Studie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och effekten av VX-445-kombinationsterapi
En öppen fas 3-studie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och effekten av VX-445-kombinationsterapi hos patienter med cystisk fibros som är heterozygota för F508del-mutationen och en mutation av gating eller kvarvarande funktion (F/G- och F/RF-genotyper )
Studieöversikt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Studietyp
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Inskrivning
Fas
Fas
- Fas 3
Utökad åtkomst
Utökad åtkomst
Godkänd
- Tillgänglig: Utökad tillgång är för närvarande tillgänglig för denna prövningsbehandling, och patienter som inte deltar i den kliniska studien kan kanske få tillgång till läkemedlet, biologiskt eller medicinskt redskap studeras.
- Inte längre tillgänglig: Utökad åtkomst var tillgänglig för denna intervention tidigare men är inte tillgänglig för närvarande och kommer inte att vara tillgänglig i framtiden.
- Tillfälligt inte tillgängligt: Utökad åtkomst är för närvarande inte tillgänglig för denna intervention men förväntas vara tillgänglig i framtiden.
- Godkänd för marknadsföring: Interventionen har godkänts av U.S. Food and Drug Administration för användning av allmänheten.
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Chermside, Australien
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, Australien
- Alfred Hospital
-
Nedlands, Australien
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, Australien
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australien
- Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
-
South Brisbane, Australien
- Mater Adult Hospital
-
Westmead, Australien
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, Belgien
- Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Gent, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgien
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Benite Cedex, Frankrike
- Centre Hospitalier Lyon Sud
-
Bordeaux cedex, Frankrike
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
-
Lille, Frankrike
- CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
-
Marseille, Frankrike
- Chu Marseille - Hopital Nord
-
Montpellier Cedex 5, Frankrike
- CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Frankrike
- Hopital Cochin
-
Paris Cedex 15, Frankrike
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Rennes Cedex, Frankrike
- Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- University of California San Francisco, Lung Transplant Program
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
- University Of Kentucky
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-5212
- Michigan Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
- University of North Carolina Hospitals
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45220
- UC Health Holmes
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
- Dell Children's Medical Group
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Beaumont Hospital
-
Dublin, Irland
- Children's Health Ireland at Crumlin
-
Dublin, Irland
- St. Vincent'S University Hospital
-
Limerick, Irland
- University Hospital Limerick (Adults)
-
-
-
-
-
Ancona, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
-
Genova, Italien
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Milano, Italien
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Italien
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Verona, Italien
- Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Montréal, Kanada
- McGill University Health Center
-
Vancouver, Kanada
- St. Paul's Hospital
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna
- Academic Medical Center
-
Heidelberglaan, Nederländerna
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Murcia, Spanien
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sevilla, Spanien
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Spanien
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannien
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
-
Exeter, Storbritannien
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
-
Glasgow, Storbritannien
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds, Storbritannien
- St. James University Hospital
-
Liverpool, Storbritannien
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Storbritannien
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Storbritannien
- Wythenshawe Hospital
-
Southampton, Storbritannien
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Tyskland
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Giessen, Tyskland
- Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Halle, Tyskland
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Muenchen, Tyskland
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
Würzburg, Tyskland
- University Hospital Wuerzburg
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Genomförd studieläkemedelsbehandling i moderstudie (VX18-445-104); eller hade studieläkemedelsavbrott i moderstudien men genomförde studiebesök fram till det sista planerade besöket under behandlingsperioden i moderstudien
Viktiga uteslutningskriterier:
- Historik om studieläkemedelsintolerans i moderstudie
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Antal vapen
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / ArmDeltagargrupp / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ELX/TEZ/IVA
Del A: Deltagarna fick ELX (elexacaftor) 200 milligram (mg) en gång dagligen (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg var 12:e timme (q12h) under behandlingsperioden i 96 veckor. Del B: Deltagare från vissa länder deltog i del B och fortsatte att få ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h under behandlingsperioden i 48 veckor. |
Tablett för oral administrering.
Andra namn:
Tablett med fast doskombination (FDC) för oral administrering.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Del A: Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från baslinje upp till vecka 100
|
Från baslinje upp till vecka 100
|
Sekundära resultatmått
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del A: Absolut förändring från moderstudiens baslinje i procent förväntad forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Från baslinjen vecka 96
|
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
|
Från baslinjen vecka 96
|
|
Del A: Absolut förändring från moderstudiens baslinje i svettklorid (SwCl)
Tidsram: Från baslinjen vecka 96
|
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
|
Från baslinjen vecka 96
|
|
Del A: Absolut förändring från förälderstudiens baslinje i Body Mass Index (BMI)
Tidsram: Från baslinjen vecka 96
|
BMI definierades som vikt i kilogram (kg) dividerat med höjd i kvadratmeter (m^2).
|
Från baslinjen vecka 96
|
|
Del A: Absolut förändring från moderstudiens baslinje i BMI Z-poäng
Tidsram: Från baslinjen vecka 96
|
BMI definierades som vikt i kilogram (kg) dividerat med kvadratisk höjd i meter (m^2).
Z-poängen är ett statistiskt mått för att beskriva om ett värde var över eller under standarden.
En z-poäng på 0 är lika med standarden.
Lägre siffror anger värden som är lägre än standarden och högre siffror anger värden högre än standarden.
|
Från baslinjen vecka 96
|
|
Del A: Absolut förändring från moderstudiens baslinje i kroppsvikt
Tidsram: Från baslinjen vecka 96
|
Från baslinjen vecka 96
|
|
|
Del A: Absolut förändring från föräldrastudiens baslinje i cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng
Tidsram: Från baslinjen vecka 96
|
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros.
Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet.
|
Från baslinjen vecka 96
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Primärt slutförande
Avslutad studie (Faktisk)
Avslutad studie
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Första postat
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
Senaste uppdatering publicerad
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Patologiska processer
- Luftvägssjukdomar
- Lungsjukdomar
- Spädbarn, nyfödda, sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Bukspottkörtelsjukdomar
- Fibros
- Cystisk fibros
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Andra studie-ID-nummer
Andra studie-ID-nummer
- VX18-445-110
- 2019-000833-37 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Cystisk fibros
-
NCT06250673AvslutadDiet, hälsosam | Acne Cystic
-
NCT00721435AvslutadBröstcancer | Mass Cystic | Godartad massa
-
NCT04214483IndragenAcne vulgaris | Acne | Acne rosacea | Acne Inversa | Akne Keloidalis | Akne Keloid | Acne Conglobata | Acne Cystic | Acne Pomade | Acne Indurata
Kliniska prövningar på IVA
-
NCT02279446OkändPresbyopi | Astigmatism | Myopi | Hyperopi
-
NCT05076149Avslutad
-
NCT07538102RekryteringDiafragma dysfunktion
-
NCT07380256RekryteringVestibulär hypofunktion | Binokulära synavvikelser | Nedsatt syn