En undersøgelse, der bruger det eksperimentelle lægemiddel kaldet Imatinib (Gleevec) hos forsøgspersoner med systemisk sklerose

Inklusionskriterier:

1. Alle patienter skal opfylde kriterierne for SSc ved ACR-kriterier
2. Alder for deltagelse i undersøgelsen ≥ 18 år
3. FVC <85 % af forventet.
4. I stand til at fuldføre 6MWT med en gåafstand ≥ 150 m
5. Patienter skal have dyspnø ved anstrengelse (grad ≥ 2 på Magnitude of Task-komponenten af ​​Mahler Modified Dyspnea Index).
6. SSc i ≤ 10 år, med debut defineret som datoen for den første ikke-Raynaud-manifestation, der er typisk for systemisk sklerose.
7. Patienter kan have begrænset (kutan fortykkelse distalt, men ikke proksimalt i forhold til albuer og knæ, med eller uden ansigtsinvolvering) eller diffuse (kutan fortykkelse proksimalt for albuer og knæ, ofte involverer bryst eller mave) kutan SSc (Medsger 1995).
8. Patienter skal vise tegn på alveolitis som defineret af en HRCT i lungen, som viser uklarhed i slibeglas som en radiografisk markør for "alveolitis" eller fint netvævet fibrose, eller de skal have alveolitis ved BAL (≥ 3 % PMN eller ≥ 2 % eosinofiler) .
9. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have negativ graviditetstest inden for 7 dage før påbegyndelse af dosering af studielægemiddel.
10. Patienter skal kunne give skriftligt frivilligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. FVC ≤ 50 % af forudsagt eller DLCO (korrigeret for Hgb, men ikke for alveolært volumen) ≤ 35 % af forudsagt (antyder alvorlig sandsynligvis uoprettelig sygdom og/eller signifikant pulmonal vaskulær involvering af SSc).
2. FEV1/FVC-forhold <65 % (for at udelukke væsentlig luftstrømsforhindring)
3. Klinisk signifikante abnormiteter på HRCT, der ikke kan tilskrives SSc (f.eks. lungemasse, omfattende ardannelse på grund af tidligere infektion osv.)
4. Klinisk signifikant pulmonal hypertension dokumenteret ved højre hjertekateterisering (dvs. højre ventrikulært systolisk tryk på >50 mm Hg og/eller middel PAP ≥30 mm Hg) pulmonalt tryk eller ekkokardiografisk tegn på PAH (hvis ekkokardiografisk systolisk tryk ≥ 55 mmHg) eller FVC /DLCO ratio >1,6 ved lungefunktionstest
5. Vedvarende uforklarlig hæmaturi (>10 røde blodlegemer/hpf).
6. Anamnese med vedvarende leukopeni (hvide blodlegemer <3500), neutropeni (absolut neutrofiltal < 1500) eller trombocytopeni (trombocyttal <100.000).
7. Klinisk signifikant anæmi (<9,0 g/dl)
8. Serumkreatinin >ULN.
9. Graviditet (dokumenteret ved uringraviditetstest), amning
10. Hvis du er i den fødedygtige alder, undlader du regelmæssigt at anvende en pålidelig præventionsmetode
11. Aktiv infektion i lungen eller andre steder, hvis behandling ville blive kompromitteret af Imatinib
12. Upålidelighed, stofmisbrug (herunder aktiv alkoholisme)
13. Enhver kronisk, invaliderende sygdom (bortset fra SSc)
14. Rygning af cigarer, piber eller cigaretter inden for de seneste 6 måneder
15. Baseline leverfunktionstests (ALAT eller ASAT eller bilirubin >1,5 x øvre normalgrænse
16. Tidligere brug af prednison > 10 mg pr. dag. Ved behandling med prednison ≤10 mg/d, skal dosis have været stabil i > 1 måned.
17. Al anden medicin med formodede sygdomsmodificerende egenskaber (f.eks. D-penicillamin, cyclophosphamid, azathioprin, methotrexat, colchicin, Potaba) skal seponeres 1 måned før påbegyndelse af studiemedicin.
18. Patienten er < 5 år siden, hun/han havde en primær malignitet, undtagen: hvis den anden primære malignitet ikke i øjeblikket er klinisk signifikant eller kræver aktiv indgriben, eller hvis anden primær malignitet er en basalcellehudkræft eller et cervixcarcinom in situ. Eksistensen af ​​enhver anden malign sygdom er ikke tilladt undtagen efter konsultation med PI.
19. Patient med grad III/IV hjerteproblemer som defineret af New York Heart Association Criteria. (dvs. kongestiv hjertesvigt, myokardieinfarkt inden for 6 måneder efter undersøgelsen)
20. Patienten har en alvorlig og/eller ukontrolleret medicinsk sygdom (dvs. ukontrolleret diabetes, kronisk nyresygdom eller aktiv ukontrolleret infektion).
21. Patienten har kendt kronisk leversygdom (dvs. kronisk aktiv hepatitis og cirrhose).
22. Patienten har en kendt diagnose af human immundefektvirus (HIV) infektion.
23. Brug af kontraindiceret medicin ved baseline.