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hCT-MSC bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung (IMPACT)

28. Mai 2026 aktualisiert von: Joanne Kurtzberg, MD

Eine Phase-II-Studie zu hCT-MSC, einem aus der Nabelschnur gewonnenen mesenchymalen Stromazellenprodukt, bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung

Der Zweck dieser Phase-II-Studie besteht darin, die Wirksamkeit von mesenchymalen Stromazellen aus menschlichem Nabelschnurgewebe (hCT-MSC) zur Verbesserung der sozialen Kommunikationsfähigkeiten bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung (ASD) zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser doppelblinden Phase-II-Studie ist die Bestimmung der Wirksamkeit von aus menschlichem Nabelschnurgewebe gewonnenen mesenzymalen Stromazellen (hCT-MSC), die in zwei verschiedenen Dosierungsstrategien bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung (ASD) verabreicht werden.

In diese Studie werden Kinder mit ASD im Alter von 4 bis 11 Jahren aufgenommen. Qualifizierte Probanden werden einer neuropsychologischen Bewertung, EEG-Tests, Augenverfolgung, CVA-Bewertungen und einer Infusion des Studienprodukts unterzogen. Die Probanden werden randomisiert einem von zwei Studienarmen zugeteilt; 1) eine einzelne Infusion von 6,0 x 106 Zellen/kg zu Studienbeginn, gefolgt von einer verblindeten Placebo-Infusion nach sechs Monaten oder 2) Placebo-Infusion zu Studienbeginn, gefolgt von einer intravenösen Dosis von 6x106 Zellen/kg nach sechs Monaten.

Der primäre Endpunkt dieser Studie ist die Veränderung der sozialen Kommunikationsfähigkeit von der Grundlinie bis zu sechs Monaten. Zu den potenziellen Risiken im Zusammenhang mit der Infusion von MSCs gehören eine Reaktion auf das Produkt (Hautausschlag, Kurzatmigkeit, Keuchen, Atembeschwerden, Hypotonie, Schwellungen um Mund, Rachen oder Augen, Tachykardie, Schwitzen), Infektionsübertragung und HLA-Sensibilisierung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

137

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Alter ≥ 4 Jahre bis < 12 Jahre (11 Jahre, 364 Tage) zum Zeitpunkt der Einwilligung
  2. Bestätigte klinische DSM-5-Diagnose einer Autismus-Spektrum-Störung unter Verwendung der DSM-5-Checkliste gemäß der Kurzbeobachtung der Symptome von Autismus (BOSA) und dem Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R)
  3. Fragiler X-Test durchgeführt und negativ; CMA und/oder vollständige Exom-Sequenzierung durchgeführt und Ergebnisse nicht mit Autismus-Diagnose verbunden
  4. Stabil unter dem aktuellen psychiatrischen Medikationsschema (Dosis und Dosierungsplan) für mindestens 2 Monate vor der Infusion des Studienprodukts
  5. Normale absolute Lymphozytenzahl (≥1200/uL für afroamerikanische Teilnehmer und ≥1500/uL für alle anderen Teilnehmer)
  6. GAI ≥ 65 durch kognitive Tests durch das Studienpersonal
  7. Teilnehmer und Eltern/Erziehungsberechtigte sprechen Englisch
  8. Kann zweimal an die Duke University reisen (Grundlinie, sechs Monate), und Eltern/Erziehungsberechtigte können an Zwischenbefragungen und Interviews teilnehmen
  9. Zustimmung der Eltern/Erziehungsberechtigten von mindestens einem Elternteil/Erziehungsberechtigten

Ausschlusskriterien

  1. Allgemein:

    1. Die Überprüfung von Krankenakten und/oder Screening-Bewertungen weist auf eine ASS-Diagnose hin und/oder GAI > 65 nicht sicher
    2. Bekannte Diagnose einer der folgenden gleichzeitig bestehenden psychiatrischen Erkrankungen: Depression, bipolare Störung, Schizophrenie, Zwangsstörung in Verbindung mit bipolarer Störung, Tourette-Syndrom
    3. Screening-Daten deuten darauf hin, dass der Teilnehmer nicht in der Lage wäre, die vom Studienteam bewerteten Anforderungen der Studienverfahren zu erfüllen
    4. Die Familie ist nicht bereit oder nicht in der Lage, sich zur Teilnahme an allen studienbezogenen Bewertungen, einschließlich der Nachverfolgung des Protokolls, zu verpflichten
    5. Geschwister sind in diese Studie (Duke IMPACT) aufgenommen

  2. Genetisch:

    1. Aufzeichnungen weisen darauf hin, dass das Kind ein bekanntes genetisches Syndrom hat, wie (aber nicht beschränkt auf) Fragiles-X-Syndrom, Neurofibromatose, Rett-Syndrom, tuberöse Sklerose, PTEN-Mutation, Mukoviszidose, Muskeldystrophie oder einen genetischen Defekt, von dem definitiv bekannt ist, dass er mit ASD assoziiert ist
    2. Bekannte pathogene Mutation oder Kopienzahlvariation (CNV) im Zusammenhang mit ASS (z. B. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

  3. Ansteckend:

    1. Bekannte aktive ZNS-Infektion
    2. Nachweis einer unkontrollierten Infektion basierend auf Aufzeichnungen oder klinischer Beurteilung
    3. Bekannte HIV-Positivität
    4. Exposition gegenüber COVID-19 in den vorangegangenen 14 Tagen oder positiver COVID-19-Test in den vorangegangenen 28 Tagen. Personen mit einer Vorgeschichte einer Infektion mit COVID-19 müssen 14 Tage vor dem ersten Besuch symptomfrei sein.

  4. Medizinisch:

    1. Bekannte Stoffwechselstörung
    2. Bekannte mitochondriale Dysfunktion
    3. Vorgeschichte von instabiler Epilepsie oder unkontrollierter Anfallserkrankung, infantilen Krämpfen, Lennox-Gastaut-Syndrom, Dravet-Syndrom oder einer anderen ähnlichen chronischen Anfallserkrankung
    4. Aktive Malignität oder frühere Malignität, die mit Chemotherapie behandelt wurde
    5. Anamnese einer primären Immunschwächekrankheit
    6. Vorgeschichte von Autoimmunzytopenien (z. B. ITP, AIHA)
    7. Begleitende Erkrankung, die das Kind einem erhöhten Risiko für Komplikationen der Studienverfahren aussetzen würde
    8. Gleichzeitige genetische oder erworbene Krankheit oder Komorbidität(en), die eine zukünftige Stammzelltransplantation erforderlich machen könnten
    9. Signifikante sensorische (z. B. Blindheit, Taubheit, unkorrigierte Schwerhörigkeit) oder motorische (z. B. Zerebralparese) Beeinträchtigung
    10. Eingeschränkte Nieren- oder Leberfunktion, bestimmt durch Serumkreatinin > 1,5 mg/dl oder Gesamtbilirubin > 1,3 mg/dl, außer bei Patienten mit bekannter Gilbert-Krankheit
    11. Signifikante hämatologische Anomalien definiert als: Hämoglobin <10,0 g/dl, Blutplättchen <150 x 10e9/uL, WBC <3.000 Zellen/ml, ALC <1200/uL für Afroamerikaner oder <1500/uL für alle anderen Teilnehmer.
    12. Nachweis einer klinisch relevanten körperlichen Dysmorphologie, die auf ein genetisches Syndrom hinweist, wie von den PIs oder anderen Ermittlern bewertet, einschließlich eines medizinischen Genetikers und Psychiaters, die in der Identifizierung von dysmorphen Merkmalen im Zusammenhang mit neurologischen Entwicklungsbedingungen geschult sind.

  5. Aktuelle/vorherige Therapie:

    A. Verfügbarkeit einer deponierten, qualifizierten autologen Nabelschnurblut-Einheit oder Eltern haben die Verwendung einer qualifizierten, autologen Nabelschnurblut-Einheit aufgeschoben b. Vorgeschichte einer früheren Zelltherapie c. Aktuelle oder frühere Anwendung von IVIG oder anderen entzündungshemmenden Medikamenten mit Ausnahme von NSAIDs d. Aktuelle oder frühere immunsuppressive Therapie i. Keine systemische Steroidtherapie, die > 2 Wochen gedauert hat, und keine systemischen Steroide innerhalb von 3 Monaten vor der Aufnahme. Topische und inhalative Steroide sind erlaubt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: MSC
Eine Dosis von 6x10e6 Zellen/kg wird intravenös verabreicht.
Biologisch: Mesenchymale Stromazellen aus Nabelschnurgewebe
Aus menschlichem Nabelschnurgewebe gewonnene mesenchymale Stromazellen (hCT-MSC), isoliert und expandiert aus Nabelschnurgewebe von allogenen, nicht verwandten Spendern. Eine Dosis von 6x10e6 Zellen/kg wird intravenös verabreicht.
Placebo-Komparator: Placebo-Infusion
Sonstiges: Placebo-Infusion
Placebo-Vergleichsinfusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change on the Average Socialization and Communication Subscale Standard Scores on the Vineland Behavior Scales (VABS-3)
Zeitfenster: Baseline, 6 months
The primary outcome measure is the mean of the Socialization and Communication Subscale Standard Scores on the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-3) from the Comprehensive Interview form. The primary endpoint is the change in this outcome measure from baseline to six months before the second infusion. A positive change in the scores indicates an improvement in socialization and communication. A standard score of 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Domain scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers.
Baseline, 6 months

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change in VABS-3 (Vineland Adaptive Behavior Scales) Socialization Standard Score
Zeitfenster: Baseline, 6 months
The change in the Socialization Subscale Standard Scores on the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-3) from baseline to six months. Higher Socialization Standard scores indicate greater socialization. A positive change in the scores indicates an improvement in socialization. A standard score of 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Domain scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers.
Baseline, 6 months
Change in VABS-3 Communication Standard Score
Zeitfenster: Baseline, 6 months
The change in the Communication Standard Scores on the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-3) from the Comprehensive Interview form from baseline to six months before the second infusion. Higher scores indicate greater communication. A positive change in the scores indicates an improvement in communication. A standard score of 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Domain scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers.
Baseline, 6 months
CGI-S (Clinical Global Impression - Severity of Illness) Overall Score
Zeitfenster: 6 months
The CGI-S Overall Score is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's overall functioning and symptoms of autism at the time of assessment, relative to the clinician's experience with participants who have the same diagnosis. The clinician rates the severity of autism symptoms - 1, normal, no symptoms; 2, borderline level of symptoms; 3, mild symptoms; 4, moderate symptoms; 5, marked symptoms; 6, severe symptoms; or 7, extremely severe symptoms. The higher ratings indicate greater severity of overall functioning impairment.
6 months
CGI-I (Clinical Global Impression - Improvement) Overall Score
Zeitfenster: 6 months
The CGI-I Overall Score is a 7-point scale that requires the clinician to assess how much the participant's autism overall functioning and symptoms have improved or worsened relative to a baseline assessment. The symptoms are rated as: 1, very much improved; 2, much improved; 3, minimally improved; 4, no change; 5, minimally worse; 6, much worse; or 7, very much worse. The lower scores indicate greater improvement.
6 months
Change in the Pediatric Quality of Life (PedsQL) Total Scale Score
Zeitfenster: Baseline, 6 months
The PedsQL 4.0 Generic Core Scales is a 5-minute parent questionnaire that measures the child's functioning in the dimensions of physical, emotional, social, and school. The items use a Likert rating scale from 0 (Never) to 4 (Almost Always). This 0-4 scale is then transformed to 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, and 4=0 for a reverse score. The Total Scale Score is then computed as the sum of all the items over the number of items answered on all the Scales for a total score range of 0 to 100. Higher scores indicate a better quality of life.
Baseline, 6 months

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants Experiencing an Infusion Reaction
Zeitfenster: up to 12 months
To assess safety, participants were considered according to the treatment received at each time point, not what they were randomized. Patients received the infusion to which they were randomized at baseline and the alternate treatment at 6 months. Therefore, adverse events are reported by randomized treatment arm broken into periods: 0-6 months (post-baseline infusion, pre-six month infusion) and 6-12 months (post-six month infusion).
up to 12 months
Number of Participants Experiencing Product-related Infections
Zeitfenster: up to 12 months
To assess safety, participants were considered according to the treatment received at each time point, not to what they were randomized. Patients received the infusion to which they are randomized at baseline, and the alternate treatment at 6 months. AEs are reported by randomized treatment arm broken into periods: 0-6 months (post-baseline infusion, pre-six month infusion) and 6-12 months (post-six month infusion). 6-12 month evaluation time points are further broken into whether or not the participant received a second infusion, since three MSC patients and one Placebo patient did not receive the 6-month incentive infusion but were still evaluated.
up to 12 months
Evidence of Formation of Anti-HLA Antibodies
Zeitfenster: Baseline, 6 months, 12 months
Assess for anti-HLA antibodies
Baseline, 6 months, 12 months
Number of Participants Experiencing Graft Versus Host Disease (GVHD)
Zeitfenster: up to 12 months
To assess safety, participants were considered according to the treatment received at each time point, not to what they were randomized. Patients received the infusion to which they are randomized at baseline, and the alternate treatment at 6 months. AEs are reported by randomized treatment arm broken into periods: 0-6 months (post-baseline infusion, pre-six month infusion) and 6-12 months (post-six month infusion). 6-12 month evaluation time points are further broken into whether or not the participant received a second infusion, since three MSC patients and one Placebo patient did not receive the 6-month incentive infusion but were still evaluated.
up to 12 months
Number of Participants Experiencing Unexpected Adverse Events Related to the Study Product
Zeitfenster: up to 12 months
To assess safety, participants were considered according to the treatment received at each time point, not to what they were randomized. Patients received the infusion to which they are randomized at baseline, and the alternate treatment at 6 months. AEs are reported by randomized treatment arm broken into periods: 0-6 months (post-baseline infusion, pre-six month infusion) and 6-12 months (post-six month infusion). 6-12 month evaluation time points are further broken into whether or not the participant received a second infusion, since three MSC patients and one Placebo patient did not receive the 6-month incentive infusion but were still evaluated.
up to 12 months
Change on the Adaptive Behavior Composite Subscale Standard Score on the Vineland Behavior Scales (VABS-3)
Zeitfenster: Baseline, 6 months
The change in the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-3) Adaptive Behavior Composite Subscale from baseline to 6 months before the second infusion. Higher Adaptive Behavior Composite Standard scores indicate greater adaptive behavior. A positive change in the scores indicates an improvement in adaptive behavior. A standard score of 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Domain scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers.
Baseline, 6 months
Change in VABS-3 (Vineland Adaptive Behavior Scales) Daily Living Skills Standard Score
Zeitfenster: Baseline, 6 months
The change in the Daily Living Skills Subscale Standard Scores on the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-3) from baseline to six months before the second infusion. Higher Daily Living Skills Standard scores indicate greater daily living skills. A positive change in the scores indicates an improvement in daily living skills. A standard score of 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Domain scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers.
Baseline, 6 months
Change in VABS-3 Motor Skills Standard Score
Zeitfenster: Baseline, 6 months
The change in the Motor Skills Standard Scores on the Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-3) from the Comprehensive Interview form from baseline to six months before the second infusion. Higher scores indicate greater motor skills. A positive change in the scores indicates an improvement in motor skills. A standard score of 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Domain scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers.
Baseline, 6 months
Change in Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C) Social Withdrawal
Zeitfenster: Baseline, 6 months
The change in the Aberrant Behavior Checklist-Community (ABC-C) Social Withdrawal scale from baseline to six months before the second infusion. Higher scores indicate greater problems with social withdrawal. A positive change in the scores indicates a worsening in social withdrawal. This scale has 16 items that are scored on a 4-point Likert scale: 0 = not a problem, 1 = slight problem, 2 = moderately serious problem, 3 = severe problem. The individual items are added together to calculate the Social Withdrawal scale score.
Baseline, 6 months
Change in Pervasive Developmental Disorder Behavior Inventory (PDDBI) Total Score
Zeitfenster: Baseline, 6 months
The change in the Pervasive Developmental Disorder Behavior Inventory (PDDBI) from baseline to 6 months before the second infusion. The PDDBI is a measure of problem behaviors and social, language, and learning or memory skills of children who have been diagnosed with autism spectrum disorder. Raw scores are converted to T-scores. The T-score has a mean of 50 with a standard deviation of 10 points with a range of 10-100. Higher scores indicate greater behavioral issues and a positive change in score indicates worsening.
Baseline, 6 months
Change in the Autism Impact Measure (AIM)
Zeitfenster: Baseline, 6 months
The change in the Autism Impact Measure (AIM) from baseline to 6 months before second infusion. AIM is a measure of core Autism Spectrum Disorder Symptoms. It is a parent-report questionnaire that includes 41 core-symptom items rated on two corresponding 5-point scales: frequency (ranging from "never" to "always") and impact (ranging from "not at all" to "severely") over the previous two weeks. Frequency and impact ratings are combined, yielding a total score range of 82 to 410. Higher scores indicate greater symptom severity; a positive change in score indicates worsening of symptoms.
Baseline, 6 months
Change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Emotional Control Subscale
Zeitfenster: Baseline, 6 months
The change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Emotional Control subscale from baseline to month 6 before the second infusion. BRIEF is a survey that assesses executive function and self-regulation with the following subscales: Inhibit, Shift, Emotional Control, Working Memory, and Planning and Organization. Higher scores indicate greater levels of dysfunction each respective domain. A positive change in score indicates worsening the respective domain. Raw scores for each domain are converted to t-scores (Mean = 50, SD = 10) and percentiles. T scores 60-64 are considered to be mildly elevated, 65-69 are considered to be potentially clinically elevated, and >= 70 are considered to be clinically elevated.
Baseline, 6 months
Change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Working Memory Subscale
Zeitfenster: Baseline, 6 months
The change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Working Memory subscale from baseline to month 6 before the second infusion. The BREIF is a survey that assesses executive function and self-regulation with the following subscales: Inhibit, Shift, Emotional Control, Working Memory, and Planning and Organization. Higher scores indicate greater levels of dysfunction each respective domain. A positive change in score indicates worsening the respective domain. Raw scores for each domain are converted to t-scores (Mean = 50, SD = 10) and percentiles. T scores 60-64 are considered to be mildly elevated, 65-69 are considered to be potentially clinically elevated, and >= 70 are considered to be clinically elevated.
Baseline, 6 months
Change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Inhibit Subscale
Zeitfenster: Baseline, 6 months
The change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Inhibit subscale from baseline to month 6 before the second infusion. The BRIEF is a survey that assesses executive function and self-regulation with the following subscales: Inhibit, Shift, Emotional Control, Working Memory, and Planning and Organization. Higher scores indicate greater levels of dysfunction each respective domain. A positive change in score indicates worsening the respective domain. Raw scores for each domain are converted to t-scores (Mean = 50, SD = 10) and percentiles. T scores 60-64 are considered to be mildly elevated, 65-69 are considered to be potentially clinically elevated, and >= 70 are considered to be clinically elevated.
Baseline, 6 months
Change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Plan/Organization Subscale
Zeitfenster: Baseline, 6 months
The change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Plan/Organization subscale from baseline to month 6 before the second infusion. The BRIEF is a survey that assesses executive function and self-regulation with the following subscales: Inhibit, Shift, Emotional Control, Working Memory, and Planning and Organization. Higher scores indicate greater levels of dysfunction each respective domain. A positive change in score indicates worsening the respective domain. Raw scores for each domain are converted to t-scores (Mean = 50, SD = 10) and percentiles. T scores 60-64 are considered to be mildly elevated, 65-69 are considered to be potentially clinically elevated, and >= 70 are considered to be clinically elevated.
Baseline, 6 months
Change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Shift Subscale
Zeitfenster: Baseline, 6 months
The change in the Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) Shift subscale from baseline to month 6 before the second infusion. The BRIEF is a survey that assesses executive function and self-regulation with the following subscales: Inhibit, Shift, Emotional Control, Working Memory, and Planning and Organization. Higher scores indicate greater levels of dysfunction each respective domain. A positive change in score indicates worsening the respective domain. Raw scores for each domain are converted to t-scores (Mean = 50, SD = 10) and percentiles. T scores 60-64 are considered to be mildly elevated, 65-69 are considered to be potentially clinically elevated, and >= 70 are considered to be clinically elevated.
Baseline, 6 months
Change in the Expressive Vocabulary Test (Third Edition, EVT-3)
Zeitfenster: Baseline, 6 months
The change in the Expressive Vocabulary Test (Third Edition, EVT-3) from baseline to 6 months before the second infusion. The EVT-3 is a measure of a participant's ability to match a spoken word with an image of an object, action, or concept. The number of words that are retrieved is converted to a Standard Score, where 100 is the mean with a standard deviation of 15 points. A score of 100 should be understood as being similar to the typical population of the same age. Scores greater than or equal to 86 are considered adequate or above adequate. Scores less than or equal to 85 are considered moderately low to low and indicate the patient has a significant skill deficit when compared with similarly aged peers. A positive change in EVT-3 score indicates improvement.
Baseline, 6 months

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Mitarbeiter

The Marcus Foundation
Cryo-Cell International

Ermittler

  • Hauptermittler: Lauren Franz, MBChB, Duke University
  • Hauptermittler: Beth Shaz, MD, Duke University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Oktober 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Mai 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00113011
  • Pro00102894 (Andere Kennung: Duke IRB)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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