Tutkimus, jossa käytettiin kokeellista lääkettä nimeltä Imatinib (Gleevec) potilailla, joilla on systeeminen skleroosi

Sisällyttämiskriteerit:

1. Kaikkien potilaiden on täytettävä SSc:n kriteerit ACR-kriteerien mukaan
2. Tutkimukseen tulon ikä ≥ 18 v
3. FVC <85 % ennustetusta.
4. Pystyy suorittamaan 6MWT:n kävelyetäisyydellä ≥ 150 m
5. Potilailla on oltava hengenahdistusta rasituksen yhteydessä (aste ≥ 2 Mahlerin modifioidun hengenahdistusindeksin tehtävän suuruuskomponentin mukaan).
6. SSc ≤ 10 vuoden ajan, alkamispäivänä määritellään ensimmäinen systeemiselle skleroosille tyypillinen ei-Raynaud-ilmiö.
7. Potilailla voi olla rajoitettu (ihon paksuuntuminen distaalisesti, mutta ei kyynärpäiden ja polvien proksimaalisesti, kasvojen kanssa tai ilman) tai diffuusi (ihon paksuuntuminen kyynärpäiden ja polvien läheisyydessä, usein rintakehän tai vatsan alueella) ihon SSc (Medsger 1995).
8. Potilailla on oltava todisteita keuhkorakkulatulehduksesta, sellaisena kuin se on määritelty keuhkojen HRCT-tutkimuksessa, jossa näkyy lasihiotteen samentumista "alveoliitin" tai hienojakoisen fibroosin radiografisena merkkinä, tai heillä on oltava BAL:n aiheuttama alveoliitti (≥ 3 % PMN:itä tai ≥ 2 % eosinofiilejä) .
9. Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden raskaustestin tulee olla negatiivinen 7 päivän kuluessa ennen tutkimuslääkkeen annostelun aloittamista.
10. Potilaiden on voitava antaa kirjallinen vapaaehtoinen tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

1. FVC ≤ 50 % ennustetusta tai DLCO (korjattu Hgb:lle, mutta ei keuhkorakkuloiden tilavuudelle) ≤ 35 % ennustetusta (osoittaa vakavasta luultavasti korjaamattomasta sairaudesta ja/tai SSc:n aiheuttamasta merkittävästä keuhkoverisuonten osallistumisesta).
2. FEV1/FVC-suhde <65 % (merkittävän ilmavirtauksen esteen poissulkemiseksi)
3. Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet HRCT:ssä, jotka eivät johdu SSc:stä (esim. keuhkojen massa, aiemmasta infektiosta johtuva laaja arpeutuminen jne.)
4. Kliinisesti merkittävä keuhkoverenpainetauti, joka on dokumentoitu oikean sydämen katetrointiin (eli oikean kammion systolinen paine >50 mmHg ja/tai keskimääräinen PAP ≥30 mmHg), keuhkopaine tai kaikukardiografinen näyttö PAH:sta (jos kaikukardiografinen systolinen paine ≥ 55 mmHg) tai FVC /DLCO-suhde >1,6 keuhkojen toimintatesteissä
5. Jatkuva selittämätön hematuria (>10 punasolua/hpf).
6. Pysyvä leukopenia (valkosolujen määrä < 3 500), neutropenia (absoluuttinen neutrofiilien määrä < 1 500) tai trombosytopenia (verihiutaleiden määrä < 100 000).
7. Kliinisesti merkittävä anemia (<9,0 g/dl)
8. Seerumin kreatiniini > ULN.
9. Raskaus (dokumentoitu virtsan raskaustestillä), imetys
10. Jos olet hedelmällisessä iässä, luotettavan ehkäisymenetelmän säännöllinen käyttämättä jättäminen
11. Aktiivinen keuhkojen tai muualla esiintyvä infektio, jonka hallintaa imatinibi vaarantaisi
12. Epäluotettavuus, huumeiden väärinkäyttö (mukaan lukien aktiivinen alkoholismi)
13. Mikä tahansa krooninen, heikentävä sairaus (muu kuin SSc)
14. sikarien, piippujen tai savukkeiden tupakointi viimeisen 6 kuukauden aikana
15. Maksan toimintakokeet (ALAT tai ASAT tai bilirubiini > 1,5 x normaalin yläraja).
16. Aiempi prednisonin käyttö > 10 mg päivässä. Jos prednisonia käytetään ≤10 mg/vrk, annoksen on oltava vakaa > 1 kuukauden ajan.
17. Kaikki muut lääkkeet, joilla on oletettuja sairautta modifioivia ominaisuuksia (esim. D-penisillamiini, syklofosfamidi, atsatiopriini, metotreksaatti, kolkisiini, Potaba), on lopetettava 1 kuukausi ennen tutkimuslääkityksen aloittamista.
18. Potilas on alle 5 vuotta siitä, kun hänellä oli primaarinen pahanlaatuisuus paitsi: jos toinen primaarinen pahanlaatuisuus ei ole tällä hetkellä kliinisesti merkittävä eikä vaadi aktiivista hoitoa tai jos muu primaarinen pahanlaatuisuus on tyvisolu-ihosyöpä tai kohdunkaulan karsinooma in situ. Muiden pahanlaatuisten sairauksien esiintyminen ei ole sallittua muutoin kuin PI:n kuulemisen jälkeen.
19. Potilas, jolla on asteen III/IV sydänongelmia New York Heart Associationin kriteerien mukaisesti. (eli kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä tutkimuksesta)
20. Potilaalla on vakava ja/tai hallitsematon lääketieteellinen sairaus (eli hallitsematon diabetes, krooninen munuaissairaus tai aktiivinen hallitsematon infektio).
21. Potilaalla on tiedossa krooninen maksasairaus (eli krooninen aktiivinen hepatiitti ja kirroosi).
22. Potilaalla tiedetään olevan HIV-infektio (ihmisen immuunikatovirus).
23. Vasta-aiheisten lääkkeiden käyttö lähtötilanteessa.