Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Denosumab for glukokortikoidbehandlede barn med revmatiske lidelser

4. desember 2019 oppdatert av: Erik Imel, Indiana University

Denosumab for glukokortikoidbehandlede barn med revmatiske lidelser: en pilotstudie

Hensikten med denne studien er å evaluere denosumab som en ny behandling for bentap hos barn behandlet med glukokortikoider for revmatiske lidelser. Dette er en pilotfase 1/2, randomisert åpen, 12-måneders klinisk studie av denosumab for å vurdere dens effekt på benresorpsjonsmarkører og benmineraltetthet (BMD) hos barn med revmatiske lidelser, i alderen 4 til 16 år, rekruttert innen 1 måned etter oppstart av et kronisk systemisk glukokortikoidregime. Primære utfall inkluderer undertrykkelse av beinomsetningsmarkører og sikkerhetsvurderinger. Sekundære utfall inkluderer endringer i bentetthet målt ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA) og perifer kvantitativ computertomografi (pQCT) densitometri ved radius og tibia.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Hensikten med denne studien er å evaluere denosumab som en ny behandling for bentap hos barn behandlet med glukokortikoider for revmatiske lidelser. Barn med revmatiske lidelser er i faresonen for lav bentetthet og brudd fra betennelseseffekter av den underliggende sykdommen, og også fra direkte effekter av glukokortikoider på bein. Dette er en pilotfase 1/2, randomisert åpen, 12-måneders klinisk studie av denosumab for å vurdere dens effekt på benresorpsjonsmarkører og BMD hos barn med revmatiske lidelser i alderen 4 til 16 år, rekruttert innen 1 måned etter oppstart av en kronisk systemisk glukokortikoidregime. To forskjellige sekvensielle doser vil bli administrert til intervensjonsgruppen og evaluering for sikkerhet og effekt vil bli utført ved studiebesøk. Primære utfall inkluderer undertrykkelse av beinomsetningsmarkører og sikkerhetsvurderinger. Sekundære utfall inkluderer endringer i bentetthet målt ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA) og perifer kvantitativ computertomografi (pQCT) densitometri ved radius og tibia.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 16 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder 4 til 16 år.
  2. Diagnose av en av følgende av en revmatolog ved bruk av standardkriterier: juvenil dermatomyositt, juvenil idiopatisk artritt, systemisk artritt, seronegativ eller seropositiv polyartritt, psoriasisartritt, systemisk lupus eller systemisk vaskulitt.
  3. Innen 1 måned etter oppstart av glukokortikoider ≥0,5 mg/kg prednisonekvivalent daglig, planlagt i ≥ 6 måneder.
  4. BMD av DXA med Z-score < 0,0 på screening ved korsryggen eller hele kroppen uten hode (TBLH).

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere behandling med bisfosfonat eller annen osteoporosemedisin.
  2. Metabolske beinforstyrrelser i tillegg til glukokortikoid-indusert osteoporose; andre lidelser behandlet med systemiske glukokortikoider (inflammatorisk tarmsykdom, alvorlig lungesykdom, nefrotisk syndrom, etc.).
  3. Hensikt å behandle med en tumornekrosefaktorhemmer eller Interleukin 6-reseptorantagonist i løpet av de første 6 månedene.
  4. Glomerulær filtrasjonshastighet < 30 ml/min [pediatrisk estimert glomerulær filtrasjonshastighet = 0,413*(høyde/serumkreatinin)] 75
  5. Planlagt ortopedisk eller annen større operasjon i løpet av studiet (på tidspunktet for påmelding)
  6. Betydelig karies, eller planer om å gjennomgå invasive orale prosedyrer i løpet av de påfølgende 12 månedene.
  7. Kjent allergi mot lateks (legemiddelemballasje inkluderer en naturlig gummipropp), fruktoseintoleranse eller annen denosumab kontraindikasjon.
  8. 25-hydroksyvitamin D (25OHD) nivå < 32 ng/dl. Personer med 25OHD <32 ng/ml kan gis kolekalsiferol og screenes på nytt.
  9. Hypokalsemi ved screening (totalt serumkalsium < 8,5 mg/dl etter korreksjon for albuminnivå).
  10. Kronisk respiratoravhengighet eller andre forhold som øker risikoen for deltakelse.
  11. Graviditet, eller nektet å bruke akseptabel prevensjon eller avstå under protokollen (post-pubertet kvinne).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Denosumab
Disse forsøkspersonene vil motta to sekvensielle doser av denosumab
Legemiddel: denosumab
Disse forsøkspersonene vil få to doser denosumab.
Andre navn:
  • Prolia
Ingen inngripen: Ingen medikamentell intervensjon
Disse forsøkspersonene får ikke denosumab

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Endringer i beinomsetningsmarkør (N-telopeptid (NTX)/kreatinin-forhold).
Tidsramme: 2 uker, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder etter hver dosedag.
2 uker, 1 måned, 2 måneder, 3 måneder etter hver dosedag.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Varigheten av undertrykkelse av NTX/kreatinin-forholdet
Tidsramme: opptil seks måneder etter hver dosedag
opptil seks måneder etter hver dosedag
Endringene i benspesifikk alkalisk fosfor
Tidsramme: Fra baseline til 1 uke, 1,3,6 måneder etter hver dosedag
Fra baseline til 1 uke, 1,3,6 måneder etter hver dosedag
Endringer i BMD-ryggradens Z-score
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endringer i BMD Total body less head (TBLH) Z-score
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endringer i volumetrisk BMD på perifer kvantitativ datatomografi
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endringer i polar styrke-tøyningsindeks ved tibia
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endringer i polar styrke-tøyningsindeks ved radius
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endringer i benstyrkeindeks for kompresjon ved tibia.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endringer i benstyrkeindeks for kompresjon ved radius
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forholdet mellom Interleukin 6 og baseline NTX/kreatinin-forhold
Tidsramme: baseline besøk
baseline besøk
Forholdet mellom Interleukin 6 og baseline DXA
Tidsramme: baseline besøk
baseline besøk
Forholdet mellom Interleukin 6 og baseline pQCT-variabler.
Tidsramme: baseline besøk
baseline besøk
Forholdet mellom reseptoraktivator for nukleær faktor-kappa B-ligand (RANKL) og NTX/kreatinin-forhold ved baseline
Tidsramme: baseline besøk
baseline besøk
Forholdet mellom reseptoraktivator for nukleær faktor-kappa B-ligand (RANKL) og baseline BMD
Tidsramme: baseline besøk
baseline besøk
Forholdet mellom reseptoraktivator for nukleær faktor-kappa B-ligand (RANKL) og baseline volumetrisk BMD
Tidsramme: baseline besøk
baseline besøk
Dosebegrensende toksisiteter (DLT), inkludert hypokalsemi
Tidsramme: 3 dager, 1 uke, 2, uke, måned 3,4,5,6 etter hver dose; eller andre besøk.
3 dager, 1 uke, 2, uke, måned 3,4,5,6 etter hver dose; eller andre besøk.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Indiana University

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Erik Imel, MD, Indiana University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. august 2019

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. juni 2021

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
6. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
16. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
6. desember 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. desember 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 1504269855

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger