Studie som evaluerer den langsiktige sikkerheten og effekten av VX-445-kombinasjonsterapi
En fase 3, åpen studie som evaluerer den langsiktige sikkerheten og effekten av VX-445-kombinasjonsterapi hos personer med cystisk fibrose som er heterozygote for F508del-mutasjonen og en gating- eller gjenværende funksjonsmutasjon (F/G- og F/RF-genotyper )
Studieoversikt
Status
Status
Forhold
Forhold
Intervensjon / Behandling
Intervensjon / Behandling
Studietype
Studietype
Registrering (Faktiske)
Registrering
Fase
Fase
- Fase 3
Utvidet tilgang
Utvidet tilgang
Godkjent
- Tilgjengelig: Utvidet tilgang er for øyeblikket tilgjengelig for denne undersøkelsesbehandlingen, og pasienter som ikke er deltakere i den kliniske studien kan kanskje få tilgang til stoffet, biologisk eller medisinsk utstyr undersøkes.
- Ikke lenger tilgjengelig: Utvidet tilgang var tilgjengelig for denne intervensjonen tidligere, men er ikke tilgjengelig for øyeblikket og vil ikke være tilgjengelig i fremtiden.
- Midlertidig ikke tilgjengelig: Utvidet tilgang er for øyeblikket ikke tilgjengelig for denne intervensjonen, men forventes å være tilgjengelig i fremtiden.
- Godkjent for markedsføring: Intervensjonen har blitt godkjent av U.S. Food and Drug Administration for bruk av publikum.
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Chermside, Australia
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, Australia
- Alfred Hospital
-
Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, Australia
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Mater Adult Hospital
-
Westmead, Australia
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, Belgia
- Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Gent, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Montréal, Canada
- McGill University Health Center
-
Vancouver, Canada
- St. Paul's Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Long Beach, California, Forente stater, 90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- University of California San Francisco, Lung Transplant Program
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
- University Of Kentucky
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5212
- Michigan Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Forente stater, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
- University of North Carolina Hospitals
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45220
- UC Health Holmes
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78723
- Dell Children's Medical Group
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
-
-
-
Benite Cedex, Frankrike
- Centre Hospitalier Lyon Sud
-
Bordeaux cedex, Frankrike
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
-
Lille, Frankrike
- CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
-
Marseille, Frankrike
- Chu Marseille - Hopital Nord
-
Montpellier Cedex 5, Frankrike
- CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Frankrike
- Hopital Cochin
-
Paris Cedex 15, Frankrike
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Rennes Cedex, Frankrike
- Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Beaumont Hospital
-
Dublin, Irland
- Children's Health Ireland at Crumlin
-
Dublin, Irland
- St. Vincent's University Hospital
-
Limerick, Irland
- University Hospital Limerick (Adults)
-
-
-
-
-
Ancona, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
-
Genova, Italia
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Milano, Italia
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Academic Medical Center
-
Heidelberglaan, Nederland
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Murcia, Spania
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sevilla, Spania
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Spania
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannia
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
-
Exeter, Storbritannia
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
-
Glasgow, Storbritannia
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds, Storbritannia
- St. James University Hospital
-
Liverpool, Storbritannia
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Storbritannia
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Storbritannia
- Wythenshawe Hospital
-
Southampton, Storbritannia
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Tyskland
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Giessen, Tyskland
- Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Halle, Tyskland
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Muenchen, Tyskland
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
Würzburg, Tyskland
- University Hospital Wuerzburg
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Fullført studie medikamentell behandling i foreldrestudie (VX18-445-104); eller hadde studiemedikamentavbrudd i foreldrestudien, men gjennomførte studiebesøk frem til det siste planlagte besøket i behandlingsperioden i foreldrestudien
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Historie om studiemedisinintoleranse i foreldrestudie
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Antall våpen
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / ArmDeltakergruppe / Arm |
Intervensjon / BehandlingIntervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ELX/TEZ/IVA
Del A: Deltakerne fikk ELX (elexacaftor) 200 milligram (mg) én gang daglig (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg hver 12. time (q12h) i behandlingsperioden i 96 uker. Del B: Deltakere fra visse land deltok i del B og fortsatte å motta ELX 200 mg qd /TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i behandlingsperioden i 48 uker. |
Tablett for oral administrering.
Andre navn:
Tablett med fast dosekombinasjon (FDC) for oral administrering.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del A: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 100
|
Fra baseline opp til uke 100
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del A: Absolutt endring fra grunnlinje for foreldrestudie i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline i uke 96
|
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
|
Fra baseline i uke 96
|
|
Del A: Absolutt endring fra foreldrestudiens baseline i svetteklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline i uke 96
|
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
|
Fra baseline i uke 96
|
|
Del A: Absolutt endring fra grunnlinje for foreldrestudie i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra baseline i uke 96
|
BMI ble definert som vekt i kilogram (kg) delt på høyde i kvadratmeter (m^2).
|
Fra baseline i uke 96
|
|
Del A: Absolutt endring fra foreldrestudiens baseline i BMI Z-score
Tidsramme: Fra baseline i uke 96
|
BMI ble definert som vekt i kilogram (kg) delt på kvadratisk høyde i meter (m^2).
Z-score er et statistisk mål for å beskrive om en verdi var over eller under standarden.
En z-score på 0 er lik standarden.
Lavere tall indikerer verdier lavere enn standarden og høyere tall indikerer verdier høyere enn standarden.
|
Fra baseline i uke 96
|
|
Del A: Absolutt endring fra foreldrestudiens baseline i kroppsvekt
Tidsramme: Fra baseline i uke 96
|
Fra baseline i uke 96
|
|
|
Del A: Absolutt endring fra foreldrestudiens baseline i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng
Tidsramme: Fra baseline i uke 96
|
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose.
Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
|
Fra baseline i uke 96
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Primær fullføring
Studiet fullført (Faktiske)
Studiet fullført
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Først lagt ut
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Sist oppdatering lagt ut
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Pankreassykdommer
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Andre studie-ID-numre
Andre studie-ID-numre
- VX18-445-110
- 2019-000833-37 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cystisk fibrose
Kliniske studier på IVA
-
NCT02279446UkjentPresbyopi | Astigmatisme | Nærsynthet | Hyperopi
-
NCT05033080Fullført
-
NCT05274269Fullført
-
NCT07380256RekrutteringVestibulær hypofunksjon | Abnormaliteter i binokulært syn | Redusert syn
-
NCT05076149Fullført
-
NCT03183102Fullført