Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, effekt, farmakokinetikk, farmakodynamikk av ACZ885 hos pasienter med NALP3-mutasjoner og kliniske symptomer

16. februar 2009 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En åpen, fase II dosetitreringsstudie av ACZ885 (humant anti-IL-1β monoklonalt antistoff) for å vurdere klinisk effekt, sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk hos pasienter med NALP3-mutasjoner

Denne studien vil undersøke den kliniske effekten, sikkerheten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) til ACZ885, administrert intravenøst ​​og subkutant til pasienter med NALP3-mutasjoner hvis kliniske symptomer enten er ubehandlet eller utilstrekkelig behandlet og krever medisinsk intervensjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Novartis Investigator Site
  • India
      • New Dehli, India
        • Novartis Investigator Site
  • Spania
      • Oviedo, Spania
        • Novartis Investigator Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Novartis Investigator Site
      • Dresden, Tyskland
        • Novartis Investigator Site
      • Heidelberg, Tyskland
        • Novartis Investigator Site
      • Marburg, Tyskland
        • Novartis Investigator Site
      • Nuernberg, Tyskland
        • Novartis Investigative Site
      • Tuebingen, Tyskland
        • Novartis Investigator Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter i alderen 4 til 75 år (inklusive)
  • Kroppsvekt ≥ 12 kg og < 100 kg.
  • Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest. Ytterligere prevensjonsdetaljer må oppgis ved screening.
  • Dokumentert molekylær diagnose av NALP3-mutasjoner og kliniske symptomer som enten er ubehandlet eller utilstrekkelig behandlet og krever medisinsk intervensjon.
  • Pasienter under anakinra-behandling eller annen IL-1-blokkerende terapi, hvis kliniske symptomer ble bedre under behandling og er villige til å avbryte behandlingen inntil et tilbakefall blir tydelig.
  • Pasienter med svært alvorlige egenskaper som krever oral prednison er kvalifisert dersom dosen er stabil (≤ 0,4 mg/kg/dag eller ≤ 20 mg/dag, avhengig av hva som er lavest) i minst 1 uke før screeningbesøket. Steroidterapi kan trappes ned under behandling med ACZ885 etter utrederens skjønn.
  • Foreldres eller foresattes skriftlige informerte samtykke (pasientens informerte samtykke for ≥ 18 år) og barnets samtykke, hvis det er aktuelt, kreves før studiedeltakelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakelse i enhver klinisk studieundersøkelse (unntatt studier med anakinra) innen 4 uker før dosering eller lenger i henhold til lokal forskrift
  • Antiinflammatorisk behandling med kolkisin, klorambucil, dapson, azatioprin, mykofenolatmofetil innen 3 uker før dosering. Terapeutiske antistoffer (f.eks. anti-TNF-alfa-antistoffer) må seponeres minst 60 dager før dosering.
  • Donasjon eller tap av 400 ml eller mer blod innen 8 uker før dosering.
  • En tidligere personlig eller nær familiehistorie med klinisk signifikante EKG-avvik eller forlenget QT-intervallsyndrom.

  • Historien om

    • Immunkompromittering, inkludert et positivt HIV-resultat.
    • Positivt Hepatitt B overflateantigen eller Hepatitt C testresultat.
    • Narkotika- eller alkoholmisbruk innen 12 måneder før dosering.
    • Tuberkulose.
    • Nyretransplantasjon.
    • Bevis på lymfom.
  • Aktiv medisinsk tilstand som hindrer deltakelse i studien som infeksjon, dårlig kontrollert diabetes etc.
  • Ingen levende vaksinasjoner innen 3 måneder før starten av forsøket, under forsøket og inntil 3 måneder etter siste dose.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 1
ACZ885
Legemiddel: canakinumab

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Respons på behandling og tid til tilbakefall etter administrering av ACZ885 i henhold til månedlige etterforskers kliniske vurderinger, laboratorieovervåking og pasientdagbøker.
Tidsramme: Hver måned
Hver måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vurdering av sikkerhet, tolerabilitet og immunogenisitet av ACZ885 ved hvert klinisk besøk. Evaluering av ACZ885 PK og PD ved hvert klinisk besøk Evaluer effekt mot hørselstap (hver 4. måned), nyrefunksjon (hver 4. måned), nevrologiske symptomer
Tidsramme: Hver måned
Hver måned

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2005

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2008

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juni 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2007

Først lagt ut (Anslag)

19. juni 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

17. februar 2009

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. februar 2009

Sist bekreftet

1. februar 2009

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

  • CACZ885A2102

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på NALP3-mutasjon

Kliniske studier på canakinumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Peru

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere