Autism Impact Measure (AIM) from baseline to 6 months before second infusion. AIM is a measure of core Autism Spectrum Disorder Symptoms. It is a parent-report questionnaire that includes 41 core-symptom items rated on two corresponding 5-point scales: frequency (ranging from "never" to "always") and impact (ranging from "not at all" to "severely") over the previous two weeks. Frequency and impact ratings are combined, yielding a total score range of 82 to 410. Higher scores indicate greater symptom severity; a positive change in score indicates worsening of symptoms.
Baseline, 6 months
Change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Emotional Control Subscale
Aikaikkuna: Baseline, 6 months
The change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Emotional Control subscale from baseline to month 6 before the second infusion. BRIEF is a survey that assesses executive function and self-regulation with the following subscales: Inhibit, Shift, Emotional Control, Working Memory, and Planning and Organization. Higher scores indicate greater levels of dysfunction each respective domain. A positive change in score indicates worsening the respective domain. Raw scores for each domain are converted to t-scores (Mean = 50, SD = 10) and percentiles. T scores 60-64 are considered to be mildly elevated, 65-69 are considered to be potentially clinically elevated, and >= 70 are considered to be clinically elevated.
Baseline, 6 months
Change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Working Memory Subscale
Aikaikkuna: Baseline, 6 months
The change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Working Memory subscale from baseline to month 6 before the second infusion. The BREIF is a survey that assesses executive function and self-regulation with the following subscales: Inhibit, Shift, Emotional Control, Working Memory, and Planning and Organization. Higher scores indicate greater levels of dysfunction each respective domain. A positive change in score indicates worsening the respective domain. Raw scores for each domain are converted to t-scores (Mean = 50, SD = 10) and percentiles. T scores 60-64 are considered to be mildly elevated, 65-69 are considered to be potentially clinically elevated, and >= 70 are considered to be clinically elevated.
Baseline, 6 months
Change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Inhibit Subscale
Aikaikkuna: Baseline, 6 months
The change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Inhibit subscale from baseline to month 6 before the second infusion. The BRIEF is a survey that assesses executive function and self-regulation with the following subscales: Inhibit, Shift, Emotional Control, Working Memory, and Planning and Organization. Higher scores indicate greater levels of dysfunction each respective domain. A positive change in score indicates worsening the respective domain. Raw scores for each domain are converted to t-scores (Mean = 50, SD = 10) and percentiles. T scores 60-64 are considered to be mildly elevated, 65-69 are considered to be potentially clinically elevated, and >= 70 are considered to be clinically elevated.
Baseline, 6 months
Change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Plan/Organization Subscale
Aikaikkuna: Baseline, 6 months
The change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Plan/Organization subscale from baseline to month 6 before the second infusion. The BRIEF is a survey that assesses executive function and self-regulation with the following subscales: Inhibit, Shift, Emotional Control, Working Memory, and Planning and Organization. Higher scores indicate greater levels of dysfunction each respective domain. A positive change in score indicates worsening the respective domain. Raw scores for each domain are converted to t-scores (Mean = 50, SD = 10) and percentiles. T scores 60-64 are considered to be mildly elevated, 65-69 are considered to be potentially clinically elevated, and >= 70 are considered to be clinically elevated.
Baseline, 6 months
Change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Shift Subscale
Aikaikkuna: Baseline, 6 months
The change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Shift subscale from baseline to month 6 before the second infusion. The BRIEF is a survey that assesses executive function and self-regulation with the following subscales: Inhibit, Shift, Emotional Control, Working Memory, and Planning and Organization. Higher scores indicate greater levels of dysfunction each respective domain. A positive change in score indicates worsening the respective domain. Raw scores for each domain are converted to t-scores (Mean = 50, SD = 10) and percentiles. T scores 60-64 are considered to be mildly elevated, 65-69 are considered to be potentially clinically elevated, and >= 70 are considered to be clinically elevated.
Baseline, 6 months
Change in the Expressive Vocabulary Test (Third Edition, EVT-3)
Aikaikkuna: Baseline, 6 months
The change in the Expressive Vocabulary Test (Third Edition, EVT-3) from baseline to 6 months before the second infusion. The EVT-3 is a measure of a participant's ability to match a spoken word with an image of an object, action, or concept. The number of words that are retrieved is converted to a Standard Score, where 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers. A positive change in EVT-3 score indicates improvement.
Baseline, 6 months

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Joanne Kurtzberg, MD

Yhteistyökumppanit

The Marcus Foundation
Cryo-Cell International

Tutkijat

  • Päätutkija: Lauren Franz, MBChB, Duke University
  • Päätutkija: Beth Shaz, MD, Duke University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 12. lokakuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 2. toukokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. helmikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. syyskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. syyskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 13. syyskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 24. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00113011
  • Pro00102894 (Muu tunniste: Duke IRB)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa