자폐 스펙트럼 장애 아동의 hCT-MSC (IMPACT)

포함 기준

1. 동의 시점에 만 4세 이상 ~ 만 12세 미만(11세 364일)
2. 자폐증 증상의 간략한 관찰(BOSA) 및 자폐 진단 인터뷰 개정판(ADI-R)에 의해 정보가 제공되는 DSM-5 체크리스트를 사용하여 자폐증 스펙트럼 장애의 임상 DSM-5 진단 확인
3. Fragile X 테스트 수행 및 음성; CMA 및/또는 전체 엑솜 시퀀싱 수행 및 결과가 자폐증 진단과 연결되지 않음
4. 연구 제품 주입 전 최소 2개월 동안 현재의 정신과 약물 요법(용량 및 투약 일정)에 안정적임
5. 정상적인 절대 림프구 수(아프리카계 미국인 참가자의 경우 ≥1200/uL, 다른 모든 참가자의 경우 ≥1500/uL)
6. 연구 인력의 인지 테스트를 통한 GAI ≥ 65
7. 참가자 및 학부모/보호자는 영어를 구사합니다.
8. 듀크 대학교에 2회(기준, 6개월) 여행할 수 있으며 학부모/보호자는 중간 설문 조사 및 인터뷰에 참여할 수 있습니다.
9. 최소 한 명의 부모/보호자의 부모/보호자 동의

제외 기준

1. 일반적인:

   1. 의료 기록 및/또는 스크리닝 평가 검토 결과 ASD 진단 및/또는 GAI > 65 자신감 없음
   2. 공존하는 다음 정신 질환 중 하나에 대한 알려진 진단: 우울증, 양극성 장애, 정신 분열증, 양극성 장애와 관련된 강박 장애, 뚜렛 증후군
   3. 스크리닝 데이터는 참가자가 연구 팀이 평가한 연구 절차의 요구 사항을 준수할 수 없음을 시사합니다.
   4. 가족이 프로토콜 후속 조치를 포함하여 모든 연구 관련 평가에 참여하기를 꺼리거나 할 수 없습니다.
   5. 형제자매가 이(Duke IMPACT) 연구에 등록되었습니다.

2. 유전:

   1. 기록에 따르면 어린이는 취약 X 증후군, 신경섬유종증, 레트 증후군, 결절성 경화증, PTEN 돌연변이, 낭포성 섬유증, 근이영양증 또는 ASD와 관련이 있는 것으로 확실히 알려진 유전적 결함과 같은 알려진 유전적 증후군을 가지고 있습니다.
   2. ASD(예: 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

3. 전염성:

   1. 알려진 활동성 CNS 감염
   2. 기록 또는 임상 평가에 근거한 통제되지 않은 감염의 증거
   3. 알려진 HIV 양성
   4. 지난 14일 동안 COVID-19에 노출되었거나 지난 28일 동안 COVID-19 테스트에서 양성 판정을 받았습니다. COVID-19 감염 과거력이 있는 피험자는 최초 방문 전 14일 동안 증상이 없어야 합니다.

4. 의료:

   1. 알려진 대사 장애
   2. 알려진 미토콘드리아 기능 장애
   3. 불안정 간질 또는 조절되지 않는 발작 장애, 영아 연축, 레녹스 가스토 증후군, 드라베 증후군 또는 기타 유사한 만성 발작 장애의 병력
   4. 활성 악성종양 또는 화학요법으로 치료받은 이전 악성종양
   5. 원발성 면역결핍 질환의 병력
   6. 자가면역성 혈구감소증(즉, ITP, AIHA) 병력
   7. 아동을 연구 절차의 합병증 위험을 증가시키는 병존하는 의학적 상태
   8. 향후 줄기 세포 이식이 필요할 수 있는 동시 유전적 또는 후천적 질병 또는 동반이환
   9. 상당한 감각(예: 실명, 난청, 교정되지 않은 청력 장애) 또는 운동(예: 뇌성마비) 장애
   10. 길버트병이 있는 환자를 제외하고 혈청 크레아티닌 >1.5mg/dL 또는 총 빌리루빈 >1.3mg/dL로 결정되는 손상된 신장 또는 간 기능
   11. 다음과 같이 정의된 중대한 혈액학적 이상: 헤모글로빈 <10.0 g/dL, 혈소판 <150 x 10e9/uL, WBC <3,000 세포/mL, 아프리카계 미국인의 경우 ALC <1200/uL 또는 기타 모든 참가자의 경우 <1500/uL.
   12. 신경 발달 상태와 관련된 이형 특징을 식별하도록 훈련된 의료 유전학자 및 정신과 의사를 포함하여 PI 또는 다른 조사자가 평가한 유전 증후군을 나타내는 임상적으로 관련된 신체적 이형의 증거.

5. 현재/이전 요법:

   ㅏ. 은행에 보관된 적격 자가 제대혈 장치의 가용성 또는 부모가 적격한 자가 제대혈 장치의 사용을 연기 b. 이전 세포 치료 이력 c. NSAID를 제외한 IVIG 또는 기타 항염증 약물의 현재 또는 이전 사용 d. 현재 또는 이전의 면역억제 요법 i. 2주 이상 지속된 전신 스테로이드 요법 및 등록 전 3개월 이내에 전신 스테로이드 요법 없음. 국소 및 흡입 스테로이드는 허용됩니다.