Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Doxorubicin eluerende intraarteriell embolisering for aggressiv desmoid fibromatose

10. mars 2022 oppdatert av: Eldad Elnekave, MD, Rabin Medical Center
I denne studien vil Drug-eluing microbeads (DEB) lastet med Doxorubicin bli levert inn i målvevet Desmoid Fibromatoses (DF) via selektiv arteriell embolisering ved angiografisk teknikk. Målet med studien er å demonstrere sikkerheten og effekten av denne behandlingen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Desmoid fibromatoser (DF) er lokalt aggressive lesjoner assosiert med betydelig sykelighet og potensielt dødelighet, på grunn av invasjon av tilstøtende nevrovaskulære strukturer og vitale organer. De har ikke potensial for metastasering. Histologisk er de preget av modne fibroblaster i en matrise av rikelig fibrøst stroma. Mens 5-15 % av tilfellene sees hos pasienter med familiær adenomatøs polypose (FAP) syndrom, oppstår de aller fleste sporadisk.

Etiologien til Desmoids er fortsatt dårlig forstått, og de terapeutiske tilnærmingene i behandlingen av dem er fortsatt svært forskjellige. For resekterbare lesjoner anbefales kirurgi, men rapporterte helbredelsesrater varierer bredt fra 12-80 %. Systemiske behandlinger spenner fra ikke-steroide antiinflammatoriske midler og anti-østrogen terapi til målrettede tyrosinkinasehemmere og cytotoksisk kjemoterapi, oftest metotreksat, vinblastin og doksorubicin.

Doxorubicin er et antracyklin med demonstrert effekt ved behandling av desmoider ved systemiske IV-doser på 50-75 mg/m2 over 3-4 ukers sykluser. Langvarig bruk er begrenset av doseavhengig kardiotoksisitet som kan sees hos opptil 36 % av pasientene som får doser over 550 mg/m2. Forsinket kardiotoksisitet er spesielt vanlig og mindre forutsigbar blant pediatriske kreftoverlevere.

Selektiv transarteriell kjemo-embolisering (TACE) er en metode for å oppnå høy vevslegemiddelkonsentrasjon med minimal systemisk toksisitet. Historisk har dette blitt oppnådd ved å blande doksorubicin med emboliske midler som lipiodol eller gelatinsvamp i behandlingen av hepatocellulært karsinom (HCC).

Medikamenteluerende mikrokuler (DEB) ionisk ladet med doksorubicin har vist vedvarende frigjøring i TACE-målvev med vesentlig lavere medikamentkonsentrasjoner i serum sammenlignet med lipiodol TACE.

Denne studien bruker DEB-er lastet med Doxorubicin levert inn i mål-DF-vevet via selektiv arteriell embolisering ved angiografisk teknikk. Denne studien følger en vellykket mulighetsstudie.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Israel
      • Petach-Tikva, Israel
        • Rabin Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 80 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder 3-80 år.
  2. Histologisk bekreftet diagnose av Desmoids Fibromatosis.
  3. Etter minst én systemisk behandlingslinje. Standard førstelinje systemisk behandling kan omfatte: Metotreksat, Vinblastin, Doxorubicin, Liposomal Doxorubicin (Doxil), NSAID eller hormonbehandling. Dersom førstelinjebehandling avstås, skal denne behandlingsbeslutningen dokumenteres. Med tanke på trenden med å unngå kirurgisk behandling, må dokumentasjonen inneholde at behandlingsbeslutningen ikke er knyttet til resektabiliteten av svulsten.
  4. Karnofsky ytelsesstatus (PS)>50 % for pasienter eldre enn 16 år eller Lansky PS >50 % for pasienter under 16 år.
  5. Minst én målbar lesjon, med en lang diameter på minst 30 mm, med en anatomisk plassering tilgjengelig for endovaskulær behandling.
  6. T2-signaløkning på MR.

  7. Ingen bevis på toksisitet før behandling, tilstrekkelig utvaskingsperiode etter tidligere behandling:

    • 14 dager etter myelosuppressiv kjemoterapibehandling.
    • 7 dager etter GCSF (granulocyttkolonistimulerende faktor), 14 dager etter Neulastim.
    • 7 dager etter målrettet/biologisk behandling.
  8. Kvinnelige pasienter i fertil alder må være villige til å bruke en adekvat prevensjonsmetode (hormonell, barriere eller abstinens) i behandlingsperioden og inntil 90 dager etter avsluttet behandling.
  9. Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke til rettssaken.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakelse i en annen intervensjonsstudie.
  2. Kongestiv hjertesvikt, karakterisert ved LVEF (Left Ventricular Ejection Fraction) < 50 % eller Shortening fraktur < 27 %.
  3. Tidligere behandling med antracyklin med en akkumulert dose på mer enn 360 mg/m2.
  4. Anamnese med allergisk reaksjon tilskrevet Doxil- eller doksorubicinbehandling.
  5. Ukontrollert interkurrent sykdom inkludert, men ikke begrenset til, pågående eller aktiv infeksjon, symptomatisk kongestiv hjertesvikt (New York Heart Association klasse III eller IV), hjertearytmi eller psykiatrisk sykdom, sosiale situasjoner som vil begrense etterlevelse av studiekrav.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling
Doxorubin-eluerende partikkelembolisering for behandling av Desmoid Fibromatosis.
Fremgangsmåte: Drug Eluting Bead Embolization (DEB) for Desmoid Fibromatosis

Tilførsel av doksorubicin selektivt til Desmoid Fibromatosis ved å bruke dens vaskulære forsyning som en kanal, og ionisk belastning av doksorubicin på emboliserte partikler som medikamentleveringsbærer.

Maksimal dose er 75 mg/m2 og minst 50 mg. Perlestørrelsen er 75-300 Mµ i en 2 CC sprøyte.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv responsrate av tumorstørrelse.
Tidsramme: Ved baseline ; 6-10 uker etter hver behandling
Respons på behandling. Målt ved endring i tumorstørrelse i henhold til RECIST (Response Evaluation Criteria in Solid Tumors) versjon 1.1 kriterier.
Ved baseline ; 6-10 uker etter hver behandling
Objektiv responsrate av tumor biologisk aktivitet.
Tidsramme: Ved baseline ; 6-10 uker etter hver behandling
Respons på behandling. Tumor biologisk aktivitet målt ved endring i MR T2 signalintensitet.
Ved baseline ; 6-10 uker etter hver behandling
Pasienten rapporterte utfall.
Tidsramme: Ved baseline ; 6-10 uker etter hver behandling

Endring i kliniske symptomer målt ved standard kliniske pasientspørreskjemaer - EORTC QLQ-C30. (Quality of Life Spørreskjema).

Alle skalaene og enkeltelementmålene varierer i poengsum fra 0 til 100. En høy skala-score representerer et høyere svarnivå. En høy score for en funksjonsskala representerer således et høyt funksjonsnivå, en høy score for den globale helsestatusen / QoL representerer en høy QoL. På samme måte representerer en høy score for en symptomskala et høyt nivå av symptomatologi.
Ved baseline ; 6-10 uker etter hver behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkningsprofil (sikkerhet)
Tidsramme: Ved baseline ; 6-10 uker
Behandlingssikkerhet målt ved standard pasientspørreskjemaer og klinisk evaluering ved bruk av CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) versjon 5.0.
Ved baseline ; 6-10 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Doxorubicins farmakokinetikk
Tidsramme: 5 minutter, 30 minutter, 1 time, 12 timer, 24 timer etter behandlingsprosedyren
Målinger av doksorubicinkonsentrasjon i blodet (mg/ml) over tid, etter behandling.
5 minutter, 30 minutter, 1 time, 12 timer, 24 timer etter behandlingsprosedyren
Utforskende biomarkører
Tidsramme: Ved baseline ; 6-10 uker
Immunhistokjemianalyse som vurderer fargemønsteret (markert som negativt til mildt eller sterkt positivt) for: beta-catenin, keratin, SMA (glattmuskelaktin). Ki-67-farging vil bli skåret i prosent.
Ved baseline ; 6-10 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rabin Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. oktober 2018

Primær fullføring (Faktiske)

18. desember 2020

Studiet fullført (Faktiske)

18. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. april 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. mai 2019

Først lagt ut (Faktiske)

29. mai 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. mars 2022

Sist bekreftet

1. mars 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RMC-0485-17

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Desmoid fibromatose

Kliniske studier på Drug Eluting Bead Embolization (DEB) for Desmoid Fibromatosis

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gambia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere